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Studio dell'efficacia e della sicurezza di INC424 in pazienti regolarmente trasfusi con talassemia.

19 giugno 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio a braccio singolo, multicentrico, di fase IIa per esplorare l'efficacia e la sicurezza di Ruxolitinib (INC424) in pazienti affetti da talassemia regolarmente trasfusi

I pazienti con talassemia grave (talassemia major) presentano una grave anemia che ha richiesto una terapia trasfusionale per tutta la vita, ingrossamento della milza che ha portato a un aumento del fabbisogno trasfusionale e altre gravi complicazioni come morte prematura, ritardo della crescita, deformazioni ossee e sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue. La splenectomia può ridurre significativamente il fabbisogno trasfusionale nei pazienti talassemici, ma è associata ad un aumentato rischio di complicanze gravi come sepsi e trombosi. Dati preclinici e clinici preliminari hanno suggerito che l'inibizione di JAK2, riducendo le dimensioni della milza, potrebbe migliorare i livelli di emoglobina, eliminando così la necessità di splenectomia e riducendo il fabbisogno di trasfusioni e il relativo sovraccarico di ferro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Grecia
    • GR
      • Athens, GR, Grecia, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italia, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tacchino, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con talassemia in regime trasfusionale regolare e stabile (almeno 2 unità di RBC entro ogni intervallo di 4 settimane per 24 settimane prima dello screening) e prevedevano di ricevere lo stesso regime trasfusionale durante lo studio.
  • Pazienti con ingrossamento della milza allo screening, definito come milza palpabile al di sotto del margine costale e volume della milza di ≥ 450 cm3 come confermato dalla risonanza magnetica (o TAC nei pazienti idonei).
  • I pazienti devono essere sottoposti a trattamento chelante del ferro (deferossamina o deferasirox) per almeno quattro settimane prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Splenectomia prima o pianificata durante lo studio
  • Infezione attiva grave batterica, micobatterica, fungina, parassitaria o virale che richiede terapia (ad es. polmonite, tubercolosi, micosi sistemica, herpes zoster)
  • Emoglobina <65 g/L (<4,0 mmol/L) allo screening
  • Conta piastrinica <75×109/L, conta assoluta dei neutrofili <1,5×109/L allo screening.
  • MDRD stimato < 30 ml/min/1,73 m2 alla proiezione.
  • Livelli di ALT (SGPT) >5 volte ULN allo screening.
  • Malattie epatocellulari come epatite B (presenza di antigene HBs), epatite C (presenza di HCV RNA), cirrosi epatica.
  • Positività all'HIV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INC424 (ruxolitinib) - Trattamento in studio
Pazienti adulti regolarmente trasfusi con talassemia e ingrossamento della milza.
Droga: ruxolitinib
Ruxolitinib è stato assunto a una dose iniziale di 10 mg due volte al giorno con aggiustamenti della dose compresi tra 5 e 25 mg due volte al giorno.
Altri nomi:
  • INC424

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del volume corretto dell'ematocrito dei globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: intervallo dalla settimana 6 alla settimana 30
Variazione del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi misurata come variazione percentuale del volume aggiustato per l'ematocrito di globuli rossi trasfusi e osservata durante l'intervallo di trattamento attivo (qualsiasi punto temporale della trasfusione di globuli rossi tra la settimana 6 e la settimana 30 guidato dal bisogno del singolo paziente) rispetto al basale (definito dall'intervallo pre-trattamento tra la settimana - 24 e l'inizio del trattamento).
intervallo dalla settimana 6 alla settimana 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del volume della milza (cm3)
Lasso di tempo: basale, settimana 12, settimana 30
Variazione del volume della milza rispetto al basale alla settimana 12 e alla settimana 30 misurata mediante risonanza magnetica per immagini (MRI) o tomografia computerizzata (TC).
basale, settimana 12, settimana 30
Variazione percentuale dell'emoglobina media pre-trasfusionale per intervalli di tempo di 6 settimane
Lasso di tempo: basale, settimane 0 - 30
Variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina pre-trasfusionale
basale, settimane 0 - 30
Variazione percentuale della lunghezza della milza (cm) al di sotto del margine costiero sinistro
Lasso di tempo: basale, settimane 1,2,3,4,6,12,18,24,30
Variazione della lunghezza della milza rispetto al basale nel tempo misurata dalla palpitazione nel tempo
basale, settimane 1,2,3,4,6,12,18,24,30
Parametro farmacocinetico (PK) di Cmin
Lasso di tempo: settimana 2, settimana 12
C min di INC424 per dose effettiva somministrata da 10 mg bid a 20 mg bid. I campioni di plasma PK sono stati raccolti al giorno 15 (settimana 2) e al giorno 85 (settimana 12). Il Cmin è stato raccolto immediatamente prima della somministrazione. n= numero di pazienti con campioni PK validi secondo la definizione del set di analisi PK.
settimana 2, settimana 12
Parametro di Pharmacokinetics (PK) di Cmax
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 2 (Giorno 15), Settimana 12 (Giorno 85)

Cmax (1h) di INC424 per dose effettiva somministrata da 10 mg bid a 20 mg bid. I campioni di farmacocinetica plasmatica sono stati raccolti al giorno 1, alla settimana 2 e alla settimana 12. La Cmax è stata raccolta entro +/- 1 ora dopo la somministrazione.

n= numero di pazienti con campioni PK validi secondo la definizione del set di analisi PK.
Giorno 1, Settimana 2 (Giorno 15), Settimana 12 (Giorno 85)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

12 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

12 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

30 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 giugno 2017

Ultimo verificato

1 giugno 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CINC424X2201
  • 2013-002812-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questa disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Talassemia Maggiore

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