Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af INC424 i regelmæssigt transfunderede patienter med thalassæmi.

19. juni 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En enkeltarm, multicenter, fase IIa-undersøgelse for at udforske effektiviteten og sikkerheden af ​​Ruxolitinib (INC424) hos patienter, der regelmæssigt får transfunderet med thalassæmi

Patienter med svær thalassæmi (thalassæmi major) præsenterer med svær anæmi, der krævede livslang transfusionsbehandling, miltforstørrelse, der førte til øget transfusionsbehov, og andre alvorlige komplikationer som tidlig død, væksthæmning, knogledeformationer og jernoverskud på grund af blodtransfusioner. Splenektomi kan reducere transfusionsbehovet betydeligt hos thalassæmipatienter, men det er forbundet med en øget risiko for alvorlige komplikationer såsom sepsis og trombose. Foreløbige prækliniske og kliniske data antydede, at JAK2-hæmning ved at reducere miltens størrelse kunne forbedre hæmoglobinniveauet og derved eliminere behovet for splenektomi og reducere transfusionsbehovet og relateret jernoverbelastning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Grækenland
    • GR
      • Athens, GR, Grækenland, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italien, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med thalassæmi på et regelmæssigt og stabilt transfusionsregime (mindst 2 RBC-enheder inden for hvert 4-ugers interval i 24 uger før screening) og forventede at modtage det samme transfusionsregime under undersøgelsen.
  • Patienter med miltforstørrelse ved screening, defineret som milt palperbar under costal margin og miltvolumen på ≥ 450 cm3 som bekræftet ved MR (eller CT-scanning hos relevante patienter).
  • Patienter skal være i jernchelatbehandling (deferoxamin eller deferasirox) i mindst fire uger før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Splenektomi forud for eller planlagt under undersøgelsen
  • Aktiv alvorlig bakteriel, mykobakteriel, svampe-, parasitisk eller viral infektion, som kræver behandling (f.eks. lungebetændelse, tuberkulose, systemisk mykose, herpes zoster)
  • Hæmoglobin <65 g/L (<4,0 mmol/L) ved screening
  • Blodpladetal <75×109/L, absolut neutrofiltal < 1,5×109/L ved screening.
  • Estimeret MDRD < 30 ml/min/1,73 m2 ved Screening.
  • ALT (SGPT) niveauer >5 gange ULN ved screening.
  • Hepatocellulær sygdom såsom hepatitis B (tilstedeværelse af HBs-antigen), hepatitis C (tilstedeværelse af HCV RNA), levercirrhose.
  • HIV-positivitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INC424 (ruxolitinib) - Studiebehandling
Regelmæssigt transfunderede voksne patienter med thalassæmi og miltforstørrelse.
Medicin: ruxolitinib
Ruxolitinib blev taget i en startdosis på 10 mg to gange dagligt med dosisjusteringer inden for området 5 til 25 mg to gange dagligt.
Andre navne:
  • INC424

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af hæmatokrit-justeret volumen af ​​røde blodlegemer (RBC)
Tidsramme: uge 6 til uge 30 interval
Ændring af RBC-transfusionsbehov målt som procentvis ændring af det hæmatokrit-justerede volumen af ​​transfunderet RBC og observeret i løbet af behandlingsintervallet (alle tidspunkter for RBC-transfusion mellem uge 6 og uge 30 drevet af den enkelte patients behov) sammenlignet med baseline (defineret ved forbehandlingsinterval mellem uge - 24 til behandlingsstart).
uge 6 til uge 30 interval

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i miltvolumen (cm3)
Tidsramme: baseline, uge ​​12, uge ​​30
Ændring af miltvolumen fra baseline i uge 12 og uge 30 målt ved magnetisk billeddannelsesresonans (MRI) eller computertomografi (CT).
baseline, uge ​​12, uge ​​30
Procentvis ændring i gennemsnitlig hæmoglobin før transfusion med 6 ugers tidsintervaller
Tidsramme: baseline, uge ​​0 - 30
Ændring fra baseline i hæmoglobinniveauer før transfusion
baseline, uge ​​0 - 30
Procentvis ændring i miltlængde (cm) under den venstre kystmargen
Tidsramme: baseline, uge ​​1,2,3,4,6,12,18,24,30
Ændring af miltlængde fra baseline over tid målt ved hjertebanken efter tid
baseline, uge ​​1,2,3,4,6,12,18,24,30
Farmakokinetik (PK) Parameter for Cmin
Tidsramme: uge 2, uge ​​12
C min af INC424 ved faktisk dosis administreret fra 10 mg to gange dagligt til 20 mg to gange dagligt. Plasma PK-prøver blev opsamlet på dag 15 (uge 2) og dag 85 (uge 12). Cmin blev opsamlet umiddelbart før dosering. n= antal patienter med gyldige PK-prøver i henhold til definitionen af ​​PK-analysesættet.
uge 2, uge ​​12
Farmakokinetik (PK) Parameter for Cmax
Tidsramme: Dag 1, uge ​​2 (dag 15), uge ​​12 (dag 85)

Cmax (1 time) af INC424 ved faktisk dosis administreret fra 10 mg to gange dagligt til 20 mg to gange dagligt. Plasma PK-prøver blev opsamlet på dag 1, uge ​​2 og uge 12. Cmax blev opsamlet inden for +/- 1 time efter dosis.

n= antal patienter med gyldige PK-prøver i henhold til definitionen af ​​PK-analysesættet.
Dag 1, uge ​​2 (dag 15), uge ​​12 (dag 85)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

12. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. januar 2014

Først opslået (Skøn)

30. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juni 2017

Sidst verificeret

1. juni 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CINC424X2201
  • 2013-002812-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Major Thalassæmi

Kliniske forsøg med ruxolitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner