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Étude de l'efficacité et de l'innocuité de l'INC424 chez des patients régulièrement transfusés atteints de thalassémie.

19 juin 2017 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude multicentrique de phase IIa à un seul bras pour explorer l'efficacité et l'innocuité du ruxolitinib (INC424) chez des patients régulièrement transfusés atteints de thalassémie

Les patients atteints de thalassémie sévère (thalassémie majeure) présentent une anémie sévère qui a nécessité une thérapie transfusionnelle à vie, une hypertrophie de la rate qui a entraîné une augmentation des besoins en transfusion et d'autres complications graves telles qu'un décès précoce, un retard de croissance, des déformations osseuses et une surcharge en fer dues aux transfusions sanguines. La splénectomie peut réduire considérablement le besoin de transfusion chez les patients thalassémiques, mais elle est associée à un risque accru de complications graves telles que la septicémie et la thrombose. Les données précliniques et cliniques préliminaires ont suggéré que l'inhibition de JAK2, en réduisant la taille de la rate, pourrait améliorer les taux d'hémoglobine, éliminant ainsi le besoin de splénectomie et réduisant les besoins en transfusion et la surcharge en fer associée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Grèce
    • GR
      • Athens, GR, Grèce, GR-115 27
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
    • MI
      • Milano, MI, Italie, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PA
      • Palermo, PA, Italie, 90146
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turquie, 35040
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de thalassémie suivant un régime de transfusion régulier et stable (au moins 2 unités de globules rouges dans un intervalle de 4 semaines pendant 24 semaines avant le dépistage) et devant recevoir le même régime de transfusion pendant l'étude.
  • Patients présentant une hypertrophie de la rate lors du dépistage, défini comme une rate palpable sous la marge costale et un volume de rate ≥ 450 cm3 confirmé par IRM (ou tomodensitométrie chez les patients concernés).
  • Les patients doivent suivre un traitement de chélation du fer (déféroxamine ou déférasirox) pendant au moins quatre semaines avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • Splénectomie avant ou planifiée pendant l'étude
  • Infection bactérienne, mycobactérienne, fongique, parasitaire ou virale active grave nécessitant un traitement (p. ex. pneumonie, tuberculose, mycose systémique, zona)
  • Hémoglobine <65 g/L (<4,0 mmol/L) au dépistage
  • Numération plaquettaire <75 × 109/L, nombre absolu de neutrophiles < 1,5 × 109/L lors du dépistage.
  • MDRD estimé < 30 mL/min/1,73 m2 à la projection.
  • Niveaux d'ALT (SGPT) > 5 fois la LSN au dépistage.
  • Maladie hépatocellulaire telle que l'hépatite B (présence d'antigène HBs), l'hépatite C (présence d'ARN du VHC), la cirrhose du foie.
  • séropositivité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: INC424 (ruxolitinib) - Traitement de l'étude
Patients adultes régulièrement transfusés atteints de thalassémie et hypertrophie de la rate.
Médicament: ruxolitinib
Le ruxolitinib a été pris à une dose initiale de 10 mg deux fois par jour avec des ajustements posologiques compris entre 5 et 25 mg deux fois par jour.
Autres noms:
  • INC424

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du volume ajusté de l'hématocrite des globules rouges (RBC)
Délai: intervalle de la semaine 6 à la semaine 30
Changement du besoin en transfusion de GR mesuré en pourcentage de changement du volume ajusté à l'hématocrite de GR transfusé et observé pendant l'intervalle de traitement (tout moment de la transfusion de GR entre la semaine 6 et la semaine 30 en fonction des besoins individuels du patient) par rapport à la ligne de base (défini par l'intervalle de pré-traitement entre la semaine - 24 et le début du traitement).
intervalle de la semaine 6 à la semaine 30

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage du volume de la rate (cm3)
Délai: ligne de base, semaine 12, semaine 30
Changement du volume de la rate par rapport au départ à la semaine 12 et à la semaine 30, tel que mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) ou tomodensitométrie (TDM).
ligne de base, semaine 12, semaine 30
Variation en pourcentage de l'hémoglobine moyenne pré-transfusionnelle par intervalles de 6 semaines
Délai: ligne de base, semaines 0 à 30
Changement par rapport à la ligne de base des taux d'hémoglobine avant la transfusion
ligne de base, semaines 0 à 30
Changement en pourcentage de la longueur de la rate (cm) sous la marge côtière gauche
Délai: ligne de base, semaines 1, 2, 3, 4, 6, 12, 18, 24, 30
Changement de la longueur de la rate par rapport à la ligne de base au fil du temps mesuré par palpitation en fonction du temps
ligne de base, semaines 1, 2, 3, 4, 6, 12, 18, 24, 30
Paramètre pharmacocinétique (PK) de Cmin
Délai: semaine 2, semaine 12
C min d'INC424 par dose réelle administrée de 10 mg bid à 20 mg bid. Des échantillons de plasma PK ont été prélevés au jour 15 (semaine 2) et au jour 85 (semaine 12). La Cmin a été recueillie immédiatement avant le dosage. n = nombre de patients avec des échantillons PK valides selon la définition de l'ensemble d'analyse PK.
semaine 2, semaine 12
Paramètre pharmacocinétique (PK) de la Cmax
Délai: Jour 1, Semaine 2 (Jour 15), Semaine 12 (Jour 85)

Cmax (1h) d'INC424 par dose réelle administrée de 10 mg bid à 20 mg bid. Des échantillons plasmatiques de PK ont été prélevés au jour 1, à la semaine 2 et à la semaine 12. La Cmax a été recueillie dans un délai de +/- 1 heure après l'administration de la dose.

n = nombre de patients avec des échantillons PK valides selon la définition de l'ensemble d'analyse PK.
Jour 1, Semaine 2 (Jour 15), Semaine 12 (Jour 85)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 mai 2014

Achèvement primaire (Réel)

12 avril 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

12 avril 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2014

Première publication (Estimation)

30 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2017

Dernière vérification

1 juin 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CINC424X2201
  • 2013-002812-28 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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