Een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel LentiGlobin BB305 bij β-thalassemie major (ook wel transfusie-afhankelijke β-thalassemie [TDT] genoemd) en sikkelcelziekte
5 april 2022 bijgewerkt door: bluebird bio
Een open-label fase 1/2-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van gentherapie van de β-hemoglobinopathieën (sikkelcelanemie en β-thalassemie major) door transplantatie van autologe CD34+-stamcellen ex vivo getransduceerd met een lentivirale β-A-T87Q-globine Vector (LentiGlobin BB305 Geneesmiddel)
Dit is een fase 1/2, open-label, veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van de toediening van LentiGlobin BB305 Geneesmiddel aan deelnemers met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT) of sikkelcelziekte (SCD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
5 jaar tot 35 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Tussen 5 en 35 jaar oud zijn, inclusief.
- Ernstige SCZ of transfusie-afhankelijke beta-thalassemie major hebben, ongeacht het genotype met de diagnose bevestigd door Hb-onderzoeken. Transfusieafhankelijkheid wordt gedefinieerd als het nodig hebben van ten minste 100 ml/kg/jaar verpakte rode bloedcellen (pRBC's).
- Kom in aanmerking voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) op basis van institutionele medische richtlijnen, maar zonder een gematchte verwante donor.
- Bereid en in staat zijn, naar de mening van de onderzoeker, om te voldoen aan de onderzoeksprocedures die in het onderzoeksprotocol worden beschreven.
minstens de afgelopen 2 jaar zijn behandeld en gevolgd in een gespecialiseerd centrum dat gedetailleerde medische dossiers bijhoudt, inclusief transfusiegeschiedenis.
Deelnemers met ernstige SCZ moeten ook:
- Na behandeling met hydroxyurea met voldoende dosering gedurende ten minste 4 maanden geen voldoende klinisch voordeel hebben bereikt, tenzij deze behandeling niet geïndiceerd was of niet goed werd verdragen.
1 of meer van de volgende slechte prognostische risicofactoren hebben:
- Recidiverende vaso-occlusieve crises (minstens 2 episodes in het voorgaande jaar of in het jaar voorafgaand aan de start van een regulier transfusieprogramma).
- Aanwezigheid van een significante cerebrale afwijking op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) (zoals stenose of occlusies).
- Beroerte zonder enige ernstige cognitieve beperking.
- Osteonecrose van 2 of meer gewrichten.
- Allo-immunisatie tegen erytrocyten (>2 antilichamen).
- Aanwezigheid van sikkelcelcardiomyopathie gedocumenteerd door Doppler-echocardiografie.
- Acuut chest syndroom (minstens 2 episodes) gedefinieerd door een acuut voorval met pneumonie-achtige symptomen (bijv. hoesten, koorts [>38,5°C], acute kortademigheid, slijm, pijn op de borst, bevindingen bij longauscultatie, tachypneu of piepende ademhaling) en de aanwezigheid van een nieuw longinfiltraat. Deelnemers met een chronische zuurstofverzadiging <90% (exclusief periodes van SCD-crisis) of koolmonoxide diffusiecapaciteit (DLco) van minder dan 60% bij afwezigheid van een infectie dienen niet in het onderzoek te worden opgenomen.
- Deelnemers met ernstige SCD en cerebrale vasculopathie (gedefinieerd door openlijke beroerte; abnormale transcraniale Doppler [> 170 cm/sec]; of occlusie of stenose in de polygoon van Willis; of aanwezigheid van de ziekte van Moyamoya) kunnen alleen worden ingeschreven met goedkeuring door het Comite de Surveillance na beoordeling van veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van >of= 2 SCD-deelnemers zonder cerebrale vasculopathie behandeld met LentiGlobin BB305
Uitsluitingscriteria:
- Beschikbaarheid van een gewillige 10/10 gematchte humaan leukocytenantigeen (HLA) identieke broer of zus hematopoëtische celdonor, tenzij aanbeveling voor inschrijving wordt gegeven door het Comite de Surveillance na beoordeling van de zaak.
- Klinisch significante, actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie.
- Contra-indicatie voor anesthesie voor beenmergoogst.
- Elke eerdere of huidige maligniteit, myeloproliferatieve of immunodeficiëntiestoornis.
- Een aantal witte bloedcellen (WBC) <3×10^9/L en/of het aantal bloedplaatjes <120×10^9/L.
Geschiedenis van grote orgaanschade, waaronder:
- Leverziekte, met transaminasewaarden> 3 × bovengrens van normaal.
- Deze observatie zal niet uitsluiten als een leverbiopsie geen bewijs vertoont van uitgebreide overbruggende fibrose, cirrose of acute hepatitis.
- Histopathologisch bewijs van uitgebreide overbruggende fibrose, cirrose of acute hepatitis bij leverbiopsie.
- Hartziekte, met een linkerventrikelejectiefractie <25%.
- Nierziekte met een berekende creatinineklaring <30% normale waarde.
- Ernstige ijzerstapeling, wat naar het oordeel van de arts reden is voor uitsluiting.
- Een cardiale T2* <10 ms door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI).
- Bewijs van klinisch significante pulmonale hypertensie die medische interventie vereist.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: LentiGlobin BB305 Geneesmiddel
Na myeloablatieve conditionering met IV busulfan gedurende 4 opeenvolgende dagen (dosis kan worden aangepast volgens het protocol) en daaropvolgende dagelijkse controle van busulfanspiegels voor bevestiging van adequate wash-out, een enkele dosis differentiatiecluster (CD) 34+ cellen/kg LentiGlobin BB305 Geneesmiddel werd aan de deelnemers toegediend via een IV-infuus.
|
LentiGlobin BB305 Geneesmiddelproduct werd toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal behandelde deelnemers met succesvolle implantatie van neutrofielen en bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Neutrofielentransplantatie werd gedefinieerd als de eerste van een absoluut aantal neutrofielen (ANC) > of = 0,5 × 10^9/liter (L) gedurende 3 opeenvolgende dagen (of 3 opeenvolgende metingen op verschillende dagen), na een post-transplantatiewaarde van minder dan (<) 0,5 × 10^9/L.
Bloedplaatjesimplantatie werd gedefinieerd als de eerste van 3 opeenvolgende bloedplaatjeswaarden > of = 20 × 10^9/L voor deelnemers met TDT en waarden > of = 50 × 10^9/L voor deelnemers met SCD verkregen op verschillende dagen zonder bloedplaatjestransfusies toegediend gedurende 7 dagen onmiddellijk voorafgaand aan en tijdens de evaluatieperiode.
De dag van implantatie is de eerste dag van de 3 opeenvolgende bloedplaatjesmetingen.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Tijd tot succesvolle neutrofielen- en bloedplaatjesinplanting
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Neutrofielentransplantatie werd gedefinieerd als de eerste van ANC > of = 0,5 × 10^9/ liter (L) gedurende 3 opeenvolgende dagen (of 3 opeenvolgende metingen uitgevoerd op verschillende dagen), na een post-transplantatiewaarde < 0,5 × 10^9/ L).
Bloedplaatjesimplantatie werd gedefinieerd als de eerste van 3 opeenvolgende bloedplaatjeswaarden > of = 20 × 10^9/L voor deelnemers met TDT en waarden > of = 50 × 10^9/L voor deelnemers met SCD verkregen op verschillende dagen zonder bloedplaatjestransfusies toegediend gedurende 7 dagen onmiddellijk voorafgaand aan en tijdens de evaluatieperiode.
De dag van implantatie is de eerste dag van de 3 opeenvolgende bloedplaatjesmetingen.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: Van screening tot en met 365 dagen na transplantatie
|
Dit was de veiligheidsuitkomstmaat gerelateerd aan sterfte.
Transplantatiegerelateerde mortaliteit werd gedefinieerd als elk overlijden tijdens de studie na infusie van het geneesmiddel dat door de onderzoeker in verband werd gebracht met de transplantatie.
|
Van screening tot en met 365 dagen na transplantatie
|
|
Aantal deelnemers met algehele overlevingsgebeurtenissen (OS).
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
De totale overleving werd gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van de infusie van het LentiGlobin BB305-geneesmiddel (dag 1) tot de datum van overlijden.
De algehele overleving werd gecensureerd op de datum van het laatste bezoek als de deelnemer nog in leven was.
Het aantal deelnemers met OS-gebeurtenissen werd gerapporteerd.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Percentage deelnemers met Vector-Derived Replication-Competent Lentivirus (RCL)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Bloedmonsters werden geanalyseerd op detectie van RCL met behulp van RCL-co-cultuurassay.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Aantal behandelde deelnemers met meer dan (>) 30 procent (%) Bijdrage van een individuele kloon volgens Integration Site Analysis (ISA)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Klonale dominantie werd gedefinieerd als een ISA-resultaat groter dan (>) 90% van het totale aantal insertieplaatsen (IS) op enig moment en een vectorkopienummer (VCN) > of = 0,3, of een initieel ISA-resultaat van > 30% van de totale IS met een VCN > of =0,3 gevolgd door een resultaat > 30% en minder dan of gelijk aan (< of =) 90% bij de eerste herhaling en een resultaat > 50% bij de tweede herhaling.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot maand 24
|
Een AE was elk ongewenst medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij deelnemers, al dan niet beschouwd als geneesmiddelgerelateerd.
Een AE kan bestaan uit een verandering in fysieke tekenen, symptomen en/of klinisch significante laboratoriumveranderingen die optreden in elke fase van een klinisch onderzoek.
Deze definitie omvat intercurrente ziekten of verwondingen en verergering van reeds bestaande aandoeningen.
Een SAE was elke bijwerking die optrad bij elke dosis en ongeacht de oorzaak, die resulteerde in de dood, levensbedreigend was, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking/geboorte defect, of werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis die de deelnemer in gevaar kan brengen en mogelijk medische of chirurgische interventie vereist om een eerder vermeld resultaat te voorkomen.
Het aantal deelnemers met AE's en SAE's werd geëvalueerd.
|
Vanaf de datum van ondertekening van geïnformeerde toestemming tot maand 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage behandelde deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT) die transfusie-onafhankelijkheid (TI) bereikten
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) > of = 9 gram per deciliter (g/dL) zonder enige pRBC-transfusies gedurende een ononderbroken periode van > of = 12 maanden op enig moment tijdens de studie na infusie van het geneesmiddel, waarbij berekening van tijdsperiode van TI begint wanneer deelnemers een Hb> of = 9 g / dL bereiken zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) tijdens periode van transfusie-onafhankelijkheid (TI) bij deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) > of = 9 gram per deciliter (g/dL) zonder enige pRBC-transfusies gedurende een ononderbroken periode van > of = 12 maanden op enig moment tijdens de studie na infusie van het geneesmiddel, waarbij berekening van tijdsperiode van TI begint wanneer deelnemers een Hb> of = 9 g / dL bereiken zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Duur van transfusie-onafhankelijkheid (TI) bij deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde Hb > of = 9 gram per deciliter (g/dL) zonder enige pRBC-transfusies gedurende een ononderbroken periode van > of = 12 maanden op enig moment tijdens de studie na infusie van het geneesmiddel, waarbij de berekening van de tijdsperiode van TI begint wanneer deelnemers een Hb > of = 9 g/dL bereiken zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen.
Om aan de initiële TI-criteria te voldoen, moet het gewogen Hb aan het einde van de periode van 12 maanden > of = 9 g/dL zijn. Om na de periode van 12 maanden in de TI-toestand te blijven, moet de behandelde deelnemer een gewogen Hb van > of =9 g/dL vanaf dat moment, zonder een pRBC-transfusie te ontvangen.
Deze uitkomstmaat rapporteert de duur van TI en werd geëvalueerd in de TDT Transplant Population (TP) die TI bereikte.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Tijd van infusie van LentiGlobin BB305-geneesmiddel tot laatste verpakte rode bloedcellen (pRBC)-transfusie voorafgaand aan het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid (TI) bij deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde Hb > of = 9 gram per deciliter (g/dL) zonder enige pRBC-transfusies gedurende een ononderbroken periode van > of = 12 maanden op enig moment tijdens de studie na infusie van het geneesmiddel, waarbij de berekening van de tijdsperiode van TI begint wanneer deelnemers een Hb > of = 9 g/dL bereiken zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen.
Om aan de initiële TI-criteria te voldoen, moet het gewogen Hb aan het einde van de periode van 12 maanden > of = 9 g/dL zijn. Om na de periode van 12 maanden in de TI-toestand te blijven, moet de behandelde deelnemer een gewogen Hb van > of =9 g/dL vanaf dat moment, zonder een pRBC-transfusie te ontvangen.
Dit eindpunt rapporteert de tijd vanaf infusie tot de laatste pRBC-transfusie voorafgaand aan het bereiken van TI.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Tijd van LentiGlobin BB305 geneesmiddelinfusie tot het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid (TI) bij deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde Hb > of = 9 gram per deciliter (g/dL) zonder enige pRBC-transfusies gedurende een ononderbroken periode van > of = 12 maanden op enig moment tijdens de studie na infusie van het geneesmiddel, waarbij de berekening van de tijdsperiode van TI begint wanneer deelnemers een Hb > of = 9 g/dL bereiken zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen.
Om aan de initiële TI-criteria te voldoen, moet het gewogen Hb aan het einde van de periode van 12 maanden > of = 9 g/dL zijn. Om na de periode van 12 maanden in de TI-toestand te blijven, moet de behandelde deelnemer een gewogen Hb van > of =9 g/dL vanaf dat moment, zonder een pRBC-transfusie te ontvangen.
Deze uitkomstmaat rapporteert de tijd van infusie tot het bereiken van TI.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Gewogen gemiddelde Nadir hemoglobine (Hb) bij deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT)
Tijdsspanne: Vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Het gewogen gemiddelde Hb-nadir werd gedefinieerd als een gemiddeld gebied onder de curve waar het Hb het dichtst, maar binnen 3 dagen voorafgaand aan een transfusie, werd gebruikt als het Hb-nadir.
Hb-waarden op de dag van de transfusie zijn meegenomen in de nadirberekeningen.
|
Vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerd verpakte rode bloedcellen (pRBC) transfusievolume
Tijdsspanne: Basislijn, vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde jaarlijkse transfusievolume vanaf 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot het laatste bezoek werd gerapporteerd.
|
Basislijn, vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in geannualiseerd aantal verpakte rode bloedcellen (pRBC) transfusies
Tijdsspanne: Basislijn, vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal pRBC-transfusies op jaarbasis vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot het laatste bezoek werd gerapporteerd.
|
Basislijn, vanaf 6 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Aantal deelnemers met vaso-occlusieve crisis (VOC) en/of acuut-thoraxsyndroom (ACS)-gebeurtenissen na geneesmiddelinfusie bij deelnemers aan sikkelcelziekte
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Aantal VOC's, ACS en vaso-occlusieve gebeurtenissen (VOE's; waaronder zowel VOC als ACS) gedurende 24 maanden na infusie van het geneesmiddel.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Therapeutische globine-expressie gemeten door Hb met β^A-T87Q globine (HbA^T87Q) in perifeer bloed
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Therapeutische globine-expressie werd gemeten door HbA^T87Q in perifeer bloed en de verhouding van alfa(α)-globine tot alle beta (β)-achtige globines.
De relatieve hoeveelheid van elke door een deelnemer geproduceerde globine (inclusief βA^A-T87Q-globine) werd gedurende het hele onderzoek in perifeer bloed bepaald.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
|
Vector Copy Number (VCN) in perifeer bloed
Tijdsspanne: Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
LentiGlobin BB305 lentivirale vector (LVV) transductie-efficiëntie werd gemeten door VCN.
De aanwezigheid van vectorsequenties in het genomische DNA van cellen wordt gedetecteerd met behulp van kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en de resultaten werden uitgedrukt als VCN.
|
Vanaf het moment van infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jean-Antoine Ribeil, MD, bluebird bio, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Magrin E, Semeraro M, Hebert N, Joseph L, Magnani A, Chalumeau A, Gabrion A, Roudaut C, Marouene J, Lefrere F, Diana JS, Denis A, Neven B, Funck-Brentano I, Negre O, Renolleau S, Brousse V, Kiger L, Touzot F, Poirot C, Bourget P, El Nemer W, Blanche S, Tréluyer JM, Asmal M, Walls C, Beuzard Y, Schmidt M, Hacein-Bey-Abina S, Asnafi V, Guichard I, Poirée M, Monpoux F, Touraine P, Brouzes C, de Montalembert M, Payen E, Six E, Ribeil JA, Miccio A, Bartolucci P, Leboulch P, Cavazzana M. Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the β-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial. Nat Med. 2022 Jan;28(1):81-88. doi: 10.1038/s41591-021-01650-w. Epub 2022 Jan 24.
- Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil JA, Hongeng S, Magrin E, Schiller GJ, Payen E, Semeraro M, Moshous D, Lefrere F, Puy H, Bourget P, Magnani A, Caccavelli L, Diana JS, Suarez F, Monpoux F, Brousse V, Poirot C, Brouzes C, Meritet JF, Pondarre C, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Teachey DT, Anurathapan U, Ho PJ, von Kalle C, Kletzel M, Vichinsky E, Soni S, Veres G, Negre O, Ross RW, Davidson D, Petrusich A, Sandler L, Asmal M, Hermine O, De Montalembert M, Hacein-Bey-Abina S, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.
- Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E, Magnani A, Semeraro M, Magrin E, Caccavelli L, Neven B, Bourget P, El Nemer W, Bartolucci P, Weber L, Puy H, Meritet JF, Grevent D, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Ross RW, Negre O, Veres G, Sandler L, Soni S, de Montalembert M, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):848-855. doi: 10.1056/NEJMoa1609677.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 juni 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 februari 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 februari 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 mei 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 mei 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
30 mei 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
26 april 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 april 2022
Laatst geverifieerd
1 april 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HGB-205
- 2012-000695-42 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .