定期的に輸血されているサラセミア患者におけるINC424の有効性と安全性の研究。
2017年6月19日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
定期的に輸血されているサラセミア患者におけるルキソリチニブ (INC424) の有効性と安全性を調査する単一群、多施設、第 IIa 相試験
重度のサラセミア（重度サラセミア）患者は、生涯にわたる輸血療法を必要とする重度の貧血、輸血必要量の増加につながる脾臓の肥大、および輸血による早期死亡、成長遅延、骨変形、鉄過剰などのその他の重篤な合併症を示します。
脾臓摘出術によりサラセミア患者の輸血必要量は大幅に軽減されますが、敗血症や血栓症などの重篤な合併症のリスクが増加します。
予備的な前臨床および臨床データは、JAK2 阻害が脾臓のサイズを縮小することによりヘモグロビンレベルを改善し、それによって脾臓摘出術の必要性を排除し、輸血の必要性と関連する鉄過剰を軽減する可能性があることを示唆しています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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MI
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Milano、MI、イタリア、20122
- Novartis Investigative Site
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PA
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Palermo、PA、イタリア、90146
- Novartis Investigative Site
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GR
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Athens、GR、ギリシャ、GR-115 27
- Novartis Investigative Site
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Bangkok、タイ、10700
- Novartis Investigative Site
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Beirut、レバノン、1107 2020
- Novartis Investigative Site
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Istanbul、七面鳥、34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir、七面鳥、35040
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 定期的かつ安定した輸血レジメン（スクリーニング前の24週間、4週間間隔で少なくとも2赤血球単位）を受けており、研究中に同じ輸血レジメンを受けることが予想されるサラセミア患者。
- スクリーニング時に脾臓肥大を有する患者。肋骨縁より下に触知できる脾臓、およびMRI（該当する患者ではCTスキャン）で確認された脾臓容積が450cm3以上であると定義される。
- 患者はスクリーニング前の少なくとも4週間、鉄キレート治療（デフェロキサミンまたはデフェラシロクス）を受けている必要があります。
除外基準:
- 研究前または研究中に脾臓摘出術が計画されている
- 治療を必要とする活動性の重篤な細菌、マイコバクテリア、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症（肺炎、結核、全身性真菌症、帯状疱疹など）
- スクリーニング時のヘモグロビン <65 g/L (<4.0 mmol/L)
- スクリーニング時の血小板数 < 75×109/L、絶対好中球数 < 1.5×109/L。
- 推定 MDRD < 30 mL/min/1.73 スクリーニング時の m2。
- スクリーニング時のALT（SGPT）レベルがULNの5倍を超えている。
- B型肝炎（HBs抗原の存在）、C型肝炎（HCV RNAの存在）、肝硬変などの肝細胞疾患。
- HIV陽性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：INC424 (ルキソリチニブ) - 研究治療
定期的に輸血を受けているサラセミアおよび脾臓肥大の成人患者。
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ルキソリチニブは、開始用量 10 mg を 1 日 2 回摂取し、用量を 5 ～ 25 mg の範囲内で 1 日 2 回調整しました。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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赤血球 (RBC) のヘマトクリット調整後の体積の変化
時間枠：6週目から30週目までの間隔
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ベースラインと比較した、輸血赤血球のヘマトクリット調整量の変化率として測定され、治療間隔内（個々の患者の必要性に応じて6週目から30週目までの赤血球輸血の任意の時点）に観察された赤血球輸血必要量の変化。 （24週目から治療開始までの間の治療前間隔によって定義されます）。
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6週目から30週目までの間隔
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脾臓容積の変化率 (cm3)
時間枠：ベースライン、12週目、30週目
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磁気画像共鳴 (MRI) またはコンピューター断層撮影 (CT) によって測定された、12 週目および 30 週目のベースラインからの脾臓容積の変化。
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ベースライン、12週目、30週目
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6週間の時間間隔ごとの平均輸血前ヘモグロビンの変化率
時間枠：ベースライン、0 ～ 30 週目
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輸血前のヘモグロビン値のベースラインからの変化
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ベースライン、0 ～ 30 週目
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左海岸縁下の脾臓の長さ (cm) の変化率
時間枠：ベースライン、1、2、3、4、6、12、18、24、30週目
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時間ごとの動悸によって測定されたベースラインからの脾臓の長さの経時的変化
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ベースライン、1、2、3、4、6、12、18、24、30週目
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Cmin の薬物動態 (PK) パラメーター
時間枠：2週目、12週目
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10mg/日から20mg/日まで投与される実際の用量によるINC424のCmin。
血漿 PK サンプルを 15 日目 (第 2 週) と 85 日目 (第 12 週) に収集しました。
Cminは投与直前に収集した。
n= PK 分析セットの定義に従って、有効な PK サンプルを持つ患者の数。
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2週目、12週目
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Cmax の薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：1日目、2週目（15日目）、12週目（85日目）
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10mg/日から20mg/日まで投与された実際の用量によるINC424のCmax(1時間)。 血漿 PK サンプルを 1 日目、2 週目、および 12 週目に採取しました。Cmax は投与後 +/- 1 時間以内に採取しました。 n= PK 分析セットの定義に従って、有効な PK サンプルを持つ患者の数。 |
1日目、2週目（15日目）、12週目（85日目）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年5月28日
一次修了 (実際)
2016年4月12日
研究の完了 (実際)
2016年4月12日
試験登録日
最初に提出
2014年1月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月28日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年6月19日
最終確認日
2017年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CINC424X2201
- 2013-002812-28 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
IPD プランの説明
ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらのリクエストは、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。