Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti Pasireotide s.c. +/- Kabergolin u pacientů s Cushingovou chorobou

28. srpna 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Studie fáze II k posouzení účinnosti a bezpečnosti Pasireotide s.c. Samostatně nebo v kombinaci s kabergolinem u pacientů s Cushingovou chorobou

Hlavním účelem této prospektivní, multicentrické, otevřené studie fáze II bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost pasireotidu samotného nebo v kombinaci s kabergolinem u pacientů s Cushingovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o otevřenou, multicentrickou, mezinárodní, nekomparativní studii s dospělými pacienty s potvrzenou diagnózou Cushingovy choroby. Vzhledem ke skutečnosti, že pacienti s CD mohou potřebovat multimodální léčebný přístup, byl návrh studie zaměřen na napodobení léčby CD pomocí lékařského postupného přístupu. Proto celá populace pacientů zahájila léčbu Pasireotidem a pouze u pacientů v této populaci, kteří nedosáhli biochemické kontroly, byl přidán kabergolin.

Celá populace pacientů nikdy neužívala pasireotid nebo jej dostávala v minulosti (důvody přerušení nesouvisely s bezpečností).

Základní fáze

  • Pacienti dosud neléčení pasireotidem zahájili monoterapii pasireotidem v dávce 0,6 mg s.c. nabídka. Pokud na konci 8týdenního léčebného období nebylo dosaženo biochemické kontroly a dávka 0,6 mg dvakrát denně byla dobře tolerována, byla dávka pasireotidu zvýšena na 0,9 mg dvakrát denně. Pokud dávka pasireotidu 0,9 mg dvakrát denně nevedla k biochemické kontrole, byl přidán kabergolin s počáteční dávkou 0,5 mg jednou denně. Pokud kombinovaná dávka pasireotidu 0,9 mg dvakrát denně plus 0,5 mg kabergolinu qd nedosáhla biochemické kontroly, dávka kabergolinu se zvýší na 1,0 mg qd.
  • Pacienti, kteří byli v současné době léčeni maximálními tolerovanými dávkami pasireotidu v monoterapii po dobu alespoň 8 týdnů při screeningu, aniž by dosáhli normální mUFC, vstoupili do studie s kombinovanou terapií začínající kabergolinem 0,5 mg qd.

Fáze prodloužení

• Po 35 týdnech léčby v základní fázi měli pacienti možnost pokračovat v léčbě ve studii, pokud pasireotid ještě nebyl schválen ke komerčnímu použití a/nebo uhrazen – pokud platila úhrada v zemi – v každé příslušné zemi nebo do 31. prosince 2017, nebo jakmile bude dostupný příslušný protokol převrácení, nebo podle toho, co nastane dříve.

Společnost Novartis měla plán místního přechodu, aby zajistila, že všichni pacienti ve studii měli přístup ke zkoumané medikaci bez jakéhokoli zpoždění v léčbě

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

68

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazílie, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Vandoeuvre Cedex, Francie, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • Chandigarh, Indie, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbie
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbie, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Izmir, Krocan, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Krocan, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Krocan, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Malajsie
      • Wilayah Persekutuan, Malajsie, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Maďarsko, 1062
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
      • Durango, Mexiko, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, Mexiko, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Řecko, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Španělsko, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46600
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Písemný informovaný souhlas získaný před screeningovými postupy

  2. Dospělí pacienti s potvrzenou diagnózou ACTH-dependentní Cushingovy choroby, jak dokládají všechny následující skutečnosti:

    1. Průměr ze tří 24hodinových vzorků moči odebraných během 2 týdnů > 1xULN s 2 ze 3 vzorků >ULN
    2. Ranní plazmatický ACTH v normálním nebo nadnormálním rozmezí
    3. Buď potvrzení adenomu hypofýzy > 6 mm magnetickou rezonancí, nebo gradient sinusu inferior petrosalis > 3 po stimulaci CRH u pacientů s nádorem menším nebo rovným 6 mm*. U pacientů, kteří podstoupili předchozí operaci hypofýzy, histopatologie potvrzující adenom barvený ACTH *Pokud byla IPSS dříve provedena bez CRH (např. s DDAVP), pak byl vyžadován gradient centrální až periferní předstimulace > 2. Pokud nebyla IPSS dříve provedena, byla vyžadována IPSS se stimulací CRH.
  3. Pacienti s de novo Cushingovou chorobou mohli být zařazeni pouze v případě, že nebyli považováni za kandidáty na operaci hypofýzy (např. chudí kandidáti na chirurgický zákrok, chirurgicky nedostupné nádory, pacienti, kteří odmítli chirurgickou léčbu)
  4. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 18 let nebo starší
  5. Karnofského výkonnostní stav ≥ 60 (tj. potřeboval příležitostnou pomoc, ale byl schopen postarat se o většinu svých osobních potřeb)

  6. Pacienti na léčbě Cushingovy choroby musí před provedením screeningu absolvovat následující vymývací období

    • Inhibitory steroidogeneze (ketokonazol, metyrapon): 1 týden
    • Látky zaměřené na hypofýzu: Agonisté dopaminu (bromokriptin, kabergolin) a agonisté PPARγ (rosiglitazon nebo pioglitazon): 4 týdny
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR a Lanreotide autogel: 14 týdnů
    • Oktreotid (formulace s okamžitým uvolňováním): 1 týden
    • Antagonista progesteronového receptoru (mifepriston): 4 týdny
  7. Pacienti mohli být považováni za zařazení do studie, pokud splnili jedno z následujících kritérií: 1) Byli naivní vůči pasireotidu 2) V minulosti dostávali pasireotid a jejich léčba byla přerušena z důvodu nedostatečné účinnosti (2 týdny na vymývání před ke screeningu pacientů léčených pasireotidem subkutánně a 12 týdnů omývání před screeningem pacientů léčených pasireotidem LAR) 3) Pacienti, kteří dostávali maximální tolerovanou dávku, ale nedosáhli biochemické kontroly
  8. Ženy ve fertilním věku, definované jako všechny ženy fyziologicky schopné otěhotnět, pokud během dávkování a po dobu 30 dnů po ukončení studie užívaly vysoce účinné metody antikoncepce.
  9. Mužští účastníci studie museli souhlasit s používáním kondomu během pohlavního styku a s tím, že během studie a po dobu 30 dnů po ukončení studijní léčby nezplodí dítě.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s kompresí optického chiasmatu, která způsobila jakoukoli poruchu zorného pole, která vyžadovala chirurgický zákrok
  2. Diabetičtí pacienti se špatnou glykemickou kontrolou, jak dokazuje HbA1c > 8 %
  3. Pacienti s rizikovými faktory pro torsade de pointes, tj. pacienti s výchozí hodnotou QTcF > 450 ms u mužů a > 460 ms u žen. hypokalémie, hypomagnezémie, nekontrolovaná hypotyreóza, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo souběžná léčba, o které je známo, že prodlužuje QT interval.
  4. Pacienti s klinicky významným onemocněním chlopní.
  5. Pacienti s Cushingovým syndromem v důsledku ektopické sekrece ACTH
  6. Pacienti s hyperkortizolismem sekundárním k nádorům nadledvin nebo nodulární (primární) bilaterální hyperplazií nadledvin
  7. Pacienti, kteří měli městnavé srdeční selhání (NYHA třída III nebo IV), nestabilní anginu pectoris, setrvalou ventrikulární tachykardii, klinicky významnou bradykardii, pokročilou srdeční blokádu, akutní IM v anamnéze méně než jeden rok před vstupem do studie nebo klinicky významné poškození kardiovaskulárních funkcí
  8. Pacienti s onemocněním jater, jako je cirhóza, chronická aktivní hepatitida nebo chronická perzistující hepatitida, nebo pacienti s ALT/AST > 2 X ULN, sérový bilirubin > 2,0 X ULN
  9. Pacienti se sérovým kreatininem > 2,0 X ULN
  10. Pacienti s WBC <3 X 10e9/l; Hb 90 % < LLN; PLT <100 X 10e9/L
  11. Pacienti s přítomností povrchového antigenu hepatitidy B (HbsAg)
  12. Pacienti s přítomností testu na protilátky proti hepatitidě C (anti-HCV)
  13. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh C) a přecitlivělostí na pasireotid nebo kabergolin
  14. Pacienti s plicní, perikardiální a retroperitoneální fibrózou; gastro-duodenální vřed nebo trávicí krvácení, intolerance galaktózy, Parkinsonova choroba, nekontrolovaná hypertenze a Raynaudsův syndrom.
  15. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství bylo definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem hCG (> 5 mIU/ml)
  16. Pacienti s terminálním selháním ledvin a/nebo hemodialýzou
  17. Pacienti s přítomností aktivní nebo suspektní akutní nebo chronické nekontrolované infekce
  18. Pacienti s anamnézou nekomplanace k léčebným režimům nebo kteří byli považováni za potenciálně nespolehlivé nebo nebyli schopni dokončit celou studii
  19. Pacienti s přítomností povrchového antigenu hepatitidy B (HbsAg)
  20. Pacienti s přítomností testu na protilátky proti hepatitidě C (anti-HCV)
  21. Pacienti s těžkou poruchou funkce jater (Child Pugh C) a přecitlivělostí na pasireotid nebo kabergolin
  22. Pacienti s plicní, perikardiální a retroperitoneální fibrózou; gastroduodenální vřed nebo trávicí krvácení, intolerance galaktózy, Parkinsonova choroba, nekontrolovaná hypertenze a Raynaudův syndrom
  23. Těhotné nebo kojící (kojící) ženy, kde těhotenství bylo definováno jako stav ženy po početí a do ukončení gestace potvrzený pozitivním laboratorním testem hCG (> 5 mIU/ml)
  24. Pacienti s terminálním selháním ledvin a/nebo hemodialýzou

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: pasireotid +/- kabergolin
pasireotid samotný nebo s kabergolinem
Lék: Pasireotid s nebo bez kabergolinu
Studie sestávala z pacientů neléčených pasireotidem, kteří začali s pasireotidem v dávce 0,6 mg dvakrát denně po dobu 8 týdnů. Pokud nebylo dosaženo biochemické kontroly do konce 8 týdnů a dávka 0,6 mg je dobře tolerována, byla dávka zvýšena na 0,9 mg dvakrát denně po dobu dalších 8 týdnů. Pokud nebylo dosaženo biochemické kontroly, byl přidán kabergolin a pacienti zahájili kombinovanou léčbu s kabergolinem v počáteční dávce 0,5 mg jednou denně po dobu 8 týdnů. Pokud na konci třetího 8týdenního období stále není dosaženo biochemické kontroly, byla dávka kabergolinu zvýšena na 1,0 mg jednou denně. Pacienti mohli také okamžitě zahájit kombinovanou léčbu přidáním kabergolinu 0,5 mg jednou denně při vstupu do studie ke své současné maximální tolerované dávce pasireotidu. Pacienti pokračovali v kombinované léčbě po dobu 8 týdnů. Pokud nebylo dosaženo biochemické kontroly do konce 8týdenního období, byla dávka kabergolinu zvýšena na 1 mg jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento respondentů s průměrným volným kortizolem v moči (mUFC) ≤ ​​1,0 x ULN shromážděným nebo imputovaným v 35. týdnu
Časové okno: Základní stav do 35. týdne
Účastníci, kteří dosáhli mUFC ≤ 1,0 x ULN (horní hranice normy) s pasireotidem samotným nebo v kombinaci s kabergolinem. Výsledky 24h-UFC koncentrace ze tří vzorků odebraných během období screeningu byly zprůměrovány, aby se získala základní hladina volného kortizolu v moči. průměr 24h-UFC byl stanoven ze dvou 24hodinových sběrů moči odebraných ve dvou po sobě jdoucích dnech, které nastaly před návštěvou. Imputace: subjekty, které dokončily návštěvu na konci léčby v týdnu 35, ale chybělo hodnocení průměrného volného kortizolu v moči (mUFC). Poslední dostupné hodnocení mUFC při nebo po předchozí návštěvě (týden) před minulým týdnem bylo přeneseno jako hodnocení mUFC minulý týden.
Základní stav do 35. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný volný kortizol v moči (mUFC) při plánovaných návštěvách
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Průměrná hodnota mUFC při každé plánované návštěvě byla stanovena ze dvou 24hodinových sběrů moči odebraných ve dvou po sobě jdoucích dnech, které nastaly před návštěvou, kdy bylo měřeno UFC.
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Procento respondentů s průměrným volným kortizolem v moči (mUFC) ≤ ​​1,0xULN
Časové okno: Základní stav do týdne 235
Skutečná střední hodnota mUFC při každé plánované návštěvě byla stanovena ze dvou 24hodinových sběrů moči odebraných ve dvou po sobě jdoucích dnech, které nastaly před návštěvou, kdy bylo měřeno UFC.
Základní stav do týdne 235
Procento účastníků, kteří dosáhnou mUFC ≤ 1,0 x ULN nebo mají alespoň 50% snížení od výchozí hodnoty v mUFC
Časové okno: Základní stav do týdne 235
Skutečná střední hodnota mUFC při každé plánované návštěvě byla stanovena ze dvou 24hodinových sběrů moči odebraných ve dvou po sobě jdoucích dnech, které nastaly před návštěvou, kdy bylo měřeno UFC.
Základní stav do týdne 235
Doba trvání (týdny) řízené nebo částečně řízené odpovědi
Časové okno: od data první normalizace pacienta (mUFC ≤ 1,0 x ULN) nebo alespoň 50% snížení od výchozí hodnoty až do data, kdy mUFC pacienta > 1,0 x ULN
Trvání kontrolované nebo částečně kontrolované odpovědi je definováno jako období počínaje datem první normalizace pacienta (mUFC ≤ 1,0 x ULN) nebo alespoň 50% snížení od výchozí hodnoty až do data, kdy mUFC pacienta > 1,0 x ULN a snížení z výchozí hodnoty klesne na méně než 50 % od prvního okamžiku
od data první normalizace pacienta (mUFC ≤ 1,0 x ULN) nebo alespoň 50% snížení od výchozí hodnoty až do data, kdy mUFC pacienta > 1,0 x ULN
Plazmatický adrenokortikotropní hormon (ACTH)
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Při návštěvách byl odebrán odběr krve před dávkou pro odběr ACTH plazmy. Vzorky byly analyzovány centrální laboratoří.
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Hladiny kortizolu v séru
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Při návštěvách byl proveden odběr krve před dávkou pro měření sérového kortizolu v 8 hodin ráno nalačno. Vzorky byly analyzovány centrální laboratoří.
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Systolický krevní tlak v sedě ve 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 35
Střední hodnoty arteriálního krevního tlaku byly získány v sedě. Byla provedena tři měření v 5minutových intervalech a průměr byl použit pro postupy specifické pro studii
Výchozí stav a týden 35
Diastolický krevní tlak v sedě ve 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 35
Střední hodnoty arteriálního krevního tlaku byly získány v sedě. Byla provedena tři měření v 5minutových intervalech a průměr byl použit pro postupy specifické pro studii
Výchozí stav a týden 35
Tělesná hmotnost ve 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 35
Hmotnost byla jedním z měřítek klinických příznaků CD
Výchozí stav a týden 35
Index tělesné hmotnosti ve 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 35
Body mass index byl jedním z měření klinických příznaků CD. Index tělesné hmotnosti = hmotnost v kg dělená druhou mocninou tělesné výšky (v metrech)
Výchozí stav a týden 35
Obvod pasu ve 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 35
Obvod pasu byl jedním z měření klinických příznaků CD
Výchozí stav a týden 35
LDL, HDL a celkový cholesterol ve 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 35
LDL=lipoprotein s nízkou hustotou, HDL=lipoprotein s vysokou hustotou a celkový protein byly analyzovány centrální laboratoří
Výchozí stav a týden 35
Průměrné skóre standardizovaného skóre Cushing QoL v 17. a 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 17 a 35
Pacienti, kteří dokončili devět nebo více položek pro 12položkový dotazník QoL Cushingův syndrom, byli považováni za hodnotitelné pro toto hodnocení. Hrubé skóre bylo získáno pro 12 položek pomocí následujícího hodnocení: 1) vždy nebo velmi často, 2) často nebo docela málo, 3) někdy nebo poněkud, 4) zřídka nebo velmi málo, 5) nikdy nebo vůbec. Poté bylo pro každého pacienta vypočteno standardizované skóre, Y, následovně: Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4*n, kde X značilo nezpracovaný skóre a n počet otázek, na které pacient odpověděl. Čím vyšší skóre, tím lepší QoL. Nejlepší možné standardizované skóre bylo 100 a nejhorší možné standardizované skóre bylo 0
Výchozí stav a týden 17 a 35
Průměrné skóre skóre domény SF-12v2 v 17. a 35. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 17 a 35
SF-12v2 General Health Survey je obecný nástroj pro sledování výsledků pacientů v průběhu času. Je skórováno, aby poskytlo osm skóre zdravotní domény (tělesná bolest (BP), obecné zdraví (GH), fyzické fungování (PF), role-fyzická (RP), sociální funkce (SF), role-emocionální (RE), vitalita) VT) a duševní zdraví (MH)). Těchto osm skóre domén lze zkombinovat do dvou souhrnných skóre odrážejících celkové fyzické a duševní zdraví: Souhrn fyzických složek (PCS) a Souhrn duševních složek (MCS). Zde uvedené analýzy se zaměřují na skóre PCS a MCS. Skóre domény používá skóre založené na normách, které standardizuje skóre s ohledem na průměr a směrodatnou odchylku národně reprezentativního vzorku dospělých ve Spojených státech (USA). Jedná se o partitury v původním měřítku, které nebyly nijak transformovány. Možný rozsah skóre je 0 až 100, přičemž vyšší skóre představuje lepší výsledky.
Výchozí stav, týden 17 a 35
Počet účastníků se zlepšením klinického příznaku hyperkortizolismu od výchozího stavu - obličejový rubor
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Mezi klinické příznaky patří: obličejový rubor, hirsutismus, strie a supraklavikulární a dorzální tukový polštář. Byly pořízeny dvě fotografie, jedna frontální a jedna laterální od ramen nahoru, aby se zhodnotila obličejová pletora, supraklavikulární a dorzální tukové polštáře. Pro posouzení strií a hirsutismu byly pořízeny dvě fotografie přední a dorzální části trupu s pacientem ve stoje. Fotografie byly posouzeny kvalifikovaným lékařem na místě. Zlepšení = snížení závažnosti symptomu od výchozího stavu
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Počet účastníků se zlepšením klinického symptomu hyperkortizolismu od výchozího stavu – hirsutismus
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Mezi klinické příznaky patří: obličejový rubor, hirsutismus, strie a supraklavikulární a dorzální tukový polštář. Byly pořízeny dvě fotografie, jedna frontální a jedna laterální od ramen nahoru, aby se zhodnotila obličejová pletora, supraklavikulární a dorzální tukové polštáře. Pro posouzení strií a hirsutismu byly pořízeny dvě fotografie přední a dorzální části trupu s pacientem ve stoje. Fotografie byly posouzeny kvalifikovaným lékařem na místě. Zlepšení = snížení závažnosti symptomu od výchozího stavu
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Počet účastníků se zlepšením klinického symptomu hyperkortizolismu od výchozího stavu - Strie
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Mezi klinické příznaky patří: obličejový rubor, hirsutismus, strie a supraklavikulární a dorzální tukový polštář. Byly pořízeny dvě fotografie, jedna frontální a jedna laterální od ramen nahoru, aby se zhodnotila obličejová pletora, supraklavikulární a dorzální tukové polštáře. Pro posouzení strií a hirsutismu byly pořízeny dvě fotografie přední a dorzální části trupu s pacientem ve stoje. Fotografie byly posouzeny kvalifikovaným lékařem na místě. Zlepšení = snížení závažnosti symptomu od výchozího stavu
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Počet účastníků se zlepšením klinického příznaku hyperkortizolismu od výchozího stavu – supraklavikulární tukový polštář
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Mezi klinické příznaky patří: obličejový rubor, hirsutismus, strie a supraklavikulární a dorzální tukový polštář. Byly pořízeny dvě fotografie, jedna frontální a jedna laterální od ramen nahoru, aby se zhodnotila obličejová pletora, supraklavikulární a dorzální tukové polštáře. Pro posouzení strií a hirsutismu byly pořízeny dvě fotografie přední a dorzální části trupu s pacientem ve stoje. Fotografie byly posouzeny kvalifikovaným lékařem na místě. Zlepšení = snížení závažnosti symptomu od výchozího stavu
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Počet účastníků se zlepšením klinických příznaků hyperkortizolismu od výchozího stavu - dorzální tukový polštář
Časové okno: Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Mezi klinické příznaky patří: obličejový rubor, hirsutismus, strie a supraklavikulární a dorzální tukový polštář. Byly pořízeny dvě fotografie, jedna frontální a jedna laterální od ramen nahoru, aby se zhodnotila obličejová pletora, supraklavikulární a dorzální tukové polštáře. Pro posouzení strií a hirsutismu byly pořízeny dvě fotografie přední a dorzální části trupu s pacientem ve stoje. Fotografie byly posouzeny kvalifikovaným lékařem na místě. Zlepšení = snížení závažnosti symptomu od výchozího stavu
Výchozí stav, týdny 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 16 týdnů během prodloužení
Počet účastníků s posunem od mírných k závažným v klinických příznacích hyperkortizolismu
Časové okno: Výchozí stav, týdny 1, 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Byl hodnocen obličejový rubor, hirsutismus, strie a supraklavikulární a dorzální tukový polštář. Budou pořízeny dvě fotografie, jedna frontální a jedna laterální od ramen nahoru, aby se zhodnotila obličejová pletora, supraklavikulární a dorzální tukové polštáře. Pro posouzení strií a hirsutismu budou pořízeny dvě fotografie, přední a dorzální trupu s pacientem ve stoje. Fotografie musí posoudit kvalifikovaný lékař na místě. Zlepšení = snížení závažnosti symptomu od výchozího stavu
Výchozí stav, týdny 1, 2, 4, každé 4 nebo 5 týdnů během jádra, každých 8 týdnů během prodloužení
Počet pacientů s posunem od snadného stání k neschopnosti stát
Časové okno: Výchozí stav do týdne 267

K testování síly proximálního svalstva by pacienti měli být umístěni v nízkém sedu (například na stoličku vyšetřovací místnosti). Měli by být požádáni, aby natáhli ruce před sebe. Z této polohy vsedě budou pacienti požádáni, aby vstali. Pacienti budou hodnoceni pomocí následující stupnice: 3. - zcela neschopní stát 2. - schopni stát pouze s pomocí paží

1. - schopen stát po několika pokusech bez použití paží jako pomoci 0. - schopen snadno stát s nataženými pažemi
Výchozí stav do týdne 267

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

6. března 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

5. září 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

4. září 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. července 2013

První zveřejněno (ODHAD)

2. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

18. září 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSOM230B2411

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit