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Étude de l'Ataluren dans la fibrose kystique par mutation non-sens (ACT CF)

4 mai 2020 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude de phase 3 sur l'efficacité et l'innocuité d'Ataluren (PTC124®) chez des patients atteints de fibrose kystique à mutation non-sens

Il s'agit d'une étude de phase 3, internationale, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, portant sur l'efficacité et l'innocuité de l'ataluren chez des patients atteints de fibrose kystique à mutation non-sens (nmCF) ne recevant pas d'aminoglycosides inhalés chroniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude consiste à recruter 208 sujets (184 entièrement évaluables) atteints de mucoviscidose médiée par une mutation non-sens, âgés d'au moins 6 ans et présentant un volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) > 40 % et <= 90 % de la valeur prédite. . Les sujets seront stratifiés en fonction de l'âge, de l'utilisation d'antibiotiques inhalés et du VEMS initial, et seront randomisés selon un rapport 1: 1 pour recevoir de l'ataluren oral administré 3 fois par jour (TID) aux doses respectives du matin, du midi et du soir de 10- , 10 et 20 mg/kg ou un placebo. Sur la base des résultats d'une étude menée précédemment, les patients traités avec des aminoglycosides inhalés chroniques (y compris TOBI) ne seront pas éligibles pour participer. La mesure de la spirométrie lors de la visite de sélection établira l'éligibilité du patient à l'inclusion en fonction de la fonction pulmonaire. La stabilité du VEMS sera évaluée au cours de la période de dépistage d'environ 4 semaines, à l'issue de laquelle les patients devront démontrer un changement relatif du % du VEMS prédit inférieur à 15 % par rapport à la valeur de dépistage. Les évaluations seront effectuées toutes les 8 semaines, en fonction de la mesure des résultats.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

279

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charite Universitatsmedizin Berlin
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • St. Josef Hospital GmbH
      • Cologne, Allemagne, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60590
        • Christiane Herzog CF-Zentrum
      • Jena, Allemagne, 07745
        • Universitätsklinikum Jena
      • München, Allemagne, 80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • München, Allemagne, 80336
        • LMU Klinikum der Universität München
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine, B1629ODT
        • Hospital Universitario Austral
      • Buenos Aires, Argentine, C1425EFD
        • Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
      • La Plata, Argentine, 1900
        • Hospital de Niños Superiora Sor María Ludovica
  • Australie
      • Adelaide, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australie, 4032
        • Prince Charles Hospital
      • Perth, Australie, 6840
        • Princess Margaret Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique, 1090
        • University Hospital Brussels
      • Bruxelles, Belgique, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital Sao Lucas da Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Instituto da Criança - Hospital das Clínicas
  • Bulgarie
      • Plovdiv, Bulgarie
        • University Mulitiprofile Hospital for Active Treatment Sveti Georgi EAD
      • Sofia, Bulgarie
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment Aleksandrovska EAD
  • Canada
      • Montreal, Canada, H2W 1R7
        • Clinical Research Institute of Montreal
      • Québec City, Canada, G1V 4G2
        • CHU de Quebec - Hopital CHUL
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • University of Toronto Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital University
      • Esplugues De Llobregat, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Málaga, Espagne
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Espagne, 08208
        • Hospital de Sabadell, Consorci Sanitari Parc Tauli
      • Sevilla, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
      • Montpellier, France, 34295
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Roscoff, France, 29684
        • Centre de Perharidy
      • Saint-Pierre, France, 97448
        • Centre Hospitalier Regional Sud Reunion
  • Grèce
      • Thessaloniki, Grèce
        • General Hospital of Thessaloniki Ippokration
  • Israël
      • Haifa, Israël, 31096
        • Meyer Children's Hospital
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital
  • Italie
      • Ancona, Italie, 60123
        • Ospedali Riuniti Di Ancona
      • Firenze, Italie, 50139
        • Azienda Ospedaliera A Meyer
      • Milan, Italie, 20122
        • Lombardia Cystic Fibrosis Center
      • Roma, Italie
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS
      • Rome, Italie, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I
      • Verona, Italie, 37126
        • University of Verona
  • Pays-Bas
      • Den Haag, Pays-Bas, 2491
        • HagaZiekenhuis
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
        • Radboud University
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus MC
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne
        • Szpital Dzieciecy Polanki im Macieja Plazynskiego w Gdansku
      • Rabka-Zdrój, Pologne, 34-700
        • NZOZ Sanatorium Cassia-Villa Medica
      • Rzeszow, Pologne, 35-612
        • NZOZ Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
      • Warsaw, Pologne, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Heart of England NHS Foundation Trust
      • Glasgow, Royaume-Uni, G120YN
        • Southern General Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St James's University Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton Hospital
      • Penarth, Royaume-Uni, CF64 2XX
        • LLandough Hospital
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Southampton University Hospitals NHS Trust
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, États-Unis, 36608
        • Pulmonary Associates of Mobile PC
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University-Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Miami Children's Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, États-Unis, 07740
        • Monmouth Medical Center
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • New York University Langone Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45221
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Santiago Reyes, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19129
        • Drexel University College of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77094
        • Texas Children's Hospital
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Preuve de document(s) de consentement éclairé/assentiment signé et daté indiquant que le sujet (et/ou son parent/tuteur légal) a été informé de tous les aspects pertinents de l'essai
  • Âge >=6 ans.
  • Poids corporel >=16 kg.
  • Chlorure de sueur > 60 milliéquivalents par litre (mEq/L)
  • Documentation de la présence d'une mutation non-sens dans au moins 1 allèle du gène régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), tel que déterminé par génotypage effectué dans un laboratoire certifié par le College of American Pathologists (CAP), ou dans le cadre du Clinical Laboratory Improvement Act/Amendment (CLIA), ou par un organisme équivalent
  • Vérification qu'un échantillon de sang a été prélevé pour le séquençage du gène CFTR
  • Capacité à effectuer un test de spirométrie valide et reproductible à l'aide du spiromètre spécifique à l'étude avec démonstration d'un VEMS> = 40% et <= 90% de la valeur prédite
  • Démonstration lors de la visite 2 d'un % de VEMS prédit valide dans les 15 % de la valeur de dépistage du % de VEMS prédit
  • Saturation en oxygène au repos (mesurée par oxymétrie de pouls) >= 92 % à l'air ambiant.
  • Valeurs de laboratoire de dépistage confirmées dans des plages prédéfinies
  • Chez les sujets sexuellement actifs, volonté de s'abstenir de rapports sexuels ou d'utiliser une barrière ou une méthode médicale de contraception pendant l'administration du médicament à l'étude et la période de suivi de 60 jours
  • Volonté et capacité à se conformer à toutes les procédures et évaluations de l'étude, y compris les visites programmées, le plan d'administration des médicaments, les procédures d'étude, les tests de laboratoire et les restrictions d'étude

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients ou excipients du médicament à l'étude
  • Participation antérieure à l'essai de phase 3 de l'ataluren (PTC124-GD-009-CF).
  • Tout changement (initiation, changement de type de médicament, modification de la dose, modification du calendrier, interruption, arrêt ou réinitiation) dans un régime de traitement/prophylaxie chronique pour la fibrose kystique (FK) ou pour des affections liées à la FK dans les 4 semaines précédant dépistage
  • Utilisation chronique d'aminoglycosides inhalés (p. ex., tobramycine) ou utilisation d'aminoglycosides inhalés dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage
  • Participation continue à tout autre essai clinique thérapeutique
  • Preuve d'exacerbation pulmonaire ou d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures (y compris les maladies virales) dans les 3 semaines précédant le dépistage
  • Traitement avec des antibiotiques intraveineux dans les 3 semaines précédant le dépistage
  • Traitement immunosuppresseur en cours (autre que les corticoïdes)
  • Traitement en cours par la warfarine, la phénytoïne ou le tolbutamide
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Complications majeures de la maladie pulmonaire (y compris hémoptysie massive, pneumothorax ou épanchement pleural) dans les 8 semaines précédant le dépistage
  • Hypertension portale connue
  • Antigène de surface de l'hépatite B positif, test d'anticorps anti-hépatite C ou test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Grossesse ou allaitement
  • Fumeur actuel ou antécédents de tabagisme >= 10 paquets-années (nombre de paquets de cigarettes/jour x nombre d'années de tabagisme).
  • Condition médicale antérieure ou en cours (par exemple, maladie concomitante, alcoolisme, toxicomanie, trouble psychiatrique), antécédents médicaux, résultats physiques, résultats d'électrocardiogramme (ECG) ou anomalie de laboratoire qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la sécurité du sujet , rend peu probable que le traitement ou le suivi soit terminé, ou pourrait nuire à l'évaluation des résultats de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ataluren (PTC124®)
Les participants ont reçu de l'ataluren sous forme de poudre orale pour suspension aux doses de 10, 10 et 20 mg/kg le matin, le midi et le soir, respectivement pendant 48 semaines de durée de traitement ou jusqu'à l'arrêt du traitement.
Médicament: Ataluren (PTC124®)
Oral Ataluren TID
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu le placebo correspondant par voie orale le matin, le midi et le soir pendant 48 semaines de durée de traitement ou jusqu'à l'arrêt du traitement.
Médicament: Placebo
Placebo oral TID

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé prévu en pourcentage en une seconde (ppFEV1) à la semaine 48
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Le FEV1 est le volume d'air expiré de force en une seconde et est mesuré à l'aide de la spirométrie à air expiratoire forcé. La variation du ppFEV1 à la semaine 48 a été définie comme la moyenne entre la variation par rapport à la ligne de base à la semaine 40 et celle à la semaine 48. La ligne de base pour le ppFEV1 a été définie comme une moyenne de ppFEV1 lors des visites de dépistage (semaines -4 à -1) et de référence (jour 1).
De la ligne de base à la semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'exacerbations pulmonaires sur 48 semaines
Délai: Semaine 48
Les exacerbations pulmonaires ont été évaluées à l'aide des critères de Fuchs élargis. L'exacerbation de Fuchs élargie est définie comme la présence d'au moins 4 des 12 signes et symptômes de Fuchs nécessitant un traitement avec toute forme de traitement antibiotique (inhalé, oral ou intraveineux). Les signes et symptômes de Fuchs comprenaient une toux accrue; modification du volume, de la couleur ou de la consistance des crachats ; hémoptysie nouvelle ou accrue ; augmentation de la dyspnée lors d'efforts modérés ou légers, ou au repos; douleur ou sensibilité des sinus; modification de la décharge sinusale ; malaise, fatigue ou léthargie; anorexie ou perte de poids; température supérieure à 38 degrés Celsius; modification des résultats de l'examen thoracique ; diminution relative de 10 % du ppFEV1 et résultats de radiographie thoracique compatibles avec une infection pulmonaire. Le taux à 48 semaines a été calculé comme suit : taux à 48 semaines = nombre total d'événements/durée du traitement par semaine*48.
Semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base dans le domaine respiratoire du questionnaire sur la fibrose kystique révisé (CFQ-R) à la semaine 48
Délai: Ligne de base (jour 1) et semaine 48
Le CFQ-R adolescent/adulte a été utilisé pour cette étude. Il a été développé spécifiquement pour les participants atteints de fibrose kystique. Il s'agit d'un instrument spécifique à une maladie conçu pour mesurer l'impact sur la santé globale, la vie quotidienne, le bien-être perçu et les symptômes. Le domaine respiratoire a évalué les symptômes respiratoires tels que la toux, la congestion, la respiration sifflante, etc. La mise à l'échelle de chaque élément se fait via des échelles de Likert à 4 points. Les scores de chaque élément sont additionnés pour générer un score de domaine. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure santé et les scores les plus faibles indiquant une moins bonne santé.
Ligne de base (jour 1) et semaine 48
Changement par rapport au départ de l'indice de masse corporelle (IMC) à la semaine 48
Délai: Ligne de base (jour 1) et semaine 48
La malnutrition est courante chez les participants atteints de mucoviscidose. L'IMC est une mesure clinique importante de l'état nutritionnel.
Ligne de base (jour 1) et semaine 48
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus sous traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (SAE) survenus sous traitement
Délai: De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Un événement indésirable (EI) est tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal), un symptôme ou une maladie temporairement associé à l'utilisation d'un traitement à l'étude, qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement à l'étude. Un TEAE est défini comme un EI qui survient ou s'aggrave au cours de la période allant de la première dose du médicament à l'étude à 4 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Un EIG est un événement ou un effet médical indésirable associé à l'utilisation d'un médicament à l'étude à n'importe quelle dose, qu'il soit ou non considéré comme lié au médicament à l'étude, qui entraîne l'un des événements suivants : la mort ; hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante ; événement indésirable menaçant le pronostic vital ; une incapacité ou une incapacité persistante ou importante ou une perturbation substantielle de la capacité à mener à bien les fonctions de la vie normale ; tout autre événement médicalement important ; ou une grossesse entraînant un avortement spontané, une mortinaissance, un décès néonatal ou une anomalie congénitale.
De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Nombre de participants atteints d'EIAT par gravité et relation avec les médicaments à l'étude
Délai: De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
La relation entre les EIAT et les médicaments à l'étude a été évaluée comme suit : probablement apparenté, possiblement apparenté, improbable apparenté et non apparenté. La gravité des EIAT a été classée à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables, version 3.0 comme suit : grade 1 (léger), grade 2 (modéré), grade 3 (sévère), grade 4 (menaçant le pronostic vital) ou grade 5 (mortel) .
De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Nombre de participants présentant des EIG par gravité et relation avec les médicaments à l'étude
Délai: De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
La relation entre les EIG et les médicaments à l'étude a été évaluée comme suit : probablement lié, possiblement lié, peu probable lié et non lié. La gravité des EIG a été classée à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables, version 3.0 comme suit : grade 1 (léger), grade 2 (modéré), grade 3 (sévère), grade 4 (menaçant le pronostic vital) ou grade 5 (mortel) .
De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Nombre de participants présentant des signes vitaux anormaux signalés comme EIAT
Délai: De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Les signes vitaux comprenaient la tension artérielle systolique et diastolique, la fréquence cardiaque, l'oxymétrie de pouls et la température corporelle. Les participants présentant des signes vitaux anormaux qui ont nécessité une intervention clinique ou une enquête plus approfondie (au-delà de la commande d'un nouveau test [de confirmation]), à moins qu'ils ne soient associés à un événement clinique déjà signalé, sont signalés.
De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Nombre de participants présentant des paramètres de laboratoire cliniques anormaux signalés comme EIAT
Délai: De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Les tests de laboratoire clinique comprenaient l'hématologie, la biochimie et l'analyse d'urine. Les participants présentant des paramètres de laboratoire anormaux qui ont nécessité une intervention clinique ou une enquête plus approfondie (au-delà de la commande d'un nouveau test [de confirmation]), à moins qu'ils ne soient associés à un événement clinique déjà signalé, sont signalés.
De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Nombre de participants présentant un électrocardiogramme anormal signalé comme EIAT
Délai: De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)
Les participants présentant un électrocardiogramme anormal qui ont nécessité une intervention clinique ou une enquête plus approfondie (au-delà de la commande d'un test répété [de confirmation]) à moins qu'ils ne soient associés à un événement clinique déjà signalé sont signalés.
De l'administration du médicament à l'étude à la visite de suivi de 4 semaines après le traitement (environ 52 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation
ECFS-Clinical Trial Network (ECFS-CTN)

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 août 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 novembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mai 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2014

Première publication (Estimation)

15 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mai 2020

Dernière vérification

1 mai 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-021-CF
  • 2013-004581-34 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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