Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Ataluren in Nonsense Mutation Cystic Fibrosis (ACT CF)

4 mei 2020 bijgewerkt door: PTC Therapeutics

Een fase 3-werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van Ataluren (PTC124®) bij patiënten met onzinmutatie Cystic Fibrosis

Dit is een internationaal, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ataluren bij patiënten met nonsense-mutatiecystische fibrose (nmCF) die geen chronische geïnhaleerde aminoglycosiden krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is bedoeld om 208 proefpersonen (184 volledig evalueerbaar) met nonsense-mutatie-gemedieerde CF te rekruteren die minstens 6 jaar oud zijn en een geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) >= 40% en <= 90% van de voorspelde . Proefpersonen zullen worden gestratificeerd op basis van leeftijd, gebruik van geïnhaleerde antibiotica en basislijn FEV1, en zullen worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om oraal ataluren te krijgen dat 3 keer per dag (TID) wordt toegediend met respectieve ochtend-, middag- en avonddoses van 10- , 10- en 20 mg/kg of placebo. Op basis van de resultaten van een eerder uitgevoerd onderzoek komen patiënten die worden behandeld met chronische geïnhaleerde aminoglycosiden (waaronder TOBI) niet in aanmerking voor deelname. Spirometriemeting tijdens het screeningsbezoek zal bepalen of de patiënt in aanmerking komt voor opname op basis van de longfunctie. De FEV1-stabiliteit zal worden beoordeeld tijdens de ongeveer 4 weken durende screeningperiode, aan het einde waarvan de patiënten een relatieve verandering moeten aantonen in %-voorspelde FEV1 van minder dan 15% in vergelijking met de screeningwaarde. Assessments zullen elke 8 weken worden uitgevoerd, afhankelijk van de uitkomstmaat.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

279

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentinië, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentinië, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australië
      • Adelaide, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australië, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australië, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • België
      • Brussels, België, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, België, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarije
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Charite Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Duitsland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Duitsland, 07745
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Duitsland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Duitsland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrijk, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankrijk, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Griekenland
      • Thessaloniki, Griekenland
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italië
      • Ancona, Italië, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italië, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italië, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italië
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
      • Rome, Italië, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italië, 37126
        • University of Verona
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polen, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spanje
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spanje
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • St James's University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Verenigd Koninkrijk, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Verenigde Staten, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Verenigde Staten, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bewijs van ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming/instemmingsdocument(en) waaruit blijkt dat de proefpersoon (en/of zijn ouder/wettelijke voogd) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek
  • Leeftijd >=6 jaar.
  • Lichaamsgewicht >=16 kg.
  • Zweetchloride >60 milli-equivalent per liter (mEq/L)
  • Documentatie van de aanwezigheid van een nonsensmutatie in ten minste 1 allel van het cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-gen, zoals bepaald door genotypering uitgevoerd in een laboratorium dat is gecertificeerd door het College of American Pathologists (CAP), of onder de Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA), of door een gelijkwaardige organisatie
  • Verificatie dat er een bloedmonster is afgenomen voor sequentiebepaling van het CFTR-gen
  • Mogelijkheid om een ​​geldige, reproduceerbare spirometrietest uit te voeren met behulp van de studiespecifieke spirometer met demonstratie van een FEV1 >=40% en <=90% van voorspeld
  • Demonstratie bij bezoek 2 van een geldig %-voorspelde FEV1 binnen 15% van de screening % voorspelde FEV1-waarde
  • Zuurstofverzadiging in rust (gemeten met pulsoximetrie) >=92% op kamerlucht.
  • Bevestigde screeninglaboratoriumwaarden binnen vooraf gespecificeerde bereiken
  • Bij proefpersonen die seksueel actief zijn, bereidheid om zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of een barrière of medische anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en de follow-upperiode van 60 dagen
  • Bereidheid en bekwaamheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beoordelingen, inclusief geplande bezoeken, medicijntoedieningsplan, onderzoeksprocedures, laboratoriumtests en studiebeperkingen

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een van de ingrediënten of hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel
  • Eerdere deelname aan de fase 3-studie van ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Elke verandering (aanvang, wijziging van het type geneesmiddel, dosisaanpassing, wijziging van het schema, onderbreking, stopzetting of herstart) in een chronisch behandelings-/profylaxeregime voor cystische fibrose (CF) of voor CF-gerelateerde aandoeningen binnen 4 weken voorafgaand aan screening
  • Chronisch gebruik van inhalatie-aminoglycosiden (bijv. tobramycine) of gebruik van inhalatie-aminoglycosiden binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken voorafgaand aan de screening
  • Doorlopende deelname aan een andere therapeutische klinische studie
  • Bewijs van longexacerbatie of acute infectie van de bovenste of onderste luchtwegen (inclusief virale ziekten) binnen 3 weken voorafgaand aan de screening
  • Behandeling met intraveneuze antibiotica binnen 3 weken voorafgaand aan de screening
  • Lopende immunosuppressieve therapie (anders dan corticosteroïden)
  • Lopende behandeling met warfarine, fenytoïne of tolbutamide
  • Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
  • Ernstige complicaties van longziekte (waaronder massale bloedspuwing, pneumothorax of pleurale effusie) binnen 8 weken voorafgaand aan screening
  • Bekende portale hypertensie
  • Positieve hepatitis B-oppervlakteantigeen-, hepatitis C-antilichaamtest of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) -test
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Huidige roker of een rookgeschiedenis van >=10 pakjaren (aantal pakjes sigaretten/dag x aantal jaren gerookt).
  • Eerdere of aanhoudende medische aandoening (bijv. bijkomende ziekte, alcoholisme, drugsmisbruik, psychiatrische aandoening), medische geschiedenis, fysieke bevindingen, elektrocardiogram (ECG) bevindingen of laboratoriumafwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon negatief kunnen beïnvloeden , maakt het onwaarschijnlijk dat het behandeltraject of de follow-up wordt afgerond, of kan de beoordeling van onderzoeksresultaten in het gedrang brengen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ataluren (PTC124®)
De deelnemers kregen ataluren in de vorm van oraal poeder voor suspensie in doseringen van respectievelijk 10, 10 en 20 mg/kg 's ochtends, 's middags en 's avonds gedurende een behandelingsduur van 48 weken of tot stopzetting van de behandeling.
Geneesmiddel: Ataluren (PTC124®)
Orale Ataluren TID
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen 's ochtends, 's middags en 's avonds een bijpassende placebo oraal gedurende 48 weken behandelingsduur of tot stopzetting van de behandeling.
Geneesmiddel: Placebo
Orale Placebo TID

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering ten opzichte van baseline in procentueel voorspeld geforceerd expiratoir volume in één seconde (ppFEV1) in week 48
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 48
De FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht wordt uitgeademd en wordt gemeten met spirometrie met geforceerde uitademing. Verandering in ppFEV1 in week 48 werd gedefinieerd als het gemiddelde tussen de verandering ten opzichte van baseline in week 40 en die in week 48. Baseline voor ppFEV1 werd gedefinieerd als een gemiddelde van ppFEV1 bij screeningbezoeken (week -4 tot -1) en baselinebezoeken (dag 1).
Van basislijn tot week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
48 weken durende frequentie van pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: Week 48
Longexacerbaties werden beoordeeld met behulp van uitgebreide Fuchs-criteria. De uitgebreide Fuchs-exacerbatie wordt gedefinieerd als de aanwezigheid van ten minste 4 van de 12 tekenen en symptomen van Fuchs die behandeling vereisen met enige vorm van antibioticabehandeling (geïnhaleerd, oraal of intraveneus). De tekenen en symptomen van Fuchs waren onder meer toegenomen hoest; verandering in sputumvolume, kleur of consistentie; nieuwe of verhoogde bloedspuwing; verhoogde kortademigheid tijdens matige of milde inspanning of in rust; sinuspijn of gevoeligheid; verandering in sinusontlading; malaise, vermoeidheid of lethargie; anorexia of gewichtsverlies; temperatuur boven de 38 graden Celsius; verandering in bevindingen bij borstonderzoek; relatieve afname van 10% in ppFEV1, en thoraxradiografieresultaten consistent met longinfectie. De frequentie van 48 weken werd berekend als: frequentie van 48 weken = totaal aantal gebeurtenissen/behandelingsduur per week*48.
Week 48
Verandering ten opzichte van baseline in de cystic fibrosis-vragenlijst - herzien (CFQ-R) respiratoir domein in week 48
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 48
Voor deze studie werd de CFQ-R voor tieners/volwassenen gebruikt. Het is speciaal ontwikkeld voor deelnemers met cystic fibrosis. Het is een ziektespecifiek instrument dat is ontworpen om de impact op de algehele gezondheid, het dagelijks leven, het waargenomen welzijn en de symptomen te meten. Het respiratoire domein beoordeelde respiratoire symptomen zoals hoesten, congestie, piepende ademhaling enz. Het schalen van elk item gebeurt via 4-punts Likert-schalen. Scores voor elk item worden opgeteld om een ​​domeinscore te genereren. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een betere gezondheid en lagere scores op een slechtere gezondheid.
Basislijn (dag 1) en week 48
Verandering ten opzichte van baseline in Body Mass Index (BMI) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en week 48
Ondervoeding komt vaak voor bij deelnemers met cystic fibrosis. De BMI is een belangrijke klinische maatstaf voor de voedingsstatus.
Basislijn (dag 1) en week 48
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Een ongewenst voorval (AE) is elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een studiebehandeling, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de studiebehandeling. Een TEAE wordt gedefinieerd als een bijwerking die optreedt of verergert in de periode vanaf de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot 4 weken na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een SAE is een ongewenst medisch voorval of effect dat verband houdt met het gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel in welke dosis dan ook, ongeacht of het wordt beschouwd als verband houdend met het onderzoeksgeneesmiddel, wat resulteert in een van de volgende situaties: overlijden; intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname; levensbedreigende bijwerking; aanhoudende of significante handicap of onbekwaamheid of substantiële verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren; elke andere medisch belangrijke gebeurtenis; of een zwangerschap die resulteert in een spontane abortus, doodgeboorte, neonatale dood of aangeboren afwijking.
Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Aantal deelnemers met TEAE's naar ernst en relatie met studiegeneesmiddelen
Tijdsspanne: Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
De relatie van TEAE's met de onderzoeksgeneesmiddelen werd beoordeeld als: waarschijnlijk gerelateerd, mogelijk gerelateerd, onwaarschijnlijk gerelateerd en niet gerelateerd. De ernst van TEAE's werd beoordeeld met behulp van de Common Terminology Criteria for Adverse Events, versie 3.0 als: Graad 1 (licht), Graad 2 (matig), Graad 3 (ernstig), Graad 4 (levensbedreigend) of Graad 5 (fataal) .
Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Aantal deelnemers met SAE's naar ernst en relatie met studiegeneesmiddelen
Tijdsspanne: Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
De relatie tussen SAE's en de onderzoeksgeneesmiddelen werd beoordeeld als: waarschijnlijk gerelateerd, mogelijk gerelateerd, onwaarschijnlijk gerelateerd en niet gerelateerd. De ernst van SAE's werd geclassificeerd met behulp van de Common Terminology Criteria for Adverse Events, versie 3.0 als: Graad 1 (licht), Graad 2 (matig), Graad 3 (ernstig), Graad 4 (levensbedreigend) of Graad 5 (fataal) .
Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Aantal deelnemers met abnormale vitale functies gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Vitale functies omvatten systolische en diastolische bloeddruk, polsslag, pulsoximetrie en lichaamstemperatuur. Deelnemers met abnormale vitale functies die klinische interventie of verder onderzoek nodig hadden (naast het bestellen van een herhaalde [bevestigende] test), tenzij ze verband houden met een reeds gemeld klinisch voorval, worden gerapporteerd.
Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Aantal deelnemers met abnormale klinische laboratoriumparameters gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Klinische laboratoriumtests omvatten hematologie, biochemie en urineonderzoek. Deelnemers met abnormale laboratoriumparameters die klinische interventie of verder onderzoek vereisten (naast het bestellen van een herhaalde [bevestigende] test), tenzij ze verband houden met een reeds gemeld klinisch voorval, worden gerapporteerd.
Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Aantal deelnemers met abnormaal elektrocardiogram gerapporteerd als TEAE's
Tijdsspanne: Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)
Deelnemers met een abnormaal elektrocardiogram die klinische interventie of verder onderzoek nodig hadden (naast het bestellen van een herhaalde [bevestigende] test), tenzij ze verband houden met een reeds gemeld klinisch voorval, worden gerapporteerd.
Van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot het 4 weken durende follow-upbezoek na de behandeling (ongeveer 52 weken)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

PTC Therapeutics

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Onderzoekers

  • Studie directeur: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 augustus 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

15 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 mei 2020

Laatst geverifieerd

1 mei 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren