Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Ataluren i Nonsense Mutation Cystic Fibrosis (ACT CF)

4. mai 2020 oppdatert av: PTC Therapeutics

En fase 3-effektivitets- og sikkerhetsstudie av Ataluren (PTC124®) hos pasienter med nonsensmutasjon Cystisk fibrose

Dette er en fase 3, internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av ataluren hos pasienter med nonsense mutasjon cystisk fibrose (nmCF) som ikke får kroniske inhalerte aminoglykosider.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien skal registrere 208 personer (184 fullt evaluerbare) med tull-mutasjonsmediert CF som er minst 6 år og har et tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) >= 40 % og <= 90 % av forventet . Forsøkspersonene vil bli stratifisert basert på alder, bruk av inhalert antibiotika og baseline FEV1, og vil bli randomisert i et 1:1-forhold for å motta oral ataluren administrert 3 ganger per dag (TID) ved respektive morgen-, middags- og kveldsdoser på 10- , 10- og 20-mg/kg eller placebo. Basert på resultatene fra en tidligere utført studie, vil pasienter behandlet med kroniske inhalerte aminoglykosider (inkludert TOBI) ikke være kvalifisert for deltakelse. Spirometrimåling ved screeningbesøket vil fastslå pasientens berettigelse for inkludering basert på lungefunksjon. FEV1-stabilitet vil bli vurdert i løpet av den ca. 4-ukers screeningsperioden, ved avslutningen av hvilken pasienter vil bli pålagt å demonstrere en relativ endring i %-predikert FEV1 på mindre enn 15 % sammenlignet med screeningsverdien. Vurderinger vil bli utført hver 8. uke, avhengig av utfallsmålet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

279

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Forente stater, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Forente stater, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Frankrike, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Frankrike, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Hellas
      • Thessaloniki, Hellas
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israel, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italia
      • Ancona, Italia, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italia, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
      • Rome, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italia, 37126
        • University of Verona
  • Nederland
      • Den Haag, Nederland, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Nederland, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polen, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polen, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Spania
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spania, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Storbritannia
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Storbritannia, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St James's University Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Storbritannia, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Storbritannia
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Tyskland, 07745
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Tyskland, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Tyskland, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bevis på signert og datert informert samtykke/samtykkedokument(er) som indikerer at forsøkspersonen (og/eller hans forelder/verge) har blitt informert om alle relevante aspekter av rettssaken
  • Alder >=6 år.
  • Kroppsvekt >=16 kg.
  • Svetteklorid >60 milliekvivalent per liter (mEq/L)
  • Dokumentasjon av tilstedeværelsen av en nonsensmutasjon i minst 1 allel av genet for cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR), bestemt ved genotyping utført ved et laboratorium sertifisert av College of American Pathologists (CAP), eller under Clinical Laboratory Improvement Lov/endring (CLIA), eller av en tilsvarende organisasjon
  • Verifikasjon av at det er tatt blodprøve for sekvensering av CFTR-genet
  • Evne til å utføre en gyldig, reproduserbar spirometritest ved bruk av det studiespesifikke spirometeret med demonstrasjon av en FEV1 >=40% og <=90% av predikert
  • Demonstrasjon ved besøk 2 av en gyldig %-predikert FEV1 innenfor 15 % av Screening % predikert FEV1-verdi
  • Hvilende oksygenmetning (målt ved pulsoksymetri) >=92 % på romluft.
  • Bekreftede screeninglaboratorieverdier innenfor forhåndsspesifiserte områder
  • Hos forsøkspersoner som er seksuelt aktive, vilje til å avstå fra samleie eller bruke en barriere eller medisinsk prevensjonsmetode under administrasjonen av studiemedikamentet og 60-dagers oppfølgingsperiode
  • Vilje og evne til å overholde alle studieprosedyrer og vurderinger, inkludert planlagte besøk, legemiddeladministrasjonsplan, studieprosedyrer, laboratorietester og studierestriksjoner

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene eller hjelpestoffene i studiemedisinen
  • Tidligere deltagelse i fase 3-studien av ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Enhver endring (oppstart, endring i type medikament, doseendring, endring av tidsplanen, avbrudd, seponering eller gjenoppstart) i et kronisk behandlings-/profylakseregime for cystisk fibrose (CF) eller for CF-relaterte tilstander innen 4 uker før screening
  • Kronisk bruk av inhalerte aminoglykosider (f.eks. tobramycin) eller bruk av inhalerte aminoglykosider innen 4 uker før screening.
  • Eksponering for et annet undersøkelseslegemiddel innen 4 uker før screening
  • Kontinuerlig deltakelse i enhver annen terapeutisk klinisk utprøving
  • Bevis på lungeforverring eller akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon (inkludert virussykdommer) innen 3 uker før screening
  • Behandling med intravenøs antibiotika innen 3 uker før screening
  • Pågående immunsuppressiv terapi (annet enn kortikosteroider)
  • Pågående warfarin-, fenytoin- eller tolbutamidbehandling
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Store komplikasjoner av lungesykdom (inkludert massiv hemoptyse, pneumothorax eller pleural effusjon) innen 8 uker før screening
  • Kjent portalhypertensjon
  • Positivt hepatitt B overflateantigen, hepatitt C antistofftest eller test for humant immunsviktvirus (HIV)
  • Graviditet eller amming
  • Nåværende røyker eller en røykehistorie på >=10 pakkeår (antall sigarettpakker/dag x antall år røykt).
  • Tidligere eller pågående medisinsk tilstand (f.eks. samtidig sykdom, alkoholisme, narkotikamisbruk, psykiatrisk tilstand), sykehistorie, fysiske funn, elektrokardiogram (EKG)-funn eller laboratorieavvik som etter etterforskerens mening kan ha en negativ innvirkning på pasientens sikkerhet , gjør det usannsynlig at behandlingsforløpet eller oppfølgingen vil bli fullført, eller kan svekke vurderingen av studieresultatene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ataluren (PTC124®)
Deltakerne fikk ataluren som oralt pulver til suspensjon i doser på 10, 10 og 20 mg/kg om morgenen, middag og kveld, henholdsvis i 48 ukers behandlingsvarighet eller inntil behandlingen ble avsluttet.
Legemiddel: Ataluren (PTC124®)
Oral Ataluren TID
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk matchende placebo oralt morgen, middag og kveld i 48 ukers behandlingsvarighet eller inntil behandlingen ble avsluttet.
Legemiddel: Placebo
Oral placebo TID

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (ppFEV1) ved uke 48
Tidsramme: Fra baseline til uke 48
FEV1 er volumet av luft som tvangsutåndes i løpet av ett sekund og måles ved bruk av tvungen ekspiratorisk luftspirometri. Endring i ppFEV1 ved uke 48 ble definert som gjennomsnittet mellom endringen fra baseline ved uke 40 og endringen ved uke 48. Baseline for ppFEV1 ble definert som et gjennomsnitt av ppFEV1 ved screening (uke -4 til -1) og baseline (dag 1) besøk.
Fra baseline til uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
48-ukers rate av lungeeksaserbasjoner
Tidsramme: Uke 48
Lungeeksaserbasjoner ble vurdert ved å bruke utvidede Fuchs-kriterier. Den utvidede Fuchs-eksaserbasjonen er definert som tilstedeværelsen av minst 4 av 12 Fuchs' tegn og symptomer som krever behandling med enhver form for antibiotikabehandling (inhalert, oral eller intravenøs). Fuchs' tegn og symptomer inkluderte økt hoste; endring i sputumvolum, farge eller konsistens; ny eller økt hemoptyse; økt dyspné under moderat eller mild anstrengelse, eller i hvile; sinus smerte eller ømhet; endring i sinusutslipp; ubehag, tretthet eller sløvhet; anoreksi eller vekttap; temperatur over 38 grader Celsius; endring i funn ved brystundersøkelse; relativ 10 % reduksjon i ppFEV1, og thoraxradiografiresultater i samsvar med lungeinfeksjon. 48-ukers rate ble beregnet som: 48-ukers rate = totalt antall hendelser/behandlingsvarighet per uke*48.
Uke 48
Endring fra baseline i spørreskjemaet for cystisk fibrose – revidert (CFQ-R) respiratorisk domene ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 48
Tenårings/voksen CFQ-R ble brukt til denne studien. Den ble utviklet spesielt for deltakere med cystisk fibrose. Det er et sykdomsspesifikt instrument designet for å måle innvirkning på generell helse, dagligliv, opplevd velvære og symptomer. Det respiratoriske domenet vurderte luftveissymptomer som hoste, lunger, hvesing osv. Skalering av hvert element gjøres via 4-punkts Likert-skalaer. Poeng for hvert element summeres for å generere en domenepoengsum. Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer bedre helse og lavere poengsum indikerer dårligere helse.
Grunnlinje (dag 1) og uke 48
Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1) og uke 48
Underernæring er vanlig hos deltakere med cystisk fibrose. BMI er et viktig klinisk mål på ernæringsstatus.
Grunnlinje (dag 1) og uke 48
Antall deltakere med Emergent Adverse Events (TEAE) og behandling Emergent Serious Adverse Events (SAE)
Tidsramme: Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
En uønsket hendelse (AE) er ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruken av en studiebehandling, uansett om den anses relatert til studiebehandlingen eller ikke. En TEAE er definert som en AE som oppstår eller forverres i perioden som strekker seg fra første dose studiemedisin til 4 uker etter siste dose studiemedisin. En SAE er en uheldig medisinsk hendelse eller effekt forbundet med bruk av et studiemedikament i en hvilken som helst dose, uavhengig av om det anses å være relatert til studiemedikamentet, som resulterer i ett av følgende: død; sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse; livstruende bivirkning; vedvarende eller betydelig funksjonshemming eller manglende evne eller vesentlig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner; enhver annen medisinsk viktig hendelse; eller en graviditet som resulterer i spontan abort, dødfødsel, neonatal død eller medfødt anomali.
Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Antall deltakere med TEAE etter alvorlighetsgrad og forhold til å studere narkotika
Tidsramme: Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Forholdet mellom TEAE og studiemedikamentene ble vurdert som: sannsynlig relatert, mulig relatert, usannsynlig relatert og urelatert. Alvorlighetsgraden av TEAE ble gradert ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 3.0 som: Grad 1 (mild), Grade 2 (moderat), Grade 3 (alvorlig), Grade 4 (livstruende), eller Grade 5 (dødelig) .
Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Antall deltakere med SAE etter alvorlighetsgrad og forhold til å studere narkotika
Tidsramme: Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Forholdet mellom SAEs og studiemedikamentene ble vurdert som: sannsynlig relatert, muligens relatert, usannsynlig relatert og urelatert. Alvorlighetsgraden av SAE ble gradert ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events, versjon 3.0 som: Grad 1 (mild), Grade 2 (moderat), Grade 3 (alvorlig), Grade 4 (livstruende) eller Grade 5 (dødelig) .
Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Antall deltakere med unormale vitale tegn rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Vitale tegn inkluderte systolisk og diastolisk blodtrykk, pulsfrekvens, pulsoksymetri og kroppstemperatur. Deltakere med unormale vitale tegn som krevde klinisk intervensjon eller ytterligere utredning (utover å bestille en gjentatt [bekreftende] test) med mindre de er assosiert med en allerede rapportert klinisk hendelse, rapporteres.
Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Antall deltakere med unormale kliniske laboratorieparametre rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Kliniske laboratorietester inkluderte hematologi, biokjemi og urinanalyse. Deltakere med unormale laboratorieparametre som krevde klinisk intervensjon eller ytterligere undersøkelse (utover å bestille en gjentatt [bekreftende] test) med mindre de er assosiert med en allerede rapportert klinisk hendelse, rapporteres.
Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Antall deltakere med unormalt elektrokardiogram rapportert som TEAE
Tidsramme: Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)
Deltakere med unormalt elektrokardiogram som krevde klinisk intervensjon eller ytterligere undersøkelse (utover å bestille en gjentatt [bekreftende] test) med mindre de er assosiert med en allerede rapportert klinisk hendelse, rapporteres.
Fra administrasjon av studiemedisin til 4 ukers oppfølgingsbesøk etter behandling (omtrent 52 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

PTC Therapeutics

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Etterforskere

  • Studieleder: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2014

Først lagt ut (Anslag)

15. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere