D-vitamiinilisä aikuisille, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) (VitDBoneNF1)
Vaiheen II tutkimus pienen annoksen ja suuriannoksisen D-vitamiinilisän vaikutuksesta luumassaan aikuisilla, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1)
Tämä kliininen tutkimus suoritetaan yhdessä neljästä paikasta; Brittiläisen Kolumbian yliopisto (Vancouver, CA), Utahin yliopisto (Salt Lake City, UT, USA), Cincinnatin yliopisto (Cincinnati, OH, USA) ja Hampurin yliopisto (Hamburg, Saksa).
Aikuisilla, joilla on NF1, on suurempi riski sairastua osteopeniaan ja osteoporoosiin, matalan luutiheyden tila, joka voi johtaa hauraisiin luihin ja luun katkeamiseen.
Ihmisillä, joilla on NF1, on myös alhaisempi D-vitamiinitaso kuin terveillä henkilöillä. D-vitamiini on tärkeä luuston normaalille terveydelle, mutta tutkimuksia luuston terveyden parantamiseksi D-vitamiinilisällä ihmisillä, joilla on NF1:tä, ei ole kokeiltu.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on hoitaa NF1-sairaita aikuisia, joilla on riittämättömät seerumin D-vitamiinitasot kahdella eri annoksella D-vitamiinilisää, jotta voidaan määrittää, parantaako D-vitamiinilisän käyttö tavanomaista luun mineraalitiheyden menetystä 2 vuoden aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Henkilöille, joilla on NF1- ja D-vitamiinin puutos, täydennetään kahdella eri annosta kolekalsiferolia (D-vitamiinia), jotta nähdään, väheneekö heidän luun mineraalitiheyden menetys ajan myötä. Vitamiineja on tärkeää tutkia yhtä huolellisesti kuin lääkkeitä, vaikka vitamiinit ovatkin yleisesti ottaen turvallisempia kuin lääkkeet. Tästä syystä kahden vuoden aikana suoritetaan huolellisesti kontrolloitu kahden D-vitamiiniannoksen koe. Se sisältää kontrolloituja annoksia ja osallistujien terveyden turvatarkastuksia varmistaakseen, että D-vitamiinilisä on turvallinen NF1-potilaille.
Lisäravinteena käytetään kahta erilaista kolekalsiferoliannosta, joko 600 IU tai 4 000 IU (IU tarkoittaa "kansainvälistä yksikköä" annoksen vahvuuden standardimittana). Oikeudenkäynti on "kaksoissokko". Tämä tarkoittaa, että osallistuja tai tutkijaryhmä eivät tiedä, minkä annoksen yksittäinen osallistuja saattaisi satunnaistettua saamaan ennen kuin tutkimus on päättynyt. Hätätilanteessa tutkija voi kuitenkin selvittää.
Osallistujat satunnaistetaan jompaankumpaan annokseen, ja jokaiselle osallistujalle tarjotaan "D-pisarat"-niminen nestepullo, jossa on tippa, joka pudottaa automaattisesti mitatun määrän, kun pullo käännetään ylösalaisin.
Molemmat D-vitamiiniannokset, 600 IU ja 4 000 IU, on hyväksytty yleiseen väestöön. On kuitenkin mahdollista, että NF1-potilaiden keho käsittelee D-vitamiinia eri tavalla. Siksi turvatoimenpiteet arvioidaan tämän kokeen aikana. Kaikki uudet lääketieteelliset ongelmat tai huolenaiheet kahden vuoden aikana on kirjattava ja arvioitava tutkimusryhmän kanssa.
Tämän tutkimuksen ensisijainen mitta on luun mineraalitiheys, joka saadaan luun tiheysmittauksella (DXA) käyttämällä pieniannoksisia röntgensäteitä. Luun mineraalitiheys testataan kokeen alussa ja lopussa keskittyen lonkan ja selkärangan luiden tiheyteen. Tämän tutkimuksen toissijaisiin mittauksiin kuuluvat kyselylomakkeet, jotka mittaavat elämänlaatua ja luunmurtumien historiaa.
Kun jonkun seerumin D-vitamiini on riittämätön ja lisäravintoa suositellaan, sitä täydennetään myös kalsiumilla. Siksi osallistujille annetaan kalsiumlisä 400 mg alkuainekalsiumia päivässä. Mukana on päiväkirja D-vitamiinin ja kalsiumin päivittäiseen käyttöön sekä murtumien dokumentointi, jos niitä ilmenee.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 1Z4
- University of British Columbia
-
-
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Kaikki 25–40-vuotiaat henkilöt, joilla on NF1 (neurofibromatoosi tyyppi 1) NIH-diagnostisten kriteerien perusteella, voivat osallistua tähän tutkimukseen. Kaikki osallistujat otetaan mukaan tutkimukseen ja seulotaan sen jälkeen seerumin 25(OH)D-tasojen suhteen, ja kaikki henkilöt, joiden taso on 9-29 ng/ml (mukaan lukien), ovat oikeutettuja D-vitamiinilisään.
Poissulkemiskriteerit:
- Pagetin taudin, hypertyreoosin, hyperparatyreoosin tai muun luuston terveyteen vaikuttavan sairauden diagnoosi
- he ennakoivat, etteivät he pysty noudattamaan kahden vuoden tutkimuspöytäkirjaa
- Raskaana oleva, suunnitteleva raskautta seuraavan kahden vuoden aikana tai alle 6 kuukautta synnytyksen tai imetyksen jälkeen.
- D-vitamiinilisä viimeisen 3 kuukauden aikana vähintään 600 IU päivässä
- suun kautta tai suonensisäisesti käytetty glukokortikoidia yli 3 kuukauden ajan
- bisfosfonaattihoitoa yli 3 kuukautta
- kalsitoniinihoitoa yli 3 kuukautta
- kalsiumlisä viimeisen 3 kuukauden aikana vähintään 1000 mg päivässä
- pahanlaatuinen ääreishermon tuppikasvain (MPNST)
- munuaiskivien historia viimeisen 5 vuoden aikana
- henkilöt, joilla on metalliset instrumentit selkärangassa tai lonkassa, mikä estää tarkan DXA-tulkinnan.
- kyvyttömyys ottaa verinäytteitä rutiininomaisen laskimopunktion yhteydessä
- epilepsialääkkeitä
- antikoagulanttihoito
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: kolekalsiferoli 600 IU
kolekalsiferolia Ddrops-muodossa joko 600 kansainvälistä yksikköä päivässä vs. 4 000 IU päivässä
|
DDrops (tavaramerkki) valmisti kaksi pullosarjaa, joista toisessa on 300 IU mitattua annosta kohti ja toisessa 2 000 IU mitattua annosta kohti.
Osallistujat satunnaistetaan joko 600 IU:n tai 4 000 IU:n annoksiin, ja he ottavat kaksi mitattua tippaa suun kautta kerran päivässä.
Siinä on tippa, joka tiputtaa automaattisesti mitatun määrän, kun pullo käännetään ylösalaisin.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: kolekalsiferoli 4000 IU
Kolekalsiferoli 4 000 IU päivässä nestemäisenä Dpisarana
|
DDrops (tavaramerkki) valmisti kaksi pullosarjaa, joista toisessa on 300 IU mitattua annosta kohti ja toisessa 2 000 IU mitattua annosta kohti.
Osallistujat satunnaistetaan joko 600 IU:n tai 4 000 IU:n annoksiin, ja he ottavat kaksi mitattua tippaa suun kautta kerran päivässä.
Siinä on tippa, joka tiputtaa automaattisesti mitatun määrän, kun pullo käännetään ylösalaisin.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luun mineraalitiheys
Aikaikkuna: Muutos päivästä 1 2 vuoteen
|
Ensisijainen tulosmitta on luun mineraalitiheyden muutos, joka määritetään luun tiheyden mittauksella 2-vuotisen tutkimuksen alussa ja lopussa.
|
Muutos päivästä 1 2 vuoteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luun murtumat
Aikaikkuna: muutos päivästä 1 2 vuoteen
|
Toissijainen tulosmitta aiempien luunmurtumien perusteella.
|
muutos päivästä 1 2 vuoteen
|
|
Elämänlaatukyselyt
Aikaikkuna: muutos päivästä 1 2 vuoteen
|
Toissijaisia tulosmittauksia ovat elämänlaatu
|
muutos päivästä 1 2 vuoteen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lisäkilpirauhashormoni kalsiumin kanssa
Aikaikkuna: muutos päivästä 1 vuoteen 2
|
Seeruminäytteistä analysoidaan ehjä lisäkilpirauhashormoni kalsiumin kanssa.
|
muutos päivästä 1 vuoteen 2
|
|
25(OH) D-vitamiini
Aikaikkuna: muutos päivästä 1 vuoteen 2
|
Seeruminäytteistä analysoidaan 25(OH) D-vitamiinia
|
muutos päivästä 1 vuoteen 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: David H. Viskochil, MD, PhD, University of Utah
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kasvaimet, hermokudos
- Ääreishermoston sairaudet
- Hermoston kasvaimet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neoplastiset oireyhtymät, perinnölliset
- Hermotupen kasvaimet
- Neurokutaaniset oireyhtymät
- Ääreishermoston kasvaimet
- Neurofibromatoosit
- Neurofibromatoosi 1
- Neurofibroma
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Mikroravinteet
- Vitamiinit
- Luutiheyden säilyttämisaineet
- Kalsiumia säätelevät hormonit ja aineet
- D-vitamiini
- Kolekalsiferoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- DoD A-17236
- W18XWH-12-1-0487 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Department of Defense NF Research Program)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .