Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Atalurenu u cystické fibrózy s nesmyslnou mutací (ACT CF)

4. května 2020 aktualizováno: PTC Therapeutics

Fáze 3 studie účinnosti a bezpečnosti atalurenu (PTC124®) u pacientů s cystickou fibrózou s nesmyslnou mutací

Jedná se o fázi 3, mezinárodní, multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii účinnosti a bezpečnosti atalurenu u pacientů s cystickou fibrózou s nesmyslnou mutací (nmCF), kteří nedostávají chronické inhalační aminoglykosidy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie má zapsat 208 subjektů (184 plně hodnotitelných) s CF zprostředkovanou nesmyslnou mutací, kteří jsou ve věku alespoň 6 let a mají objem usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) >= 40 % a <= 90 % předpokládané hodnoty . Subjekty budou stratifikovány na základě věku, užívání inhalačních antibiotik a výchozí hodnoty FEV1 a budou randomizovány v poměru 1:1, aby dostávali perorální ataluren podávaný 3krát denně (TID) v příslušných ranních, poledních a večerních dávkách 10- 10 a 20 mg/kg nebo placebo. Na základě výsledků dříve provedené studie nebudou pacienti léčení chronickými inhalačními aminoglykosidy (včetně TOBI) způsobilí k účasti. Spirometrická měření při screeningové návštěvě stanoví způsobilost pacienta k zařazení na základě funkce plic. Stabilita FEV1 bude hodnocena během přibližně 4týdenního screeningového období, na jehož konci budou pacienti požádáni, aby prokázali relativní změnu v % předpokládané FEV1 menší než 15 % ve srovnání se screeningovou hodnotou. Hodnocení se bude provádět každých 8 týdnů v závislosti na výsledném měření.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

279

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
      • La Plata, Argentina, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Austrálie, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Austrálie, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgie, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulharsko
      • Plovdiv, Bulharsko
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulharsko
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Hopital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, Francie, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, Francie, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Holandsko
      • Den Haag, Holandsko, 2491
        • Hagaziekenhuis
      • Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus MC
  • Itálie
      • Ancona, Itálie, 60123
        • Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Itálie, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Itálie, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Itálie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
      • Rome, Itálie, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Itálie, 37126
        • University of Verona
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Izrael, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Kanada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Německo, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Německo, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Německo, 07745
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Německo, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Německo, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Polsko, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Polsko, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Polsko, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Spojené království
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Spojené království, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St James's University Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Spojené království, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Spojené státy, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Řecko
      • Thessaloniki, Řecko
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Španělsko
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Doklad o podepsaném a datovaném informovaném souhlasu/souhlasném dokumentu(ech), který uvádí, že subjekt (a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech hodnocení
  • Věk >=6 let.
  • Tělesná hmotnost >=16 kg.
  • Chlorid potu > 60 miliekvivalentů na litr (mEq/l)
  • Dokumentace přítomnosti nesmyslné mutace v alespoň 1 alele genu pro regulaci transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy, jak bylo zjištěno genotypizací provedenou v laboratoři certifikované College of American Pathologists (CAP), nebo v rámci Clinical Laboratory Improvement zákona/změny (CLIA) nebo ekvivalentní organizací
  • Ověření, že byl odebrán vzorek krve pro sekvenování genu CFTR
  • Schopnost provést validní, reprodukovatelný spirometrický test pomocí spirometru specifického pro studii s prokázáním FEV1 >=40 % a <=90 % předpokládané hodnoty
  • Demonstrace platné % předpokládané FEV1 při návštěvě 2 v rámci 15 % předpokládané hodnoty FEV1 % při screeningu
  • Klidová saturace kyslíkem (měřeno pulzní oxymetrií) >=92 % na vzduchu v místnosti.
  • Potvrzené screeningové laboratorní hodnoty v předem specifikovaných rozmezích
  • U subjektů, které jsou sexuálně aktivní, ochota zdržet se pohlavního styku nebo používat bariérovou nebo lékařskou metodu antikoncepce během podávání studovaného léku a 60denního období následného sledování
  • Ochota a schopnost dodržovat všechny studijní postupy a hodnocení, včetně plánovaných návštěv, plánu podávání léků, studijních postupů, laboratorních testů a studijních omezení

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku
  • Předchozí účast na studii fáze 3 s atalurenem (PTC124-GD-009-CF).
  • Jakákoli změna (zahájení, změna typu léku, úprava dávky, úprava schématu, přerušení, přerušení nebo opětovné zahájení) v režimu chronické léčby/profylaxe cystické fibrózy (CF) nebo stavů souvisejících s CF během 4 týdnů před promítání
  • Chronické užívání inhalačních aminoglykosidů (např. tobramycin) nebo užívání inhalačních aminoglykosidů během 4 týdnů před screeningem.
  • Expozice jinému hodnocenému léku během 4 týdnů před screeningem
  • Průběžná účast v jakékoli jiné terapeutické klinické studii
  • Důkaz plicní exacerbace nebo akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích (včetně virových onemocnění) během 3 týdnů před screeningem
  • Léčba intravenózními antibiotiky během 3 týdnů před screeningem
  • Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy)
  • Pokračující léčba warfarinem, fenytoinem nebo tolbutamidem
  • Anamnéza solidní orgánové nebo hematologické transplantace
  • Závažné komplikace plicního onemocnění (včetně masivní hemoptýzy, pneumotoraxu nebo pleurálního výpotku) během 8 týdnů před screeningem
  • Známá portální hypertenze
  • Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B, test na protilátky proti hepatitidě C nebo test na virus lidské imunodeficience (HIV)
  • Těhotenství nebo kojení
  • Současný kuřák nebo kuřácká historie >=10 balených let (počet krabiček cigaret/den x počet vykouřených let).
  • Předchozí nebo probíhající zdravotní stav (např. souběžné onemocnění, alkoholismus, zneužívání drog, psychiatrický stav), anamnéza, fyzikální nálezy, nálezy na elektrokardiogramu (EKG) nebo laboratorní abnormality, které by podle názoru zkoušejícího mohly nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu , je nepravděpodobné, že by průběh léčby nebo sledování byl dokončen, nebo by mohly narušit hodnocení výsledků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ataluren (PTC124®)
Účastníci dostávali ataluren jako perorální prášek pro přípravu suspenze v dávkách 10, 10 a 20 mg/kg ráno, v poledne a večer, v daném pořadí, po dobu 48 týdnů trvání léčby nebo do přerušení léčby.
Lék: Ataluren (PTC124®)
Perorální Ataluren TID
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali odpovídající placebo perorálně ráno, v poledne a večer po dobu 48 týdnů trvání léčby nebo do ukončení léčby.
Lék: Placebo
Perorální placebo TID

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu nuceného výdechu za jednu sekundu (ppFEV1) ve 48. týdnu
Časové okno: Od základního stavu do týdne 48
FEV1 je objem vzduchu nuceně vydechovaného za jednu sekundu a je měřen pomocí spirometrie vzduchu s nuceným výdechem. Změna ppFEV1 v týdnu 48 byla definována jako průměr mezi změnou od výchozí hodnoty v týdnu 40 a změnou v týdnu 48. Výchozí hodnota pro ppFEV1 byla definována jako průměr ppFEV1 při screeningových (týdny -4 až -1) a výchozích (1. den) návštěvách.
Od základního stavu do týdne 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
48týdenní četnost plicních exacerbací
Časové okno: 48. týden
Plicní exacerbace byly hodnoceny pomocí rozšířených Fuchsových kritérií. Rozšířená Fuchsova exacerbace je definována jako přítomnost alespoň 4 z 12 Fuchsových příznaků a symptomů vyžadujících léčbu jakoukoli formou antibiotické léčby (inhalační, perorální nebo intravenózní). Fuchsovy příznaky a symptomy zahrnovaly zvýšený kašel; změna objemu, barvy nebo konzistence sputa; nová nebo zvýšená hemoptýza; zvýšená dušnost při střední nebo mírné námaze nebo v klidu; bolest nebo citlivost dutin; změna sinusového výboje; malátnost, únava nebo letargie; anorexie nebo ztráta hmotnosti; teplota nad 38 stupňů Celsia; změna nálezu při vyšetření hrudníku; relativní 10% snížení ppFEV1 a výsledky rentgenového vyšetření hrudníku v souladu s plicní infekcí. 48týdenní četnost byla vypočtena jako: 48týdenní četnost = celkový počet příhod/délka léčby za týden*48.
48. týden
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku o cystické fibróze – revidovaná (CFQ-R) respirační doména ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 48. týden
Pro tuto studii byl použit CFQ-R pro dospívající/dospělé. Byl vyvinut speciálně pro účastníky s cystickou fibrózou. Je to nástroj specifický pro onemocnění určený k měření dopadu na celkové zdraví, každodenní život, vnímanou pohodu a symptomy. Respirační doména hodnotila respirační symptomy, jako je kašel, kongesce, sípání atd. Škálování každé položky se provádí pomocí 4bodových Likertových škál. Skóre pro každou položku se sečtou a vytvoří se skóre domény. Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví a nižší skóre znamená horší zdraví.
Výchozí stav (1. den) a 48. týden
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty v týdnu 48
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 48. týden
U účastníků s cystickou fibrózou je běžná podvýživa. BMI je důležitým klinickým měřítkem nutričního stavu.
Výchozí stav (1. den) a 48. týden
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými nežádoucími příhodami v souvislosti s léčbou (SAE)
Časové okno: Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), symptom nebo onemocnění dočasně spojené s použitím studijní léčby, ať už se považuje za související se studovanou léčbou či nikoli. TEAE je definována jako AE, která se objeví nebo se zhorší v období od první dávky studovaného léčiva do 4 týdnů po poslední dávce studovaného léčiva. SAE je nežádoucí lékařský výskyt nebo účinek spojený s použitím studovaného léku v jakékoli dávce, bez ohledu na to, zda je považován za související se studovaným lékem, což má za následek jednu z následujících situací: smrt; hospitalizace na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace; život ohrožující nežádoucí příhoda; trvalé nebo významné postižení nebo nezpůsobilost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce; jakákoli jiná lékařsky důležitá událost; nebo těhotenství, které má za následek spontánní potrat, mrtvé narození, neonatální smrt nebo vrozenou anomálii.
Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Počet účastníků s TEAE podle závažnosti a vztahu ke studovaným lékům
Časové okno: Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Vztah TEAE ke studovaným lékům byl hodnocen jako: pravděpodobný související, možná související, nepravděpodobný související a nesouvisející. Závažnost TEAE byla hodnocena pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events, Version 3.0 as: Stupeň 1 (mírný), Stupeň 2 (střední), Stupeň 3 (závažný), Stupeň 4 (život ohrožující) nebo Stupeň 5 (fatální). .
Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Počet účastníků s SAE podle závažnosti a vztahu ke studovaným lékům
Časové okno: Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Vztah SAE ke studovaným lékům byl hodnocen jako: pravděpodobný související, možná související, nepravděpodobný související a nesouvisející. Závažnost SAE byla hodnocena pomocí Společných terminologických kritérií pro nežádoucí příhody, verze 3.0 jako: stupeň 1 (mírný), stupeň 2 (střední), stupeň 3 (závažný), stupeň 4 (život ohrožující) nebo stupeň 5 (smrtelné). .
Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Počet účastníků s abnormálními vitálními příznaky hlášenými jako TEAE
Časové okno: Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Vitální funkce zahrnovaly systolický a diastolický krevní tlak, tepovou frekvenci, pulzní oxymetrii a tělesnou teplotu. Jsou hlášeni účastníci s abnormálními vitálními funkcemi, kteří vyžadovali klinický zásah nebo další vyšetření (kromě objednání opakovaného [potvrzujícího] testu), pokud nejsou spojeni s již hlášenou klinickou příhodou.
Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Počet účastníků s abnormálními klinickými laboratorními parametry hlášenými jako TEAE
Časové okno: Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Klinické laboratorní testy zahrnovaly hematologii, biochemii a analýzu moči. Jsou hlášeni účastníci s abnormálními laboratorními parametry, kteří vyžadovali klinický zásah nebo další vyšetření (kromě objednání opakovaného [potvrzujícího] testu), pokud nejsou spojeni s již hlášenou klinickou příhodou.
Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Počet účastníků s abnormálním elektrokardiogramem hlášeným jako TEAE
Časové okno: Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)
Jsou hlášeni účastníci s abnormálním elektrokardiogramem, kteří vyžadovali klinickou intervenci nebo další vyšetření (kromě objednání opakovaného [potvrzujícího] testu), pokud nejsou spojeni s již hlášenou klinickou příhodou.
Od podání studovaného léku po 4týdenní následnou návštěvu po léčbě (přibližně 52 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PTC Therapeutics

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. května 2014

První zveřejněno (Odhad)

15. května 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ataluren (PTC124®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit