Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorálně podávaného AG-120 u pacientů s pokročilými hematologickými malignitami s mutací IDH1

11. června 2026 aktualizováno: Institut de Recherches Internationales Servier

Studie fáze I, multicentrická, otevřená, eskalace a expanze dávky, bezpečnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a klinické aktivity perorálně podávaného AG-120 u pacientů s pokročilými hematologickými malignitami s mutací IDH1

Účelem této multicentrické studie fáze I je vyhodnotit bezpečnost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a klinickou aktivitu AG-120 u pokročilých hematologických malignit, které obsahují mutaci IDH1. První částí studie je fáze eskalace dávky, kde kohorty pacientů dostanou vzestupné orální dávky AG-120 pro stanovení maximální tolerované dávky (MTD) a/nebo doporučené dávky fáze II. Druhá část studie je fáze expanze dávky, kde čtyři kohorty pacientů dostanou AG-120 k dalšímu hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a klinické aktivity doporučené dávky fáze II. Kromě toho studie zahrnuje dílčí studii hodnotící bezpečnost a snášenlivost, klinickou aktivitu, farmakokinetiku a farmakodynamiku AG-120 u subjektů s relabujícím nebo refrakterním myelodysplastickým syndromem s mutací IDH1. Předpokládaná doba na studijní léčbě je do progrese onemocnění nebo do výskytu nepřijatelné toxicity.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

291

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie
        • Ukončeno
        • Hôpital La Timone
      • Pessac, Francie, 33600
        • Nábor
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Pierre-Bénite, Francie, 69310
        • Nábor
        • Central Lyon Sud
      • Villejuif, Francie, 94800
        • Nábor
        • Institute Gustave Roussly (IGR)
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Ukončeno
        • Mayo Clinic-AZ
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • Aktivní, ne nábor
        • City of Hope
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Ukončeno
        • University of California-Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Ukončeno
        • University of California-San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Ukončeno
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Ukončeno
        • Mayo Clinic-Jacksonville
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Ukončeno
        • University of Miami
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Aktivní, ne nábor
        • Moffit Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Aktivní, ne nábor
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ukončeno
        • Northwestern University Medical Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Aktivní, ne nábor
        • John Hopkins Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Ukončeno
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02214
        • Ukončeno
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Ukončeno
        • Karmanos Cancer Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Ukončeno
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Aktivní, ne nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Ukončeno
        • Cornell Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Ukončeno
        • Duke Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44124
        • Staženo
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Ukončeno
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Ukončeno
        • Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Ukončeno
        • Sarah Cannon Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • MD Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí být starší 18 let.
  • Subjekty musí mít zdokumentovanou pokročilou hematologickou malignitu s mutovaným genem IDH1 R132 na základě lokálního nebo centrálního hodnocení.
  • Subjekty musí být přístupné sériovým biopsiím kostní dřeně, odběru periferní krve a odběru moči během studie.
  • Subjekty musí mít ECOG PS 0 až 2.
  • Počet krevních destiček ≥20 000/µL (transfuze k dosažení této hladiny jsou povoleny).
  • Subjekty musí mít adekvátní jaterní funkce, o čemž svědčí: Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) a alkalická fosfatáza (ALP) ≤ 3,0 × ULN, pokud to není zvažováno kvůli leukemickému onemocnění a celkový bilirubin v séru ≤ 1,5 x horní hranice normálu (ULN), pokud se to nezvažuje kvůli Gilbertově chorobě nebo leukemické chorobě
  • Subjekty musí mít adekvátní renální funkce, o čemž svědčí sérový kreatinin ≤ 2,0 × ULN nebo clearance kreatininu > 40 ml/min na základě Cockroft-Gaultovy glomerulární filtrace (GFR)
  • Subjekty se musí zotavit z jakýchkoli klinicky relevantních toxických účinků jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku, radioterapie nebo jiné terapie určené k léčbě rakoviny.
  • Ženy s reprodukčním potenciálem musí mít negativní těhotenský test v séru do 7 dnů před zahájením terapie a první den podávání studovaného léku.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které podstoupily transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) do 60 dnů od první dávky AG-120, nebo subjekty na imunosupresivní terapii po HSCT v době screeningu nebo s klinicky významným onemocněním štěpu proti hostiteli (GVHD). (Používání stabilní dávky perorálních steroidů po HSCT a/nebo lokálních pro pokračující kožní GVHD je povoleno.)
  • Subjekty, které dostaly systémovou protirakovinnou terapii nebo radioterapii <14 dní před prvním dnem podávání studovaného léku. (Hydroxymočovina je povolena před registrací a po zahájení AG-120).
  • Subjekty, které dostaly zkoumanou látku <14 dní před prvním dnem podávání studovaného léku.
  • Subjekty, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Subjekty s aktivní závažnou infekcí nebo s nevysvětlitelnou horečkou >38,5 °C během screeningových návštěv nebo v první den podávání studovaného léku (podle uvážení výzkumníka mohou být zařazeni jedinci s nádorovou horečkou).
  • Subjekty s městnavým srdečním selháním třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA) nebo LVEF < 40 % podle echokardiogramu (ECHO) nebo skenování s více hradly (MUGA) během přibližně 28 dnů od C1D1.
  • Subjekty s anamnézou infarktu myokardu během posledních 6 měsíců screeningu.
  • Subjekty se známou nestabilní nebo nekontrolovanou anginou pectoris.
  • Subjekty se známou anamnézou závažných a/nebo nekontrolovaných komorových arytmií.
  • Subjekty se známou nestabilní nebo nekontrolovanou anginou pectoris.
  • Subjekty s QT (QTc) intervalem korigovaným na srdeční frekvenci ≥450 ms nebo jinými faktory, které zvyšují riziko prodloužení QT nebo arytmických příhod.
  • Pacienti užívající léky, o kterých je známo, že prodlužují QT interval
  • Jedinci se známou infekcí virem lidské imunodeficience (HIV) nebo aktivní hepatitidou B nebo C.
  • Subjekty s klinickými příznaky naznačujícími aktivní leukémii centrálního nervového systému (CNS) nebo známou leukémii CNS. Vyšetření mozkomíšního moku je nutné pouze v případě klinického podezření na postižení CNS leukémií při screeningu.
  • Subjekty s bezprostředně život ohrožujícími závažnými komplikacemi leukémie, jako je nekontrolované krvácení, pneumonie s hypoxií nebo šokem a/nebo diseminovaná intravaskulární koagulace.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AG-120
AG-120 podávaný kontinuálně jako jediné činidlo dávkované orálně každý den 28denního cyklu.
Lék: AG-120
AG-120 podávaný kontinuálně jako jediné činidlo dávkované orálně každý den 28denního cyklu. Subjekty mohou pokračovat v léčbě AG-120 až do progrese onemocnění, rozvoje jiné nepřijatelné toxicity nebo transplantace hematopoetických kmenových buněk.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost/snášenlivost: výskyt nežádoucích účinků.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Maximální tolerovaná dávka a/nebo doporučená dávka II. fáze AG-120 u subjektů s pokročilými hematologickými malignitami.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Posuďte klinickou aktivitu AG-120 u subjektů s relabující nebo refrakterní AML, kteří jsou zařazeni do fáze expanze.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Bezpečnost/snášenlivost léčby AG-120 u subjektů s relabujícím nebo refrakterním myelodysplastickým syndromem.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Posuďte klinickou aktivitu AG-120 u subjektů s relabujícím nebo refrakterním myelodysplastickým syndromem.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita omezující dávku AG-120 u subjektů s pokročilými hematologickými malignitami.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Farmakokinetika AG-120 u subjektů s pokročilými hematologickými malignitami.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
Pro shrnutí PK parametrů pro každou dávkovou skupinu a případně pro celou populaci se použije deskriptivní statistika. Takové parametry budou zahrnovat (ale nejsou omezeny na) maximální koncentraci (Cmax), čas do dosažení maximální koncentrace (Tmax), AUC, poločas eliminace a podíl léčiva vyloučeného v nezměněné podobě močí.
v průměru až 26 týdnů
Farmakodynamický vztah AG-120 a 2-HG.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
Potenciální vztah mezi plazmatickou expozicí AG-120 a hladinami 2-HG v plazmě, moči nebo kostní dřeni bude zkoumán pomocí deskriptivních a grafických metod.
v průměru až 26 týdnů
Klinická aktivita AG-120 u pokročilých hematologických malignit podle revidovaných kritérií IWG z roku 2003 pro AML nebo upravených kritérií IWG z roku 2006 pro MDS nebo MDS/myeloproliferativní novotvary (MPN).
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Sériové odběry krve ve specifikovaných časových bodech pro stanovení profilů plazmatické koncentrace-čas a PK parametrů (Cmax) AG-120 u subjektů s R/R MDS.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Sériové odběry krve ve specifikovaných časových bodech pro stanovení profilů plazmatické koncentrace-čas a PK parametrů (Tmax) AG-120 u subjektů s R/R MDS.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Sériové odběry krve ve specifikovaných časových bodech pro stanovení profilů plazmatické koncentrace-čas a PK parametrů (AUC) AG-120 u subjektů s R/R MDS.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů
Odběr krve a kostní dřeně ve specifikovaných časových bodech pro stanovení hladin 2-HG pro charakterizaci procenta 2-HG inhibice AG-120 v plazmě a kostní dřeni.
Časové okno: v průměru až 26 týdnů
v průměru až 26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Recherches Internationales Servier

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2014

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. února 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG120-C-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědečtí a lékařští výzkumníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům z klinických studií na úrovni pacientů a studií.

O přístup lze požádat pro všechny intervenční klinické studie:

  • používá se pro registraci (MA) léčivých přípravků a nových indikací schválených po 1. lednu 2014 v Evropském hospodářském prostoru (EHP) nebo ve Spojených státech (USA).
  • kde je Servier držitelem rozhodnutí o registraci (MAH). Pro tento rozsah bude zvažováno datum prvního rozhodnutí o registraci nového léku (nebo nové indikace) v jednom z členských států EHP.

Kromě toho lze požádat o přístup pro všechny intervenční klinické studie u pacientů:

  • sponzorované společností Servier
  • s prvním pacientem zařazeným od 1. ledna 2004 dále
  • pro novou chemickou entitu nebo novou biologickou entitu (vyjma nové lékové formy), u nichž byl vývoj ukončen před jakýmkoli schválením registrace (MA).

Časový rámec sdílení IPD

Po registraci v EHP nebo USA, pokud je studie použita pro schválení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci by se měli zaregistrovat na portálu Servier Data Portal a vyplnit formulář návrhu výzkumu. Tento formulář ve čtyřech částech by měl být plně zdokumentován. Formulář návrhu na výzkum nebude zkontrolován, dokud nebudou vyplněna všechna povinná pole.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Studijní data/dokumenty

  1. Soubor dat jednotlivých účastníků
  2. Protokol studie
  3. Plán statistické analýzy
  4. Formulář informovaného souhlasu
  5. Zpráva o klinické studii
  6. Údaje z klinických studií na úrovni studie

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Klinické studie na AG-120

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit