Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение аталурена при кистозном фиброзе с бессмысленными мутациями (ACT CF)

4 мая 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics

Фаза 3 исследования эффективности и безопасности аталурена (PTC124®) у пациентов с кистозным фиброзом с бессмысленной мутацией

Это международное, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование 3 фазы эффективности и безопасности аталурена у пациентов с кистозным фиброзом с нонсенс-мутацией (nmCF), не получающих длительные ингаляционные аминогликозиды.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В это исследование включено 208 человек (184 полностью поддающихся оценке) с муковисцидозом, опосредованным нонсенс-мутациями, в возрасте не менее 6 лет, у которых объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) >= 40% и <= 90% от прогнозируемого . Субъекты будут стратифицированы в зависимости от возраста, использования ингаляционных антибиотиков и исходного уровня ОФВ1, и будут рандомизированы в соотношении 1:1 для перорального приема аталурена 3 раза в день (три раза в день) в соответствующих утренних, полуденных и вечерних дозах 10-10 мг. , 10 и 20 мг/кг или плацебо. На основании результатов ранее проведенного исследования пациенты, получающие хроническое лечение ингаляционными аминогликозидами (включая ТОБИ), не будут допущены к участию. Измерение спирометрии во время скринингового визита позволит установить соответствие пациента критериям включения в исследование на основании функции легких. Стабильность ОФВ1 будет оцениваться в течение приблизительно 4-недельного периода скрининга, по завершении которого пациенты должны будут продемонстрировать относительное изменение %-прогнозируемого ОФВ1 менее чем на 15% по сравнению со значением скрининга. Оценки будут проводиться каждые 8 ​​недель, в зависимости от меры результата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

279

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Австралия, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Австралия, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Аргентина, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Аргентина, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Бельгия, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Болгария
      • Plovdiv, Болгария
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Болгария
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Германия, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Германия, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Германия, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Германия, 07745
        • Universitatsklinikum Jena
      • München, Германия, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Германия, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Греция
      • Thessaloniki, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Израиль
      • Haifa, Израиль, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Израиль, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Испания
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Испания, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Италия
      • Ancona, Италия, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Италия, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Италия, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Италия
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
      • Rome, Италия, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Италия, 37126
        • University of Verona
  • Канада
      • Montreal, Канада, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Канада, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Канада, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Нидерланды
      • Den Haag, Нидерланды, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus MC
  • Польша
      • Gdansk, Польша
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Польша, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Польша, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Польша, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • St James's University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Соединенное Королевство, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Соединенные Штаты, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Соединенные Штаты, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Франция, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Франция, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Франция, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтверждение подписанного и датированного документа(ов) информированного согласия/согласия, свидетельствующего о том, что субъект (и/или его родитель/законный опекун) был проинформирован обо всех соответствующих аспектах исследования.
  • Возраст >=6 лет.
  • Масса тела >=16 кг.
  • Хлористый пот > 60 миллиэквивалентов на литр (мэкв/л)
  • Документация о наличии нонсенс-мутации по крайней мере в 1 аллеле гена регулятора трансмембранной проводимости (CFTR) муковисцидоза, что определяется путем генотипирования, проведенного в лаборатории, сертифицированной Коллегией американских патологоанатомов (CAP), или в рамках усовершенствования клинической лаборатории. Закон/поправка (CLIA) или эквивалентная организация
  • Проверка того, что образец крови был взят для секвенирования гена CFTR
  • Способность выполнить достоверный воспроизводимый тест спирометрии с использованием спирометра, специфичного для исследования, с демонстрацией ОФВ1 >=40% и <=90% от прогнозируемого
  • Демонстрация при визите 2 действительного %-прогнозированного ОФВ1 в пределах 15% от скринингового %-прогнозируемого значения ОФВ1
  • Насыщение кислородом в покое (измеренное с помощью пульсоксиметрии) >=92% на комнатном воздухе.
  • Подтвержденные скрининговые лабораторные значения в пределах предварительно заданных диапазонов
  • У субъектов, ведущих половую жизнь, готовность воздерживаться от полового акта или использовать барьерные или медицинские методы контрацепции во время введения исследуемого препарата и 60-дневного периода наблюдения.
  • Готовность и способность соблюдать все процедуры исследования и оценки, включая запланированные визиты, план введения лекарств, процедуры исследования, лабораторные тесты и ограничения исследования

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или вспомогательных веществ исследуемого препарата.
  • Предыдущее участие в 3-й фазе исследования аталурена (PTC124-GD-009-CF).
  • Любое изменение (начало, изменение типа препарата, модификация дозы, модификация графика, прерывание, прекращение или повторное начало) в схеме хронического лечения/профилактики кистозного фиброза (МВ) или состояний, связанных с МВ, в течение 4 недель до скрининг
  • Постоянное использование ингаляционных аминогликозидов (например, тобрамицина) или использование ингаляционных аминогликозидов в течение 4 недель до скрининга.
  • Воздействие другого исследуемого препарата в течение 4 недель до скрининга
  • Постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании
  • Признаки легочного обострения или острой инфекции верхних или нижних дыхательных путей (включая вирусные заболевания) в течение 3 недель до скрининга
  • Лечение внутривенными антибиотиками в течение 3 недель до скрининга
  • Текущая иммуносупрессивная терапия (кроме кортикостероидов)
  • Текущая терапия варфарином, фенитоином или толбутамидом
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • Серьезные осложнения заболевания легких (включая массивное кровохарканье, пневмоторакс или плевральный выпот) в течение 8 недель до скрининга
  • Известная портальная гипертензия
  • Положительный поверхностный антиген гепатита В, тест на антитела к гепатиту С или тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • Беременность или кормление грудью
  • Текущий курильщик или стаж курения >=10 пачек-лет (количество пачек сигарет в день x количество лет курения).
  • Предыдущее или текущее состояние здоровья (например, сопутствующее заболевание, алкоголизм, злоупотребление наркотиками, психическое расстройство), история болезни, физические данные, данные электрокардиограммы (ЭКГ) или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасность субъекта. , делает маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или может повлиять на оценку результатов исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аталурен (PTC124®)
Участники получали аталурен в виде порошка для приема внутрь в виде суспензии в дозах 10, 10 и 20 мг/кг утром, в полдень и вечером, соответственно, в течение 48 недель лечения или до прекращения лечения.
Лекарство: Аталурен (PTC124®)
Оральный Аталурен TID
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали соответствующее плацебо перорально утром, в полдень и вечером в течение 48 недель лечения или до прекращения лечения.
Лекарство: Плацебо
Пероральное плацебо три раза в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого в процентах объема форсированного выдоха за одну секунду (ppFEV1) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня до 48 недели
ОФВ1 представляет собой объем воздуха, форсированно выдыхаемого за одну секунду, и измеряется с помощью спирометрии форсированного выдоха. Изменение ppFEV1 на 48-й неделе определяли как среднее между изменением исходного уровня на 40-й неделе и на 48-й неделе. Исходный уровень для ppFEV1 определяли как среднее значение ppFEV1 при скрининге (недели от -4 до -1) и исходном уровне (день 1).
От исходного уровня до 48 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
48-недельная частота легочных обострений
Временное ограничение: Неделя 48
Легочные обострения оценивались с использованием расширенных критериев Фукса. Расширенное обострение Фукса определяется как наличие по крайней мере 4 из 12 признаков и симптомов Фукса, требующих лечения любой формой антибиотикотерапии (ингаляционной, пероральной или внутривенной). Признаки и симптомы Фукса включали усиление кашля; изменение объема, цвета или консистенции мокроты; новое или усиленное кровохарканье; усиление одышки при умеренной или легкой нагрузке или в покое; синусовая боль или нежность; изменение синусового отделяемого; недомогание, усталость или вялость; анорексия или потеря веса; температура выше 38 градусов Цельсия; изменение результатов обследования грудной клетки; относительное 10% снижение ppFEV1, и результаты рентгенографии грудной клетки соответствуют легочной инфекции. 48-недельная частота была рассчитана как: 48-недельная частота = общее количество событий / продолжительность лечения по неделям * 48.
Неделя 48
Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике по муковисцидозу - пересмотренный (CFQ-R) респираторный домен на 48 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и неделя 48
Для этого исследования был использован подростковый/взрослый CFQ-R. Он был разработан специально для участников с муковисцидозом. Это инструмент для конкретных заболеваний, предназначенный для измерения воздействия на общее состояние здоровья, повседневную жизнь, воспринимаемое благополучие и симптомы. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, такие как кашель, заложенность носа, свистящее дыхание и т. д. Масштабирование каждого пункта осуществляется с помощью 4-балльной шкалы Лайкерта. Баллы по каждому элементу суммируются для получения оценки домена. Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшее здоровье, а более низкие баллы указывают на худшее здоровье.
Исходный уровень (день 1) и неделя 48
Изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и неделя 48
Недоедание часто встречается у участников с муковисцидозом. ИМТ является важным клиническим показателем состояния питания.
Исходный уровень (день 1) и неделя 48
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (SAE)
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Нежелательное явление (НЯ) — это любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанные с применением исследуемого лечения, независимо от того, считается ли оно связанным с исследуемым лечением. TEAE определяется как AE, которое возникает или ухудшается в период от первой дозы исследуемого препарата до 4 недель после последней дозы исследуемого препарата. СНЯ — это неблагоприятное медицинское явление или эффект, связанный с применением исследуемого препарата в любой дозе, независимо от того, считается ли он связанным с исследуемым препаратом, который приводит к одному из следующих событий: смерть; стационарная госпитализация или продление существующей госпитализации; опасное для жизни нежелательное явление; стойкая или значительная инвалидность или недееспособность или существенное нарушение способности вести нормальную жизнедеятельность; любое другое важное с медицинской точки зрения событие; или беременность, приведшая к самопроизвольному аборту, мертворождению, неонатальной смерти или врожденной аномалии.
От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Количество участников с TEAE по степени тяжести и связи с исследуемыми препаратами
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Взаимосвязь TEAE с исследуемыми препаратами оценивали как: вероятное родство, возможно родственное, маловероятно родственное и несвязанное. Тяжесть TEAE оценивалась с использованием Общих терминологических критериев для нежелательных явлений, версия 3.0: степень 1 (легкая), степень 2 (умеренная), степень 3 (тяжелая), степень 4 (угрожающая жизни) или степень 5 (смертельная). .
От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Количество участников с СНЯ по степени тяжести и связи с исследуемыми препаратами
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Взаимосвязь СНЯ с исследуемыми препаратами оценивалась как: вероятно связанная, возможно связанная, маловероятная связанная и несвязанная. Тяжесть СНЯ классифицировали с использованием Общих терминологических критериев нежелательных явлений, версия 3.0: степень 1 (легкая), степень 2 (умеренная), степень 3 (тяжелая), степень 4 (угрожающая жизни) или степень 5 (смертельная). .
От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Количество участников с аномальными показателями жизнедеятельности, зарегистрированными как TEAE
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Основные показатели жизнедеятельности включали систолическое и диастолическое артериальное давление, частоту пульса, пульсоксиметрию и температуру тела. Сообщается об участниках с аномальными показателями жизнедеятельности, которым потребовалось клиническое вмешательство или дальнейшее обследование (помимо назначения повторного [подтверждающего] теста), если они не связаны с уже зарегистрированным клиническим событием.
От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Количество участников с аномальными клиническими лабораторными параметрами, зарегистрированными как TEAE
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Клинические лабораторные тесты включали гематологию, биохимию и анализ мочи. Сообщается об участниках с аномальными лабораторными параметрами, которым потребовалось клиническое вмешательство или дальнейшее исследование (помимо заказа повторного [подтверждающего] теста), если они не связаны с уже зарегистрированным клиническим событием.
От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Количество участников с аномальной электрокардиограммой, зарегистрированной как TEAE
Временное ограничение: От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)
Сообщается об участниках с аномальной электрокардиограммой, которым потребовалось клиническое вмешательство или дальнейшее обследование (помимо назначения повторного [подтверждающего] теста), если они не связаны с уже зарегистрированным клиническим событием.
От введения исследуемого препарата до контрольного визита через 4 недели после лечения (примерно 52 недели)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Следователи

  • Директор по исследованиям: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 мая 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться