Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Atalurenu w nonsensownej mutacji mukowiscydozy (ACT CF)

4 maja 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Badanie III fazy dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa Atalurenu (PTC124®) u pacjentów z mutacją nonsensowną Mukowiscydoza

Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie III fazy, dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa atalurenu u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją nonsensowną (nmCF), którzy nie otrzymują przewlekle aminoglikozydów wziewnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu włączenie 208 pacjentów (184 w pełni możliwych do oceny) z mukowiscydozą, w której pośredniczą mutacje nonsensowne, w wieku co najmniej 6 lat i natężoną objętością wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1) >= 40% i <= 90% wartości należnej . Pacjenci zostaną podzieleni na straty w oparciu o wiek, wziewne stosowanie antybiotyków i wyjściową wartość FEV1 i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej doustnie ataluren 3 razy dziennie (TID) w odpowiednich dawkach porannych, południowych i wieczornych wynoszących 10- , 10 i 20 mg/kg lub placebo. W oparciu o wyniki wcześniej przeprowadzonego badania, pacjenci leczeni przewlekle aminoglikozydami wziewnymi (w tym TOBI) nie będą kwalifikowani do udziału. Pomiar spirometrii podczas wizyty przesiewowej określi, czy pacjent kwalifikuje się do włączenia na podstawie czynności płuc. Stabilność FEV1 będzie oceniana podczas około 4-tygodniowego okresu przesiewowego, na zakończenie którego pacjenci będą musieli wykazać względną zmianę %-przewidywanej FEV1 o mniej niż 15% w porównaniu z wartością przesiewową. Oceny będą przeprowadzane co 8 tygodni, w zależności od pomiaru wyniku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

279

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentyna, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • La Plata, Argentyna, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australia, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgia, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bułgaria
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Francja, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francja, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grecja
      • Thessaloniki, Grecja
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Málaga, Hiszpania
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
  • Holandia
      • Den Haag, Holandia, 2491
        • Hagaziekenhuis
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Holandia
        • Erasmus MC
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Niemcy, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Niemcy, 07745
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Niemcy, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Niemcy, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polska, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polska, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polska, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Włochy
      • Ancona, Włochy, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Włochy, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
      • Rome, Włochy, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Włochy, 37126
        • University of Verona
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • St James's University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton University Hospitals NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dowód na podpisaną i opatrzoną datą świadomą zgodę/dokumenty zgody wskazujące, że uczestnik (i/lub jego rodzic/opiekun prawny) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania
  • Wiek >=6 lat.
  • Masa ciała >=16 kg.
  • Chlorek w pocie >60 miliekwiwalentów na litr (mEq/l)
  • Udokumentowanie obecności mutacji nonsensownej w co najmniej 1 allelu genu regulującego przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR), co określono na podstawie genotypowania przeprowadzonego w laboratorium certyfikowanym przez College of American Pathologists (CAP) lub w ramach Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA) lub przez równoważną organizację
  • Weryfikacja, czy pobrano próbkę krwi do sekwencjonowania genu CFTR
  • Zdolność do wykonania ważnego, powtarzalnego badania spirometrycznego przy użyciu spirometru przeznaczonego do danego badania z wykazaniem FEV1 >=40% i <=90% wartości należnej
  • Wykazanie podczas wizyty 2 prawidłowego % przewidywanego FEV1 w granicach 15% % przewidywanej wartości FEV1 z badania przesiewowego
  • Spoczynkowe nasycenie tlenem (mierzone za pomocą pulsoksymetrii) >=92% w powietrzu pokojowym.
  • Potwierdzone przesiewowe wartości laboratoryjne w określonych wcześniej zakresach
  • U osób aktywnych seksualnie gotowość do powstrzymania się od współżycia lub stosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji podczas podawania badanego leku i 60-dniowego okresu obserwacji
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i ocen, w tym planowanych wizyt, planu podawania leków, procedur badawczych, testów laboratoryjnych i ograniczeń badawczych

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku
  • Wcześniejszy udział w badaniu III fazy atalurenu (PTC124-GD-009-CF).
  • Jakakolwiek zmiana (rozpoczęcie, zmiana typu leku, modyfikacja dawki, modyfikacja schematu, przerwanie, odstawienie lub ponowne rozpoczęcie) w schemacie przewlekłego leczenia/profilaktyki mukowiscydozy (CF) lub chorób związanych z mukowiscydozą w ciągu 4 tygodni przed ekranizacja
  • Przewlekłe stosowanie wziewnych aminoglikozydów (np. tobramycyny) lub stosowanie wziewnych aminoglikozydów w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Bieżący udział w jakimkolwiek innym terapeutycznym badaniu klinicznym
  • Dowody zaostrzenia płuc lub ostrej infekcji górnych lub dolnych dróg oddechowych (w tym chorób wirusowych) w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie dożylnymi antybiotykami w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy)
  • Trwająca terapia warfaryną, fenytoiną lub tolbutamidem
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Poważne powikłania choroby płuc (w tym masywne krwioplucie, odma opłucnowa lub wysięk opłucnowy) w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Znane nadciśnienie wrotne
  • Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Aktualny palacz lub historia palenia >=10 paczkolat (liczba paczek papierosów/dzień x liczba lat palenia).
  • Wcześniejszy lub trwający stan chorobowy (np. współistniejąca choroba, alkoholizm, nadużywanie narkotyków, stan psychiczny), historia medyczna, objawy fizyczne, wyniki elektrokardiogramu (EKG) lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii badacza mogą niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika , sprawia, że ​​jest mało prawdopodobne, że przebieg leczenia lub obserwacji zostanie zakończony, lub może zaburzyć ocenę wyników badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren (PTC124®)
Uczestnicy otrzymywali ataluren w postaci doustnego proszku do sporządzania zawiesiny w dawkach 10, 10 i 20 mg/kg mc. odpowiednio rano, w południe i wieczorem przez 48 tygodni leczenia lub do zakończenia leczenia.
Lek: Ataluren (PTC124®)
Ataluren doustny TID
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali doustne placebo rano, w południe i wieczorem przez 48 tygodni trwania leczenia lub do przerwania leczenia.
Lek: Placebo
Doustne placebo TID

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w przewidywanej procentowo natężonej objętości wydechowej w ciągu jednej sekundy (ppFEV1) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 48
FEV1 to objętość powietrza wydychanego na siłę w ciągu jednej sekundy i jest mierzona za pomocą spirometrii powietrza na wymuszonym wydechu. Zmianę ppFEV1 w 48. tygodniu zdefiniowano jako średnią między zmianą od wartości wyjściowej w 40. tygodniu i w 48. tygodniu. Wartość wyjściową dla ppFEV1 zdefiniowano jako średnią ppFEV1 podczas wizyt przesiewowych (tygodnie od -4 do -1) i początkowych (dzień 1).
Od punktu początkowego do tygodnia 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
48-tygodniowy wskaźnik zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Tydzień 48
Zaostrzenia płucne oceniano za pomocą rozszerzonych kryteriów Fuchsa. Rozszerzone zaostrzenie Fuchsa definiuje się jako obecność co najmniej 4 z 12 objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa wymagających leczenia jakąkolwiek formą antybiotykoterapii (wziewnej, doustnej lub dożylnej). Objawy przedmiotowe i podmiotowe Fuchsa obejmowały nasilony kaszel; zmiana objętości, koloru lub konsystencji plwociny; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększona duszność podczas umiarkowanego lub łagodnego wysiłku lub w spoczynku; ból lub tkliwość zatok; zmiana wydzieliny z zatok; złe samopoczucie, zmęczenie lub letarg; anoreksja lub utrata masy ciała; temperatura powyżej 38 stopni Celsjusza; zmiana wyników badania klatki piersiowej; względny spadek ppFEV1 o 10%, a wyniki radiografii klatki piersiowej zgodne z infekcją płuc. Wskaźnik 48-tygodniowy został obliczony jako: wskaźnik 48-tygodniowy = całkowita liczba zdarzeń/czas trwania leczenia według tygodnia*48.
Tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu mukowiscydozy — poprawiona domena oddechowa (CFQ-R) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i tydzień 48
W tym badaniu zastosowano kwestionariusz CFQ-R dla nastolatków/dorosłych. Został opracowany specjalnie dla uczestników z mukowiscydozą. Jest to specyficzne dla choroby narzędzie zaprojektowane do pomiaru wpływu na ogólny stan zdrowia, codzienne życie, postrzegane samopoczucie i objawy. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, takie jak kaszel, przekrwienie, świszczący oddech itp. Skalowanie każdej pozycji odbywa się za pomocą 4-punktowej skali Likerta. Wyniki dla każdego elementu są sumowane w celu wygenerowania wyniku domeny. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia, a niższe wyniki na gorszy stan zdrowia.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i tydzień 48
Zmiana wskaźnika masy ciała (BMI) w stosunku do wartości wyjściowych w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) i tydzień 48
Niedożywienie jest powszechne u uczestników z mukowiscydozą. BMI jest ważnym klinicznym wskaźnikiem stanu odżywienia.
Wartość wyjściowa (dzień 1.) i tydzień 48
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (SAE)
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Zdarzenie niepożądane (AE) to dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych), objaw lub choroba tymczasowo związana ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest on uważany za związany z badanym leczeniem, czy nie. TEAE definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które występuje lub nasila się w okresie rozciągającym się od pierwszej dawki badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce badanego leku. SAE to nieprzewidziane zdarzenie medyczne lub skutek związany ze stosowaniem badanego leku w dowolnej dawce, niezależnie od tego, czy uważa się, że ma on związek z badanym lekiem, co skutkuje jedną z następujących przyczyn: śmierć; hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; zagrażające życiu zdarzenie niepożądane; trwała lub znacząca niepełnosprawność lub niezdolność lub istotne zaburzenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życiowych; każde inne zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia; lub ciąża skutkująca samoistnym poronieniem, porodem martwego płodu, śmiercią noworodka lub wadą wrodzoną.
Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Liczba uczestników z TEAE według ciężkości i związku z badanymi lekami
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Związek TEAE z badanymi lekami oceniono jako: prawdopodobnie powiązany, prawdopodobnie powiązany, mało prawdopodobny powiązany i niezwiązany. Nasilenie TEAE oceniono za pomocą Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 3.0, jako: Stopień 1 (łagodny), Stopień 2 (umiarkowany), Stopień 3 (ciężki), Stopień 4 (zagrażający życiu) lub Stopień 5 (śmiertelny) .
Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Liczba uczestników z SAE według ciężkości i związku z badanymi lekami
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Związek SAE z badanymi lekami oceniono jako: prawdopodobnie powiązany, prawdopodobnie powiązany, mało prawdopodobny powiązany i niezwiązany. Nasilenie SAE oceniono za pomocą Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 3.0, jako: stopień 1 (łagodny), stopień 2 (umiarkowany), stopień 3 (ciężki), stopień 4 (zagrażający życiu) lub stopień 5 (śmiertelny) .
Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi objawami życiowymi zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Oznaki życiowe obejmowały skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, częstość tętna, pulsoksymetrię i temperaturę ciała. Zgłaszani są uczestnicy z nieprawidłowymi parametrami życiowymi, którzy wymagali interwencji klinicznej lub dalszych badań (poza zleceniem powtórnego testu [potwierdzającego]), chyba że są oni powiązani z już zgłoszonym zdarzeniem klinicznym.
Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Liczba uczestników z nieprawidłowymi klinicznymi parametrami laboratoryjnymi zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Kliniczne testy laboratoryjne obejmowały hematologię, biochemię i analizę moczu. Zgłaszani są uczestnicy z nieprawidłowymi parametrami laboratoryjnymi, którzy wymagali interwencji klinicznej lub dalszych badań (poza zleceniem powtórnego badania [potwierdzającego]), chyba że są związani z już zgłoszonym zdarzeniem klinicznym.
Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Liczba uczestników z nieprawidłowym elektrokardiogramem zgłoszonym jako TEAE
Ramy czasowe: Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)
Zgłaszani są uczestnicy z nieprawidłowym elektrokardiogramem, którzy wymagali interwencji klinicznej lub dalszych badań (poza zleceniem powtórnego badania [potwierdzającego]), chyba że są związani z już zgłoszonym zdarzeniem klinicznym.
Od podania badanego leku do wizyty kontrolnej 4 tygodnie po leczeniu (około 52 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Ataluren (PTC124®)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj