Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie porejestracyjne systemu Liposorber LA-15 do leczenia ogniskowego odcinkowego stwardnienia kłębuszków nerkowych u dzieci (FSGS pediatric)

27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Kaneka Medical America LLC

Leczenie lekoopornej pierwotnej ogniskowej segmentalnej stwardnienia kłębuszków nerkowych u dzieci przy użyciu systemu Liposorber® LA-15

Liposorber® LA-15 System to terapia oczyszczająca krew, która selektywnie usuwa złośliwe lipoproteiny, w tym lipoproteiny o niskiej gęstości, z krążącej krwi i szybko obniża poziom cholesterolu w osoczu. System został pierwotnie opracowany do leczenia pacjentów z poważną dyslipidemią, taką jak rodzinna hipercholesterolemia, a następnie zastosowano go do poprawy dyslipidemii, częstego powikłania zespołu nerczycowego, i stwierdzono, że przynosi poprawę nie tylko stanu dyslipidemii, ale także stanu nerczycowego (np. białkomocz i hipoproteinemia).

Chociaż ostateczny mechanizm, dzięki któremu system może złagodzić zespół nerczycowy, nie jest znany, został uznany za jedną z alternatywnych terapii zespołu nerczycowego opornego na leczenie, w tym ogniskowego segmentalnego stwardnienia kłębuszków nerkowych (FSGS) w Japonii i o którym mowa w Wytycznych dotyczących leczenia zespołu nerczycowego zatwierdzonych przez Japońskie Towarzystwo Nefrologiczne.

Niniejsze badanie jest prowadzone jako badanie porejestracyjne narzucone przez Humanitarian Device Exemption (HDE) w celu potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności systemu Liposorber® LA-15 w leczeniu lekoopornego pierwotnego FSGS u dzieci.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

35

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Rekrutacyjny
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Cheryl P Sanchez-Kazi, MD
          • Numer telefonu: 909-651-1904
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Kontakt:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Zakończony
        • Nemours Children's Health
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Alejandro Quiroga, MD
          • Numer telefonu: 616-267-2400
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Weill Cornell Medical Center / NewYork-Presbyterian
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina
        • Kontakt:
          • Koyal Jain, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Rekrutacyjny
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Joshua J Zaritsky, MD
          • Numer telefonu: 215-427-5190
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23219
        • Wycofane
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenta pediatrycznego uznaje się za odpowiedniego do włączenia do badania, jeśli pacjent ma FSGS z GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m2 oraz którekolwiek z poniższych:

    • Oporny na leczenie zespół nerczycowy, w przypadku którego standardowe opcje leczenia są nieskuteczne (tj. pacjent nie reaguje na standardowe leczenie kortykosteroidami i/lub inhibitorami kalcyneuryny przez co najmniej 8 tygodni, co skutkuje brakiem całkowitej lub częściowej remisji);
    • Oporny na leczenie zespół nerczycowy, w którym standardowe opcje leczenia nie są dobrze tolerowane (tj. pacjenci nietolerujący standardowych terapii z powodu poważnych działań niepożądanych, które negatywnie wpływają na jakość życia bez zapewnienia akceptowalnego poziomu korzyści klinicznych);
    • Oporny na leczenie lub nawracający zespół nerczycowy, w przypadku którego standardowe leczenie jest przeciwwskazane.

Lub

- Dzieci i młodzież po przeszczepieniu nerki z zespołem nerczycowym związanym z pierwotnym FSGS.

Kryteria wyłączenia:

  • Ogólne kryteria wykluczenia

    • Pacjent ma więcej niż 21 lat
    • Rodzic lub pacjent nie chce lub nie może podpisać i opatrzyć datą świadomej zgody (Uwaga: tylko pacjenci w wieku 18-21 lat mogą podpisać świadomą zgodę we własnym imieniu)
    • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży przed ukończeniem badania (Uwaga: Nie badano bezpieczeństwa stosowania Liposorbera® u kobiet w ciąży. Mogą istnieć nieznane zagrożenia dla zarodka/płodu. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym powinny unikać ciąży podczas stosowania urządzenia Liposorber i przez cały czas trwania badania).
    • Niemożność lub niechęć do przestrzegania harmonogramu działań następczych
    • Jednoczesne uczestnictwo w innym badaniu eksperymentalnym dotyczącym leku lub urządzenia
    • Masa ciała < 15 kg (33,1 funta)

  • Medyczne kryteria wykluczenia

    • Obecnie podawane inhibitory ACE, których nie można odstawić na co najmniej 24 godziny przed każdym zabiegiem aferezy (Uwaga: Okres odstawienia inhibitorów ACE powinien być przedłużony, jeśli tak zadecyduje lekarz prowadzący, biorąc pod uwagę czynność nerek każdego pacjenta i biologiczne żywotność aktualnie stosowanego inhibitora ACE).
    • Obecnie podawane leki przeciwnadciśnieniowe inne niż inhibitory ACE (np. blokery receptora angiotensyny II (ARB), których nie można odstawić w dniu aferezy aż do zakończenia zabiegu
    • Stan chorobowy lub zaburzenie, które ograniczyłyby oczekiwaną długość życia do wartości mniejszej niż główny punkt końcowy badania klinicznego lub które mogą spowodować niezgodność z planem badania lub zakłócić analizę danych
    • Nadwrażliwość na siarczan dekstranu, heparynę lub tlenek etylenu
    • Nie można uzyskać odpowiedniego leczenia przeciwkrzepliwego z powodu ciężkiej hemofilii, ciężkiej skazy krwotocznej, ciężkich wrzodów przewodu pokarmowego lub przyjmowania leków z grupy antagonistów witaminy K
    • Terapia krążenia pozaustrojowego za pomocą systemu Liposorber® LA-15 nie może być tolerowana z powodu ciężkiej niewydolności serca, ostrego zawału mięśnia sercowego, ciężkiej arytmii serca, ostrego udaru mózgu, ciężkiego niekontrolowanego nadciśnienia lub ciężkiego niekontrolowanego niedociśnienia
    • Zaburzenia czynności serca, takie jak niekontrolowana arytmia, niestabilna dusznica bolesna, niewyrównana zastoinowa niewydolność serca lub choroba zastawkowa
    • Funkcjonalna choroba tarczycy lub nieprawidłowości wątroby
    • Nierozwiązane ogólnoustrojowe lub miejscowe zakażenie, które może mieć wpływ na wyniki badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: System Liposorber® LA-15
Wszyscy pacjenci spełniający kryteria kwalifikacyjne do badania zostaną poddani leczeniu pozaustrojowemu z wykorzystaniem Systemu Liposorber® LA-15. Uczestnicy mają być leczeni systemem dwa razy w tygodniu przez 3 tygodnie, a następnie raz w tygodniu przez kolejne 6 tygodni.
Urządzenie: System LIPOSORBER® LA-15
System LIPOSORBER® LA-15 to pozaustrojowy system oczyszczania krwi. Około 3 do 4 litrów osocza jest leczonych podczas jednej sesji leczenia i trwa to od 2 do 3 godzin. Zalecana częstotliwość zabiegów to 2 razy w tygodniu przez 3 tygodnie, a następnie raz w tygodniu przez 6 tygodni, czyli łącznie 12 sesji zabiegowych zajmuje 9 tygodni.
Inne nazwy:
  • Afereza LDL
  • Adsorpcja LDL
  • kolumna siarczanu dekstranu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów wykazujących całkowitą lub częściową remisję
Ramy czasowe: 1 miesiąc po ostatnim zabiegu
1 miesiąc po ostatnim zabiegu
częstość poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z urządzeniem i zabiegiem
Ramy czasowe: W okresie wykonywania zabiegów aferezy i do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej
W okresie wykonywania zabiegów aferezy i do 1-miesięcznej wizyty kontrolnej

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stan nerczycowy
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 12 i 24 miesiące po ostatnim zabiegu

Stan nerczycowy zdefiniowany w następujący sposób:

stosunek białka do kreatyniny w moczu > 2,0 (g/g) w pierwszej porannej próbce moczu
1, 3, 6, 12 i 24 miesiące po ostatnim zabiegu
Odsetek pacjentów, u których uzyskano całkowitą lub częściową remisję
Ramy czasowe: 3, 6, 12 i 24 miesiące po ostatnim zabiegu
3, 6, 12 i 24 miesiące po ostatnim zabiegu
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia pierwszej sesji aferezy do zakończenia ostatniej (zwykle 12.) sesji aferezy, standardowy okres 9 tygodni, łącznie 12 sesji aoherezy

Protokół wskazuje standardowy schemat leczenia w następujący sposób:

2 sesje tygodniowo przez pierwsze 3 tygodnie, a następnie 1 sesja tygodniowo przez 6 tygodni
Od rozpoczęcia pierwszej sesji aferezy do zakończenia ostatniej (zwykle 12.) sesji aferezy, standardowy okres 9 tygodni, łącznie 12 sesji aoherezy
Występowanie zdarzeń niepożądanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od 1 miesiąca do 24 miesięcy po końcowej afrezie
Od 1 miesiąca do 24 miesięcy po końcowej afrezie
Różne wartości laboratoryjne
Ramy czasowe: 1,3, 6, 12 i 24 miesiące po ostatniej aferezie
Różne wartości laboratoryjne obejmują białko w moczu, kreatyninę w moczu, kreatyninę w surowicy, szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR), białko całkowite w surowicy, albuminę w surowicy, witaminę E w surowicy, hematokryt, krwinki czerwone, krwinki białe, płytki krwi, cholesterol całkowity, cholesterol LDL, Cholesterol HDL, trójglicerydy, rozpuszczalny w surowicy urokinaza receptor aktywatora plazminogenu.
1,3, 6, 12 i 24 miesiące po ostatniej aferezie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kaneka Medical America LLC

Śledczy

  • Główny śledczy: Jeffrey I Silberzweig, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KMA-FSGS-H120005

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj