Monikeskus, avoin tutkimus suun ENMD-2076:sta potilaiden hoitoon, joilla on pitkälle edennyt fibrolamellaarinen karsinooma

Sisällyttämiskriteerit:

• Histologisesti tai sytologisesti vahvistettu pitkälle edennyt fibrolamellaarinen karsinooma (FLC).
• Kaikki aiemman paikallishoidon muodot ovat sallittuja niin kauan kuin potilaalla on joko kohdeleesio, jota ei ole hoidettu paikallisella hoidolla ja/tai kohdeleesio(t) paikallisen hoidon alalla on osoittanut lisääntymistä ≥ 20% kooltaan. Paikallinen aluehoito on saatava päätökseen vähintään 4 viikkoa ennen lähtötason CT-skannausta. Paikallisia hoitoja, mukaan lukien kemoembolisaatio, ei lasketa aikaisemmaksi systeemiseksi hoidoksi.
• Ovat vähintään 4 viikkoa suuresta leikkauksesta ja ovat toipuneet.
• Vähintään yksi mitattavissa oleva RECIST 1.1 -leesio.
• Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, vähintään 18-vuotias. 12–18-vuotiaat potilaat voidaan värvätä, mutta vain paikannusperiaatteen tutkijan pyynnöstä ja IRB:n hyväksynnällä.
• Hänellä on tutkimusta edeltävä kaikukuvaus tai moniporttikuvaus (MUGA), jossa todellinen vasemman kammion ejektiofraktio on suurempi tai yhtä suuri kuin laitoksen normaalin alaraja kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta.

• Sinulla on kliinisesti hyväksyttävät laboratorioseulontatulokset tietyissä alla määritellyissä rajoissa:

  • AST ja ALT ≤ 5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
  • Kokonaisbilirubiini ≤ 3,0 x ULN
  • Kreatiniini ≤ 1,5 x ULN tai Cr Cl > 60 cc/min
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1500 solua/mm3
  • Verihiutaleet ≥ 50 000/mm3
• ECOG-suorituskykytila ​​on 0–2 ≥ 16-vuotiaille ja Lanskyn suorituskykytila ​​70–100 alle 16-vuotiaille
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten tulee suostua käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä ennen tutkimukseen osallistumista, tutkimukseen osallistumisen aikana ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan seerumin raskaustesti 72 tunnin sisällä ennen hoidon aloittamista.
• Kyetä ymmärtämään tutkimuksen vaatimukset, antamaan kirjallinen tietoinen suostumus, joka sisältää luvan luovuttaa suojattua terveystietoa, noudattaa tutkimuksen rajoituksia ja suostua palaamaan vaadittuihin arviointeihin.

Poissulkemiskriteerit:

• Sinulla on ollut aktiivisia, akuutteja tai kroonisia kliinisesti merkittäviä infektioita tai verenvuotoa viimeisen 6 kuukauden aikana tai aiempia tromboembolisia tai verenvuototapahtumia angiogeenisen hoidon aikana.
• Sinulla on hallitsematon verenpaine (systolinen verenpaine yli 150 tai diastolinen verenpaine yli 100) tai sinulla on aiempi sydämen vajaatoiminta (AHA-aste 2 tai korkeampi).
• sinulla on aktiivinen angina pectoris, aivohalvaus tai äskettäinen sydäninfarkti (6 kuukauden sisällä).
• Sinulla on hallitsematon krooninen eteisvärinä.
• Krooninen eteisvärinä tai QTc-aika on korjattu yli 470 msek:n sykkeellä aikuisilla ja 450 ms:n lapsilla (alle 18-vuotiailla).
• Sinulla on ylimääräinen hallitsematon vakava lääketieteellinen tai psykiatrinen sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan tehdä potilaan kyvyttömäksi saada hoitoa tai tehdä hoidon saamisen vaaralliseksi.
• Vaadi hoitoa millä tahansa liitteessä D luetelluilla poissulkevilla lääkkeillä.
• Tunnettu hoitamaton tai epästabiili keskushermoston metastaattinen sairaus.
• Sinulla on virtsan perusteella jatkuva 2+ proteiini (potilaat, joilla on 2+ proteinuria ja joiden spot-proteiini:kreatiniini-suhde on alle 0,3, voidaan ottaa mukaan) tai heillä on ollut nefroottinen oireyhtymä.
• Koehenkilöt, joilla on ollut jokin muu primaarinen syöpä, lukuun ottamatta: a) parantavasti leikattua ei-melanooma-ihosyöpää; b) parantavasti käsitelty kohdunkaulan karsinooma in situ; tai c) muu primaarinen kiinteä kasvain, jolla ei ole tunnettua aktiivista sairautta tutkijan mielestä, ei vaikuta potilaan tuloksiin nykyisen FLC-diagnoosin asettamisessa.