Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Ataluren i Nonsense Mutation Cystisk Fibrose (ACT CF)

4. maj 2020 opdateret af: PTC Therapeutics

Et fase 3-effektivitets- og sikkerhedsstudie af Ataluren (PTC124®) hos patienter med nonsensmutation Cystisk fibrose

Dette er en fase 3, international, multicenter, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret, effekt- og sikkerhedsundersøgelse af ataluren hos patienter med nonsense mutation cystisk fibrose (nmCF), som ikke modtager kroniske inhalerede aminoglykosider.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skal indskrive 208 forsøgspersoner (184 fuldt evaluerbare) med nonsens-mutationsmedieret CF, som er mindst 6 år og har et forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) >= 40 % og <= 90 % af forventet . Forsøgspersoner vil blive stratificeret baseret på alder, brug af inhaleret antibiotika og baseline FEV1, og vil blive randomiseret i et 1:1-forhold til at modtage oral ataluren administreret 3 gange dagligt (TID) ved respektive morgen-, middags- og aftendoser på 10- , 10- og 20-mg/kg eller placebo. Baseret på resultaterne af en tidligere udført undersøgelse vil patienter behandlet med kroniske inhalerede aminoglykosider (inklusive TOBI) ikke være berettiget til deltagelse. Spirometrimåling ved screeningsbesøget vil fastslå patientens berettigelse til inklusion baseret på lungefunktion. FEV1-stabilitet vil blive vurderet i løbet af den ca. 4-ugers screeningsperiode, ved afslutningen af ​​hvilken patienter skal demonstrere en relativ ændring i %-forudsagt FEV1 på mindre end 15 % sammenlignet med screeningsværdien. Evalueringer vil blive udført hver 8. uge, afhængigt af resultatmålet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

279

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australien, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgien, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarien
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St James's University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Det Forenede Kongerige, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Forenede Stater, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forenede Stater, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrig, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankrig, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grækenland
      • Thessaloniki, Grækenland
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Holland
      • Den Haag, Holland, 2491
        • Hagaziekenhuis
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus MC
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italien, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
      • Rome, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italien, 37126
        • University of Verona
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polen, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spanien
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Tyskland, 07745
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykke/samtykkedokument(er), der indikerer, at forsøgspersonen (og/eller hans forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af retssagen
  • Alder >=6 år.
  • Kropsvægt >=16 kg.
  • Svedklorid >60 milliækvivalent pr. liter (mEq/L)
  • Dokumentation af tilstedeværelsen af ​​en nonsensmutation i mindst 1 allel af cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) genet, som bestemt ved genotyping udført på et laboratorium certificeret af College of American Pathologists (CAP) eller under den kliniske laboratorieforbedring Lov/ændring (CLIA) eller af en tilsvarende organisation
  • Verifikation af, at en blodprøve er blevet udtaget til sekventering af CFTR-genet
  • Evne til at udføre en gyldig, reproducerbar spirometritest ved hjælp af det undersøgelsesspecifikke spirometer med demonstration af en FEV1 >=40% og <=90% af forudsagt
  • Demonstration ved besøg 2 af en gyldig %-forudsagt FEV1 inden for 15 % af Screening %-forudsagt FEV1-værdi
  • Hvilende iltmætning (målt ved pulsoximetri) >=92 % på rumluft.
  • Bekræftede screeningslaboratorieværdier inden for forudspecificerede områder
  • Hos forsøgspersoner, der er seksuelt aktive, villighed til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under administrationen af ​​undersøgelseslægemidlet og 60-dages opfølgningsperiode
  • Vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og vurderinger, herunder planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet
  • Tidligere deltagelse i fase 3-studiet med ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Enhver ændring (initiering, ændring i lægemiddeltype, dosisændring, skemaændring, afbrydelse, seponering eller genstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for cystisk fibrose (CF) eller for CF-relaterede tilstande inden for 4 uger før screening
  • Kronisk brug af inhalerede aminoglykosider (f.eks. tobramycin) eller brug af inhalerede aminoglykosider inden for 4 uger før screening.
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 4 uger før screening
  • Løbende deltagelse i ethvert andet terapeutisk klinisk forsøg
  • Tegn på pulmonal eksacerbation eller akut øvre eller nedre luftvejsinfektion (inklusive virussygdomme) inden for 3 uger før screening
  • Behandling med intravenøs antibiotika inden for 3 uger før screening
  • Igangværende immunsuppressiv behandling (bortset fra kortikosteroider)
  • Igangværende warfarin-, phenytoin- eller tolbutamidbehandling
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Større komplikationer af lungesygdom (herunder massiv hæmotyse, pneumothorax eller pleural effusion) inden for 8 uger før screening
  • Kendt portal hypertension
  • Positivt hepatitis B overfladeantigen, hepatitis C antistoftest eller human immundefektvirus (HIV) test
  • Graviditet eller amning
  • Aktuel ryger eller en rygehistorie på >=10 pakkeår (antal cigaretpakker/dag x antal år røget).
  • Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, alkoholisme, stofmisbrug, psykiatrisk tilstand), sygehistorie, fysiske fund, elektrokardiogram (EKG) fund eller laboratorieabnormitet, der efter investigatorens mening kan have en negativ indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed , gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller kan forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren (PTC124®)
Deltagerne modtog ataluren som oralt pulver til suspension i doser på 10, 10 og 20 mg/kg om morgenen, middagen og aftenen i henholdsvis 48 ugers behandlingsvarighed eller indtil behandlingen seponeres.
Medicin: Ataluren (PTC124®)
Oral Ataluren TID
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog matchende placebo oralt morgen, middag og aften i 48 ugers behandlingsvarighed eller indtil behandlingen ophørte.
Medicin: Placebo
Oral placebo TID

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent-forudsagt forceret ekspiratorisk volumen på et sekund (ppFEV1) i uge 48
Tidsramme: Fra baseline til uge 48
FEV1 er mængden af ​​luft, der tvangsudåndes på et sekund og måles ved hjælp af forceret ekspiratorisk luftspirometri. Ændring i ppFEV1 i uge 48 blev defineret som gennemsnittet mellem ændringen fra baseline i uge 40 og ændringen i uge 48. Baseline for ppFEV1 blev defineret som et gennemsnit af ppFEV1 ved screening (uge -4 til -1) og baseline (dag 1) besøg.
Fra baseline til uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
48-ugers rate af lungeeksacerbationer
Tidsramme: Uge 48
Lungeeksacerbationer blev vurderet ved hjælp af udvidede Fuchs-kriterier. Den udvidede Fuchs-eksacerbation er defineret som tilstedeværelsen af ​​mindst 4 af 12 Fuchs' tegn og symptomer, der kræver behandling med enhver form for antibiotikabehandling (inhaleret, oral eller intravenøs). Fuchs' tegn og symptomer omfattede øget hoste; ændring i sputumvolumen, farve eller konsistens; ny eller øget hæmoptyse; øget dyspnø under moderat eller mild anstrengelse eller i hvile; sinus smerte eller ømhed; ændring i sinusudledning; utilpashed, træthed eller sløvhed; anoreksi eller vægttab; temperatur over 38 grader Celsius; ændring i fund ved brystundersøgelse; relativ 10 % fald i ppFEV1, og thorax røntgenresultater i overensstemmelse med lungeinfektion. 48-ugers raten blev beregnet som: 48-ugers rate = samlet antal hændelser/behandlingsvarighed pr. uge*48.
Uge 48
Ændring fra baseline i cystisk fibrose-spørgeskemaet - Revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne i uge 48
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 48
Teen/voksen CFQ-R blev brugt til denne undersøgelse. Den er udviklet specielt til deltagere med cystisk fibrose. Det er et sygdomsspecifikt instrument designet til at måle indvirkning på det overordnede helbred, daglige liv, oplevet velvære og symptomer. Det respiratoriske domæne vurderede luftvejssymptomer som hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning osv. Skalering af hvert emne udføres via 4-punkts Likert-skalaer. Score for hvert element opsummeres for at generere en domænescore. Scorer varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer bedre helbred og lavere score indikerer dårligere helbred.
Baseline (dag 1) og uge 48
Ændring fra baseline i Body Mass Index (BMI) i uge 48
Tidsramme: Baseline (dag 1) og uge 48
Underernæring er almindelig hos deltagere med cystisk fibrose. BMI er et vigtigt klinisk mål for ernæringsstatus.
Baseline (dag 1) og uge 48
Antal deltagere med Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandling Emergent Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
En uønsket hændelse (AE) er ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​en undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En TEAE er defineret som en AE, der opstår eller forværres i perioden, der strækker sig fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 4 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En SAE er en uønsket medicinsk hændelse eller virkning forbundet med brugen af ​​et forsøgslægemiddel i enhver dosis, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet, hvilket resulterer i et af følgende: død; indlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse; livstruende bivirkning; vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner; enhver anden medicinsk vigtig begivenhed; eller en graviditet, der resulterer i spontan abort, dødfødsel, neonatal død eller medfødt anomali.
Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Antal deltagere med TEAE efter sværhedsgrad og forhold til at studere stoffer
Tidsramme: Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Forholdet mellem TEAE'er og undersøgelseslægemidlerne blev vurderet som: sandsynligt relateret, muligvis relateret, usandsynligt relateret og ikke-relateret. Sværhedsgraden af ​​TEAE blev klassificeret ved hjælp af de fælles terminologikriterier for bivirkninger, version 3.0 som: Grad 1 (mild), Grad 2 (moderat), Grade 3 (alvorlig), Grad 4 (livstruende) eller Grad 5 (dødelig) .
Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Antal deltagere med SAE efter sværhedsgrad og forhold til undersøgelse af stoffer
Tidsramme: Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Forholdet mellem SAE'er og undersøgelseslægemidlerne blev vurderet som: sandsynligt relateret, muligvis relateret, usandsynligt relateret og ikke-relateret. Sværhedsgraden af ​​SAE'er blev klassificeret ved hjælp af de almindelige terminologikriterier for bivirkninger, version 3.0 som: Grad 1 (mild), Grad 2 (moderat), Grade 3 (alvorlig), Grad 4 (livstruende) eller Grad 5 (dødelig) .
Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Antal deltagere med unormale vitale tegn rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Vitale tegn omfattede systolisk og diastolisk blodtryk, pulsfrekvens, pulsoximetri og kropstemperatur. Deltagere med unormale vitale tegn, som krævede klinisk intervention eller yderligere undersøgelse (ud over at bestille en gentagen [bekræftende] test), medmindre de er forbundet med en allerede rapporteret klinisk hændelse, rapporteres.
Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Antal deltagere med unormale kliniske laboratorieparametre rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Kliniske laboratorieundersøgelser omfattede hæmatologi, biokemi og urinanalyse. Deltagere med unormale laboratorieparametre, som krævede klinisk intervention eller yderligere undersøgelse (ud over at bestille en gentagen [bekræftende] test), medmindre de er forbundet med en allerede rapporteret klinisk hændelse, rapporteres.
Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Antal deltagere med unormalt elektrokardiogram rapporteret som TEAE'er
Tidsramme: Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)
Deltagere med unormalt elektrokardiogram, som krævede klinisk intervention eller yderligere undersøgelse (ud over at bestille en gentagen [bekræftende] test), medmindre de er forbundet med en allerede rapporteret klinisk hændelse, rapporteres.
Fra administration af studielægemiddel til 4 ugers opfølgningsbesøg efter behandling (ca. 52 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Efterforskere

  • Studieleder: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2014

Først opslået (Skøn)

15. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ataluren (PTC124®)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner