Suplementação de vitamina D para adultos com neurofibromatose tipo 1 (NF1) (VitDBoneNF1)
Um estudo de fase II sobre o efeito da suplementação de vitamina D em baixa dose versus alta dose na massa óssea em adultos com neurofibromatose tipo 1 (NF1)
Este ensaio clínico é conduzido por um dos 4 locais; University of British Columbia (Vancouver, CA), University of Utah (Salt Lake City, UT, EUA), University of Cincinnati (Cincinnati, OH, EUA) e University of Hamburg (Hamburg, Alemanha).
Adultos com NF1 têm maior risco de osteopenia e osteoporose, uma condição de baixa densidade óssea que pode levar a ossos frágeis e quebra óssea.
Pessoas com NF1 também têm níveis mais baixos de vitamina D do que indivíduos não afetados. A vitamina D é importante para a saúde óssea normal, mas não foram realizados estudos para melhorar a saúde óssea por meio da suplementação de vitamina D em pessoas com NF1.
O objetivo deste estudo é tratar adultos com NF1 que apresentam níveis séricos insuficientes de vitamina D com 2 doses diferentes de suplementação de vitamina D para determinar se a suplementação de vitamina D melhora a perda usual de densidade mineral óssea ao longo de 2 anos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Indivíduos com NF1 e insuficiência de vitamina D serão suplementados com 2 doses diferentes de colecalciferol (vitamina D) para verificar se a perda de densidade mineral óssea diminui com o tempo. É importante estudar as vitaminas com o mesmo cuidado com que se estuda os medicamentos, embora as vitaminas sejam geralmente mais seguras do que os medicamentos. Por esta razão, um estudo cuidadosamente controlado de duas doses de vitamina D será realizado durante um período de 2 anos. Ele incluirá doses controladas e verificações de segurança para a saúde dos participantes para garantir que a suplementação de vitamina D seja segura para pessoas com NF1.
Duas doses diferentes de colecalciferol, 600 UI ou 4.000 UI (UI significa "Unidades Internacionais" uma medida padrão da força da dose), serão usadas para suplementação. O julgamento é "duplo cego". Isso significa que nem o participante nem a equipe do investigador sabem qual dose um participante individual pode ser randomizado para receber até o término do estudo. Em uma emergência, no entanto, o investigador pode descobrir.
Os participantes serão randomizados para uma ou outra dose, e cada participante receberá um frasco de líquido chamado "D-drops" com um conta-gotas que despeja automaticamente uma quantidade medida quando o frasco é virado de cabeça para baixo.
Ambas as doses de vitamina D, 600 UI e 4.000 UI, foram aprovadas na população em geral; no entanto, é possível que os corpos das pessoas com NF1 lidem com a vitamina D de maneira diferente. Portanto, as medidas de segurança são avaliadas durante este ensaio. Quaisquer novos problemas ou preocupações médicas durante o período de 2 anos precisarão ser registrados e avaliados com a equipe do estudo.
A medida primária deste estudo é a densidade mineral óssea obtida por densitometria óssea (DXA) usando raios X de baixa dose. A densidade mineral óssea será testada no início e no final do ensaio com foco na densidade dos ossos do quadril e da coluna. As medidas secundárias deste estudo incluem questionários que medem a qualidade de vida e o histórico de fraturas ósseas.
Quando alguém é insuficiente em vitamina D sérica e a suplementação é recomendada, também é suplementada com cálcio. Portanto, os participantes receberão um suplemento de cálcio de 400 mg de cálcio elementar por dia. É fornecido um diário para acompanhar diariamente a suplementação de vitamina D e cálcio e a documentação de fraturas, caso ocorram.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 1Z4
- University of British Columbia
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Todos os indivíduos com NF1 (neurofibromatose tipo 1), com base nos critérios diagnósticos do NIH, com idade entre 25 e 40 anos, podem participar deste estudo. Todos os participantes serão incluídos no estudo e, em seguida, rastreados quanto aos níveis séricos de 25(OH)D, e todos os indivíduos com níveis entre 9 e 29ng/ml (inclusive) são elegíveis para suplementação de vitamina D -
Critério de exclusão:
- diagnóstico da doença de Paget, hipertireoidismo, hiperparatireoidismo ou outra condição médica que afeta a saúde óssea
- prevêem que não conseguirão cumprir o protocolo de estudos de dois anos
- Grávida, planejando engravidar nos próximos dois anos ou menos de 6 meses após o parto ou lactação.
- suplementação de vitamina D nos últimos 3 meses igual ou superior a 600UI por dia
- uso de glicocorticóide oral ou IV por mais de 3 meses
- terapia com bisfosfonatos por mais de 3 meses
- terapia com calcitonina por mais de 3 meses
- suplementação de cálcio nos últimos 3 meses igual ou superior a 1000mg por dia
- tumor maligno da bainha do nervo periférico (MPNST)
- história de cálculos renais nos últimos 5 anos
- indivíduos com instrumentação de metal na coluna ou quadril que impedem a interpretação precisa do DXA.
- incapacidade de obter amostras de sangue em punção venosa de rotina
- terapia médica antiepiléptica
- terapia médica anticoagulante
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Prevenção
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: colecalciferol 600 UI
colecalciferol em forma de gotas D em 600 unidades internacionais por dia versus 4.000 UI por dia
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DDrops (marca registrada) preparou dois conjuntos de frascos, um conjunto com 300 UI por dose medida e o outro conjunto com 2.000 UI por dose medida.
Os participantes são randomizados para 600 UI ou 4.000 UI e tomam duas gotas medidas por via oral, uma vez ao dia.
Há um conta-gotas que cai automaticamente uma quantidade medida quando o frasco é virado de cabeça para baixo.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: colecalciferol 4.000 UI
Colecalciferol a 4.000 UI por dia na forma de gotas líquidas
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DDrops (marca registrada) preparou dois conjuntos de frascos, um conjunto com 300 UI por dose medida e o outro conjunto com 2.000 UI por dose medida.
Os participantes são randomizados para 600 UI ou 4.000 UI e tomam duas gotas medidas por via oral, uma vez ao dia.
Há um conta-gotas que cai automaticamente uma quantidade medida quando o frasco é virado de cabeça para baixo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Densidade mineral óssea
Prazo: Mudança do dia 1 para 2 anos
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A medida de resultado primário é uma mudança na densidade mineral óssea, que será determinada por densitometria óssea no início e no final do estudo de 2 anos.
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Mudança do dia 1 para 2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fraturas ósseas
Prazo: mudança do dia 1 até 2 anos
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Medida de resultado secundário da história de fraturas ósseas.
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mudança do dia 1 até 2 anos
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Questionários de qualidade de vida
Prazo: mudança do dia 1 até 2 anos
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Medidas de resultados secundários incluem qualidade de vida
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mudança do dia 1 até 2 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Hormônio da paratireoide com cálcio
Prazo: mudança do dia 1 até o ano 2
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Amostras de soro serão analisadas para hormônio paratireóideo intacto com cálcio.
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mudança do dia 1 até o ano 2
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25(OH) vitamina D
Prazo: mudança do dia 1 até o ano 2
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Amostras de soro serão analisadas para 25(OH) vitamina D
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mudança do dia 1 até o ano 2
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David H. Viskochil, MD, PhD, University of Utah
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndromes Neoplásicas Hereditárias
- Neoplasias da Bainha Nervosa
- Síndromes Neurocutâneas
- Neoplasias do Sistema Nervoso Periférico
- Neurofibromatoses
- Neurofibromatose 1
- Neurofibroma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Agentes de Conservação da Densidade Óssea
- Hormônios e Agentes Reguladores de Cálcio
- Vitamina D
- Colecalciferol
Outros números de identificação do estudo
- DoD A-17236
- W18XWH-12-1-0487 (Número de outro subsídio/financiamento: Department of Defense NF Research Program)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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