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Studio dell'AG-120 somministrato per via orale in soggetti con neoplasie ematologiche avanzate con una mutazione IDH1

11 giugno 2026 aggiornato da: Institut de Recherches Internationales Servier

Uno studio di fase I, multicentrico, in aperto, aumento ed espansione della dose, sicurezza, farmacocinetica, farmacodinamica e attività clinica dell'AG-120 somministrato per via orale in soggetti con neoplasie ematologiche avanzate con una mutazione IDH1

Lo scopo di questo studio multicentrico di Fase I è valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività clinica dell'AG-120 nelle neoplasie ematologiche avanzate che ospitano una mutazione IDH1. La prima parte dello studio è una fase di aumento della dose in cui coorti di pazienti riceveranno dosi orali crescenti di AG-120 per determinare la dose massima tollerata (MTD) e/o la dose raccomandata di Fase II. La seconda parte dello studio è una fase di espansione della dose in cui quattro coorti di pazienti riceveranno AG-120 per valutare ulteriormente la sicurezza, la tollerabilità e l'attività clinica della dose raccomandata di Fase II. Inoltre, lo studio include un sottostudio che valuta la sicurezza e la tollerabilità, l'attività clinica, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'AG-120 in soggetti con sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria con una mutazione IDH1. Il tempo previsto per il trattamento in studio è fino a quando non si verifica la progressione della malattia o una tossicità inaccettabile.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

291

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia
        • Terminato
        • Hôpital La Timone
      • Pessac, Francia, 33600
        • Reclutamento
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Francia, 69310
        • Reclutamento
        • Central Lyon Sud
      • Villejuif, Francia, 94800
        • Reclutamento
        • Institute Gustave Roussly (IGR)
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Attivo, non reclutante
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Terminato
        • Mayo Clinic-AZ
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Attivo, non reclutante
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Terminato
        • University of California-Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Terminato
        • University of California-San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Terminato
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Terminato
        • Mayo Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Terminato
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Attivo, non reclutante
        • Moffit Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Attivo, non reclutante
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Terminato
        • Northwestern University Medical Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Attivo, non reclutante
        • John Hopkins Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Terminato
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02214
        • Terminato
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Terminato
        • Karmanos Cancer Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Terminato
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Attivo, non reclutante
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Terminato
        • Cornell Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Terminato
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44124
        • Ritirato
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Terminato
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Terminato
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Terminato
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Md Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Il soggetto deve avere ≥18 anni di età.
  • I soggetti devono avere documentato malignità ematologica avanzata con mutazione del gene IDH1 R132 basata su valutazione locale o centrale.
  • I soggetti devono essere suscettibili di biopsie seriali del midollo osseo, prelievo di sangue periferico e prelievo di urine durante lo studio.
  • I soggetti devono avere PS ECOG da 0 a 2.
  • Conta piastrinica ≥20.000/µL (sono consentite le trasfusioni per raggiungere questo livello).
  • I soggetti devono avere un'adeguata funzionalità epatica come evidenziato da: Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) e fosfatasi alcalina (ALP) ≤3,0 × ULN, a meno che non sia considerato dovuto a malattia leucemica e bilirubina totale sierica ≤1,5 ​​volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che non sia considerato dovuto alla malattia di Gilbert o alla malattia leucemica
  • I soggetti devono avere una funzionalità renale adeguata come evidenziato da una creatinina sierica ≤2,0 × ULN o da una clearance della creatinina >40 ml/min basata sulla velocità di filtrazione glomerulare di Cockroft-Gault (GFR)
  • I soggetti devono essere guariti da qualsiasi effetto tossico clinicamente rilevante di qualsiasi precedente intervento chirurgico, radioterapia o altra terapia destinata al trattamento del cancro.
  • I soggetti di sesso femminile con potenziale riproduttivo devono presentare un test di gravidanza su siero negativo entro 7 giorni prima dell'inizio della terapia e il primo giorno di somministrazione del farmaco oggetto dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Soggetti che sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) entro 60 giorni dalla prima dose di AG-120, o soggetti in terapia immunosoppressiva post HSCT al momento dello screening, o con malattia del trapianto contro l'ospite clinicamente significativa (GVHD). (È consentito l'uso di una dose stabile di steroidi orali post HSCT e/o topici per la GVHD cutanea in corso.)
  • Soggetti che hanno ricevuto terapia antitumorale sistemica o radioterapia <14 giorni prima del loro primo giorno di somministrazione del farmaco in studio. (L'idrossiurea è consentita prima dell'arruolamento e dopo l'inizio dell'AG-120).
  • Soggetti che hanno ricevuto un agente sperimentale <14 giorni prima del loro primo giorno di somministrazione del farmaco in studio.
  • Soggetti in gravidanza o allattamento.
  • Soggetti con un'infezione grave attiva o con febbre inspiegabile >38,5°C durante le visite di screening o il primo giorno di somministrazione del farmaco oggetto dello studio (a discrezione dello Sperimentatore, possono essere arruolati soggetti con febbre tumorale).
  • Soggetti con insufficienza cardiaca congestizia di classe III o IV della New York Heart Association (NYHA) o LVEF <40% mediante ecocardiogramma (ECHO) o scansione di acquisizione multi-gated (MUGA) entro circa 28 giorni da C1D1.
  • - Soggetti con una storia di infarto del miocardio negli ultimi 6 mesi dallo screening.
  • Soggetti con angina pectoris nota instabile o incontrollata.
  • Soggetti con una storia nota di aritmie ventricolari gravi e/o non controllate.
  • Soggetti con angina pectoris nota instabile o incontrollata.
  • Soggetti con intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca (QTc) ≥450 ms o altri fattori che aumentano il rischio di prolungamento dell'intervallo QT o di eventi aritmici.
  • Pazienti che assumono farmaci noti per prolungare l'intervallo QT
  • Soggetti con infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o epatite attiva B o C.
  • Soggetti con sintomi clinici che suggeriscono leucemia attiva del sistema nervoso centrale (SNC) o leucemia nota del SNC. La valutazione del liquido cerebrospinale è richiesta solo se vi è un sospetto clinico di coinvolgimento del SNC da parte della leucemia durante lo screening.
  • Soggetti con gravi complicanze della leucemia immediatamente pericolose per la vita come sanguinamento incontrollato, polmonite con ipossia o shock e/o coagulazione intravascolare disseminata.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AG-120
AG-120 somministrato continuamente come singolo agente dosato per via orale ogni giorno di un ciclo di 28 giorni.
Droga: AG-120
AG-120 somministrato continuamente come singolo agente dosato per via orale ogni giorno di un ciclo di 28 giorni. I soggetti possono continuare il trattamento con AG-120 fino alla progressione della malattia, allo sviluppo di altra tossicità inaccettabile o al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza/tollerabilità: incidenza di eventi avversi.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Dose massima tollerata e/o dose raccomandata di fase II di AG-120 in soggetti con neoplasie ematologiche avanzate.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Valutare l'attività clinica dell'AG-120 in soggetti con LMA recidivante o refrattaria che sono arruolati nella fase di espansione.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Sicurezza/tollerabilità del trattamento con AG-120 in soggetti con sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Valutare l'attività clinica dell'AG-120 in soggetti con sindrome mielodisplastica recidivante o refrattaria.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità limitanti la dose di AG-120 in soggetti con neoplasie ematologiche avanzate.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Farmacocinetica di AG-120 in soggetti con neoplasie ematologiche avanzate.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
Saranno utilizzate statistiche descrittive per riassumere i parametri farmacocinetici per ciascun gruppo di dose e, ove appropriato, per l'intera popolazione. Tali parametri includeranno (ma non sono limitati a) la concentrazione massima (Cmax), il tempo alla concentrazione massima (Tmax), l'AUC, l'emivita di eliminazione e la frazione di farmaco escreta immodificata nelle urine.
fino a 26 settimane, in media
Relazione farmacodinamica di AG-120 e 2-HG.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
La potenziale relazione tra l'esposizione plasmatica di AG-120 ei livelli di 2-HG nel plasma, nelle urine o nel midollo osseo sarà esplorata con metodi descrittivi e grafici.
fino a 26 settimane, in media
Attività clinica dell'AG-120 nelle neoplasie ematologiche avanzate secondo i criteri IWG rivisti del 2003 per l'AML o i criteri IWG modificati del 2006 per MDS o MDS/neoplasie mieloproliferative (MPN).
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Prelievo di sangue seriale in punti temporali specificati per la determinazione dei profili tempo-concentrazione nel plasma e dei parametri farmacocinetici (Cmax) di AG-120 in soggetti con MDS R/R.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Prelievo seriale di sangue in punti temporali specificati per la determinazione dei profili tempo-concentrazione nel plasma e dei parametri farmacocinetici (Tmax) di AG-120 in soggetti con MDS R/R.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Prelievo di sangue in serie a punti temporali specificati per la determinazione dei profili tempo-concentrazione nel plasma e dei parametri farmacocinetici (AUC) di AG-120 in soggetti con MDS R/R.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media
Prelievo di sangue e midollo osseo in punti temporali specifici per la determinazione dei livelli di 2-HG per caratterizzare la percentuale di inibizione di 2-HG dell'AG-120 nel plasma e nel midollo osseo.
Lasso di tempo: fino a 26 settimane, in media
fino a 26 settimane, in media

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Recherches Internationales Servier

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2014

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2014

Primo Inserito (Stimato)

28 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG120-C-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Ricercatori scientifici e medici qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimi di studi clinici a livello di paziente e di studio.

L'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici:

  • utilizzato per l'autorizzazione all'immissione in commercio (MA) di medicinali e nuove indicazioni approvate dopo il 1° gennaio 2014 nello Spazio economico europeo (SEE) o negli Stati Uniti (USA).
  • dove Servier è il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio (MAH). La data della prima AIC del nuovo medicinale (o della nuova indicazione) in uno degli Stati membri del SEE sarà presa in considerazione per questo scopo.

Inoltre, l'accesso può essere richiesto per tutti gli studi clinici interventistici nei pazienti:

  • sponsorizzato da Servier
  • con un primo paziente arruolato dal 1 gennaio 2004 in poi
  • per New Chemical Entity o New Biological Entity (nuova forma farmaceutica esclusa) per il quale lo sviluppo è stato interrotto prima di qualsiasi autorizzazione all'immissione in commercio (MA).

Periodo di condivisione IPD

Dopo l'autorizzazione all'immissione in commercio nel SEE o negli Stati Uniti se lo studio viene utilizzato per l'approvazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori devono registrarsi su Servier Data Portal e compilare il modulo di proposta di ricerca. Questo modulo in quattro parti dovrebbe essere completamente documentato. Il modulo di proposta di ricerca non sarà esaminato fino a quando tutti i campi obbligatori non saranno completati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Dati/documenti di studio

  1. Set di dati del singolo partecipante
  2. Protocollo di studio
  3. Piano di analisi statistica
  4. Modulo di consenso informato
  5. Rapporto di studio clinico
  6. Dati di studi clinici a livello di studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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