이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

정기적 수혈을 받는 지중해빈혈 환자에서 INC424의 효능 및 안전성에 관한 연구.

2017년 6월 19일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

정기적으로 수혈을 받는 지중해 빈혈 환자에서 Ruxolitinib(INC424)의 효능 및 안전성을 탐색하기 위한 단일군, 다기관, IIa상 연구

중증 지중해빈혈(중증 지중해빈혈) 환자는 평생 수혈 치료가 필요한 중증 빈혈, 수혈 요구량 증가로 이어진 비장 비대, 조기 사망, 성장 지연, 뼈 변형, 수혈로 인한 철분 과부하와 같은 기타 심각한 합병증이 있습니다. 비장 절제술은 지중해 빈혈 환자의 수혈 요구량을 크게 줄일 수 있지만 패혈증 및 혈전증과 같은 심각한 합병증의 위험 증가와 관련이 있습니다. 예비 전임상 및 임상 데이터는 비장 크기를 줄임으로써 JAK2 억제가 헤모글로빈 수치를 개선하여 비장 절제술의 필요성을 제거하고 수혈 요구 사항 및 관련 철분 과부하를 감소시킬 수 있음을 시사했습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 그리스
    • GR
      • Athens, GR, 그리스, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
  • 레바논
      • Beirut, 레바논, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • MI
      • Milano, MI, 이탈리아, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, 이탈리아, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • 칠면조
      • Istanbul, 칠면조, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, 칠면조, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 규칙적이고 안정적인 수혈 요법(스크리닝 전 24주 동안 매 4주 간격 내에 최소 2 RBC 단위)을 받고 있고 연구 동안 동일한 수혈 요법을 받을 것으로 예상되는 지중해빈혈 환자.
  • MRI(또는 해당 환자의 경우 CT 스캔)로 확인된 450cm3 이상의 비장 부피 및 늑골 가장자리 아래에서 만져지는 비장으로 정의되는 스크리닝 시 비장 비대가 있는 환자.
  • 환자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 철분 킬레이트화 치료(데페록사민 또는 데페라시록스)를 받아야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 전 또는 연구 중에 계획된 비장 절제술
  • 치료가 필요한 활성 중증 세균, 마이코박테리아, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염(예: 폐렴, 결핵, 전신 진균증, 대상포진)
  • 스크리닝 시 헤모글로빈 <65g/L(<4.0mmol/L)
  • 스크리닝 시 혈소판 수 < 75×109/L, 절대 호중구 수 < 1.5×109/L.
  • 예상 MDRD < 30mL/분/1.73 스크리닝 시 m2.
  • ALT(SGPT) 수준 > 스크리닝 시 ULN의 5배.
  • B형 간염(HB 항원의 존재), C형 간염(HCV RNA의 존재), 간경변증과 같은 간세포 질환.
  • HIV 양성

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: INC424(룩소리티닙) - 연구 치료제
지중해 빈혈과 비장 비대가 있는 성인 환자에게 정기적으로 수혈함.
의약품: 룩소리티닙
Ruxolitinib은 1일 2회 5~25mg 범위 내에서 용량을 조절하여 1일 2회 10mg의 시작 용량으로 복용했습니다.
다른 이름들:
  • INC424

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤마토크리트 보정 적혈구량의 변화(RBC)
기간: 6주차 ~ 30주차 간격
RBC 수혈 요구량의 변화는 기준선과 비교하여 치료 중 간격(개별 환자의 필요에 따라 구동되는 6주차에서 30주차 사이의 임의의 RBC 수혈 시점) 동안 관찰되고 헤마토크릿으로 조정된 수혈된 적혈구 용적의 백분율 변화로 측정됩니다. (주 - 24주에서 치료 시작 사이의 전처리 간격으로 정의됨).
6주차 ~ 30주차 간격

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비장 부피의 백분율 변화(cm3)
기간: 기준선, 12주차, 30주차
자기 영상 공명(MRI) 또는 컴퓨터 단층촬영(CT)에 의해 측정된 12주 및 30주에 기준선으로부터 비장 부피의 변화.
기준선, 12주차, 30주차
6주 시간 간격에 따른 평균 수혈 전 헤모글로빈의 백분율 변화
기간: 기준선, 0주 - 30주
수혈 전 헤모글로빈 수치의 베이스라인 대비 변화
기준선, 0주 - 30주
왼쪽 해안 가장자리 아래의 비장 길이(cm)의 백분율 변화
기간: 기준선, 1,2,3,4,6,12,18,24,30주
시간에 따른 심계항진으로 측정한 시간에 따른 기준선에서 비장 길이의 변화
기준선, 1,2,3,4,6,12,18,24,30주
Cmin의 약동학(PK) 매개변수
기간: 2주차, 12주차
10mg bid에서 20mg bid까지 투여된 실제 용량에 의한 INC424의 C min. 혈장 PK 샘플을 15일(2주) 및 85일(12주)에 수집하였다. Cmin은 투약 직전에 수집되었습니다. n= PK 분석 세트의 정의에 따른 유효한 PK 샘플을 가진 환자의 수.
2주차, 12주차
Cmax의 약동학(PK) 파라미터
기간: 1일차, 2주차(15일차), 12주차(85일차)

10mg bid에서 20mg bid까지 투여된 실제 용량에 의한 INC424의 Cmax(1h). 혈장 PK 샘플을 1일, 2주 및 12주에 수집했습니다. Cmax는 투여 후 +/- 1시간 이내에 수집했습니다.

n= PK 분석 세트의 정의에 따른 유효한 PK 샘플을 가진 환자의 수.
1일차, 2주차(15일차), 12주차(85일차)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 5월 28일

기본 완료 (실제)

2016년 4월 12일

연구 완료 (실제)

2016년 4월 12일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 1월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 1월 28일

처음 게시됨 (추정)

2014년 1월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 6월 19일

마지막으로 확인됨

2017년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CINC424X2201
  • 2013-002812-28 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

지중해 빈혈 전공에 대한 임상 시험

룩소리티닙에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Liberia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다