Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Liposorber LA-15 -järjestelmän hyväksymisen jälkeinen tutkimus fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin hoitoon lapsilla (FSGS pediatric)

torstai 27. elokuuta 2026 päivittänyt: Kaneka Medical America LLC

Lääkeresistentin lasten primaarisen fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin hoito Liposorber® LA-15 -järjestelmällä

Liposorber® LA-15 System on verenpuhdistushoito, joka poistaa selektiivisesti pahanlaatuiset lipoproteiinit mukaan lukien matalatiheyksiset lipoproteiinit verenkierrosta ja alentaa nopeasti plasman kolesterolitasoa. Järjestelmä kehitettiin alun perin sellaisten potilaiden hoitoon, joilla on vakava dyslipidemia, kuten familiaalinen hyperkolesterolemia, ja sitten sitä käytettiin parantamaan dyslipidemiaa, joka on yleinen nefroottisen oireyhtymän komplikaatio, ja sen havaittiin parantavan paitsi dyslipidemiaa myös nefroottista tilaa (esim. proteinuria ja hypoproteinemia).

Vaikka lopullista mekanismia, jolla järjestelmä voi lievittää nefroottista oireyhtymää, ei tunneta, se on tunnustettu yhdeksi vaihtoehtoisista hoidoista refraktaariselle nefroottiselle oireyhtymälle, mukaan lukien fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS) Japanissa, ja siihen viitataan Nefroottisen oireyhtymän hoitoa koskevissa ohjeissa. Japanin nefrologiayhdistys.

Tämä tutkimus suoritetaan hyväksymisen jälkeisenä tutkimuksena, jonka Humanitarian Device Exemption (HDE) määrää, jotta voidaan vahvistaa Liposorber® LA-15 -järjestelmän turvallisuus ja tehokkuus lääkeresistenttien lasten ensisijaisten FSGS:ien hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

35

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
        • Rekrytointi
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Cheryl P Sanchez-Kazi, MD
          • Puhelinnumero: 909-651-1904
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Rekrytointi
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Lopetettu
        • Nemours Children's Health
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Rekrytointi
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Alejandro Quiroga, MD
          • Puhelinnumero: 616-267-2400
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota
        • Ottaa yhteyttä:
          • Michelle Rheault, MD
          • Puhelinnumero: 612-626-2922
          • Sähköposti: rheau002@umn.edu
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Weill Cornell Medical Center / NewYork-Presbyterian
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina
        • Ottaa yhteyttä:
          • Koyal Jain, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
        • Rekrytointi
        • Akron Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Rekrytointi
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Joshua J Zaritsky, MD
          • Puhelinnumero: 215-427-5190
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Katherine E Twombley, MD
          • Puhelinnumero: 843-792-8904
          • Sähköposti: twombley@musc.edu
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
        • Peruutettu
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapsipotilas katsotaan sopivaksi tutkimukseen, jos potilaalla on FSGS, jonka GFR on ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 ja jokin seuraavista:

    • Refraktorinen nefroottinen oireyhtymä, jossa tavanomaiset hoitovaihtoehdot ovat epäonnistuneet (eli potilas ei reagoi tavanomaiseen kortikosteroidi- ja/tai kalsineuriini-inhibiittorihoitoon vähintään 8 viikkoon, mikä johtaa täydelliseen tai osittaiseen remissioon);
    • Refraktorinen nefroottinen oireyhtymä, jossa tavanomaiset hoitovaihtoehdot eivät ole hyvin siedettyjä (eli potilaat, jotka eivät siedä tavanomaisia ​​hoitoja vakavien sivuvaikutusten vuoksi, jotka vaikuttavat negatiivisesti elämänlaatuun tarjoamatta hyväksyttävää kliinistä hyötyä);
    • Refraktorinen tai uusiutuva nefroottinen oireyhtymä, jossa standardihoito on vasta-aiheista.

tai

- Munuaisensiirron jälkeiset lapsipotilaat, joilla on primaariseen FSGS:ään liittyvä nefroottinen oireyhtymä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yleiset poissulkemiskriteerit

    • Potilas on yli 21-vuotias
    • Vanhempi tai potilas ei halua tai ei pysty allekirjoittamaan ja päivämäärää tietoon perustuvaa suostumusta (Huomaa: Vain 18–21-vuotiaat potilaat voivat allekirjoittaa tietoisen suostumuksen omasta puolestaan)
    • Raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva ennen tutkimuksen loppuun saattamista (Huomautus: Liposorberin® käytön turvallisuutta raskaana oleville naisille ei ole tutkittu. Alkiolle/sikiölle voi liittyä tuntemattomia riskejä. Seksuaalisesti aktiivisten hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee välttää raskautta Liposorber-laitteen käytön aikana ja koko tutkimuksen ajan.)
    • Ei pysty tai halua noudattaa seurantaaikataulua
    • Osallistuminen samanaikaisesti toiseen lääke- tai laitetutkimukseen
    • Paino < 15 kg (33,1 lbs)

  • Lääketieteelliset poissulkemiskriteerit

    • Tällä hetkellä annetaan ACE:n estäjiä, joita ei voida keskeyttää vähintään 24 tuntia ennen kutakin afereesihoitoa (Huomautus: ACE:n estäjien keskeyttämisaikaa tulee pidentää, jos hoitava lääkäri päättää, ottaen huomioon kunkin yksilön munuaisten toiminta ja biologinen puoliintumisaste. käytössä olevan ACE-estäjän käyttöikä.)
    • Tällä hetkellä annetaan muita verenpainetta alentavia lääkkeitä kuin ACE:n estäjiä (esim. angiotensiini II -reseptorin salpaajia (ARB), joita ei voida keskeyttää afereesipäivänä vasta toimenpiteen jälkeen
    • Lääketieteellinen tila tai häiriö, joka rajoittaisi elinajanodotteen ensisijaisen kliinisen tutkimuksen päätepisteen alapuolelle tai joka voi aiheuttaa tutkimussuunnitelman noudattamatta jättämisen tai hämmentää data-analyysiä
    • Yliherkkyys dekstraanisulfaatille, hepariinille tai etyleenioksidille
    • Riittävää antikoagulaatiota ei voida saavuttaa vaikean hemofilian, vaikean verenvuotodiateesin, vakavien maha-suolikanavan haavaumien tai K-vitamiiniantagonistilääkkeiden saajien vuoksi.
    • Kehonulkoista verenkiertoa Liposorber® LA-15 Systemillä ei voida sietää vaikean sydämen vajaatoiminnan, akuutin sydäninfarktin, vaikean sydämen rytmihäiriön, akuutin apopleksian, vaikean hallitsemattoman verenpaineen tai vaikean hallitsemattoman hypotension vuoksi.
    • Sydämen vajaatoiminta, kuten hallitsematon rytmihäiriö, epästabiili angina pectoris, dekompensoitu kongestiivinen sydämen vajaatoiminta tai läppäsairaus
    • Toiminnallinen kilpirauhasen sairaus tai maksan poikkeavuudet
    • Ratkaisematon systeeminen tai paikallinen infektio, joka voi vaikuttaa kliinisen tutkimuksen tuloksiin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Liposorber® LA-15 -järjestelmä
Kaikille tutkimuspotilaille, jotka täyttävät tutkimuksen kelpoisuuskriteerit, suoritetaan kehonulkoinen hoito Liposorber® LA-15 Systemillä. Osallistujia tulee hoitaa järjestelmällä kahdesti viikossa kolmen viikon ajan ja sitten kerran viikossa seuraavien 6 viikon ajan.
Laite: LIPOSORBER® LA-15 -järjestelmä
LIPOSORBER® LA-15 System on kehonulkoinen verenpuhdistusjärjestelmä. Noin 3-4 litraa plasmaa käsitellään yhdellä hoitokerralla ja se kestää 2-3 tuntia. Suositeltu hoitotiheys on kahdesti viikossa 3 viikon ajan ja sen jälkeen kerran viikossa 6 viikon ajan, eli yhteensä 12 hoitokertaa kestää 9 viikkoa.
Muut nimet:
  • LDL-afereesi
  • LDL:n adsorptio
  • dekstraanisulfaattikolonni

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on täydellinen tai osittainen remissio
Aikaikkuna: 1 kuukausi viimeisen hoidon jälkeen
1 kuukausi viimeisen hoidon jälkeen
laitteisiin ja toimenpiteisiin liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Sinä aikana, jolloin afereesitoimenpiteet suoritetaan ja enintään 1 kuukauden seurantakäynnille
Sinä aikana, jolloin afereesitoimenpiteet suoritetaan ja enintään 1 kuukauden seurantakäynnille

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Nefroottinen tila
Aikaikkuna: 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen

Nefroottinen tila, joka määritellään seuraavasti:

virtsan proteiini:kreatiniini-suhde > 2,0 (g/g) ensimmäisellä aamulla otetulla tyhjillään virtsanäytteellä
1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka saavat täydellisen tai osittaisen remission
Aikaikkuna: 3, 6, 12 ja 24 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen
3, 6, 12 ja 24 kuukautta viimeisen hoidon jälkeen
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ensimmäisen afereesijakson aloittamisesta viimeisen (yleensä 12.) afereesijakson päättymiseen asti, 9 viikon vakiojakso yhteensä 12 aohereesijaksolla

Protokolla ilmoittaa vakiohoitoaikataulun seuraavasti:

2 istuntoa viikossa ensimmäisten 3 viikon ajan, jonka jälkeen 1 istunto viikoittain 6 viikon ajan
Ensimmäisen afereesijakson aloittamisesta viimeisen (yleensä 12.) afereesijakson päättymiseen asti, 9 viikon vakiojakso yhteensä 12 aohereesijaksolla
Haittavaikutusten ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 1 kuukaudesta 24 kuukauteen viimeisen aphreesin jälkeen
1 kuukaudesta 24 kuukauteen viimeisen aphreesin jälkeen
Erilaisia ​​laboratorioarvoja
Aikaikkuna: 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta viimeisen afereesin jälkeen
Erilaisia ​​laboratorioarvoja ovat virtsan proteiini, virtsan kreatiniini, seerumin kreatiniini, arvioitu glomerulusten suodatusnopeus (eGFR), seerumin kokonaisproteiini, seerumin albumiini, seerumin E-vitamiini, hematokriitti, punasolut, valkosolut, verihiutaleet, kokonaiskolesteroli, LDL-kolesteroli, HDL-kolesteroli, triglyseridit, seerumiliukoinen urokinaasiplasminogeeniaktivaattorireseptori.
1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta viimeisen afereesin jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kaneka Medical America LLC

Tutkijat

  • Päätutkija: Jeffrey I Silberzweig, MD, Weill Medical College of Cornell University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 3. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 6. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 10. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 27. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KMA-FSGS-H120005

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa