Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Ataluren i Nonsense Mutation Cystic Fibrosis (ACT CF)

4 maj 2020 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En fas 3-studie av effektivitet och säkerhet av Ataluren (PTC124®) hos patienter med nonsensmutation Cystisk fibros

Detta är en fas 3, internationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, effekt- och säkerhetsstudie av ataluren hos patienter med nonsensmutation cystisk fibros (nmCF) som inte får kroniska inhalerade aminoglykosider.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie ska inkludera 208 försökspersoner (184 fullt utvärderbara) med nonsens-mutationsmedierad CF som är minst 6 år gamla och har en forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) >= 40 % och <= 90 % av förväntad . Försökspersonerna kommer att stratifieras baserat på ålder, inhalerad antibiotikaanvändning och baseline FEV1, och kommer att randomiseras i ett 1:1-förhållande för att få oral ataluren administrerad 3 gånger per dag (TID) vid respektive morgon-, middags- och kvällsdoser på 10- , 10- och 20-mg/kg eller placebo. Baserat på resultaten från en tidigare genomförd studie kommer patienter som behandlats med kroniska inhalerade aminoglykosider (inklusive TOBI) inte att vara berättigade till deltagande. Spirometrimätning vid screeningbesöket kommer att fastställa patientens rätt till inkludering baserat på lungfunktion. FEV1-stabilitet kommer att bedömas under den cirka 4 veckor långa screeningsperioden, vid avslutningen av vilken patienterna kommer att behöva visa en relativ förändring i %-förutsagd FEV1 på mindre än 15 % jämfört med screeningsvärdet. Bedömningar kommer att utföras var 8:e vecka, beroende på resultatmåttet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

279

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australien, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankrike, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Förenta staterna, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Grekland
      • Thessaloniki, Grekland
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italien, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
      • Rome, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italien, 37126
        • University of Verona
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Den Haag, Nederländerna, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polen, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Storbritannien
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannien, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Storbritannien
        • St James's University Hospital
      • London, Storbritannien
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Storbritannien, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Tyskland, 07745
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bevis på undertecknat och daterat informerat samtycke/samtycke som indikerar att försökspersonen (och/eller hans förälder/vårdnadshavare) har informerats om alla relevanta aspekter av rättegången
  • Ålder >=6 år.
  • Kroppsvikt >=16 kg.
  • Svettklorid >60 milliekvivalenter per liter (mEq/L)
  • Dokumentation av närvaron av en nonsensmutation i minst 1 allel av CFTR-genen (cystisk fibros transmembrankonduktansregulator), som fastställts genom genotypning utförd på ett laboratorium som är certifierat av College of American Pathologists (CAP), eller under Clinical Laboratory Improvement Lag/ändring (CLIA), eller av en likvärdig organisation
  • Verifiering av att ett blodprov har tagits för sekvensering av CFTR-genen
  • Förmåga att utföra ett giltigt, reproducerbart spirometritest med den studiespecifika spirometern med demonstration av en FEV1 >=40% och <=90% av förutsagt
  • Demonstration vid besök 2 av ett giltigt %-förutsagt FEV1 inom 15 % av screening-%-förutsagt FEV1-värde
  • Syremättnad i vila (mätt med pulsoximetri) >=92 % på rumsluft.
  • Bekräftade screeninglaboratorievärden inom fördefinierade intervall
  • Hos försökspersoner som är sexuellt aktiva, villighet att avstå från samlag eller använda en barriär eller medicinsk preventivmetod under studieläkemedlets administrering och 60 dagars uppföljningsperiod
  • Vilja och förmåga att följa alla studieprocedurer och bedömningar, inklusive schemalagda besök, läkemedelsadministrationsplan, studieprocedurer, laboratorietester och studierestriktioner

Exklusions kriterier:

  • Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i studieläkemedlet
  • Tidigare deltagande i fas 3-studien av ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Varje förändring (initiering, förändring av läkemedelstyp, dosändring, schemaändring, avbrott, avbrytande eller återupptagande) i en kronisk behandlings-/profylaxregim för cystisk fibros (CF) eller för CF-relaterade tillstånd inom 4 veckor före undersökning
  • Kronisk användning av inhalerade aminoglykosider (t.ex. tobramycin) eller användning av inhalerade aminoglykosider inom 4 veckor före screening.
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 4 veckor före screening
  • Fortlöpande deltagande i någon annan terapeutisk klinisk prövning
  • Bevis på pulmonell exacerbation eller akut övre eller nedre luftvägsinfektion (inklusive virussjukdomar) inom 3 veckor före screening
  • Behandling med intravenös antibiotika inom 3 veckor före screening
  • Pågående immunsuppressiv behandling (annat än kortikosteroider)
  • Pågående warfarin-, fenytoin- eller tolbutamidbehandling
  • Historik av fasta organ eller hematologisk transplantation
  • Stora komplikationer av lungsjukdom (inklusive massiv hemoptys, pneumothorax eller pleurautgjutning) inom 8 veckor före screening
  • Känd portalhypertoni
  • Positivt hepatit B ytantigen, hepatit C antikroppstest eller humant immunbristvirus (HIV) test
  • Graviditet eller amning
  • Aktuell rökare eller en rökhistoria på >=10 förpackningsår (antal cigarettpaket/dag x antal rökta år).
  • Tidigare eller pågående medicinskt tillstånd (t.ex. samtidig sjukdom, alkoholism, drogmissbruk, psykiatriskt tillstånd), medicinsk historia, fysiska fynd, elektrokardiogram (EKG) fynd eller laboratorieavvikelser som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna påverka patientens säkerhet negativt , gör det osannolikt att behandlingsförloppet eller uppföljningen skulle slutföras, eller kan försämra bedömningen av studieresultat

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ataluren (PTC124®)
Deltagarna fick ataluren som oralt pulver för suspension i doserna 10, 10 och 20 mg/kg morgon, middag respektive kväll under 48 veckors behandlingstid eller tills behandlingen avbröts.
Läkemedel: Ataluren (PTC124®)
Oral Ataluren TID
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick matchande placebo oralt morgon, middag och kväll under 48 veckors behandlingstid eller tills behandlingen avbröts.
Läkemedel: Placebo
Oral placebo TID

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från baslinjen i procent förväntad forcerad utandningsvolym på en sekund (ppFEV1) vid vecka 48
Tidsram: Från baslinje till vecka 48
FEV1 är volymen luft som tvångsandas ut på en sekund och mäts med hjälp av forcerad utandningsluftspirometri. Förändring i ppFEV1 vid vecka 48 definierades som genomsnittet mellan förändringen från baslinjen vid vecka 40 och den vid vecka 48. Baslinje för ppFEV1 definierades som ett genomsnitt av ppFEV1 vid screening (vecka -4 till -1) och baslinje (dag 1) besök.
Från baslinje till vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
48-veckorsfrekvens av lungexacerbationer
Tidsram: Vecka 48
Lungexacerbationer utvärderades med utökade Fuchs-kriterier. Den expanderade Fuchs-exacerbationen definieras som närvaron av minst 4 av 12 Fuchs tecken och symtom som kräver behandling med någon form av antibiotikabehandling (inhalerad, oral eller intravenös). Fuchs tecken och symtom inkluderade ökad hosta; förändring i sputumvolym, färg eller konsistens; ny eller ökad hemoptys; ökad dyspné under måttlig eller mild ansträngning, eller i vila; sinus smärta eller ömhet; förändring i sinusurladdning; sjukdomskänsla, trötthet eller letargi; anorexi eller viktminskning; temperatur över 38 grader Celsius; förändring av fynden vid bröstundersökning; relativ 10 % minskning av ppFEV1, och lungröntgenresultat överensstämmer med lunginfektion. 48-veckorsfrekvensen beräknades som: 48-veckorsfrekvens = totalt antal händelser/behandlingslängd per vecka*48.
Vecka 48
Ändring från baslinjen i frågeformuläret för cystisk fibros - Reviderad (CFQ-R) respiratorisk domän vid vecka 48
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 48
Tonåring/vuxen CFQ-R användes för denna studie. Det utvecklades speciellt för deltagare med cystisk fibros. Det är ett sjukdomsspecifikt instrument utformat för att mäta påverkan på övergripande hälsa, dagligt liv, upplevt välbefinnande och symtom. Andningsdomänen bedömde andningssymtom som hosta, trängsel, väsande andning etc. Skalning av varje föremål görs via 4-punkts Likert-skalor. Poäng för varje objekt summeras för att generera en domänpoäng. Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng indikerar bättre hälsa och lägre poäng indikerar sämre hälsa.
Baslinje (dag 1) och vecka 48
Förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) vid vecka 48
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vecka 48
Undernäring är vanligt hos deltagare med cystisk fibros. BMI är ett viktigt kliniskt mått på näringsstatus.
Baslinje (dag 1) och vecka 48
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) och Treatment Emergent Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsram: Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
En biverkning (AE) är alla ogynnsamma och oavsiktliga tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en studiebehandling, oavsett om den anses relaterad till studiebehandlingen eller inte. En TEAE definieras som en AE som uppstår eller förvärras under perioden från första dosen av studieläkemedlet till 4 veckor efter den sista dosen av studieläkemedlet. En SAE är en ogynnsam medicinsk händelse eller effekt associerad med användningen av ett studieläkemedel i vilken dos som helst, oavsett om det anses vara relaterat till studieläkemedlet, vilket resulterar i något av följande: död; sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse; livshotande biverkning; ihållande eller betydande funktionshinder eller oförmåga eller betydande störning av förmågan att utföra normala livsfunktioner; någon annan medicinskt viktig händelse; eller en graviditet som resulterar i spontan abort, dödfödsel, neonatal död eller medfödd anomali.
Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Antal deltagare med TEAE efter svårighetsgrad och samband med att studera droger
Tidsram: Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Relationen mellan TEAE och studieläkemedlen bedömdes som: sannolikt relaterade, möjligen relaterade, osannolikt relaterade och orelaterade. Svårighetsgraden av TEAE graderades med hjälp av Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 3.0 som: Grad 1 (lindrig), grad 2 (måttlig), grad 3 (svår), grad 4 (livshotande) eller grad 5 (dödlig) .
Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Antal deltagare med SAE efter svårighetsgrad och samband med studier av droger
Tidsram: Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Relationen mellan SAE och studieläkemedlen bedömdes som: sannolikt relaterade, möjligen relaterade, osannolikt relaterade och orelaterade. Svårighetsgraden av SAE graderades med hjälp av Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 3.0 som: Grad 1 (lindrig), grad 2 (måttlig), grad 3 (svår), grad 4 (livshotande) eller grad 5 (dödlig) .
Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Antal deltagare med onormala vitala tecken rapporterade som TEAE
Tidsram: Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Vitala tecken var systoliskt och diastoliskt blodtryck, pulsfrekvens, pulsoximetri och kroppstemperatur. Deltagare med onormala vitala tecken som krävde klinisk intervention eller ytterligare utredning (utöver att beställa ett upprepat [bekräftande] test) såvida de inte är associerade med en redan rapporterad klinisk händelse rapporteras.
Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Antal deltagare med onormala kliniska laboratorieparametrar rapporterade som TEAE
Tidsram: Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Kliniska laboratorietester inkluderade hematologi, biokemi och urinanalys. Deltagare med onormala laboratorieparametrar som krävde klinisk intervention eller ytterligare utredning (utöver att beställa ett upprepat [bekräftande] test) såvida de inte är associerade med en redan rapporterad klinisk händelse rapporteras.
Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Antal deltagare med onormalt elektrokardiogram som rapporterats som TEAE
Tidsram: Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)
Deltagare med onormalt elektrokardiogram som krävde klinisk intervention eller ytterligare utredning (utöver att beställa ett upprepat [bekräftande] test) såvida de inte är associerade med en redan rapporterad klinisk händelse rapporteras.
Från administrering av studieläkemedel till 4 veckors uppföljningsbesök efter behandling (cirka 52 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Utredare

  • Studierektor: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 augusti 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 maj 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2014

Första postat (Uppskatta)

15 maj 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera