Estudo de Ataluren em Fibrose Cística Mutação Nonsense (ACT CF)
4 de maio de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics
Um estudo de eficácia e segurança de Fase 3 de Ataluren (PTC124®) em pacientes com fibrose cística de mutação sem sentido
Este é um estudo de Fase 3, internacional, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de eficácia e segurança do ataluren em pacientes com fibrose cística com mutação nonsense (nmCF) que não recebem aminoglicosídeos inalatórios crônicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é para inscrever 208 indivíduos (184 totalmente avaliáveis) com FC mediada por mutação nonsense com pelo menos 6 anos de idade e um volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) >= 40% e <= 90% do previsto .
Os indivíduos serão estratificados com base na idade, uso de antibióticos inalatórios e VEF1 basal, e serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber atalureno oral administrado 3 vezes ao dia (TID) nas respectivas doses matinais, ao meio-dia e noturnas de 10- , 10 e 20 mg/kg ou placebo.
Com base nos resultados de um estudo conduzido anteriormente, os pacientes tratados com aminoglicosídeos inalatórios crônicos (incluindo TOBI) não serão elegíveis para participação.
A medição da espirometria na visita de triagem estabelecerá a elegibilidade do paciente para inclusão com base na função pulmonar.
A estabilidade do VEF1 será avaliada durante o período de triagem de aproximadamente 4 semanas, ao final do qual os pacientes deverão demonstrar uma mudança relativa no percentual de VEF1 previsto inferior a 15% quando comparado ao valor de triagem.
As avaliações serão realizadas a cada 8 semanas, dependendo da medida do resultado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
279
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Berlin, Alemanha, 13353
- Charite Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Alemanha, 44791
- St. Josef Hospital GmbH
-
Cologne, Alemanha, 50937
- Universitätsklinikum Köln
-
Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
- Christiane Herzog CF-Zentrum
-
Jena, Alemanha, 07745
- Universitatsklinikum Jena
-
München, Alemanha, 80337
- Dr. von Haunersches Kinderspital
-
München, Alemanha, 80336
- LMU Klinikum der Universität München
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
- Hospital Universitario Austral
-
Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
-
La Plata, Argentina, 1900
- Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
-
-
-
-
-
Adelaide, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Austrália, 4032
- Prince Charles Hospital
-
Perth, Austrália, 6840
- Princess Margaret Hospital
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasil
- Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária
- University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
-
Sofia, Bulgária
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica, 1090
- University Hospital Brussels
-
Bruxelles, Bélgica, 1020
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Bélgica, 3000
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Montreal, Canadá, H2W 1R7
- Clinical Research Institute of Montreal
-
Québec City, Canadá, G1V 4G2
- CHU de Quebec - Hopital CHUL
-
Toronto, Canadá, M5G 1X8
- University of Toronto Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital University
-
Esplugues De Llobregat, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Málaga, Espanha
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Sabadell, Espanha, 08208
- Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
-
Sevilla, Espanha
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36608
- Pulmonary Associates of Mobile PC
-
-
California
-
Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center at Oakland
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University-Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- All Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
-
-
New Jersey
-
Long Branch, New Jersey, Estados Unidos, 07740
- Monmouth Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73112
- Santiago Reyes, MD
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19129
- Drexel University College of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77094
- Texas Children's Hospital
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- University of Texas Health Science Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Childrens Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Bron, França, 69677
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
Montpellier, França, 34295
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Roscoff, França, 29684
- Centre de Perharidy
-
Saint-Pierre, França, 97448
- Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grécia
- General Hospital of Thessaloniki Ippokration
-
-
-
-
-
Den Haag, Holanda, 2491
- HagaZiekenhuis
-
Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Radboud University
-
Rotterdam, Holanda
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Meyer Children's Hospital
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital
-
-
-
-
-
Ancona, Itália, 60123
- Ospedali Riuniti di Ancona
-
Firenze, Itália, 50139
- Azienda Ospedaliera A Meyer
-
Milan, Itália, 20122
- Lombardia Cystic Fibrosis Center
-
Roma, Itália
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
-
Rome, Itália, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I
-
Verona, Itália, 37126
- University of Verona
-
-
-
-
-
Gdansk, Polônia
- Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
-
Rabka-Zdrój, Polônia, 34-700
- NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
-
Rzeszow, Polônia, 35-612
- NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
-
Warsaw, Polônia, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Reino Unido
- Heart of England NHS Foundation Trust
-
Glasgow, Reino Unido, G120YN
- Southern General Hospital
-
Leeds, Reino Unido
- St James's University Hospital
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
-
Penarth, Reino Unido, CF64 2XX
- LLandough Hospital
-
Southampton, Reino Unido
- Southampton University Hospitals NHS Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Evidência de documento(s) de consentimento informado assinado e datado(s) indicando que o sujeito (e/ou seu pai/responsável legal) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo
- Idade >=6 anos.
- Peso corporal >=16 kg.
- Cloreto de suor >60 miliequivalentes por litro (mEq/L)
- Documentação da presença de uma mutação nonsense em pelo menos 1 alelo do gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), determinada por genotipagem realizada em laboratório certificado pelo College of American Pathologists (CAP), ou sob o Clinical Laboratory Improvement Lei/Alteração (CLIA), ou por uma organização equivalente
- Verificação de que uma amostra de sangue foi coletada para sequenciamento do gene CFTR
- Capacidade de realizar um teste de espirometria válido e reprodutível usando o espirômetro específico do estudo com demonstração de VEF1 >=40% e <=90% do previsto
- Demonstração na visita 2 de um %-previsto VEF1 válido dentro de 15% do valor de triagem % predito de FEV1
- Saturação de oxigênio em repouso (medida por oximetria de pulso) >=92% em ar ambiente.
- Valores laboratoriais de triagem confirmados dentro de intervalos pré-especificados
- Em indivíduos sexualmente ativos, vontade de se abster de relações sexuais ou empregar uma barreira ou método médico de contracepção durante a administração do medicamento do estudo e o período de acompanhamento de 60 dias
- Vontade e capacidade de cumprir todos os procedimentos e avaliações do estudo, incluindo visitas agendadas, plano de administração de medicamentos, procedimentos do estudo, testes laboratoriais e restrições do estudo
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento do estudo
- Participação anterior no estudo de Fase 3 de ataluren (PTC124-GD-009-CF).
- Qualquer alteração (início, alteração no tipo de medicamento, modificação da dose, modificação do cronograma, interrupção, descontinuação ou reinício) em um regime crônico de tratamento/profilaxia para Fibrose Cística (FC) ou para condições relacionadas à FC dentro de 4 semanas antes de triagem
- Uso crônico de aminoglicosídeos inalatórios (por exemplo, tobramicina) ou uso de aminoglicosídeos inalatórios nas 4 semanas anteriores à triagem.
- Exposição a outro medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da triagem
- Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico
- Evidência de exacerbação pulmonar ou infecção aguda do trato respiratório superior ou inferior (incluindo doenças virais) dentro de 3 semanas antes da triagem
- Tratamento com antibióticos intravenosos dentro de 3 semanas antes da triagem
- Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides)
- Terapia contínua com varfarina, fenitoína ou tolbutamida
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Complicações maiores de doença pulmonar (incluindo hemoptise maciça, pneumotórax ou derrame pleural) dentro de 8 semanas antes da triagem
- Hipertensão portal conhecida
- Antígeno de superfície da hepatite B positivo, teste de anticorpos da hepatite C ou teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Gravidez ou amamentação
- Fumante atual ou histórico de tabagismo >=10 maços-ano (número de maços de cigarros/dia x número de anos fumados).
- Condição médica prévia ou contínua (por exemplo, doença concomitante, alcoolismo, abuso de drogas, condição psiquiátrica), histórico médico, achados físicos, achados de eletrocardiograma (ECG) ou anormalidade laboratorial que, na opinião do investigador, poderia afetar adversamente a segurança do sujeito , torna improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou pode prejudicar a avaliação dos resultados do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Atalureno (PTC124®)
Os participantes receberam ataluren como pó oral para suspensão nas dosagens de 10, 10 e 20 mg/kg pela manhã, meio-dia e noite, respectivamente, por 48 semanas de duração do tratamento ou até a descontinuação do tratamento.
|
Ataluren Oral TID
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam placebo correspondente por via oral de manhã, meio-dia e noite por 48 semanas de duração do tratamento ou até a descontinuação do tratamento.
|
Placebo Oral TID
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração absoluta desde a linha de base no volume expiratório forçado previsto por cento em um segundo (ppFEV1) na semana 48
Prazo: Da linha de base até a semana 48
|
O VEF1 é o volume de ar exalado forçadamente em um segundo e é medido por meio da espirometria de ar expiratório forçado.
A alteração no ppFEV1 na semana 48 foi definida como a média entre a alteração da linha de base na semana 40 e na semana 48.
A linha de base para ppFEV1 foi definida como uma média de ppFEV1 nas visitas de triagem (semanas -4 a -1) e linha de base (dia 1).
|
Da linha de base até a semana 48
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de Exacerbações Pulmonares em 48 semanas
Prazo: Semana 48
|
As exacerbações pulmonares foram avaliadas usando os critérios de Fuchs expandidos.
A exacerbação de Fuchs expandida é definida como a presença de pelo menos 4 dos 12 sinais e sintomas de Fuchs que requerem tratamento com qualquer forma de tratamento antibiótico (inalatório, oral ou intravenoso).
Os sinais e sintomas de Fuchs incluíam aumento da tosse; mudança no volume, cor ou consistência do escarro; hemoptise nova ou aumentada; dispnéia aumentada durante esforço moderado ou leve, ou em repouso; dor ou sensibilidade sinusal; mudança na descarga sinusal; mal-estar, fadiga ou letargia; anorexia ou perda de peso; temperatura acima de 38 graus Celsius; mudança nos achados do exame do tórax; diminuição relativa de 10% no ppVEF1 e resultados da radiografia de tórax compatíveis com infecção pulmonar.
A taxa de 48 semanas foi calculada como: taxa de 48 semanas = número total de eventos/duração do tratamento por semana*48.
|
Semana 48
|
|
Mudança da linha de base no Questionário de Fibrose Cística - Domínio Respiratório Revisado (CFQ-R) na Semana 48
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 48
|
O adolescente/adulto CFQ-R foi usado para este estudo.
Foi desenvolvido especificamente para participantes com fibrose cística.
É um instrumento específico da doença projetado para medir o impacto na saúde geral, na vida diária, na percepção de bem-estar e nos sintomas.
O domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios como tosse, congestão, chiado, etc. A escala de cada item é feita por meio de escalas Likert de 4 pontos.
As pontuações de cada item são somadas para gerar uma pontuação de domínio.
As pontuações variam de 0 a 100, com pontuações mais altas indicando melhor saúde e pontuações mais baixas indicando pior saúde.
|
Linha de base (dia 1) e semana 48
|
|
Mudança da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) na Semana 48
Prazo: Linha de base (dia 1) e semana 48
|
A desnutrição é comum em participantes com fibrose cística.
O IMC é uma importante medida clínica do estado nutricional.
|
Linha de base (dia 1) e semana 48
|
|
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (SAEs)
Prazo: Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
Um evento adverso (EA) é qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um tratamento do estudo, considerado ou não relacionado ao tratamento do estudo.
Um TEAE é definido como um EA que ocorre ou piora no período que se estende desde a primeira dose do medicamento do estudo até 4 semanas após a última dose do medicamento do estudo.
Um SAE é uma ocorrência ou efeito médico desagradável associado ao uso de um medicamento em estudo em qualquer dose, independentemente de ser considerado relacionado ao medicamento em estudo, que resulta em um dos seguintes: morte; internação hospitalar ou prolongamento de internação já existente; evento adverso com risco de vida; deficiência ou incapacidade persistente ou significativa ou interrupção substancial da capacidade de conduzir as funções normais da vida; qualquer outro evento clinicamente importante; ou uma gravidez resultando em aborto espontâneo, natimorto, morte neonatal ou anomalia congênita.
|
Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
|
Número de participantes com TEAEs por gravidade e relação com os medicamentos do estudo
Prazo: Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
A relação dos TEAEs com os medicamentos do estudo foi avaliada como: provável relacionado, possivelmente relacionado, improvável relacionado e não relacionado.
A gravidade dos TEAEs foi classificada usando o Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versão 3.0 como: Grau 1 (leve), Grau 2 (moderado), Grau 3 (grave), Grau 4 (ameaça à vida) ou Grau 5 (fatal) .
|
Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
|
Número de participantes com SAEs por gravidade e relação com os medicamentos do estudo
Prazo: Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
A relação dos SAEs com os medicamentos do estudo foi avaliada como: provável relacionado, possivelmente relacionado, improvável relacionado e não relacionado.
A gravidade dos SAEs foi classificada usando o Common Terminology Criteria for Adverse Events, Versão 3.0 como: Grau 1 (leve), Grau 2 (moderado), Grau 3 (grave), Grau 4 (ameaça à vida) ou Grau 5 (fatal) .
|
Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
|
Número de participantes com sinais vitais anormais relatados como TEAEs
Prazo: Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
Os sinais vitais incluíram pressão arterial sistólica e diastólica, frequência cardíaca, oximetria de pulso e temperatura corporal.
Os participantes com sinais vitais anormais que requerem intervenção clínica ou investigação adicional (além de solicitar a repetição do teste [confirmativo]), a menos que estejam associados a um evento clínico já relatado, são relatados.
|
Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
|
Número de participantes com parâmetros laboratoriais clínicos anormais relatados como TEAEs
Prazo: Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
Os exames laboratoriais clínicos incluíram hematologia, bioquímica e urinálise.
Os participantes com parâmetros laboratoriais anormais que necessitaram de intervenção clínica ou investigação adicional (além de solicitar a repetição do teste [confirmativo]), a menos que estejam associados a um evento clínico já relatado, são relatados.
|
Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
|
Número de participantes com eletrocardiograma anormal relatados como TEAEs
Prazo: Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
Os participantes com eletrocardiograma anormal que necessitaram de intervenção clínica ou investigação adicional (além de solicitar a repetição do teste [confirmativo]), a menos que estejam associados a um evento clínico já relatado, são relatados.
|
Desde a administração do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de 4 semanas após o tratamento (aproximadamente 52 semanas)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- VanDevanter DR, Hamblett NM, Simon N, McIntosh J, Konstan MW. Evaluating assumptions of definition-based pulmonary exacerbation endpoints in cystic fibrosis clinical trials. J Cyst Fibros. 2021 Jan;20(1):39-45. doi: 10.1016/j.jcf.2020.07.008. Epub 2020 Jul 15.
- Konstan MW, VanDevanter DR, Rowe SM, Wilschanski M, Kerem E, Sermet-Gaudelus I, DiMango E, Melotti P, McIntosh J, De Boeck K; ACT CF Study Group. Efficacy and safety of ataluren in patients with nonsense-mutation cystic fibrosis not receiving chronic inhaled aminoglycosides: The international, randomized, double-blind, placebo-controlled Ataluren Confirmatory Trial in Cystic Fibrosis (ACT CF). J Cyst Fibros. 2020 Jul;19(4):595-601. doi: 10.1016/j.jcf.2020.01.007. Epub 2020 Jan 23.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de agosto de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de maio de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de maio de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
15 de maio de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PTC124-GD-021-CF
- 2013-004581-34 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .