Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta annetusta AG-120:sta potilailla, joilla on pitkälle edennyt hematologinen pahanlaatuinen kasvain IDH1-mutaatiolla

torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Institut de Recherches Internationales Servier

Vaihe I, monikeskus, avoin, annoksen suurentaminen ja laajentaminen, turvallisuus, farmakokineettinen, farmakodynaaminen ja kliininen aktiivisuustutkimus suun kautta annetusta AG-120:sta potilailla, joilla on pitkälle edennyt hematologinen pahanlaatuinen kasvain IDH1-mutaatiolla

Tämän vaiheen I, monikeskustutkimuksen tarkoituksena on arvioida AG-120:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja kliinistä aktiivisuutta kehittyneissä hematologisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa, joissa on IDH1-mutaatio. Tutkimuksen ensimmäinen osa on annoksen korotusvaihe, jossa potilasryhmät saavat nousevia oraalisia annoksia AG-120:aa suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja/tai suositellun vaiheen II annoksen määrittämiseksi. Tutkimuksen toinen osa on annoksen laajennusvaihe, jossa neljä potilasryhmää saa AG-120:tä, jotta voidaan arvioida edelleen suositellun faasin II annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja kliinistä aktiivisuutta. Lisäksi tutkimukseen sisältyy alatutkimus, jossa arvioidaan AG-120:n turvallisuutta ja siedettävyyttä, kliinistä aktiivisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen myelodysplastinen oireyhtymä ja IDH1-mutaatio. Tutkimushoidon odotettu aika kestää taudin etenemisen tai ei-hyväksyttävän toksisuuden ilmaantumisen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

291

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Marseille, Ranska
        • Lopetettu
        • Hôpital La Timone
      • Pessac, Ranska, 33600
        • Rekrytointi
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Ranska, 69310
        • Rekrytointi
        • Central Lyon Sud
      • Villejuif, Ranska, 94800
        • Rekrytointi
        • Institute Gustave Roussly (IGR)
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Lopetettu
        • Mayo Clinic-AZ
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Lopetettu
        • University of California-Los Angeles
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Lopetettu
        • University of California-San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Lopetettu
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Lopetettu
        • Mayo Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Lopetettu
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Moffit Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Lopetettu
        • Northwestern University Medical Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • John Hopkins Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Lopetettu
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02214
        • Lopetettu
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Lopetettu
        • Karmanos Cancer Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Lopetettu
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Lopetettu
        • Cornell Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Lopetettu
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44124
        • Peruutettu
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Lopetettu
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Lopetettu
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Lopetettu
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Kohteen tulee olla vähintään 18-vuotias.
  • Koehenkilöillä on oltava dokumentoitu IDH1 R132 -geenimutatoitu pitkälle edennyt hematologinen pahanlaatuisuus paikallisen tai keskusarvioinnin perusteella.
  • Koehenkilöiden on kyettävä ottamaan sarjaluuydinbiopsiat, perifeerisen veren näytteet ja virtsanäytteet tutkimuksen aikana.
  • Koehenkilöillä on oltava ECOG PS 0-2.
  • Verihiutaleiden määrä ≥20 000/µL (Transfuusiot tämän tason saavuttamiseksi ovat sallittuja).
  • Koehenkilöillä on oltava riittävä maksan toiminta, josta on osoituksena: aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja alkalinen fosfataasi (ALP) ≤3,0 × ULN, ellei sen katsota johtuvan leukemiasta ja seerumin kokonaisbilirubiinista ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN), ellei sen katsota johtuvan Gilbertin taudista tai leukemiasta
  • Koehenkilöillä on oltava riittävä munuaisten toiminta, mistä on osoituksena seerumin kreatiniiniarvo ≤ 2,0 × ULN tai kreatiniinipuhdistuma > 40 ml/min Cockroft-Gaultin glomerulussuodatusnopeuden (GFR) perusteella.
  • Koehenkilöt on toiputtava kaikista kliinisesti merkittävistä toksisista vaikutuksista, jotka ovat aiheutuneet aiemmasta leikkauksesta, sädehoidosta tai muusta syövän hoitoon tarkoitetusta terapiasta.
  • Naispuolisilla koehenkilöillä, joilla on lisääntymiskyky, on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen hoidon aloittamista ja ensimmäisenä tutkimuslääkkeen antamispäivänä.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) 60 päivän sisällä ensimmäisestä AG-120-annoksesta, tai potilaat, jotka saavat immunosuppressiivista hoitoa HSCT:n jälkeen seulontahetkellä tai joilla on kliinisesti merkittävä graft-versus-host -tauti (GVHD). (Vakaan annoksen oraalisia steroideja HSCT:n jälkeen ja/tai paikallisesti jatkuvan ihon GVHD:n hoitoon sallitaan.)
  • Koehenkilöt, jotka saivat systeemistä syöpähoitoa tai sädehoitoa < 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antopäivää. (Hydroksiurea on sallittu ennen ilmoittautumista ja AG-120:n alkamisen jälkeen).
  • Koehenkilöt, jotka saivat tutkimusainetta < 14 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antopäivää.
  • Koehenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • Koehenkilöt, joilla on aktiivinen vakava infektio tai joilla on selittämätön kuume >38,5 °C seulontakäyntien aikana tai ensimmäisenä tutkimuslääkkeen antopäivänä (tutkijan harkinnan mukaan tutkimushenkilöt, joilla on kasvainkuume, voidaan ottaa mukaan).
  • Potilaat, joilla on New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta tai LVEF <40 % kaikukardiogrammin (ECHO) tai moniporttikuvauksen (MUGA) skannauksen perusteella noin 28 päivän sisällä C1D1:stä.
  • Potilaat, joilla on ollut sydäninfarkti viimeisten 6 kuukauden aikana seulonnasta.
  • Potilaat, joilla on tiedossa epästabiili tai hallitsematon angina pectoris.
  • Potilaat, joilla tiedetään olevan vakavia ja/tai hallitsemattomia kammiorytmihäiriöitä.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan epävakaa tai hallitsematon angina pectoris.
  • Potilaat, joiden sykekorjattu QT-aika (QTc) on ≥450 ms tai muita tekijöitä, jotka lisäävät QT-ajan pitenemisen tai rytmihäiriötapahtumien riskiä.
  • Potilaat, jotka käyttävät lääkkeitä, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa
  • Potilaat, joilla tiedetään olevan ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tai aktiivisen hepatiitti B- tai C-infektio.
  • Potilaat, joilla on kliinisiä oireita, jotka viittaavat aktiiviseen keskushermoston (CNS) leukemiaan tai tunnettuun keskushermoston leukemiaan. Aivo-selkäydinnesteen arviointia vaaditaan vain, jos kliinisesti epäillään leukemiaan liittyvää keskushermostoa seulonnan aikana.
  • Potilaat, joilla on välittömästi hengenvaarallisia, vakavia leukemian komplikaatioita, kuten hallitsematon verenvuoto, keuhkokuume, johon liittyy hypoksia tai sokki, ja/tai disseminoitunut intravaskulaarinen koagulaatio.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AG-120
AG-120 annettuna jatkuvasti yhtenä aineena annosteltuna suun kautta joka päivä 28 päivän syklissä.
Lääke: AG-120
AG-120 annettuna jatkuvasti yhtenä aineena annosteltuna suun kautta joka päivä 28 päivän syklissä. Potilaat voivat jatkaa hoitoa AG-120:lla, kunnes sairaus etenee, kehittyy muu ei-hyväksyttävä toksisuus tai hematopoieettinen kantasolusiirto.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus / siedettävyys: haittatapahtumien ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Suurin siedetty annos ja/tai suositeltu vaiheen II annos AG-120 potilailla, joilla on edennyt hematologinen pahanlaatuinen kasvain.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Arvioi AG-120:n kliininen aktiivisuus potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen AML ja jotka ovat mukana laajennusvaiheessa.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
AG-120-hoidon turvallisuus/siedettävyys potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen myelodysplastinen oireyhtymä.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Arvioi AG-120:n kliininen aktiivisuus potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen myelodysplastinen oireyhtymä.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AG-120:n annosta rajoittava toksisuus potilailla, joilla on edennyt hematologinen pahanlaatuinen kasvain.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
AG-120:n farmakokinetiikka potilailla, joilla on edenneet hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
Kuvaavia tilastoja käytetään PK-parametrien yhteenvetoon kustakin annosryhmästä ja tarvittaessa koko populaatiosta. Tällaisia ​​parametreja ovat (mutta eivät rajoitu) maksimipitoisuus (Cmax), maksimipitoisuuteen kuluva aika (Tmax), AUC, eliminaation puoliintumisaika ja muuttumattomana virtsaan erittyneen lääkkeen osuus.
keskimäärin jopa 26 viikkoa
AG-120:n ja 2-HG:n farmakodynaaminen suhde.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
Mahdollista suhdetta plasman AG-120-altistuksen ja plasman, virtsan tai luuytimen 2-HG-tasojen välillä tutkitaan kuvaavilla ja graafisilla menetelmillä.
keskimäärin jopa 26 viikkoa
AG-120:n kliininen aktiivisuus edenneissä hematologisissa pahanlaatuisissa kasvaimissa vuoden 2003 tarkistettujen IWG-kriteerien mukaisesti AML:lle tai vuoden 2006 muunnetuille IWG-kriteereille MDS- tai MDS-/myeloproliferatiivisille kasvaimille (MPN).
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Sarjaverinäytteenotto määrättyinä ajankohtina AG-120:n plasmakonsentraatio-aikaprofiilien ja PK-parametrien (Cmax) määrittämiseksi potilailla, joilla on R/R MDS.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Sarjaverinäytteenotto määrättyinä ajankohtina AG-120:n plasmakonsentraatio-aikaprofiilien ja PK-parametrien (Tmax) määrittämiseksi potilailla, joilla on R/R MDS.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Sarjaverinäytteenotto määrättyinä ajankohtina AG-120:n plasmakonsentraatio-aikaprofiilien ja PK-parametrien (AUC) määrittämiseksi potilailla, joilla on R/R MDS.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa
Veri- ja luuytimen näytteenotto määrättyinä ajankohtina 2-HG-tasojen määrittämiseksi AG-120:n 2-HG:n eston prosenttiosuuden karakterisoimiseksi plasmassa ja luuytimessä.
Aikaikkuna: keskimäärin jopa 26 viikkoa
keskimäärin jopa 26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Institut de Recherches Internationales Servier

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 21. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. helmikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 28. helmikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AG120-C-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tieteelliset ja lääketieteen tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin potilastason ja tutkimustason kliinisten tutkimusten tietoihin.

Pääsyä voi pyytää kaikkiin interventiokliinisiin tutkimuksiin:

  • käytetään 1.1.2014 jälkeen Euroopan talousalueella (ETA) tai Yhdysvalloissa (USA) hyväksyttyjen lääkkeiden ja uusien käyttöaiheiden myyntilupia (MA).
  • jossa Servier on myyntiluvan haltija (MAH). Uuden lääkkeen (tai uuden käyttöaiheen) ensimmäisen myyntiluvan myöntämispäivämäärä jossakin ETA-maassa otetaan huomioon tässä laajuudessa.

Lisäksi pääsyä voidaan pyytää kaikkiin potilailla suoritettaviin kliinisiin interventiotutkimuksiin:

  • sponsoroi Servier
  • ensimmäisellä potilaalla 1. tammikuuta 2004 alkaen
  • New Chemical Entity tai New Biological Entity (uusi lääkemuoto lukuun ottamatta), jonka kehitys on lopetettu ennen myyntiluvan (MA) hyväksyntää.

IPD-jaon aikakehys

Myyntiluvan myöntämisen jälkeen ETA:ssa tai Yhdysvalloissa, jos tutkimusta käytetään hyväksyntään.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkijoiden tulee rekisteröityä Servier Data Portaaliin ja täyttää tutkimusehdotuslomake. Tämä neljässä osassa oleva lomake tulee dokumentoida täysin. Tutkimusehdotuslomaketta ei tarkisteta ennen kuin kaikki pakolliset kentät on täytetty.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Tutkimustiedot/asiakirjat

  1. Yksittäisen osallistujan tietojoukko
  2. Tutkimuspöytäkirja
  3. Tilastollinen analyysisuunnitelma
  4. Ilmoitettu suostumuslomake
  5. Kliinisen tutkimuksen raportti
  6. Tutkimustason kliinisten tutkimusten tiedot

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa