Tutkimus INC424:n tehokkuudesta ja turvallisuudesta talassemiapotilailla, joilla on säännöllisesti verensiirto.
maanantai 19. kesäkuuta 2017 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Yksihaarainen, monikeskustutkimus, vaiheen IIa tutkimus ruksolitinibin (INC424) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi säännöllisesti verensiirron saaneilla talassemiapotilailla
Vakavaa talassemiaa (thalassemia major) sairastavilla potilailla on vaikea anemia, joka vaati elinikäistä verensiirtohoitoa, pernan suureneminen, joka johti lisääntyneeseen verensiirtotarpeeseen, ja muita vakavia komplikaatioita, kuten varhainen kuolema, kasvun hidastuminen, luun muodonmuutokset ja verensiirroista johtuva raudan ylikuormitus.
Splenektomia voi merkittävästi vähentää verensiirtotarvetta talassemiapotilailla, mutta se liittyy lisääntyneeseen vakavien komplikaatioiden, kuten sepsiksen ja tromboosin, riskiin.
Alustavat prekliiniset ja kliiniset tiedot viittaavat siihen, että JAK2:n esto pernan kokoa pienentämällä voisi parantaa hemoglobiinitasoja, mikä eliminoi pernan poiston tarpeen ja vähentää verensiirtotarvetta ja siihen liittyvää raudan ylikuormitusta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
MI
-
Milano, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Italia, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GR
-
Athens, GR, Kreikka, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 1107 2020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Turkki, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on talassemia, jotka saavat säännöllistä ja vakaata verensiirto-ohjelmaa (vähintään 2 RBC-yksikköä 4 viikon välein 24 viikon ajan ennen seulontaa) ja joiden odotetaan saavan saman verensiirto-ohjelman tutkimuksen aikana.
- Potilaat, joilla on seulonnan yhteydessä pernan suureneminen, joka määritellään pernaksi, joka on käsin kosketeltava kylkirajan alapuolella ja pernan tilavuus on ≥ 450 cm3, mikä on vahvistettu magneettikuvauksella (tai soveltuvilla potilailla CT-skannauksella).
- Potilaiden on saatava rautakelaatiohoitoa (deferoksamiini tai deferasiroksi) vähintään neljän viikon ajan ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Splenektomia ennen tutkimusta tai suunniteltu sen aikana
- Aktiivinen vakava bakteeri-, mykobakteeri-, sieni-, lois- tai virusinfektio, joka vaatii hoitoa (esim. keuhkokuume, tuberkuloosi, systeeminen mykoosi, herpes zoster)
- Hemoglobiini <65 g/l (<4,0 mmol/L) seulonnassa
- Verihiutalemäärä <75×109/l, absoluuttinen neutrofiilien määrä <1,5×109/l seulonnassa.
- Arvioitu MDRD < 30 ml/min/1,73 m2 näytöksessä.
- ALT (SGPT) -tasot > 5 kertaa ULN seulonnassa.
- Maksasolusairaus, kuten hepatiitti B (HBs-antigeenin esiintyminen), hepatiitti C (HCV-RNA:n esiintyminen), maksakirroosi.
- HIV-positiivisuus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: INC424 (ruksolitinibi) - Tutkimushoito
Säännöllisesti verensiirron saaneet aikuiset potilaat, joilla on talassemia ja pernan suureneminen.
|
Ruksolitinibia otettiin aloitusannoksella 10 mg kahdesti vuorokaudessa ja annosta muutettiin välillä 5–25 mg kahdesti vuorokaudessa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Punaisten verisolujen (RBC) hematokriittisopeutetun määrän muutos
Aikaikkuna: viikko 6 - viikko 30 väli
|
Punasolusiirtotarpeen muutos mitattuna prosentuaalisena muutoksena siirrettyjen punasolujen hematokriittisäädetyssä tilavuudessa ja havaittu hoidon aikana (mikä tahansa punasolusiirron aikapisteet viikon 6 ja viikon 30 välillä yksittäisen potilaan tarpeesta johtuen) verrattuna lähtötilanteeseen. (määritelty hoitoa edeltävän välin perusteella hoidon alkamisesta viikosta 24).
|
viikko 6 - viikko 30 väli
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pernan tilavuuden muutosprosentti (cm3)
Aikaikkuna: lähtötaso, viikko 12, viikko 30
|
Pernan tilavuuden muutos lähtötasosta viikolla 12 ja 30 mitattuna magneettikuvausresonanssilla (MRI) tai tietokonetomografialla (CT).
|
lähtötaso, viikko 12, viikko 30
|
|
Keskimääräisen verensiirtoa edeltävän hemoglobiinin prosentuaalinen muutos 6 viikon välein
Aikaikkuna: lähtötaso, viikot 0-30
|
Muutos lähtötilanteesta verensiirtoa edeltävässä hemoglobiinitasossa
|
lähtötaso, viikot 0-30
|
|
Pernan pituuden prosentuaalinen muutos (cm) vasemman rannikon reunan alapuolella
Aikaikkuna: lähtötaso, viikot 1,2,3,4,6,12,18,24,30
|
Pernan pituuden muutos perustasosta ajan kuluessa mitattuna sydämentykytyksellä ajan mukaan
|
lähtötaso, viikot 1,2,3,4,6,12,18,24,30
|
|
Farmakokinetiikka (PK) Parametri Cmin
Aikaikkuna: viikko 2, viikko 12
|
INC424:n C min todellisella annoksella annettuna 10 mg:sta 20 mg:aan kahdesti.
Plasman PK-näytteet kerättiin päivänä 15 (viikko 2) ja päivänä 85 (viikko 12).
Cmin kerättiin välittömästi ennen annostelua.
n = niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kelvollisia PK-näytteitä PK-analyysisarjan määritelmän mukaisesti.
|
viikko 2, viikko 12
|
|
Farmakokinetiikka (PK) Cmax-parametri
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 2 (päivä 15), viikko 12 (päivä 85)
|
INC424:n Cmax (1 h) todellisella annoksella annettuna 10 mg:sta 20 mg:aan kahdesti. Plasman PK-näytteet kerättiin päivänä 1, viikolla 2 ja viikolla 12. Cmax kerättiin +/- 1 tunnin sisällä annoksen jälkeen. n = niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kelvollisia PK-näytteitä PK-analyysisarjan määritelmän mukaisesti. |
Päivä 1, viikko 2 (päivä 15), viikko 12 (päivä 85)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. toukokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. huhtikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 28. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 30. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 17. heinäkuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. kesäkuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CINC424X2201
- 2013-002812-28 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .