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Estudio de Atalureno en Fibrosis Quística por Mutación Sin Sentido (ACT CF)

4 de mayo de 2020 actualizado por: PTC Therapeutics

Un estudio de eficacia y seguridad de fase 3 de atalureno (PTC124®) en pacientes con fibrosis quística con mutación sin sentido

Este es un estudio de fase 3, internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de ataluren en pacientes con fibrosis quística con mutación sin sentido (nmCF) que no reciben aminoglucósidos inhalados crónicos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es para inscribir a 208 sujetos (184 completamente evaluables) con FQ mediada por mutaciones sin sentido que tienen al menos 6 años de edad y tienen un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) >= 40 % y <= 90 % del predicho . Los sujetos se estratificarán en función de la edad, el uso de antibióticos inhalados y el FEV1 inicial, y se aleatorizarán en una proporción de 1:1 para recibir atalureno oral administrado 3 veces al día (TID) en las dosis respectivas de la mañana, el mediodía y la noche de 10- , 10 y 20 mg/kg o placebo. Según los resultados de un estudio realizado anteriormente, los pacientes tratados con aminoglucósidos inhalados de forma crónica (incluido TOBI) no serán elegibles para participar. La medición de la espirometría en la visita de selección establecerá la elegibilidad del paciente para su inclusión en función de la función pulmonar. La estabilidad del FEV1 se evaluará durante el período de selección de aproximadamente 4 semanas, al final del cual se requerirá que los pacientes demuestren un cambio relativo en el % previsto de FEV1 de menos del 15 % en comparación con el valor de la prueba. Las evaluaciones se realizarán cada 8 semanas, dependiendo de la medida de resultado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

279

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Alemania, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Alemania, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Alemania, 07745
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Alemania, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Alemania, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Canadá
      • Montreal, Canadá, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Canadá, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Canadá, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, España
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, España, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Francia, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francia, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grecia
      • Thessaloniki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italia, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
      • Rome, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italia, 37126
        • University of Verona
  • Países Bajos
      • Den Haag, Países Bajos, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus MC
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polonia, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polonia, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polonia, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Reino Unido
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Reino Unido, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St James's University Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Reino Unido, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton University Hospitals NHS Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Evidencia de documento(s) de consentimiento/asentimiento informado(s) firmado(s) y fechado(s) que indique(n) que el sujeto (y/o su padre/tutor legal) han sido informados de todos los aspectos pertinentes del ensayo
  • Edad >=6 años.
  • Peso corporal >=16 kg.
  • Cloruro en sudor >60 miliequivalentes por litro (mEq/L)
  • Documentación de la presencia de una mutación sin sentido en al menos 1 alelo del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), según lo determine el genotipado realizado en un laboratorio certificado por el Colegio de Patólogos Estadounidenses (CAP), o bajo la Mejora del Laboratorio Clínico Ley/Enmienda (CLIA), o por una organización equivalente
  • Verificación de que se ha extraído una muestra de sangre para la secuenciación del gen CFTR
  • Capacidad para realizar una prueba de espirometría válida y reproducible utilizando el espirómetro específico del estudio con demostración de un FEV1 >=40 % y <=90 % del previsto
  • Demostración en la visita 2 de un valor de FEV1 % previsto válido dentro del 15 % del valor de FEV1 % previsto de detección
  • Saturación de oxígeno en reposo (medida por oximetría de pulso) >=92% en aire ambiente.
  • Valores de laboratorio de detección confirmados dentro de rangos preespecificados
  • En sujetos sexualmente activos, voluntad de abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear un método anticonceptivo médico o de barrera durante la administración del fármaco del estudio y el período de seguimiento de 60 días.
  • Voluntad y capacidad para cumplir con todos los procedimientos y evaluaciones del estudio, incluidas las visitas programadas, el plan de administración de medicamentos, los procedimientos del estudio, las pruebas de laboratorio y las restricciones del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio
  • Participación previa en el ensayo de Fase 3 de ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Cualquier cambio (inicio, cambio en el tipo de fármaco, modificación de la dosis, modificación del cronograma, interrupción, suspensión o reinicio) en un régimen de tratamiento/profilaxis crónica para la fibrosis quística (FQ) o para afecciones relacionadas con la FQ dentro de las 4 semanas anteriores a la poner en pantalla
  • Uso crónico de aminoglucósidos inhalados (p. ej., tobramicina) o uso de aminoglucósidos inhalados en las 4 semanas anteriores a la selección.
  • Exposición a otro fármaco en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la selección
  • Participación en curso en cualquier otro ensayo clínico terapéutico
  • Evidencia de exacerbación pulmonar o infección aguda del tracto respiratorio superior o inferior (incluyendo enfermedades virales) dentro de las 3 semanas previas a la selección
  • Tratamiento con antibióticos intravenosos en las 3 semanas previas a la selección
  • Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides)
  • Tratamiento continuo con warfarina, fenitoína o tolbutamida
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Complicaciones mayores de enfermedad pulmonar (incluyendo hemoptisis masiva, neumotórax o derrame pleural) dentro de las 8 semanas previas a la selección
  • hipertensión portal conocida
  • Antígeno de superficie de hepatitis B positivo, prueba de anticuerpos contra la hepatitis C o prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Embarazo o lactancia
  • Fumador actual o antecedentes de tabaquismo de >=10 paquetes-año (número de paquetes de cigarrillos/día x número de años fumados).
  • Condición médica previa o en curso (por ejemplo, enfermedad concomitante, alcoholismo, abuso de drogas, condición psiquiátrica), historial médico, hallazgos físicos, hallazgos de electrocardiograma (ECG) o anormalidad de laboratorio que, en opinión del investigador, podría afectar negativamente la seguridad del sujeto. , hace que sea poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Atalureno (PTC124®)
Los participantes recibieron ataluren como polvo oral para suspensión en dosis de 10, 10 y 20 mg/kg por la mañana, al mediodía y por la noche, respectivamente, durante 48 semanas de duración del tratamiento o hasta la interrupción del tratamiento.
Droga: Atalureno (PTC124®)
Atalureno oral tres veces al día
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron el mismo placebo por vía oral por la mañana, al mediodía y por la noche durante 48 semanas de duración del tratamiento o hasta la interrupción del tratamiento.
Droga: Placebo
Placebo Oral TID

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto desde el inicio en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en un segundo (ppFEV1) en la semana 48
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 48
El FEV1 es el volumen de aire exhalado por la fuerza en un segundo y se mide mediante una espirometría de aire espiratorio forzado. El cambio en ppFEV1 en la semana 48 se definió como el promedio entre el cambio desde el inicio en la semana 40 y el de la semana 48. El valor inicial para ppFEV1 se definió como un promedio de ppFEV1 en las visitas de selección (semanas -4 a -1) y valor inicial (día 1).
Desde el inicio hasta la semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de exacerbaciones pulmonares a las 48 semanas
Periodo de tiempo: Semana 48
Las exacerbaciones pulmonares se evaluaron utilizando los criterios de Fuchs ampliados. La exacerbación de Fuchs expandida se define como la presencia de al menos 4 de los 12 signos y síntomas de Fuchs que requieren tratamiento con cualquier forma de tratamiento antibiótico (inhalado, oral o intravenoso). Los signos y síntomas de Fuchs incluyeron aumento de la tos; cambio en el volumen, color o consistencia del esputo; hemoptisis nueva o aumentada; aumento de la disnea durante el esfuerzo moderado o leve, o en reposo; dolor o sensibilidad en los senos paranasales; cambio en la secreción sinusal; malestar general, fatiga o letargo; anorexia o pérdida de peso; temperatura superior a 38 grados centígrados; cambio en los hallazgos del examen de tórax; disminución relativa del 10% en ppFEV1, y los resultados de la radiografía de tórax son compatibles con una infección pulmonar. La tasa de 48 semanas se calculó como: tasa de 48 semanas = número total de eventos/duración del tratamiento por semana*48.
Semana 48
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de fibrosis quística - Dominio respiratorio revisado (CFQ-R) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 48
Para este estudio se utilizó el CFQ-R para adolescentes/adultos. Fue desarrollado específicamente para participantes con fibrosis quística. Es un instrumento específico de la enfermedad diseñado para medir el impacto en la salud general, la vida diaria, el bienestar percibido y los síntomas. El dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios como tos, congestión, sibilancias, etc. La escala de cada elemento se realiza a través de escalas Likert de 4 puntos. Las puntuaciones de cada elemento se suman para generar una puntuación de dominio. Las puntuaciones van de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mejor salud y las puntuaciones más bajas indican una peor salud.
Línea de base (día 1) y semana 48
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base (día 1) y semana 48
La desnutrición es común en los participantes con fibrosis quística. El IMC es una medida clínica importante del estado nutricional.
Línea de base (día 1) y semana 48
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Un evento adverso (EA) es cualquier signo (incluido un resultado de laboratorio anormal), síntoma o enfermedad desfavorable e imprevisto asociado temporalmente con el uso de un tratamiento del estudio, ya sea que se considere relacionado o no con el tratamiento del estudio. Un TEAE se define como un AA que ocurre o empeora en el período que se extiende desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 4 semanas después de la última dosis del fármaco del estudio. Un SAE es un acontecimiento o efecto médico adverso asociado con el uso de un fármaco del estudio en cualquier dosis, independientemente de si se considera que está relacionado con el fármaco del estudio, que tiene como resultado uno de los siguientes: muerte; hospitalización de pacientes internados o prolongación de la hospitalización existente; evento adverso potencialmente mortal; discapacidad o incapacidad persistente o significativa o interrupción sustancial de la capacidad para llevar a cabo las funciones normales de la vida; cualquier otro evento médicamente importante; o un embarazo que resulte en aborto espontáneo, muerte fetal, muerte neonatal o anomalía congénita.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Número de participantes con TEAE por gravedad y relación con los fármacos del estudio
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
La relación de los TEAE con los fármacos del estudio se evaluó como: probablemente relacionada, posiblemente relacionada, improbablemente relacionada y no relacionada. La gravedad de los TEAE se clasificó utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos, Versión 3.0 como: Grado 1 (leve), Grado 2 (moderado), Grado 3 (grave), Grado 4 (potencialmente mortal) o Grado 5 (mortal) .
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Número de participantes con SAE por gravedad y relación con los fármacos del estudio
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
La relación de los SAE con los fármacos del estudio se evaluó como: probablemente relacionada, posiblemente relacionada, improbablemente relacionada y no relacionada. La gravedad de los SAE se calificó utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos, Versión 3.0 como: Grado 1 (leve), Grado 2 (moderado), Grado 3 (grave), Grado 4 (potencialmente mortal) o Grado 5 (mortal) .
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Número de participantes con signos vitales anormales informados como TEAE
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Los signos vitales incluyeron presión arterial sistólica y diastólica, frecuencia del pulso, oximetría de pulso y temperatura corporal. Se informa a los participantes con signos vitales anormales que requirieron intervención clínica o investigación adicional (más allá de ordenar una prueba repetida [confirmatoria]), a menos que estén asociados con un evento clínico ya informado.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Número de participantes con parámetros de laboratorio clínico anormales informados como TEAE
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Las pruebas de laboratorio clínico incluyeron hematología, bioquímica y análisis de orina. Se notifican los participantes con parámetros de laboratorio anormales que requirieron intervención clínica o investigación adicional (más allá de ordenar una prueba repetida [confirmatoria]), a menos que estén asociados con un evento clínico ya informado.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Número de participantes con electrocardiograma anormal informado como TEAE
Periodo de tiempo: Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)
Se informan los participantes con electrocardiograma anormal que requirieron intervención clínica o investigación adicional (más allá de ordenar una prueba repetida [confirmatoria]), a menos que estén asociados con un evento clínico ya informado.
Desde la administración del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento 4 semanas después del tratamiento (aproximadamente 52 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

PTC Therapeutics

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Investigadores

  • Director de estudio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de agosto de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de mayo de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de mayo de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de mayo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2020

Última verificación

1 de mayo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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