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Supplémentation en vitamine D pour les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) (VitDBoneNF1)

17 mai 2022 mis à jour par: David Viskochil, University of Utah

Un essai de phase II sur l'effet d'une supplémentation en vitamine D à faible dose par rapport à une forte dose sur la masse osseuse chez les adultes atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1)

Cet essai clinique est mené par l'un des 4 sites ; Université de la Colombie-Britannique (Vancouver, CA), Université de l'Utah (Salt Lake City, UT, États-Unis), Université de Cincinnati (Cincinnati, OH, États-Unis) et Université de Hambourg (Hambourg, Allemagne).

Les adultes atteints de NF1 ont un risque plus élevé d'ostéopénie et d'ostéoporose, une condition de faible densité osseuse qui peut entraîner des os fragiles et des fractures osseuses.

Les personnes atteintes de NF1 ont également des niveaux de vitamine D inférieurs à ceux des personnes non affectées. La vitamine D est importante pour la santé osseuse normale, mais aucune étude visant à améliorer la santé osseuse par une supplémentation en vitamine D chez les personnes atteintes de NF1 n'a été tentée.

Le but de cette étude est de traiter les adultes atteints de NF1 qui ont des taux sériques insuffisants de vitamine D avec 2 doses différentes de supplémentation en vitamine D afin de déterminer si la supplémentation en vitamine D améliore la perte habituelle de densité minérale osseuse sur 2 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les personnes présentant une insuffisance de NF1 et de vitamine D seront supplémentées avec 2 doses différentes de cholécalciférol (vitamine D) pour voir si leur perte de densité minérale osseuse s'atténue avec le temps. Il est important d'étudier les vitamines aussi attentivement que l'on étudierait les médicaments, même si les vitamines sont généralement plus sûres que les médicaments. Pour cette raison, un essai soigneusement contrôlé de deux doses de vitamine D sera réalisé sur une période de 2 ans. Il comprendra des doses contrôlées et des contrôles de sécurité pour la santé des participants afin de s'assurer que la supplémentation en vitamine D est sans danger pour les personnes atteintes de NF1.

Deux doses différentes de cholécalciférol, soit 600 UI ou 4 000 UI (UI signifie « unités internationales », une mesure standard de la force de la dose), seront utilisées pour la supplémentation. L'essai est en "double aveugle". Cela signifie que ni le participant ni l'équipe d'enquêteurs ne savent quelle dose un participant individuel pourrait être randomisé pour recevoir jusqu'à la fin de l'essai. En cas d'urgence, cependant, l'enquêteur peut le découvrir.

Les participants seront randomisés pour l'une ou l'autre dose, et chaque participant recevra une bouteille de liquide appelée "D-drops" avec un compte-gouttes qui laisse automatiquement tomber une quantité mesurée lorsque la bouteille est retournée.

Les deux doses de vitamine D, 600 UI et 4 000 UI, ont été approuvées dans la population générale ; cependant, il est possible que le corps des personnes atteintes de NF1 gère la vitamine D différemment. Par conséquent, les mesures de sécurité sont évaluées au cours de cet essai. Tout nouveau problème médical ou préoccupation tout au long de la période de 2 ans devra être enregistré et évalué avec l'équipe de l'étude.

La principale mesure de cette étude est la densité minérale osseuse obtenue par densitométrie osseuse (DXA) à l'aide de rayons X à faible dose. La densité minérale osseuse sera testée au début et à la fin de l'essai en se concentrant sur la densité des os de la hanche et de la colonne vertébrale. Les mesures secondaires de cet essai comprennent des questionnaires qui mesurent la qualité de vie et les antécédents de fractures osseuses.

Lorsqu'une personne manque de vitamine D sérique et qu'une supplémentation est recommandée, elle est également complétée par du calcium. Par conséquent, les participants recevront un supplément de calcium de 400 mg de calcium élémentaire par jour. Un journal pour suivre quotidiennement la supplémentation en vitamine D et en calcium et la documentation des fractures, si elles se produisent, est fourni.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

26

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 1Z4
        • University of British Columbia
  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

23 ans à 38 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Toutes les personnes atteintes de NF1 (neurofibromatose de type 1), selon les critères diagnostiques du NIH, âgées de 25 à 40 ans, peuvent participer à cette étude. Tous les participants seront inscrits à l'étude, puis soumis à un dépistage des taux sériques de 25(OH)D, et toutes les personnes dont les taux se situent entre 9 et 29ng/ml (inclus) sont éligibles à la supplémentation en vitamine D -

Critère d'exclusion:

  1. diagnostic de la maladie de Paget, de l'hyperthyroïdie, de l'hyperparathyroïdie ou d'une autre affection médicale qui affecte la santé des os
  2. ils prévoient qu'ils ne pourront pas se conformer au protocole d'étude de deux ans
  3. Enceinte, prévoyant de concevoir dans les deux prochaines années, ou moins de 6 mois après l'accouchement ou l'allaitement.
  4. supplémentation en vitamine D au cours des 3 derniers mois égale ou supérieure à 600 UI par jour
  5. utilisation de glucocorticoïdes par voie orale ou IV pendant plus de 3 mois
  6. traitement aux bisphosphonates pendant plus de 3 mois
  7. traitement à la calcitonine pendant plus de 3 mois
  8. supplémentation en calcium au cours des 3 derniers mois égale ou supérieure à 1000 mg par jour
  9. tumeur maligne de la gaine nerveuse périphérique (MPNST)
  10. antécédents de calculs rénaux au cours des 5 dernières années
  11. les personnes avec des instruments métalliques dans la colonne vertébrale ou la hanche qui empêchent une interprétation DXA précise.
  12. incapacité à obtenir des échantillons de sang lors d'une ponction veineuse de routine
  13. thérapie médicale anti-épileptique
  14. thérapie médicale anticoagulante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: cholécalciférol 600 UI
cholécalciférol sous forme de gouttes D à raison de 600 unités internationales par jour contre 4 000 UI par jour
Médicament: Cholécalciférol
DDrops (marque déposée) a préparé deux ensembles de flacons, un ensemble contient 300 UI par dose mesurée et l'autre ensemble contient 2 000 UI par dose mesurée. Les participants sont randomisés à 600 UI ou 4 000 UI, et ils prennent deux gouttes mesurées par voie orale, une fois par jour. Il y a un compte-gouttes qui laisse tomber automatiquement une quantité mesurée lorsque la bouteille est retournée.
Autres noms:
  • Vitamine D
  • Gouttes D
  • Complément alimentaire
Comparateur actif: cholécalciférol 4 000 UI
Cholécalciférol à 4 000 UI par jour sous forme de gouttes liquides
Médicament: Cholécalciférol
DDrops (marque déposée) a préparé deux ensembles de flacons, un ensemble contient 300 UI par dose mesurée et l'autre ensemble contient 2 000 UI par dose mesurée. Les participants sont randomisés à 600 UI ou 4 000 UI, et ils prennent deux gouttes mesurées par voie orale, une fois par jour. Il y a un compte-gouttes qui laisse tomber automatiquement une quantité mesurée lorsque la bouteille est retournée.
Autres noms:
  • Vitamine D
  • Gouttes D
  • Complément alimentaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Densité minérale osseuse
Délai: Passage du jour 1 au jour 2 ans
Le critère de jugement principal est une modification de la densité minérale osseuse, qui sera déterminée par densitométrie osseuse au début et à la fin de l'essai de 2 ans.
Passage du jour 1 au jour 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fracture osseuse
Délai: changement du jour 1 à 2 ans
Critère secondaire d'évaluation des antécédents de fractures osseuses.
changement du jour 1 à 2 ans
Questionnaires de qualité de vie
Délai: changement du jour 1 à 2 ans
Les critères de jugement secondaires incluent la qualité de vie
changement du jour 1 à 2 ans

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hormone parathyroïdienne avec calcium
Délai: changement du jour 1 à l'année 2
Des échantillons de sérum seront analysés pour l'hormone parathyroïdienne intacte avec du calcium.
changement du jour 1 à l'année 2
25(OH) vitamine D
Délai: changement du jour 1 à l'année 2
Les échantillons de sérum seront analysés pour la 25(OH) vitamine D
changement du jour 1 à l'année 2

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Utah

Collaborateurs

University of British Columbia
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
U.S. Army Medical Research and Development Command
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David H. Viskochil, MD, PhD, University of Utah

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 août 2017

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 octobre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 octobre 2013

Première publication (Estimation)

24 octobre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mai 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 mai 2022

Dernière vérification

1 mai 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DoD A-17236
  • W18XWH-12-1-0487 (Autre subvention/numéro de financement: Department of Defense NF Research Program)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

La publication de toutes les données de l'étude sera écrite

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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