此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

INC4​​24 在定期输血的地中海贫血患者中的疗效和安全性研究。

2017年6月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项单臂、多中心、IIa 期研究，旨在探索 Ruxolitinib (INC424) 在定期输血的地中海贫血患者中的疗效和安全性

重度地中海贫血（重型地中海贫血）患者会出现需要终生输血治疗的严重贫血、导致输血需求增加的脾脏肿大以及其他严重并发症，如因输血导致的早逝、生长迟缓、骨骼变形和铁过载。 脾切除术可以显着减少地中海贫血患者的输血需求，但它与严重并发症（如败血症和血栓形成）的风险增加有关。 初步的临床前和临床数据表明，通过减小脾脏大小，抑制 JAK2 可以提高血红蛋白水平，从而无需切除脾脏并减少输血需求和相关的铁过载。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

30

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 希腊
    • GR
      • Athens、GR、希腊、GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • MI
      • Milano、MI、意大利、20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo、PA、意大利、90146
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10700
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡、34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir、火鸡、35040
        • Novartis Investigative Site
  • 黎巴嫩
      • Beirut、黎巴嫩、1107 2020
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 接受定期和稳定输血方案（筛选前 24 周内每 4 周间隔至少 2 个 RBC 单位）并预期在研究期间接受相同输血方案的地中海贫血患者。
  • 筛选时脾脏肿大的患者，定义为经 MRI（或适用患者的 CT 扫描）确认脾脏在肋缘下方可触及且脾脏体积≥ 450 cm3。
  • 筛选前，患者需要接受至少 4 周的铁螯合治疗（去铁胺或去铁罗司）

排除标准：

  • 在研究之前或计划在研究期间进行脾切除术
  • 需要治疗的活动性严重细菌、分枝杆菌、真菌、寄生虫或病毒感染（例如，肺炎、肺结核、系统性真菌病、带状疱疹）
  • 筛选时血红蛋白 <65 g/L (<4.0 mmol/L)
  • 筛选时血小板计数<75×109/L，中性粒细胞绝对计数<1.5×109/L。
  • 估计的 MDRD < 30 mL/min/1.73 放映时平方米。
  • 筛选时 ALT (SGPT) 水平 > 5 倍 ULN。
  • 肝细胞疾病，例如乙型肝炎（存在 HBs 抗原）、丙型肝炎（存在 HCV RNA）、肝硬化。
  • 艾滋病毒阳性

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：INC4​​24 (ruxolitinib) - 研究治疗药物
定期输血的成年地中海贫血和脾肿大患者。
药品：芦可替尼
Ruxolitinib 的起始剂量为 10 mg，每日两次，剂量调整范围为 5 至 25 mg，每日两次。
其他名称：
  • INC4​​24

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
红细胞 (RBC) 的血细胞比容调整体积的变化
大体时间：第 6 周到第 30 周间隔
与基线相比，红细胞输注需求的变化以红细胞比容调整后红细胞输注体积的百分比变化来衡量，并在治疗间隔期间（根据患者个体需求，在第 6 周和第 30 周之间的任何时间点进行红细胞输注）进行观察（由第 24 周至治疗开始之间的治疗前间隔定义）。
第 6 周到第 30 周间隔

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脾脏体积百分比变化 (cm3)
大体时间：基线、第 12 周、第 30 周
通过磁共振 (MRI) 或计算机断层扫描 (CT) 测量的第 12 周和第 30 周时脾脏体积相对于基线的变化。
基线、第 12 周、第 30 周
按 6 周时间间隔平均输血前血红蛋白的百分比变化
大体时间：基线，第 0 - 30 周
输血前血红蛋白水平相对于基线的变化
基线，第 0 - 30 周
左海岸缘以下脾脏长度 (cm) 的百分比变化
大体时间：基线，第 1、2、3、4、6、12、18、24、30 周
随时间通过心悸测量的脾脏长度相对于基线的变化
基线，第 1、2、3、4、6、12、18、24、30 周
Cmin 的药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 2 周、第 12 周
从 10mg bid 到 20mg bid 给药的实际剂量的 INC424 C min。 在第 15 天（第 2 周）和第 85 天（第 12 周）收集血浆 PK 样本。 在给药前立即收集 Cmin。 n = 根据 PK 分析集的定义，具有有效 PK 样本的患者数量。
第 2 周、第 12 周
Cmax 的药代动力学 (PK) 参数
大体时间：第 1 天、第 2 周（第 15 天）、第 12 周（第 85 天）

INC4​​24 的 Cmax (1h) 按实际剂量从 10mg bid 到 20mg bid 给药。 在第 1 天、第 2 周和第 12 周收集血浆 PK 样品。在给药后 +/- 1 小时内收集 Cmax。

n = 根据 PK 分析集的定义，具有有效 PK 样本的患者数量。
第 1 天、第 2 周（第 15 天）、第 12 周（第 85 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年5月28日

初级完成 (实际的)

2016年4月12日

研究完成 (实际的)

2016年4月12日

研究注册日期

首次提交

2014年1月28日

首先提交符合 QC 标准的

2014年1月28日

首次发布 (估计)

2014年1月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2017年7月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2017年6月19日

最后验证

2017年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CINC424X2201
  • 2013-002812-28 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

此试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

芦可替尼的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in El Salvador

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅