Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti INC424 u pacientů s thalasémií s pravidelnými transfuzemi.

19. června 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramenná, multicentrická studie fáze IIa k prozkoumání účinnosti a bezpečnosti ruxolitinibu (INC424) u pacientů s thalasémií s pravidelnými transfuzemi

Pacienti s těžkou talasémií (thalassemia major) mají těžkou anémii, která vyžadovala celoživotní transfuzní terapii, zvětšení sleziny, které vedlo ke zvýšené potřebě transfuze, a další závažné komplikace, jako je časná smrt, zpomalení růstu, deformace kostí a přetížení železem v důsledku krevních transfuzí. Splenektomie může významně snížit potřebu transfuze u pacientů s talasémií, ale je spojena se zvýšeným rizikem závažných komplikací, jako je sepse a trombóza. Předběžná preklinická a klinická data naznačují, že inhibice JAK2 zmenšením velikosti sleziny by mohla zlepšit hladiny hemoglobinu, čímž by se eliminovala potřeba splenektomie a snížila se potřeba transfuze a související přetížení železem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Itálie, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
    • GR
      • Athens, GR, Řecko, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s talasémií na pravidelném a stabilním transfuzním režimu (alespoň 2 jednotky RBC v každém 4týdenním intervalu po dobu 24 týdnů před screeningem) a očekávali, že během studie dostanou stejný transfuzní režim.
  • Pacienti se zvětšením sleziny při screeningu, definovaným jako slezina hmatatelná pod žebrovým okrajem a objem sleziny ≥ 450 cm3 potvrzený MRI (nebo CT skenem u příslušných pacientů).
  • Pacienti musí být na chelatační léčbě železa (deferoxamin nebo deferasirox) po dobu nejméně čtyř týdnů před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Splenektomie před nebo plánovaná během studie
  • Aktivní závažná bakteriální, mykobakteriální, plísňová, parazitární nebo virová infekce, která vyžaduje terapii (např. zápal plic, tuberkulóza, systémová mykóza, pásový opar)
  • Hemoglobin <65 g/l (<4,0 mmol/l) při screeningu
  • Počet krevních destiček <75×109/l, absolutní počet neutrofilů < 1,5×109/l při screeningu.
  • Odhadovaná MDRD < 30 ml/min/1,73 m2 při Screeningu.
  • Hladiny ALT (SGPT) >5krát ULN při screeningu.
  • Hepatocelulární onemocnění, jako je hepatitida B (přítomnost antigenu HBs), hepatitida C (přítomnost HCV RNA), cirhóza jater.
  • HIV pozitivita

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: INC424 (ruxolitinib) - Studijní léčba
Dospělí pacienti s thalasémií a zvětšením sleziny pravidelně dostávali transfuzi.
Lék: ruxolitinib
Ruxolitinib byl užíván v počáteční dávce 10 mg dvakrát denně s úpravou dávky v rozmezí 5 až 25 mg dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • INC424

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hematokritu upraveného objemu červených krvinek (RBC)
Časové okno: interval 6. až 30. týden
Změna požadavku na transfuzi červených krvinek měřená jako procentuální změna hematokritu upraveného objemu podaných červených krvinek a pozorovaná během intervalu léčby (jakékoli časové body transfuze červených krvinek mezi 6. a 30. týdnem podle individuální potřeby pacienta) ve srovnání s výchozí hodnotou (definováno intervalem před léčbou mezi týdnem - 24. do zahájení léčby).
interval 6. až 30. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna objemu sleziny (cm3)
Časové okno: výchozí stav, týden 12, týden 30
Změna objemu sleziny od výchozí hodnoty ve 12. a 30. týdnu měřená magnetickou zobrazovací rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT).
výchozí stav, týden 12, týden 30
Procentuální změna průměrného hemoglobinu před transfuzí v 6týdenních časových intervalech
Časové okno: výchozí stav, týdny 0–30
Změna předtransfuzních hladin hemoglobinu od výchozích hodnot
výchozí stav, týdny 0–30
Procentuální změna délky sleziny (cm) pod levým pobřežním okrajem
Časové okno: základní linie, týdny 1,2,3,4,6,12,18,24,30
Změna délky sleziny od výchozí hodnoty v průběhu času měřená palpitací podle času
základní linie, týdny 1,2,3,4,6,12,18,24,30
Farmakokinetika (PK) Parametr Cmin
Časové okno: týden 2, týden 12
C min INC424 skutečnou dávkou podávanou od 10 mg dvakrát denně do 20 mg dvakrát denně. Vzorky PK plazmy byly odebrány v den 15 (týden 2) a den 85 (týden 12). Cmin byla shromážděna bezprostředně před dávkováním. n= počet pacientů s platnými vzorky PK podle definice souboru analýzy PK.
týden 2, týden 12
Farmakokinetika (PK) Parametr Cmax
Časové okno: Den 1, týden 2 (den 15), týden 12 (den 85)

Cmax (1 h) INC424 skutečnou dávkou podávanou od 10 mg dvakrát denně do 20 mg dvakrát denně. Vzorky PK plazmy byly odebrány v den 1, týden 2 a týden 12. Cmax byla shromážděna během +/- 1 hodiny po dávce.

n= počet pacientů s platnými vzorky PK podle definice souboru analýzy PK.
Den 1, týden 2 (den 15), týden 12 (den 85)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. května 2014

Primární dokončení (Aktuální)

12. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

12. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

30. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. července 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. června 2017

Naposledy ověřeno

1. června 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CINC424X2201
  • 2013-002812-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Thalassemia Major

Klinické studie na ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit