Suplementos de vitamina D para adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1) (VitDBoneNF1)
Un ensayo de fase II sobre el efecto de la administración de suplementos de vitamina D en dosis bajas frente a dosis altas en la masa ósea en adultos con neurofibromatosis tipo 1 (NF1)
Este ensayo clínico se lleva a cabo en una de 4 ubicaciones; Universidad de Columbia Británica (Vancouver, CA), Universidad de Utah (Salt Lake City, UT, EE. UU.), Universidad de Cincinnati (Cincinnati, OH, EE. UU.) y Universidad de Hamburgo (Hamburgo, Alemania).
Los adultos con NF1 tienen un mayor riesgo de osteopenia y osteoporosis, una condición de baja densidad ósea que puede provocar huesos frágiles y fracturas óseas.
Las personas con NF1 también tienen niveles más bajos de vitamina D que las personas no afectadas. La vitamina D es importante para la salud ósea normal, pero no se han realizado estudios para mejorar la salud ósea mediante suplementos de vitamina D en personas con NF1.
El propósito de este estudio es tratar a adultos con NF1 que tienen niveles séricos de vitamina D insuficientes con 2 dosis diferentes de suplementos de vitamina D para determinar si los suplementos de vitamina D mejoran la pérdida habitual de densidad mineral ósea durante 2 años.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las personas con insuficiencia de vitamina D y NF1 recibirán suplementos con 2 dosis diferentes de colecalciferol (vitamina D) para ver si su pérdida de densidad mineral ósea se reduce con el tiempo. Es importante estudiar las vitaminas con el mismo cuidado con el que se estudian los medicamentos, aunque las vitaminas suelen ser más seguras que los medicamentos. Por esta razón, se realizará un ensayo cuidadosamente controlado de dos dosis de vitamina D durante un período de 2 años. Incluirá dosis controladas y controles de seguridad para la salud de los participantes a fin de garantizar que la suplementación con vitamina D sea segura para las personas con NF1.
Se usarán dos dosis diferentes de colecalciferol, ya sea 600 UI o 4000 UI (UI significa "Unidades internacionales", una medida estándar de la potencia de la dosis), como complemento. El ensayo es "doble ciego". Esto significa que ni el participante ni el equipo de investigadores saben a qué dosis se le asignará al azar a un participante individual hasta que finalice el ensayo. En una emergencia, sin embargo, el investigador puede averiguarlo.
Los participantes serán asignados aleatoriamente a una u otra dosis, y cada participante recibirá una botella de líquido llamada "D-drops" con un cuentagotas que automáticamente arroja una cantidad medida cuando la botella se voltea.
Ambas dosis de vitamina D, 600 UI y 4000 UI, han sido aprobadas en la población general; sin embargo, es posible que los cuerpos de las personas con NF1 manejen la vitamina D de manera diferente. Por lo tanto, las medidas de seguridad se evalúan durante este ensayo. Cualquier problema o inquietud médica nueva durante el período de 2 años deberá registrarse y evaluarse con el equipo del estudio.
La medida principal de este estudio es la densidad mineral ósea obtenida por densitometría ósea (DXA) utilizando rayos X de baja dosis. La densidad mineral ósea se evaluará al principio y al final de la prueba, centrándose en la densidad de los huesos de la cadera y la columna vertebral. Las medidas secundarias de este ensayo incluyen cuestionarios que miden la calidad de vida y el historial de fracturas óseas.
Cuando alguien tiene insuficiencia de vitamina D en suero y se recomienda la suplementación, también se suplementa con calcio. Por lo tanto, los participantes recibirán un suplemento de calcio de 400 mg de calcio elemental por día. Se proporciona un diario para realizar un seguimiento diario de los suplementos de vitamina D y calcio y la documentación de las fracturas, en caso de que ocurran.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6T 1Z4
- University of British Columbia
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Todas las personas con NF1 (neurofibromatosis tipo 1), según los criterios de diagnóstico del NIH, que tengan entre 25 y 40 años de edad, pueden participar en este estudio. Todos los participantes se inscribirán en el estudio y luego se evaluarán los niveles séricos de 25(OH)D, y todas las personas con niveles entre 9 y 29 ng/ml (inclusive) son elegibles para recibir suplementos de vitamina D.
Criterio de exclusión:
- diagnóstico de la enfermedad de Paget, hipertiroidismo, hiperparatiroidismo u otra afección médica que afecta la salud ósea
- prevén que no podrán cumplir con el protocolo de estudio de dos años
- Embarazada, planeando concebir dentro de los próximos dos años, o menos de 6 meses después del parto o lactancia.
- suplemento de vitamina D en los últimos 3 meses igual o superior a 600 UI por día
- uso de glucocorticoides orales o intravenosos durante más de 3 meses
- tratamiento con bisfosfonatos durante más de 3 meses
- tratamiento con calcitonina durante más de 3 meses
- suplementación de calcio en los últimos 3 meses igual o superior a 1000 mg por día
- tumor maligno de la vaina del nervio periférico (MPNST)
- antecedentes de cálculos renales en los últimos 5 años
- Individuos con instrumentación de metal en la columna vertebral o la cadera que impiden una interpretación DXA precisa.
- incapacidad para obtener muestras de sangre en venopunción de rutina
- terapia médica antiepiléptica
- terapia médica anticoagulante
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: colecalciferol 600 UI
colecalciferol en forma de Ddrops a 600 unidades internacionales por día versus 4,000 UI por día
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DDrops (marca registrada) preparó dos juegos de botellas, un juego tiene 300 UI por dosis medida y el otro juego tiene 2000 UI por dosis medida.
Los participantes se asignan al azar a 600 UI o 4000 UI, y toman dos gotas medidas por vía oral, una vez al día.
Hay un cuentagotas que deja caer automáticamente una cantidad medida cuando se da la vuelta a la botella.
Otros nombres:
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Comparador activo: colecalciferol 4.000 UI
Colecalciferol a 4000 UI por día en forma de gotas líquidas
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DDrops (marca registrada) preparó dos juegos de botellas, un juego tiene 300 UI por dosis medida y el otro juego tiene 2000 UI por dosis medida.
Los participantes se asignan al azar a 600 UI o 4000 UI, y toman dos gotas medidas por vía oral, una vez al día.
Hay un cuentagotas que deja caer automáticamente una cantidad medida cuando se da la vuelta a la botella.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Densidad mineral del hueso
Periodo de tiempo: Cambio de Día 1 a 2 años
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La medida de resultado primaria es un cambio en la densidad mineral ósea, que se determinará mediante densitometría ósea al principio y al final del ensayo de 2 años.
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Cambio de Día 1 a 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Fracturas de hueso
Periodo de tiempo: cambio desde el día 1 hasta los 2 años
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Medida de resultado secundaria de la historia de fracturas óseas.
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cambio desde el día 1 hasta los 2 años
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Cuestionarios de calidad de vida
Periodo de tiempo: cambio desde el día 1 hasta los 2 años
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Las medidas de resultado secundarias incluyen la calidad de vida
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cambio desde el día 1 hasta los 2 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Hormona paratiroidea con calcio
Periodo de tiempo: cambio del día 1 al año 2
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Las muestras de suero se analizarán en busca de hormona paratiroidea intacta con calcio.
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cambio del día 1 al año 2
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25(OH) vitamina D
Periodo de tiempo: cambio del día 1 al año 2
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Las muestras de suero se analizarán para detectar 25(OH) vitamina D
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cambio del día 1 al año 2
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David H. Viskochil, MD, PhD, University of Utah
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Síndromes Neoplásicos Hereditarios
- Neoplasias de la vaina nerviosa
- Síndromes neurocutáneos
- Neoplasias del Sistema Nervioso Periférico
- Neurofibromatosis
- Neurofibromatosis 1
- Neurofibroma
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Micronutrientes
- Vitaminas
- Agentes de conservación de la densidad ósea
- Hormonas y agentes reguladores del calcio
- Vitamina D
- Colecalciferol
Otros números de identificación del estudio
- DoD A-17236
- W18XWH-12-1-0487 (Otro número de subvención/financiamiento: Department of Defense NF Research Program)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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