Badanie skuteczności i bezpieczeństwa INC424 u pacjentów z talasemią otrzymujących regularne transfuzje.
19 czerwca 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy IIa mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ruksolitynibu (INC424) u pacjentów z talasemią otrzymujących regularne transfuzje
U pacjentów z ciężką talasemią (thalassemia major) występuje ciężka niedokrwistość wymagająca transfuzji przez całe życie, powiększenie śledziony, które prowadzi do zwiększonego zapotrzebowania na transfuzje, oraz inne poważne powikłania, takie jak przedwczesna śmierć, opóźnienie wzrostu, deformacje kości i przeciążenie żelazem w wyniku transfuzji krwi.
Splenektomia może znacznie zmniejszyć zapotrzebowanie na transfuzję u pacjentów z talasemią, ale wiąże się ze zwiększonym ryzykiem poważnych powikłań, takich jak posocznica i zakrzepica.
Wstępne dane przedkliniczne i kliniczne sugerowały, że hamowanie JAK2, poprzez zmniejszenie rozmiaru śledziony, może poprawić poziom hemoglobiny, eliminując w ten sposób potrzebę splenektomii i zmniejszając zapotrzebowanie na transfuzję i związane z tym przeciążenie żelazem.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
30
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
GR
-
Athens, GR, Grecja, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk, 34093
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Indyk, 35040
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 1107 2020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
MI
-
Milano, MI, Włochy, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PA
-
Palermo, PA, Włochy, 90146
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z talasemią otrzymujący regularny i stabilny schemat transfuzji (co najmniej 2 jednostki RBC w odstępie 4-tygodniowym przez 24 tygodnie przed badaniem przesiewowym) i spodziewani, że otrzymają ten sam schemat transfuzji podczas badania.
- Pacjenci z powiększeniem śledziony podczas badania przesiewowego, zdefiniowanym jako śledziona wyczuwalna palpacyjnie poniżej brzegu żebrowego i objętość śledziony ≥ 450 cm3 potwierdzona badaniem MRI (lub tomografii komputerowej u odpowiednich pacjentów).
- Pacjenci muszą być poddani leczeniu chelatującemu żelazo (deferoksamina lub deferazyroks) przez co najmniej cztery tygodnie przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Splenektomia przed badaniem lub planowana w trakcie badania
- Czynne, ciężkie zakażenie bakteryjne, mykobakteryjne, grzybicze, pasożytnicze lub wirusowe wymagające leczenia (np. zapalenie płuc, gruźlica, grzybica układowa, półpasiec)
- Hemoglobina <65 g/l (<4,0 mmol/l) podczas badania przesiewowego
- Liczba płytek krwi <75×109/l, bezwzględna liczba neutrofili <1,5×109/l podczas badania przesiewowego.
- Szacowany MDRD < 30 ml/min/1,73 m2 przy pokazie.
- Poziomy ALT (SGPT) >5 razy GGN podczas badania przesiewowego.
- Choroby komórek wątrobowych, takie jak wirusowe zapalenie wątroby typu B (obecność antygenu HBs), wirusowe zapalenie wątroby typu C (obecność HCV RNA), marskość wątroby.
- pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: INC424 (ruksolitynib) — badane leczenie
Regularnie przetaczani dorośli pacjenci z talasemią i powiększeniem śledziony.
|
Ruksolitynib przyjmowano w dawce początkowej 10 mg dwa razy dziennie, z dostosowaniem dawki w zakresie od 5 do 25 mg dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana skorygowanej hematokrytu objętości krwinek czerwonych (RBC)
Ramy czasowe: odstęp od 6 do 30 tygodnia
|
Zmiana zapotrzebowania na transfuzję krwinek czerwonych mierzona jako procentowa zmiana objętości krwinek czerwonych skorygowanej o hematokryt i obserwowana w okresie leczenia (dowolny punkt czasowy transfuzji krwinek czerwonych między 6. (zdefiniowany jako okres przed rozpoczęciem leczenia między 24. tygodniem a rozpoczęciem leczenia).
|
odstęp od 6 do 30 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procentowa zmiana objętości śledziony (cm3)
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, tydzień 12, tydzień 30
|
Zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 30. tygodniu mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT).
|
punkt wyjściowy, tydzień 12, tydzień 30
|
|
Procentowa zmiana średniej hemoglobiny przed transfuzją w 6-tygodniowych odstępach czasu
Ramy czasowe: linia podstawowa, tygodnie 0 - 30
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomu hemoglobiny przed transfuzją
|
linia podstawowa, tygodnie 0 - 30
|
|
Procentowa zmiana długości śledziony (cm) poniżej lewego marginesu wybrzeża
Ramy czasowe: linia wyjściowa, tygodnie 1,2,3,4,6,12,18,24,30
|
Zmiana długości śledziony od linii podstawowej w czasie mierzona na podstawie kołatania serca w czasie
|
linia wyjściowa, tygodnie 1,2,3,4,6,12,18,24,30
|
|
Farmakokinetyka (PK) Parametr Cmin
Ramy czasowe: tydzień 2, tydzień 12
|
Cmin INC424 przez rzeczywistą dawkę podawaną od 10 mg dwa razy na dobę do 20 mg dwa razy dziennie.
Próbki osocza PK zebrano w dniu 15 (tydzień 2) i dniu 85 (tydzień 12).
Cmin zebrano bezpośrednio przed dawkowaniem.
n= liczba pacjentów z ważnymi próbkami PK zgodnie z definicją zestawu do analizy PK.
|
tydzień 2, tydzień 12
|
|
Farmakokinetyka (PK) Parametr Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 2 (Dzień 15), Tydzień 12 (Dzień 85)
|
Cmax (1h) INC424 przez rzeczywistą dawkę podawaną od 10 mg dwa razy na dobę do 20 mg dwa razy dziennie. Próbki PK osocza pobrano w Dniu 1, Tygodniu 2 i Tygodniu 12. Cmax zebrano w ciągu +/- 1 godziny po podaniu dawki. n= liczba pacjentów z ważnymi próbkami PK zgodnie z definicją zestawu do analizy PK. |
Dzień 1, Tydzień 2 (Dzień 15), Tydzień 12 (Dzień 85)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 maja 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
12 kwietnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 stycznia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 stycznia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 stycznia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lipca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 czerwca 2017
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CINC424X2201
- 2013-002812-28 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .