- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02151526
Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność produktu leczniczego LentiGlobin BB305 w leczeniu β-talasemii (określanej również jako β-talasemia zależna od transfuzji [TDT]) i niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
5 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: bluebird bio
Otwarte badanie fazy 1/2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej β-hemoglobinopatii (niedokrwistość sierpowatokrwinkowa i β-talasemia major) poprzez przeszczep autologicznych komórek macierzystych CD34+ transdukowanych ex vivo lentiwirusową globiną β-A-T87Q Wektor (produkt leczniczy LentiGlobin BB305)
Jest to otwarte badanie fazy 1/2, dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności podawania produktu leczniczego LentiGlobin BB305 uczestnikom z beta-talasemią zależną od transfuzji (TDT) lub niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mieć od 5 do 35 lat włącznie.
- Mają ciężką SCD lub zależną od transfuzji beta-talasemię, niezależnie od genotypu, z rozpoznaniem potwierdzonym badaniami Hb. Uzależnienie od transfuzji definiuje się jako wymaganie co najmniej 100 ml/kg/rok koncentratu krwinek czerwonych (pRBC).
- Kwalifikować się do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w oparciu o instytucjonalne wytyczne medyczne, ale bez dopasowanego spokrewnionego dawcy.
- Być chętnym i zdolnym, w opinii badacza, do przestrzegania procedur badania przedstawionych w protokole badania.
Byli leczeni i obserwowani przez co najmniej ostatnie 2 lata w specjalistycznym ośrodku, który prowadził szczegółową dokumentację medyczną, w tym historię transfuzji.
Uczestnicy z ciężkim SCD muszą również:
- Nie osiągnięto odpowiednich korzyści klinicznych po leczeniu hydroksymocznikiem w wystarczających dawkach przez co najmniej 4 miesiące, chyba że to leczenie nie było wskazane lub nie było dobrze tolerowane.
Mają 1 lub więcej z następujących słabych prognostycznych czynników ryzyka:
- Nawracające przełomy zamykające naczynia krwionośne (co najmniej 2 epizody w roku poprzedzającym lub w roku poprzedzającym rozpoczęcie programu regularnych transfuzji).
- Obecność jakichkolwiek istotnych nieprawidłowości mózgowych w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) (takich jak zwężenie lub niedrożność).
- Udar mózgu bez poważnego upośledzenia funkcji poznawczych.
- Martwica kości 2 lub więcej stawów.
- Alloimmunizacja przeciw erytrocytom (>2 przeciwciała).
- Obecność kardiomiopatii sierpowatokrwinkowej udokumentowana echokardiografią dopplerowską.
- Ostry zespół klatki piersiowej (co najmniej 2 epizody) zdefiniowany przez ostre zdarzenie z objawami podobnymi do zapalenia płuc (np. kaszel, gorączka [>38,5°C], ostra duszność, odkrztuszanie, ból w klatce piersiowej, wyniki badania płuc, tachypnoe lub świszczący oddech) oraz obecność nowego nacieku w płucach. Uczestnicy z przewlekłym wysyceniem tlenem <90% (z wyjątkiem okresów kryzysu SCD) lub zdolnością dyfuzji tlenku węgla (DLco) poniżej 60% przy braku infekcji nie powinni być włączani do badania.
- Uczestnicy z ciężkim SCD i waskulopatią mózgową (zdefiniowaną jako jawny udar, nieprawidłowe przezczaszkowe badanie dopplerowskie [> 170 cm/s] lub niedrożność lub zwężenie wielokąta Willisa lub obecność choroby Moyamoya) mogą być zapisani tylko za zgodą Komitetu ds. Obserwacja po przeglądzie danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności od >lub= 2 uczestników SCD bez waskulopatii mózgowej leczonych produktem leczniczym LentiGlobin BB305
Kryteria wyłączenia:
- Dostępność chętnego dawcy komórek krwiotwórczych identycznego z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10, chyba że Comite de Surveillance wyda zalecenie włączenia do badania po dokonaniu przeglądu przypadku.
- Klinicznie istotna, aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza.
- Przeciwwskazania do znieczulenia do pobrania szpiku kostnego.
- Wszelkie wcześniejsze lub obecne choroby nowotworowe, zaburzenia mieloproliferacyjne lub niedobory odporności.
- Liczba białych krwinek (WBC) <3×10^9/L i/lub liczba płytek krwi <120×10^9/L.
Historia poważnych uszkodzeń narządów, w tym:
- Choroba wątroby, z poziomem transaminaz > 3 × górna granica normy.
- Ta obserwacja nie będzie wykluczająca, jeśli biopsja wątroby nie wykaże dowodów rozległego zwłóknienia pomostowego, marskości wątroby lub ostrego zapalenia wątroby.
- Histopatologiczne dowody rozległego zwłóknienia pomostowego, marskości wątroby lub ostrego zapalenia wątroby w biopsji wątroby.
- Choroba serca z frakcją wyrzutową lewej komory <25%.
- Choroba nerek z obliczonym klirensem kreatyniny <30% wartości prawidłowej.
- Ciężkie przeciążenie żelazem, które w ocenie lekarza jest podstawą do wykluczenia.
- Sercowy T2* <10 ms w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI).
- Dowody na klinicznie istotne nadciśnienie płucne wymagające interwencji medycznej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Produkt leczniczy LentiGlobin BB305
Po kondycjonowaniu mieloablacyjnym za pomocą dożylnego busulfanu przez 4 kolejne dni (dawkę można dostosować zgodnie z protokołem) i kolejnym codziennym monitorowaniu poziomów busulfanu w celu potwierdzenia odpowiedniego wypłukiwania, pojedyncza dawka klastra różnicowania (CD) 34+ komórek/kg LentiGlobin BB305 Produkt leczniczy podawano uczestnikom we wlewie dożylnym.
|
Produkt leczniczy LentiGlobin BB305 podawano we wlewie dożylnym (IV).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba leczonych uczestników z pomyślnym wszczepieniem neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Wszczepienie neutrofili zdefiniowano jako pierwszą bezwzględną liczbę neutrofili (ANC) > lub = 0,5 × 10^9/ litr (l) przez 3 kolejne dni (lub 3 kolejne pomiary wykonane w oddzielnych dniach), po wartości po przeszczepie mniejszej niż (<) 0,5 × 10^9/L.
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako pierwszą z 3 kolejnych wartości płytek > lub = 20 × 10^9/l dla uczestników z TDT i wartości > lub = 50 × 10^9/l dla uczestników z SCD uzyskanych w różnych dniach bez transfuzji płytek krwi podawany przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających iw trakcie okresu oceny.
Dzień wszczepienia jest pierwszym dniem 3 kolejnych pomiarów płytek krwi.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Czas do pomyślnego wszczepienia neutrofili i płytek krwi
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Wszczepienie neutrofili zdefiniowano jako pierwsze z ANC > lub = 0,5 × 10^9/ litr (l) przez 3 kolejne dni (lub 3 kolejne pomiary wykonane w różnych dniach), po wartości po przeszczepie < 0,5 × 10^9/ L).
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako pierwszą z 3 kolejnych wartości płytek > lub = 20 × 10^9/l dla uczestników z TDT i wartości > lub = 50 × 10^9/l dla uczestników z SCD uzyskanych w różnych dniach bez transfuzji płytek krwi podawany przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających iw trakcie okresu oceny.
Dzień wszczepienia jest pierwszym dniem 3 kolejnych pomiarów płytek krwi.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 365 dni po przeszczepie
|
Była to miara wyniku bezpieczeństwa związana ze śmiertelnością.
Śmiertelność związaną z przeszczepem zdefiniowano jako każdy zgon występujący w badaniu po infuzji produktu leczniczego, uznany przez badacza za związany z przeszczepem.
|
Od badania przesiewowego do 365 dni po przeszczepie
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami całkowitego przeżycia (OS).
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas od daty infuzji produktu leczniczego LentiGlobin BB305 (Dzień 1.) do daty zgonu.
Całkowite przeżycie zostało ocenzurowane w dniu ostatniej wizyty, jeśli uczestnik nadal żył.
Zgłoszono liczbę uczestników ze zdarzeniami OS.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Odsetek uczestników z lentiwirusem kompetentnym pod względem replikacji pochodzącym z wektorów (RCL)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Próbki krwi analizowano pod kątem wykrywania RCL przy użyciu testu współhodowli RCL.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Liczba leczonych uczestników z udziałem większym niż (>) 30 procent (%) pojedynczego klonu zgodnie z analizą miejsca integracji (ISA)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Dominacja klonalna została zdefiniowana jako wynik ISA większy niż (>) 90% wszystkich miejsc insercji (IS) w dowolnym czasie i liczba kopii wektora (VCN) > lub = 0,3, lub początkowy wynik ISA > 30% całkowity IS z VCN > lub = 0,3, po którym następuje wynik > 30% i mniejszy lub równy (< lub =) 90% w pierwszym powtórzeniu i wynik > 50% w drugim powtórzeniu.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od daty podpisania Świadomej Zgody do 24. miesiąca
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym związanym z używaniem leku przez uczestników, bez względu na to, czy zostało ono uznane za związane z narkotykiem, czy nie.
AE może obejmować zmianę fizycznych oznak, objawów i/lub istotną klinicznie zmianę wyników badań laboratoryjnych występującą w dowolnej fazie badania klinicznego.
Definicja ta obejmuje współistniejące choroby lub urazy oraz zaostrzenie wcześniej istniejących schorzeń.
SAE to każde zdarzenie niepożądane, które wystąpiło przy dowolnej dawce i niezależnie od przyczyny, które spowodowało śmierć, było zagrożeniem życia, wymagało hospitalizacji pacjenta lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, skutkowało trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niesprawnością, wadą wrodzoną/porodem wadę lub zostało uznane za ważne zdarzenie medyczne, które może narazić uczestnika na niebezpieczeństwo i może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec skutkom wymienionym powyżej.
Oceniono liczbę uczestników z AE i SAE.
|
Od daty podpisania Świadomej Zgody do 24. miesiąca
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Odsetek leczonych uczestników z transfuzyjną zależną talasemią (TDT), którzy osiągnęli niezależność od transfuzji (TI)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
TI zdefiniowano jako średnią ważoną hemoglobiny (Hb) > lub = 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji pRBC przez nieprzerwany okres > lub = 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po infuzji produktu leczniczego, gdzie obliczenie Okres TI rozpoczyna się, gdy uczestnicy osiągną Hb > lub = 9 g/dl bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Średnia ważona hemoglobina (Hb) w okresie niezależności od transfuzji (TI) u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
TI zdefiniowano jako średnią ważoną hemoglobiny (Hb) > lub = 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji pRBC przez nieprzerwany okres > lub = 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po infuzji produktu leczniczego, gdzie obliczenie Okres TI rozpoczyna się, gdy uczestnicy osiągną Hb > lub = 9 g/dl bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Czas trwania niezależności od transfuzji (TI) u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
TI zdefiniowano jako średnią ważoną Hb > lub = 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji pRBC przez nieprzerwany okres > lub = 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po infuzji produktu leczniczego, gdzie obliczenie okresu TI rozpoczyna się, gdy uczestnicy osiągną Hb > lub = 9 g/dl bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni.
Aby spełnić początkowe kryteria TI, ważona Hb musi wynosić > lub = 9 g/dl na koniec 12-miesięcznego okresu, aby pozostać w stanie TI po 12-miesięcznym okresie, leczony uczestnik musi utrzymać ważoną Hb > lub = 9 g/dl od tego momentu bez otrzymania transfuzji pRBC.
Ta miara wyników podaje czas trwania TI i została oceniona w populacji po przeszczepie TDT (TP), która osiągnęła TI.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Czas od infuzji produktu leczniczego LentiGlobin BB305 do ostatniej transfuzji krwinek czerwonych (pRBC) przed osiągnięciem niezależności transfuzyjnej (TI) u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
TI zdefiniowano jako średnią ważoną Hb > lub = 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji pRBC przez nieprzerwany okres > lub = 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po infuzji produktu leczniczego, gdzie obliczenie okresu TI rozpoczyna się, gdy uczestnicy osiągną Hb > lub = 9 g/dl bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni.
Aby spełnić początkowe kryteria TI, ważona Hb musi wynosić > lub = 9 g/dl na koniec 12-miesięcznego okresu, aby pozostać w stanie TI po 12-miesięcznym okresie, leczony uczestnik musi utrzymać ważoną Hb > lub = 9 g/dl od tego momentu bez otrzymania transfuzji pRBC.
Ten punkt końcowy podaje czas od infuzji do ostatniej transfuzji pRBC przed osiągnięciem TI.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Czas od infuzji produktu leczniczego LentiGlobin BB305 do osiągnięcia niezależności od transfuzji (TI) u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
TI zdefiniowano jako średnią ważoną Hb > lub = 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji pRBC przez nieprzerwany okres > lub = 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po infuzji produktu leczniczego, gdzie obliczenie okresu TI rozpoczyna się, gdy uczestnicy osiągną Hb > lub = 9 g/dl bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni.
Aby spełnić początkowe kryteria TI, ważona Hb musi wynosić > lub = 9 g/dl na koniec 12-miesięcznego okresu, aby pozostać w stanie TI po 12-miesięcznym okresie, leczony uczestnik musi utrzymać ważoną Hb > lub = 9 g/dl od tego momentu bez otrzymania transfuzji pRBC.
Ta miara wyników podaje czas od infuzji do osiągnięcia TI.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Średnia ważona nadir hemoglobiny (Hb) u uczestników z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT)
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do 24 miesiąca
|
Średni ważony nadir Hb zdefiniowano jako średni obszar pod krzywą, gdzie Hb najbliższa, ale w ciągu 3 dni przed transfuzją została użyta jako nadir Hb.
Do obliczeń nadiru wzięto pod uwagę wartości Hb w dniu transfuzji.
|
Od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do 24 miesiąca
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w rocznej objętości transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Zgłoszono procentową zmianę średniej rocznej objętości transfuzji od wartości wyjściowej od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do ostatniej wizyty.
|
Wartość wyjściowa, od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Zmiana procentowa w stosunku do wartości początkowej w rocznej liczbie przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (pRBC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Odnotowano procentową zmianę od wartości początkowej w rocznej liczbie transfuzji pRBC od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do ostatniej wizyty.
|
Wartość wyjściowa, od 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Liczba uczestników z przełomem naczyniowo-okluzyjnym (VOC) i/lub ostrym zespołem klatki piersiowej (ACS) po infuzji produktu leczniczego u uczestników z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Liczba LZO, ACS i zdarzeń zatoru naczyń (VOE; które obejmowały zarówno VOC, jak i ACS) przez 24 miesiące po infuzji produktu leczniczego.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Terapeutyczna ekspresja globiny mierzona za pomocą Hb zawierającej β^A-T87Q Globina (HbA^T87Q) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Terapeutyczną ekspresję globiny mierzono za pomocą HbA^T87Q we krwi obwodowej i stosunku alfa(α)-globiny do wszystkich beta(β)-podobnych globin.
Względną ilość każdej globiny wytwarzanej przez uczestnika (w tym globinę βA^A-T87Q) określano we krwi obwodowej w trakcie badania.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Numer kopii wektora (VCN) we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Wydajność transdukcji wektora lentiwirusowego (LVV) LentiGlobin BB305 mierzono za pomocą VCN.
Obecność sekwencji wektorowych w genomowym DNA komórek wykrywa się za pomocą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR), a wyniki wyraża się jako VCN.
|
Od czasu infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jean-Antoine Ribeil, MD, bluebird bio, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Magrin E, Semeraro M, Hebert N, Joseph L, Magnani A, Chalumeau A, Gabrion A, Roudaut C, Marouene J, Lefrere F, Diana JS, Denis A, Neven B, Funck-Brentano I, Negre O, Renolleau S, Brousse V, Kiger L, Touzot F, Poirot C, Bourget P, El Nemer W, Blanche S, Tréluyer JM, Asmal M, Walls C, Beuzard Y, Schmidt M, Hacein-Bey-Abina S, Asnafi V, Guichard I, Poirée M, Monpoux F, Touraine P, Brouzes C, de Montalembert M, Payen E, Six E, Ribeil JA, Miccio A, Bartolucci P, Leboulch P, Cavazzana M. Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the β-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial. Nat Med. 2022 Jan;28(1):81-88. doi: 10.1038/s41591-021-01650-w. Epub 2022 Jan 24.
- Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil JA, Hongeng S, Magrin E, Schiller GJ, Payen E, Semeraro M, Moshous D, Lefrere F, Puy H, Bourget P, Magnani A, Caccavelli L, Diana JS, Suarez F, Monpoux F, Brousse V, Poirot C, Brouzes C, Meritet JF, Pondarre C, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Teachey DT, Anurathapan U, Ho PJ, von Kalle C, Kletzel M, Vichinsky E, Soni S, Veres G, Negre O, Ross RW, Davidson D, Petrusich A, Sandler L, Asmal M, Hermine O, De Montalembert M, Hacein-Bey-Abina S, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent beta-Thalassemia. N Engl J Med. 2018 Apr 19;378(16):1479-1493. doi: 10.1056/NEJMoa1705342.
- Ribeil JA, Hacein-Bey-Abina S, Payen E, Magnani A, Semeraro M, Magrin E, Caccavelli L, Neven B, Bourget P, El Nemer W, Bartolucci P, Weber L, Puy H, Meritet JF, Grevent D, Beuzard Y, Chretien S, Lefebvre T, Ross RW, Negre O, Veres G, Sandler L, Soni S, de Montalembert M, Blanche S, Leboulch P, Cavazzana M. Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease. N Engl J Med. 2017 Mar 2;376(9):848-855. doi: 10.1056/NEJMoa1609677.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
7 czerwca 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
26 lutego 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
26 lutego 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 maja 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 maja 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
30 maja 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
26 kwietnia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2022
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- HGB-205
- 2012-000695-42 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
German CLL Study GroupRekrutacyjnyPBL | Białaczka, Prolimphocytic, T-Cell | SLL | Białaczka, Prolimphocytic, B-Cell | HCL | Białaczka T-LGL | Transformacja Richtera | Białaczka NK-LGLNiemcy
-
Shenzhen Second People's HospitalNieznanyChłoniak z komórek B | Białaczka, Limfocytowa, Przewlekła, B-Cell | Białaczka, Limfocytowa, Ostra, B-CellChiny
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMerck Sharp & Dohme LLCRekrutacyjnyZespół Sezary'ego | Przewlekła białaczka limfocytowa | Chłoniak z obwodowych komórek T | Pierwotny skórny chłoniak nieziarniczy T-komórkowy | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone
-
Huiqiang HuangNieznany
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający chłoniak z małych limfocytów | Przewlekła białaczka limfocytowa B-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na Produkt leczniczy LentiGlobin BB305
-
bluebird bioZakończonyBeta-talasemiaStany Zjednoczone, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Francja, Grecja, Włochy
-
bluebird bioZakończonyBeta-talasemiaFrancja, Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Tajlandia, Włochy, Niemcy
-
bluebird bioZakończonyβ-talasemia MajorStany Zjednoczone, Australia, Tajlandia
-
bluebird bioRekrutacyjnyAnemia sierpowataStany Zjednoczone
-
bluebird bioZakończonyAnemia sierpowataStany Zjednoczone