Tutkimus LentiGlobin BB305 -lääkevalmisteen turvallisuudesta ja tehokkuudesta suuressa β-talassemiassa (kutsutaan myös verensiirrosta riippuvaiseksi β-talassemiaksi [TDT]) ja sirppisolutaudissa
tiistai 5. huhtikuuta 2022 päivittänyt: bluebird bio
Vaiheen 1/2 avoin tutkimus, jossa arvioidaan β-hemoglobinopatioiden (sirppisoluanemia ja β-talassemia major) geeniterapian turvallisuutta ja tehokkuutta siirtämällä autologisia CD34+-kantasoluja, jotka on transdusoitu ex vivo lentiviraalisella β-Q-A-T87:llä Vector (LentiGlobin BB305 -lääketuote)
Tämä on vaihe 1/2, avoin, turvallisuus- ja tehotutkimus LentiGlobin BB305 -lääkevalmisteen antamisesta osallistujille, joilla on joko verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia (TDT) tai sirppisolusairaus (SCD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
7
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 35 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Olla 5–35-vuotias, mukaan lukien.
- Sinulla on vaikea SCD tai verensiirrosta riippuva beetatalassemia major genotyypistä riippumatta ja diagnoosi on vahvistettu Hb-tutkimuksilla. Verensiirtoriippuvuus määritellään vaatimaksi vähintään 100 ml/kg/vuosi pakattuja punasoluja (pRBC).
- Ole kelvollinen allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT) laitosten lääketieteellisten ohjeiden perusteella, mutta ilman vastaavaa luovuttajaa.
- Olla valmis ja kykenevä tutkijan mielestä noudattamaan tutkimuspöytäkirjassa esitettyjä tutkimusmenettelyjä.
Heitä on hoidettu ja seurattu vähintään viimeiset 2 vuotta erikoiskeskuksessa, jossa säilytettiin yksityiskohtaiset potilastiedot, mukaan lukien verensiirtohistoria.
Osallistujien, joilla on vaikea SCD, on myös:
- He eivät ole saavuttaneet riittävää kliinistä hyötyä riittävällä annoksella suoritetun hydroksiureahoidon jälkeen vähintään 4 kuukauden ajan, ellei tämä hoito ole ollut aiheellista tai huonosti siedetty.
Sinulla on yksi tai useampi seuraavista huonoista prognostisista riskitekijöistä:
- Toistuvat vaso-okklusiiviset kriisit (vähintään 2 jaksoa edellisenä vuonna tai tavanomaisen verensiirto-ohjelman aloittamista edeltävänä vuonna).
- Mikä tahansa merkittävä aivojen poikkeavuus magneettikuvauksessa (MRI) (kuten ahtauma tai tukos).
- Aivohalvaus ilman vakavaa kognitiivista vajaatoimintaa.
- Kahden tai useamman nivelen osteonekroosi.
- Punasolujen vastainen alloimmunisaatio (>2 vasta-ainetta).
- Sirppisoluisen kardiomyopatian esiintyminen Doppler-kaikukardiografialla dokumentoituna.
- Akuutti rintasyndrooma (vähintään 2 jaksoa), joka määritellään akuutilla tapahtumalla, jossa on keuhkokuumeen kaltaisia oireita (esim. yskä, kuume [>38,5 °C], akuutti hengenahdistus, yskän eritys, rintakipu, löydökset keuhkojen auskultaatiossa, takypnea tai hengityksen vinkuminen) ja uuden keuhkoinfiltraatin esiintyminen. Tutkimukseen ei pitäisi ottaa mukaan osallistujia, joiden krooninen happisaturaatio < 90 % (lukuun ottamatta SCD-kriisijaksoja) tai hiilimonoksidin diffuusiokyky (DLco) on alle 60 % infektion puuttuessa.
- Osallistujat, joilla on vaikea SCD ja aivovaskulopatia (määritelty selvänä aivohalvauksena; epänormaali transkraniaalinen Doppler [> 170 cm/s]; tai okkluusio tai ahtauma Willisin polygonissa; tai Moyamoyan tauti) voidaan ottaa mukaan vain Comite de:n suostumuksella. Seuranta turvallisuus- ja tehotietojen tarkastelun jälkeen >tai= 2 SCD-osallistujalta, joilla ei ollut aivovaskulopatiaa ja joita hoidettiin LentiGlobin BB305 -lääkevalmisteella
Poissulkemiskriteerit:
- Saatavilla on halukas 10/10 identtinen ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) identtinen sisarusverisolujen luovuttaja, ellei Comite de Surveillance anna rekisteröintisuositusta tapauksen tarkastelun jälkeen.
- Kliinisesti merkittävä, aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio.
- Anestesian vasta-aihe luuytimen talteenoton yhteydessä.
- Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuinen kasvain, myeloproliferatiivinen tai immuunipuutoshäiriö.
- Valkosolujen (WBC) määrä <3×10^9/l ja/tai verihiutaleiden määrä <120×10^9/l.
Merkittävien elinvaurioiden historia, mukaan lukien:
- Maksasairaus, jonka transaminaasitasot > 3 x normaalin yläraja.
- Tämä havainto ei ole poissulkeva, jos maksabiopsia ei osoita merkkejä laajasta siltafibroosista, kirroosista tai akuutista hepatiitista.
- Histopatologiset todisteet laajasta siltafibroosista, kirroosista tai akuutista hepatiitista maksabiopsiassa.
- Sydänsairaus, jossa vasemman kammion ejektiofraktio < 25 %.
- Munuaissairaus, jonka laskettu kreatiniinipuhdistuma <30 % normaaliarvosta.
- Vakava raudan ylikuormitus, joka lääkärin mielestä on poissulkemisperuste.
- Sydämen T2* <10 ms magneettikuvauksella (MRI).
- Näyttö kliinisesti merkittävästä keuhkoverenpaineesta, joka vaatii lääketieteellistä toimenpiteitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste
Kun myeloablatiivista hoitoa on suoritettu suonensisäisellä busulfaanilla 4 peräkkäisenä päivänä (annosta voidaan säätää protokollan mukaan) ja sen jälkeen päivittäinen busulfaanitasojen seuranta riittävän huuhtoutumisen varmistamiseksi, yhden annoksen erilaistumisklusteri (CD) 34+ solua/kg LentiGlobin BB305 -lääkevalmistetta annettiin osallistujille IV-infuusiona.
|
LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste annettiin suonensisäisenä (IV) infuusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Onnistuneiden neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymisen saaneiden potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Neutrofiilien istutus määriteltiin ensimmäiseksi absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) > tai = 0,5 × 10^9/litra (L) 3 peräkkäisenä päivänä (tai 3 peräkkäistä mittausta eri päivinä), kun siirron jälkeinen arvo oli pienempi kuin (<) 0,5 × 10^9/l.
Verihiutaleiden kiinnittyminen määriteltiin ensimmäiseksi kolmesta peräkkäisestä verihiutaleiden arvosta > tai =20 × 10^9/l osallistujille, joilla oli TDT, ja arvoksi > tai =50 × 10^9/l osallistujille, joilla oli SCD, jotka saatiin eri päivinä ilman verihiutaleiden siirtoa annettu 7 päivää välittömästi ennen arviointijaksoa ja sen aikana.
Siirrännäispäivä on 3 peräkkäisen verihiutalemittauksen ensimmäinen päivä.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Onnistuneen neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymisen aika
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Neutrofiilien istutus määriteltiin ensimmäiseksi ANC > tai = 0,5 × 10^9/litra (L) 3 peräkkäisenä päivänä (tai 3 peräkkäistä mittausta, joka tehtiin eri päivinä), kun siirron jälkeinen arvo oli < 0,5 × 10^9/ L).
Verihiutaleiden kiinnittyminen määriteltiin ensimmäiseksi kolmesta peräkkäisestä verihiutaleiden arvosta > tai =20 × 10^9/l osallistujille, joilla oli TDT, ja arvoksi > tai =50 × 10^9/l osallistujille, joilla oli SCD, jotka saatiin eri päivinä ilman verihiutaleiden siirtoa annettu 7 päivää välittömästi ennen arviointijaksoa ja sen aikana.
Siirrännäispäivä on 3 peräkkäisen verihiutalemittauksen ensimmäinen päivä.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Elinsiirtoihin liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Seulonnasta 365 päivään siirron jälkeen
|
Tämä oli kuolleisuuteen liittyvä turvallisuustulosmitta.
Elinsiirtoon liittyvä kuolleisuus määriteltiin kaikkina lääkevalmisteinfuusion jälkeisenä tutkimuksessa tapahtuneeksi kuolemaksi, jonka tutkija katsoi liittyvän siirtoon.
|
Seulonnasta 365 päivään siirron jälkeen
|
|
Osallistujien määrä kokonaiseloonjäämistapahtumissa (OS)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Kokonaiseloonjääminen määriteltiin ajalle LentiGlobin BB305 -lääkevalmisteen infuusion päivämäärästä (päivä 1) kuolemaan.
Kokonaiseloonjääminen sensuroitiin viimeisen vierailun päivämääränä, jos osallistuja oli vielä elossa.
Osallistujien lukumäärä, joilla oli käyttöjärjestelmätapahtumia, ilmoitettiin.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on vektoriperäinen replikaatiopätevä lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Verinäytteet analysoitiin RCL:n havaitsemiseksi käyttämällä RCL-yhteisviljelymääritystä.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Käsiteltyjen osallistujien määrä, joiden yksittäisen kloonin osuus on suurempi kuin (>) 30 prosenttia (%) integraatiosivustoanalyysin (ISA) mukaan
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Klonaalinen dominanssi määriteltiin ISA-tulokseksi, joka oli suurempi kuin (>) 90 % kaikista insertiokohdista (IS) milloin tahansa ja vektorin kopiomäärä (VCN) > tai = 0,3 tai alkuperäinen ISA-tulos, joka oli > 30 % kokonais-IS, kun VCN > tai =0,3, jonka jälkeen tulos on > 30 % ja pienempi tai yhtä suuri kuin (< tai =) 90 % ensimmäisessä toistossa ja tulos > 50 % toisella toistolla.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoituspäivästä 24. kuukauteen
|
AE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyi lääkkeen käyttöön osallistujilla riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi huumeisiin vai ei.
AE voi sisältää muutoksen fyysisissä merkeissä, oireissa ja/tai kliinisesti merkittävän laboratoriomuutoksen missä tahansa kliinisen tutkimuksen vaiheessa.
Tämä määritelmä sisältää toistuvia sairauksia tai vammoja sekä olemassa olevien sairauksien pahenemisen.
SAE oli mikä tahansa haittavaikutus, joka esiintyi millä tahansa annoksella ja syy-yhteydestä riippumatta, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pitkittyi olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuksiin/syntymiseen. vika tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana, joka voi vaarantaa osallistujan ja saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä aiemmin lueteltujen tulosten estämiseksi.
AE- ja SAE-potilaiden lukumäärä arvioitiin.
|
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoituspäivästä 24. kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verensiirrosta riippuvaista β-talassemiaa (TDT) sairastavien potilaiden prosenttiosuus, jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattomuuden (TI)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
TI määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) > tai = 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman pRBC-siirtoja jatkuvan > tai = 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen, jolloin lasketaan TI alkaa, kun osallistujat saavuttavat Hb > tai = 9 g/dl ilman verensiirtoja edellisten 60 päivän aikana.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Painotettu keskimääräinen hemoglobiini (Hb) verensiirrosta riippumattomuuden (TI) aikana potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
TI määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) > tai = 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman pRBC-siirtoja jatkuvan > tai = 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen, jolloin lasketaan TI alkaa, kun osallistujat saavuttavat Hb > tai = 9 g/dl ilman verensiirtoja edellisten 60 päivän aikana.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Verensiirrosta riippumattomuuden (TI) kesto osallistujilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
TI määriteltiin painotetuksi keskiarvoksi Hb > tai = 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman pRBC-siirtoja jatkuvan > tai = 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen, jolloin ajanjakso laskettiin TI alkaa, kun osallistujat saavuttavat Hb > tai = 9 g/dl ilman verensiirtoja edellisten 60 päivän aikana.
Alkuperäisten TI-kriteerien täyttämiseksi painotetun Hb:n on oltava > tai = 9 g/dl 12 kuukauden jakson lopussa, jotta hoidetun osallistujan on säilytettävä painotettu arvo, jotta se pysyisi TI-tilassa 12 kuukauden jakson jälkeen. Hb > tai = 9 g/dl tästä pisteestä eteenpäin ilman pRBC-siirtoa.
Tämä tulosmitta kertoo TI:n keston, ja se arvioitiin TDT-siirtopopulaatiossa (TP), joka saavutti TI:n.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Aika LentiGlobin BB305 -lääkevalmisteen infuusiosta viimeiseen pakattujen punasolujen (pRBC) siirtoon ennen verensiirrosta riippumattomuuden (TI) saavuttamista potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
TI määriteltiin painotetuksi keskiarvoksi Hb > tai = 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman pRBC-siirtoja jatkuvan > tai = 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen, jolloin ajanjakso laskettiin TI alkaa, kun osallistujat saavuttavat Hb > tai = 9 g/dl ilman verensiirtoja edellisten 60 päivän aikana.
Alkuperäisten TI-kriteerien täyttämiseksi painotetun Hb:n on oltava > tai = 9 g/dl 12 kuukauden jakson lopussa, jotta hoidetun osallistujan on säilytettävä painotettu arvo, jotta se pysyisi TI-tilassa 12 kuukauden jakson jälkeen. Hb > tai = 9 g/dl tästä pisteestä eteenpäin ilman pRBC-siirtoa.
Tämä päätepiste ilmoittaa ajan infuusiosta viimeiseen pRBC-siirtoon ennen TI:n saavuttamista.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Aika LentiGlobin BB305 -lääkevalmisteen infuusiosta verensiirrosta riippumattomuuden (TI) saavuttamiseen osallistujilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
TI määriteltiin painotetuksi keskiarvoksi Hb > tai = 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman pRBC-siirtoja jatkuvan > tai = 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen, jolloin ajanjakso laskettiin TI alkaa, kun osallistujat saavuttavat Hb > tai = 9 g/dl ilman verensiirtoja edellisten 60 päivän aikana.
Alkuperäisten TI-kriteerien täyttämiseksi painotetun Hb:n on oltava > tai = 9 g/dl 12 kuukauden jakson lopussa, jotta hoidetun osallistujan on säilytettävä painotettu arvo, jotta se pysyisi TI-tilassa 12 kuukauden jakson jälkeen. Hb > tai = 9 g/dl tästä pisteestä eteenpäin ilman pRBC-siirtoa.
Tämä tulosmitta ilmoittaa ajan infuusiosta TI:n saavuttamiseen.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Painotettu keskimääräinen nadirin hemoglobiini (Hb) potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)
Aikaikkuna: Kuudesta kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
|
Painotettu keskimääräinen Hb-matali määriteltiin keskimääräiseksi alueeksi käyrän alla, jossa Hb:tä lähimpänä, mutta 3 päivää ennen verensiirtoa käytettiin Hb-matalina.
Hb-arvot verensiirtopäivänä otettiin huomioon alhaisimmissa laskelmissa.
|
Kuudesta kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta vuositasolla pakattujen punasolujen (pRBC) verensiirron määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
|
Keskimääräisen vuotuisen verensiirtomäärän prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta raportoitiin 6 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen viimeiseen käyntiin.
|
Lähtötilanne, 6 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta punasolujen (pRBC) siirtojen vuosittaisessa määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 6 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
|
PRBC-siirtojen vuosittaisessa lukumäärässä ilmoitettiin prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta 6 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen viimeiseen käyntiin.
|
Lähtötilanne, 6 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on vaso-okklusiivinen kriisi (VOC) ja/tai akuutti rintasyndrooma (ACS) lääkevalmisteen infuusion jälkeisiä tapahtumia sirppisolutautiin osallistuneilla
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
VOC-, ACS- ja vaso-okklusiivisten tapahtumien (VOE:t; mukaan lukien sekä VOC- että ACS-tapahtumat) määrä 24 kuukauden aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Terapeuttinen globiinin ilmentyminen perifeerisessä veressä β^A -T87Q globiinia (HbA^T87Q) sisältävällä Hb:llä mitattuna
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Terapeuttinen globiinin ilmentyminen mitattiin perifeerisen veren HbA^T87Q:lla ja alfa(a)-globiinin suhteella kaikkiin beeta(β)-kaltaisiin globiineihin.
Jokaisen osallistujan tuottaman globiinin suhteellinen määrä (mukaan lukien βA^A-T87Q-globiini) määritettiin perifeerisestä verestä koko tutkimuksen ajan.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
|
Vektorikopionumero (VCN) perifeerisessä veressä
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
LentiGlobin BB305 lentivirusvektorin (LVV) transduktiotehokkuus mitattiin VCN:llä.
Vektorisekvenssien läsnäolo solujen genomisessa DNA:ssa havaitaan käyttämällä kvantitatiivista polymeraasiketjureaktiota (qPCR), ja tulokset ilmaistiin VCN:nä.
|
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jean-Antoine Ribeil, MD, bluebird bio, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Magrin E, Semeraro M, Hebert N, Joseph L, Magnani A, Chalumeau A, Gabrion A, Roudaut C, Marouene J, Lefrere F, Diana JS, Denis A, Neven B, Funck-Brentano I, Negre O, Renolleau S, Brousse V, Kiger L, Touzot F, Poirot C, Bourget P, El Nemer W, Blanche S, Tréluyer JM, Asmal M, Walls C, Beuzard Y, Schmidt M, Hacein-Bey-Abina S, Asnafi V, Guichard I, Poirée M, Monpoux F, Touraine P, Brouzes C, de Montalembert M, Payen E, Six E, Ribeil JA, Miccio A, Bartolucci P, Leboulch P, Cavazzana M. Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the β-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial. Nat Med. 2022 Jan;28(1):81-88. doi: 10.1038/s41591-021-01650-w. Epub 2022 Jan 24.
- Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil JA, Hongeng S, Magrin E, Schiller GJ, Payen E, Semeraro M, Moshous D, Lefrere F, Puy H, Bourget P, Magnani A, Caccavelli L, Diana JS, Suarez F, Monpoux F, Brousse V, Poirot C, Brouzes C, Meritet JF, Pondarre C, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Teachey DT, Anurathapan U, Ho PJ, von Kalle C, Kletzel M, Vichinsky E, Soni S, Veres G, Negre O, Ross RW, Davidson D, Petrusich A, Sandler L, Asmal M, Hermine O, De Montalembert M, Hacein-Bey-Abina S, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.
- Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E, Magnani A, Semeraro M, Magrin E, Caccavelli L, Neven B, Bourget P, El Nemer W, Bartolucci P, Weber L, Puy H, Meritet JF, Grevent D, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Ross RW, Negre O, Veres G, Sandler L, Soni S, de Montalembert M, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):848-855. doi: 10.1056/NEJMoa1609677.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 7. kesäkuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. helmikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 26. helmikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. toukokuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. toukokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 30. toukokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 26. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HGB-205
- 2012-000695-42 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .