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Studie von Ataluren bei Nonsense-Mutation Mukoviszidose (ACT CF)

4. Mai 2020 aktualisiert von: PTC Therapeutics

Eine Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Ataluren (PTC124®) bei Patienten mit zystischer Fibrose mit Nonsense-Mutation

Dies ist eine internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase 3 zu Ataluren bei Patienten mit zystischer Fibrose (nmCF) mit Nonsense-Mutation, die keine chronischen inhalativen Aminoglykoside erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In diese Studie sollen 208 Probanden (184 vollständig auswertbar) mit Nonsense-Mutation-vermittelter CF aufgenommen werden, die mindestens 6 Jahre alt sind und ein forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) >= 40 % und <= 90 % des vorhergesagten Werts aufweisen . Die Probanden werden basierend auf Alter, inhalativer Antibiotikaanwendung und Baseline-FEV1 stratifiziert und in einem Verhältnis von 1:1 randomisiert, um orales Ataluren zu erhalten, das 3-mal täglich (TID) in jeweiligen Morgen-, Mittags- und Abenddosen von 10 verabreicht wird. , 10- und 20-mg/kg oder Placebo. Basierend auf den Ergebnissen einer zuvor durchgeführten Studie kommen Patienten, die mit chronisch inhalativen Aminoglykosiden (einschließlich TOBI) behandelt werden, nicht zur Teilnahme infrage. Die Spirometrie-Messung beim Screening-Besuch bestimmt die Eignung des Patienten für die Aufnahme basierend auf der Lungenfunktion. Die FEV1-Stabilität wird während des etwa 4-wöchigen Screening-Zeitraums bewertet, an dessen Ende die Patienten eine relative Veränderung des erwarteten FEV1 in % von weniger als 15 % im Vergleich zum Screening-Wert nachweisen müssen. Die Bewertungen werden je nach Ergebnismessung alle 8 Wochen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

279

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentinien, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentinien, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australien, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Deutschland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Deutschland, 07745
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Deutschland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Deutschland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Frankreich, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankreich, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Griechenland
      • Thessaloniki, Griechenland
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italien, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
      • Rome, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italien, 37126
        • University of Verona
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niederlande
      • Den Haag, Niederlande, 2491
        • Hagaziekenhuis
      • Nijmegen, Niederlande, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polen, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St James's University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Vereinigtes Königreich, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton University Hospitals NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nachweis der unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung / Zustimmungsdokumente, aus denen hervorgeht, dass der Proband (und / oder sein Elternteil / Erziehungsberechtigter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde
  • Alter >=6 Jahre.
  • Körpergewicht >=16 kg.
  • Schweißchlorid >60 Milliäquivalent pro Liter (mEq/L)
  • Dokumentation des Vorhandenseins einer Nonsense-Mutation in mindestens 1 Allel des Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulator (CFTR)-Gens, bestimmt durch Genotypisierung, die in einem vom College of American Pathologists (CAP) oder im Rahmen der Clinical Laboratory Improvement zertifizierten Labor durchgeführt wurde Act/Amendment (CLIA) oder von einer gleichwertigen Organisation
  • Überprüfung, dass eine Blutprobe zur Sequenzierung des CFTR-Gens entnommen wurde
  • Fähigkeit zur Durchführung eines gültigen, reproduzierbaren Spirometrietests mit dem studienspezifischen Spirometer mit Nachweis eines FEV1 >=40 % und <=90 % des vorhergesagten
  • Nachweis eines gültigen prozentualen vorhergesagten FEV1-Werts bei Besuch 2 innerhalb von 15 % des prozentualen vorhergesagten FEV1-Werts des Screenings
  • Ruhesauerstoffsättigung (gemessen durch Pulsoximetrie) >=92 % in Raumluft.
  • Bestätigte Screening-Laborwerte innerhalb vorgegebener Bereiche
  • Bei Probanden, die sexuell aktiv sind, Bereitschaft, während der Verabreichung des Studienmedikaments und der 60-tägigen Nachbeobachtungszeit auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine Barriere- oder medizinische Verhütungsmethode anzuwenden
  • Bereitschaft und Fähigkeit, alle Studienverfahren und -bewertungen einzuhalten, einschließlich geplanter Besuche, Arzneimittelverabreichungsplan, Studienverfahren, Labortests und Studienbeschränkungen

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments
  • Frühere Teilnahme an der Phase-3-Studie mit Ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Jede Änderung (Beginn, Änderung der Art des Medikaments, Dosisänderung, Planänderung, Unterbrechung, Beendigung oder Wiederaufnahme) in einem chronischen Behandlungs-/Prophylaxeschema für Mukoviszidose (CF) oder für CF-bedingte Erkrankungen innerhalb von 4 Wochen vor Screening
  • Chronischer Gebrauch von inhalativen Aminoglykosiden (z. B. Tobramycin) oder Gebrauch von inhalativen Aminoglykosiden innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening.
  • Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  • Laufende Teilnahme an anderen therapeutischen klinischen Studien
  • Nachweis einer pulmonalen Exazerbation oder einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege (einschließlich Viruserkrankungen) innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening
  • Behandlung mit intravenösen Antibiotika innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening
  • Laufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden)
  • Laufende Therapie mit Warfarin, Phenytoin oder Tolbutamid
  • Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
  • Schwere Komplikationen einer Lungenerkrankung (einschließlich massiver Hämoptyse, Pneumothorax oder Pleuraerguss) innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening
  • Bekannte portale Hypertonie
  • Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-C-Antikörpertest oder Test auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Aktueller Raucher oder eine Rauchergeschichte von >= 10 Packungsjahren (Anzahl Zigarettenpackungen/Tag x Anzahl gerauchter Jahre).
  • Frühere oder anhaltende Erkrankungen (z. B. Begleiterkrankungen, Alkoholismus, Drogenmissbrauch, psychiatrische Erkrankung), Anamnese, körperliche Befunde, Elektrokardiogramm (EKG)-Befunde oder Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen könnten , macht es unwahrscheinlich, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen wird, oder könnte die Bewertung von Studienergebnissen beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ataluren (PTC124®)
Die Teilnehmer erhielten Ataluren als Pulver zum Einnehmen zur Suspension in Dosierungen von 10, 10 und 20 mg/kg morgens, mittags bzw. abends über eine Behandlungsdauer von 48 Wochen oder bis zum Absetzen der Behandlung.
Arzneimittel: Ataluren (PTC124®)
Orales Ataluren TID
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten während der 48-wöchigen Behandlungsdauer oder bis zum Absetzen der Behandlung morgens, mittags und abends ein passendes Placebo oral.
Arzneimittel: Placebo
Orales Placebo TID

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in einer Sekunde (ppFEV1) in Woche 48 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Das FEV1 ist das Luftvolumen, das in einer Sekunde forciert ausgeatmet wird, und wird mit forcierter exspiratorischer Luftspirometrie gemessen. Die Veränderung des ppFEV1 in Woche 48 wurde als Durchschnitt zwischen der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 40 und der in Woche 48 definiert. Der Ausgangswert für ppFEV1 wurde als Durchschnitt von ppFEV1 bei Screening- (Wochen -4 bis -1) und Ausgangsuntersuchungen (Tag 1) definiert.
Von Baseline bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
48-Wochen-Rate von Lungenexazerbationen
Zeitfenster: Woche 48
Lungenexazerbationen wurden nach erweiterten Fuchs-Kriterien beurteilt. Die erweiterte Fuchs-Exazerbation ist definiert als das Vorhandensein von mindestens 4 von 12 Fuchs-Anzeichen und -Symptomen, die eine Behandlung mit irgendeiner Form von Antibiotikabehandlung (inhalativ, oral oder intravenös) erfordern. Zu den Anzeichen und Symptomen von Fuchs gehörten verstärkter Husten; Änderung des Sputumvolumens, der Farbe oder Konsistenz; neue oder verstärkte Hämoptyse; erhöhte Dyspnoe bei mäßiger oder leichter Anstrengung oder in Ruhe; Schmerzen oder Empfindlichkeit der Nebenhöhlen; Veränderung der Nebenhöhlenentladung; Unwohlsein, Müdigkeit oder Lethargie; Anorexie oder Gewichtsverlust; Temperatur über 38 Grad Celsius; Veränderung des Befundes bei der Thoraxuntersuchung; relative Abnahme des ppFEV1 um 10 % und die Ergebnisse der Röntgenaufnahme des Brustkorbs stimmen mit einer Lungeninfektion überein. Die 48-Wochen-Rate wurde wie folgt berechnet: 48-Wochen-Rate = Gesamtzahl der Ereignisse/Behandlungsdauer pro Woche*48.
Woche 48
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im respiratorischen Bereich des Mukoviszidose-Fragebogens – überarbeitet (CFQ-R) in Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 48
Für diese Studie wurde der Teen/Adult CFQ-R verwendet. Es wurde speziell für Teilnehmer mit Mukoviszidose entwickelt. Es ist ein krankheitsspezifisches Instrument, das entwickelt wurde, um die Auswirkungen auf die allgemeine Gesundheit, das tägliche Leben, das wahrgenommene Wohlbefinden und die Symptome zu messen. Die respiratorische Domäne bewertet respiratorische Symptome wie Husten, Verstopfung, Keuchen usw. Die Skalierung jedes Items erfolgt über 4-Punkte-Likert-Skalen. Die Punktzahlen für jedes Element werden summiert, um eine Domänenpunktzahl zu generieren. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte einen besseren Gesundheitszustand und niedrigere Werte einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigen.
Baseline (Tag 1) und Woche 48
Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und Woche 48
Unterernährung ist bei Teilnehmern mit zystischer Fibrose häufig. Der BMI ist ein wichtiges klinisches Maß für den Ernährungszustand.
Baseline (Tag 1) und Woche 48
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist jedes ungünstige und unbeabsichtigte Anzeichen (einschließlich eines anormalen Laborbefunds), Symptoms oder einer Krankheit, die zeitlich mit der Anwendung eines Studienmedikaments verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Ein TEAE ist definiert als ein UE, das in dem Zeitraum von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments auftritt oder sich verschlimmert. Ein SAE ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis oder eine unerwünschte Wirkung im Zusammenhang mit der Anwendung eines Studienmedikaments in einer beliebigen Dosis, unabhängig davon, ob davon ausgegangen wird, dass es mit dem Studienmedikament zusammenhängt, und das zu einem der folgenden führt: Tod; stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes; lebensbedrohliches unerwünschtes Ereignis; anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Unfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen; jedes andere medizinisch wichtige Ereignis; oder eine Schwangerschaft, die zu einem spontanen Abort, einer Totgeburt, dem Tod eines Neugeborenen oder einer angeborenen Anomalie führt.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Schweregrad und Zusammenhang mit Studienmedikamenten
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Die Beziehung zwischen TEAEs und den Studienmedikamenten wurde wie folgt bewertet: wahrscheinlich verwandt, möglicherweise verwandt, unwahrscheinlich verwandt und nicht verwandt. Der Schweregrad von TEAEs wurde unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 3.0 wie folgt eingestuft: Grad 1 (leicht), Grad 2 (mäßig), Grad 3 (schwer), Grad 4 (lebensbedrohlich) oder Grad 5 (tödlich) .
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit SUE nach Schweregrad und Zusammenhang mit Studienmedikamenten
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Die Beziehung von SUE zu den Studienmedikamenten wurde wie folgt bewertet: wahrscheinlich verwandt, möglicherweise verwandt, unwahrscheinlich verwandt und nicht verwandt. Der Schweregrad von SUE wurde unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 3.0 wie folgt eingestuft: Grad 1 (leicht), Grad 2 (mäßig), Grad 3 (schwer), Grad 4 (lebensbedrohlich) oder Grad 5 (tödlich) .
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit abnormen Vitalzeichen, die als TEAEs gemeldet wurden
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Zu den Vitalfunktionen gehörten systolischer und diastolischer Blutdruck, Pulsfrequenz, Pulsoximetrie und Körpertemperatur. Teilnehmer mit abnormen Vitalfunktionen, die eine klinische Intervention oder weitere Untersuchung (über die Anordnung eines Wiederholungstests [Bestätigungs] hinaus) erforderten, werden gemeldet, es sei denn, sie stehen in Verbindung mit einem bereits gemeldeten klinischen Ereignis.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen klinischen Laborparametern, die als TEAEs gemeldet wurden
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Klinische Labortests umfassten Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse. Teilnehmer mit anormalen Laborparametern, die eine klinische Intervention oder weitere Untersuchung (über die Anordnung eines Wiederholungstests [Bestätigungs] hinaus) erforderten, werden gemeldet, es sei denn, sie stehen im Zusammenhang mit einem bereits gemeldeten klinischen Ereignis.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit anormalem Elektrokardiogramm, die als TEAEs gemeldet wurden
Zeitfenster: Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)
Teilnehmer mit abnormalem Elektrokardiogramm, die einen klinischen Eingriff oder eine weitere Untersuchung (über die Anordnung eines wiederholten [Bestätigungs-] Tests hinaus) erforderten, werden gemeldet, es sei denn, sie stehen in Zusammenhang mit einem bereits gemeldeten klinischen Ereignis.
Von der Verabreichung des Studienmedikaments bis zum 4-wöchigen Nachsorgebesuch nach der Behandlung (ca. 52 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

PTC Therapeutics

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Ermittler

  • Studienleiter: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Mai 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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