Ataluren-tutkimus nonsense-mutaatiokystisessä fibroosissa (ACT CF)
maanantai 4. toukokuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics
Atalureenin (PTC124®) 3. vaiheen teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on nonsense-mutaatiokystinen fibroosi
Tämä on kolmannen vaiheen kansainvälinen, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu teho- ja turvallisuustutkimus atalureenista potilailla, joilla on nonsense-mutaatiokystinen fibroosi (nmCF), jotka eivät saa kroonisia inhaloitavia aminoglykosideja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 208 henkilöä (184 täysin arvioitavissa olevaa), joilla on nonsense-mutaatiovälitteinen CF ja jotka ovat vähintään 6-vuotiaita ja joiden pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) >= 40 % ja <= 90 % ennustetusta .
Koehenkilöt ositetaan iän, inhaloitavien antibioottien käytön ja lähtötason FEV1:n perusteella ja satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan oraalista atalureenia 3 kertaa päivässä (TID) aamu-, keskipäivä- ja ilta-annoksina 10 , 10- ja 20 mg/kg tai lumelääke.
Aiemmin tehdyn tutkimuksen tulosten perusteella kroonisilla inhaloitavilla aminoglykosideilla (mukaan lukien TOBI) hoidetut potilaat eivät ole oikeutettuja osallistumaan.
Spirometriamittaus seulontakäynnillä vahvistaa potilaan kelpoisuuden osallistumiseen keuhkojen toiminnan perusteella.
FEV1:n stabiilisuus arvioidaan noin 4 viikon seulontajakson aikana, jonka päätteeksi potilaiden on osoitettava suhteellinen muutos %ennustetussa FEV1:ssä alle 15 % verrattuna seulonta-arvoon.
Arvioinnit suoritetaan 8 viikon välein tulosmittauksesta riippuen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
279
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Den Haag, Alankomaat, 2491
- HagaZiekenhuis
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Radboud University
-
Rotterdam, Alankomaat
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, B1629ODT
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentiina, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
-
La Plata, Argentiina, 1900
- Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Australia, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1090
- University Hospital Brussels
-
Bruxelles, Belgia, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgaria
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga, Espanja
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Espanja, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Espanja
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60123
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Italia, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Roma, Italia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
Rome, Italia, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Verona, Italia, 37126
- University of Verona
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Québec City, Kanada, G1V 4G2
- CHU de Quebec - Hopital CHUL
-
Toronto, Kanada, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Kreikka
- General Hospital of Thessaloniki Ippokration
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Rabka-Zdrój, Puola, 34-700
- NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
-
Rzeszow, Puola, 35-612
- NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
-
Warsaw, Puola, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Bron, Ranska, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Roscoff, Ranska, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, Ranska, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Saksa, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Saksa, 50937
- Universitätsklinikum Köln
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Saksa, 07745
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Saksa, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
München, Saksa, 80336
- LMU Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Heart of England NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G120YN
- Southern General Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- St James's University Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- Pulmonary Associates of Mobile PC
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Long Branch, New Jersey, Yhdysvallat, 07740
- Monmouth Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45221
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Santiago Reyes, MD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Todisteet allekirjoitetuista ja päivätyistä tietoon perustuvista suostumus-/suostumusasiakirjoista, jotka osoittavat, että tutkittavalle (ja/tai hänen vanhemmalleen/lailliselle huoltajalleen) on tiedotettu kaikista asiaan liittyvistä kokeen näkökohdista
- Ikä >=6 vuotta.
- Paino >=16 kg.
- Hikikloridi > 60 milliekvivalenttia litrassa (mEq/l)
- Dokumentointi nonsense-mutaation läsnäolosta vähintään yhdessä kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) alleelissa, joka on määritetty genotyypityksellä, joka on suoritettu College of American Pathologists (CAP) -sertifioimassa laboratoriossa tai Clinical Laboratory Improvement -ohjelman mukaisesti. laki/muutos (CLIA) tai vastaava organisaatio
- Varmistetaan, että verinäyte on otettu CFTR-geenin sekvensointia varten
- Kyky suorittaa kelvollinen, toistettavissa oleva spirometria testi käyttämällä tutkimuskohtaista spirometria ja osoittaa FEV1 >=40 % ja <=90 % ennustetusta
- Käynnissä 2 osoitetaan kelvollinen % ennustettu FEV1 15 %:n sisällä seulontaprosentin ennustetusta FEV1-arvosta
- Lepohappisaturaatio (pulssioksimetrialla mitattuna) >=92 % huoneilmasta.
- Vahvistetut seulontalaboratorioarvot ennalta määritetyillä alueilla
- Koehenkilöillä, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, halukkuus pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä tai käyttää estettä tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen annon ja 60 päivän seurantajakson aikana
- Halu ja kyky noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja arviointeja, mukaan lukien suunnitellut vierailut, lääkkeenantosuunnitelma, tutkimusmenettelyt, laboratoriotestit ja tutkimusrajoitukset
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle
- Aikaisempi osallistuminen atalureenin (PTC124-GD-009-CF) vaiheen 3 kokeeseen.
- Kaikki muutokset (aloitus, lääkkeen tyypin muutos, annoksen muutos, aikataulun muutos, keskeytys, lopettaminen tai uudelleenaloitus) kystisen fibroosin (CF) tai CF:n aiheuttamien sairauksien kroonisessa hoito-/profylaksia-ohjelmassa 4 viikon sisällä ennen hoitoa seulonta
- Inhaloitavien aminoglykosidien (esim. tobramysiini) krooninen käyttö tai inhaloitavien aminoglykosidien käyttö 4 viikon aikana ennen seulontaa.
- Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Jatkuva osallistuminen muihin terapeuttisiin kliinisiin tutkimuksiin
- Todisteet keuhkojen pahenemisesta tai akuutista ylä- tai alahengitystieinfektiosta (myös virussairaudet) 3 viikon sisällä ennen seulontaa
- Hoito suonensisäisillä antibiooteilla 3 viikon sisällä ennen seulontaa
- Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit)
- Käynnissä oleva varfariini-, fenytoiini- tai tolbutamidihoito
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
- Tärkeimmät keuhkosairauden komplikaatiot (mukaan lukien massiivinen hemoptysis, pneumotoraksi tai keuhkopussin effuusio) 8 viikon sisällä ennen seulontaa
- Tunnettu portaalihypertensio
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni, hepatiitti C -vasta-ainetesti tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testi
- Raskaus tai imetys
- Nykyinen tupakoitsija tai tupakointihistoria >=10 askkivuotta (tupakka-askit/vrk x polttovuosien määrä).
- Aiempi tai jatkuva sairaus (esim. samanaikainen sairaus, alkoholismi, huumeiden väärinkäyttö, psykiatrinen tila), sairaushistoria, fyysiset löydökset, EKG-löydökset tai laboratoriopoikkeavuus, joka tutkijan mielestä voisi vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen tekee epätodennäköiseksi, että hoito- tai seurantajakso saataisiin päätökseen, tai se voisi heikentää tutkimustulosten arviointia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ataluren (PTC124®)
Osallistujat saivat atalureenia oraalijauheena suspensiota varten annoksina 10, 10 ja 20 mg/kg aamulla, keskipäivällä ja illalla, vastaavasti, 48 viikon hoidon keston ajan tai hoidon lopettamiseen saakka.
|
Oral Ataluren TID
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkettä suun kautta aamulla, keskipäivällä ja illalla 48 viikon hoidon keston ajan tai hoidon lopettamiseen saakka.
|
Oraalinen Placebo TID
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa yhdessä sekunnissa (ppFEV1) viikolla 48
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
|
FEV1 on sekunnissa väkisin uloshengitetyn ilman tilavuus, ja se mitataan pakotetun uloshengitysilmaspirometrian avulla.
Muutos ppFEV1:ssä viikolla 48 määritettiin keskiarvoksi viikon 40 ja viikon 48 lähtötilanteen muutoksen välillä.
Perustaso ppFEV1:lle määriteltiin ppFEV1:n keskiarvona seulontakäynneillä (viikot -4 - -1) ja lähtötasolla (päivä 1).
|
Perustasosta viikkoon 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
48 viikon keuhkojen pahenemisaste
Aikaikkuna: Viikko 48
|
Keuhkojen pahenemisvaiheet arvioitiin käyttämällä laajennettuja Fuchs-kriteerejä.
Laajentunut Fuchsin pahenemisvaihe määritellään vähintään 4:n 12:sta Fuchsin oireesta ja oireesta, jotka vaativat hoitoa millä tahansa antibioottihoidolla (hengitettynä, suun kautta tai suonensisäisesti).
Fuchsin merkkejä ja oireita olivat lisääntynyt yskä; ysköksen tilavuuden, värin tai koostumuksen muutos; uusi tai lisääntynyt hemoptysis; lisääntynyt hengenahdistus kohtalaisen tai lievän rasituksen aikana tai levossa; poskiontelokipu tai arkuus; muutos sinusvuodon määrässä; huonovointisuus, väsymys tai letargia; anoreksia tai laihtuminen; lämpötila yli 38 astetta; rintakehän tutkimuksen tulosten muutos; suhteellinen 10 %:n lasku ppFEV1:ssä, ja keuhkojen röntgenkuvaustulokset vastaavat keuhkoinfektiota.
48 viikon nopeus laskettiin seuraavasti: 48 viikon määrä = tapahtumien kokonaismäärä / hoidon kesto viikoittain*48.
|
Viikko 48
|
|
Muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselylomakkeessa – tarkistettu (CFQ-R) hengitystiealue viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikko 48
|
Tässä tutkimuksessa käytettiin teini/aikuisten CFQ-R:ää.
Se on kehitetty erityisesti potilaille, joilla on kystinen fibroosi.
Se on sairauskohtainen mittari, joka on suunniteltu mittaamaan vaikutusta yleiseen terveyteen, jokapäiväiseen elämään, koettu hyvinvointi ja oireet.
Hengitysalue arvioi hengitystieoireita, kuten yskää, tukkoisuutta, hengityksen vinkumista jne. Jokaisen kohteen skaalaus tehdään 4-pisteisen Likert-asteikon avulla.
Kunkin kohteen pisteet lasketaan yhteen verkkotunnuksen luomiseksi.
Pisteet vaihtelevat 0–100, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä ja alhaisemmat pisteet huonompaa terveyttä.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikko 48
|
|
Kehonmassaindeksin (BMI) muutos lähtötasosta viikolla 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne (päivä 1) ja viikko 48
|
Aliravitsemus on yleistä potilailla, joilla on kystinen fibroosi.
BMI on tärkeä kliininen ravitsemustilan mitta.
|
Lähtötilanne (päivä 1) ja viikko 48
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimushoitoon vai ei.
TEAE määritellään haittavaikutukseksi, joka ilmenee tai pahenee ajanjaksona, joka ulottuu ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 4 viikkoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
SAE on epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma tai vaikutus, joka liittyy tutkimuslääkkeen käyttöön millä tahansa annoksella riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän tutkimuslääkkeeseen ja joka johtaa johonkin seuraavista: kuolema; sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen; henkeä uhkaava haittatapahtuma; jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; mikä tahansa muu lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma; tai raskaus, joka johtaa spontaaniin aborttiin, kuolleena syntymiseen, vastasyntyneen kuolemaan tai synnynnäiseen epämuodostukseen.
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
TEAE-potilaiden määrä vaikeusasteen mukaan ja suhteessa tutkimuslääkkeisiin
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
TEAE:n suhdetta tutkimuslääkkeisiin arvioitiin seuraavasti: todennäköisesti liittyvät, mahdollisesti liittyvät, epätodennäköisesti liittyvät ja ei-liittyvät.
TEAE-tapausten vakavuus luokiteltiin haittatapahtumien yleisten terminologian kriteerien mukaan, versio 3.0: aste 1 (lievä), aste 2 (kohtalainen), aste 3 (vakava), aste 4 (henkeä uhkaava) tai luokka 5 (kuolema). .
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
SAE-potilaiden määrä vakavuuden ja suhteen mukaan tutkimuslääkkeisiin
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
SAE-oireiden suhdetta tutkimuslääkkeisiin arvioitiin seuraavasti: todennäköisesti liittyvät, mahdollisesti liittyvät, epätodennäköiset liittyvät ja ei-liittyvät.
Vakavia haittatapahtumien vakavuus luokiteltiin yleisten haitallisten tapahtumien terminologian kriteereillä, versio 3.0: aste 1 (lievä), aste 2 (kohtalainen), aste 3 (vakava), aste 4 (henkeä uhkaava) tai luokka 5 (kuolema). .
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
TEAE:ksi ilmoitettujen osallistujien määrä, joilla on epänormaaleja elintoimintoja
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Elintoimintoihin kuuluivat systolinen ja diastolinen verenpaine, syke, pulssioksimetria ja ruumiinlämpö.
Osallistujat, joilla on epänormaaleja elintoimintoja ja jotka vaativat kliinistä toimenpiteitä tai lisätutkimuksia (toistetun [vahvistavan] testin tilaamisen lisäksi), elleivät he liity jo raportoituun kliiniseen tapahtumaan.
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kliiniset laboratorioparametrit on raportoitu TEAE:na
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Kliiniset laboratoriotutkimukset sisälsivät hematologian, biokemian ja virtsaanalyysin.
Osallistujat, joiden laboratorioparametrit ovat poikkeavia ja jotka vaativat kliinistä interventiota tai lisätutkimuksia (toistetun [vahvistavan] testin tilaamisen lisäksi), raportoidaan, elleivät he liity jo raportoituun kliiniseen tapahtumaan.
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on epänormaali elektrokardiogrammi, joka on ilmoitettu TEAE:ksi
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Osallistujat, joilla on epänormaali EKG ja jotka vaativat kliinistä toimenpiteitä tai lisätutkimuksia (toistetun [vahvistavan] testin tilaamisen lisäksi), raportoidaan, elleivät he liity jo raportoituun kliiniseen tapahtumaan.
|
Tutkimuslääkkeen antamisesta 4 viikon hoidon jälkeiseen seurantakäyntiin (noin 52 viikkoa)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- VanDevanter DR, Hamblett NM, Simon N, McIntosh J, Konstan MW. Evaluating assumptions of definition-based pulmonary exacerbation endpoints in cystic fibrosis clinical trials. J Cyst Fibros. 2021 Jan;20(1):39-45. doi: 10.1016/j.jcf.2020.07.008. Epub 2020 Jul 15.
- Konstan MW, VanDevanter DR, Rowe SM, Wilschanski M, Kerem E, Sermet-Gaudelus I, DiMango E, Melotti P, McIntosh J, De Boeck K; ACT CF Study Group. Efficacy and safety of ataluren in patients with nonsense-mutation cystic fibrosis not receiving chronic inhaled aminoglycosides: The international, randomized, double-blind, placebo-controlled Ataluren Confirmatory Trial in Cystic Fibrosis (ACT CF). J Cyst Fibros. 2020 Jul;19(4):595-601. doi: 10.1016/j.jcf.2020.01.007. Epub 2020 Jan 23.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. marraskuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. toukokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. toukokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 15. toukokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 14. toukokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. toukokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC124-GD-021-CF
- 2013-004581-34 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .