Estudo da eficácia e segurança do INC424 em pacientes regularmente transfundidos com talassemia.
19 de junho de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de braço único, multicêntrico, fase IIa para explorar a eficácia e a segurança do Ruxolitinibe (INC424) em pacientes com talassemia regularmente transfundidos
Pacientes com talassemia grave (talassemia maior) apresentam anemia grave que requer terapia de transfusão vitalícia, aumento do baço que leva ao aumento da necessidade de transfusão e outras complicações graves como morte precoce, retardo de crescimento, deformações ósseas e sobrecarga de ferro devido a transfusões de sangue.
A esplenectomia pode reduzir significativamente a necessidade de transfusão em pacientes com talassemia, mas está associada a um risco aumentado de complicações graves, como sepse e trombose.
Dados pré-clínicos e clínicos preliminares sugeriram que a inibição de JAK2, ao reduzir o tamanho do baço, poderia melhorar os níveis de hemoglobina, eliminando assim a necessidade de esplenectomia e reduzindo a necessidade de transfusão e a sobrecarga de ferro relacionada.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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GR
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Athens, GR, Grécia, GR-115 27
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Itália, 20122
- Novartis Investigative Site
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PA
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Palermo, PA, Itália, 90146
- Novartis Investigative Site
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Beirut, Líbano, 1107 2020
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, Peru, 34093
- Novartis Investigative Site
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Izmir, Peru, 35040
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Tailândia, 10700
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com talassemia em um regime de transfusão regular e estável (pelo menos 2 unidades de RBC em cada intervalo de 4 semanas por 24 semanas antes da triagem) e esperavam receber o mesmo regime de transfusão durante o estudo.
- Pacientes com aumento do baço na triagem, definido como baço palpável abaixo da margem costal e volume do baço de ≥ 450 cm3 conforme confirmado por ressonância magnética (ou tomografia computadorizada em pacientes aplicáveis).
- Os pacientes precisam estar em tratamento de quelação de ferro (deferoxamina ou deferasirox) por pelo menos quatro semanas antes da triagem
Critério de exclusão:
- Esplenectomia antes ou planejada durante o estudo
- Infecção bacteriana, micobacteriana, fúngica, parasitária ou viral grave ativa que requer terapia (por exemplo, pneumonia, tuberculose, micose sistêmica, herpes zoster)
- Hemoglobina <65 g/L (<4,0 mmol/L) na triagem
- Contagem de plaquetas <75×109/L, contagem absoluta de neutrófilos <1,5×109/L na triagem.
- MDRD estimado < 30 mL/min/1,73 m2 na Triagem.
- Níveis de ALT (SGPT) > 5 vezes o LSN na triagem.
- Doença hepatocelular, como hepatite B (presença do antígeno HBs), hepatite C (presença do RNA do HCV), cirrose hepática.
- HIV positivo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: INC424 (ruxolitinibe) - Tratamento do estudo
Pacientes adultos regularmente transfundidos com talassemia e aumento do baço.
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Ruxolitinib foi tomado numa dose inicial de 10 mg duas vezes por dia com ajustes de dose no intervalo de 5 a 25 mg duas vezes por dia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração do volume ajustado de hematócrito de glóbulos vermelhos (RBC)
Prazo: semana 6 a semana 30 intervalo
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Alteração da necessidade de transfusão de hemácias medida como variação percentual do volume ajustado ao hematócrito de hemácias transfundidas e observada durante o intervalo de tratamento (qualquer ponto temporal da transfusão de hemácias entre a semana 6 e a semana 30 impulsionada pela necessidade individual do paciente) em comparação com a linha de base (definido pelo intervalo pré-tratamento entre a Semana - 24 até o início do tratamento).
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semana 6 a semana 30 intervalo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração percentual no volume do baço (cm3)
Prazo: linha de base, semana 12, semana 30
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Alteração do volume do baço desde a linha de base na semana 12 e na semana 30 conforme medido por ressonância magnética (MRI) ou tomografia computadorizada (TC).
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linha de base, semana 12, semana 30
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Alteração percentual na hemoglobina média pré-transfusão em intervalos de 6 semanas
Prazo: linha de base, semanas 0 - 30
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Mudança da linha de base nos níveis de hemoglobina pré-transfusão
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linha de base, semanas 0 - 30
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Alteração percentual no comprimento do baço (cm) abaixo da margem costeira esquerda
Prazo: linha de base, semanas 1,2,3,4,6,12,18,24,30
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Alteração do comprimento do baço desde a linha de base ao longo do tempo medida por palpitação por tempo
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linha de base, semanas 1,2,3,4,6,12,18,24,30
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Farmacocinética (PK) Parâmetro de Cmin
Prazo: semana 2, semana 12
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C min de INC424 por dose real administrada de 10 mg bid a 20 mg bid.
As amostras de Plasma PK foram coletadas no Dia 15 (Semana 2) e no Dia 85 (Semana 12).
Cmin foi coletado imediatamente antes da dosagem.
n= número de pacientes com amostras PK válidas de acordo com a definição do conjunto de análise PK.
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semana 2, semana 12
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Parâmetro farmacocinético (PK) de Cmax
Prazo: Dia 1, Semana 2 (Dia 15), Semana 12 (Dia 85)
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Cmax (1h) de INC424 por dose real administrada de 10 mg bid a 20 mg bid. As amostras de plasma PK foram coletadas no Dia 1, Semana 2 e Semana 12. A Cmax foi coletada em +/- 1 hora após a dose. n= número de pacientes com amostras PK válidas de acordo com a definição do conjunto de análise PK. |
Dia 1, Semana 2 (Dia 15), Semana 12 (Dia 85)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de maio de 2014
Conclusão Primária (Real)
12 de abril de 2016
Conclusão do estudo (Real)
12 de abril de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
30 de janeiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de junho de 2017
Última verificação
1 de junho de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CINC424X2201
- 2013-002812-28 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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