Studie na goedkeuring van het Liposorber LA-15-systeem voor de behandeling van focale segmentale glomerulosclerose bij kinderen (FSGS pediatric)

Inclusiecriteria:

• Een pediatrische patiënt wordt geschikt geacht voor deelname aan het onderzoek als de patiënt FSGS heeft met een GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 en een van de volgende:

  • Refractair nefrotisch syndroom waarbij standaardbehandelingsopties niet succesvol zijn (d.w.z. de patiënt reageert niet op de standaardtherapie met corticosteroïden en/of calcineurineremmers gedurende ten minste 8 weken, waardoor volledige of gedeeltelijke remissie niet wordt bereikt);
  • Refractair nefrotisch syndroom waarbij standaardbehandelingsopties niet goed worden verdragen (d.w.z. patiënten die standaardtherapieën niet verdragen vanwege ernstige bijwerkingen die de kwaliteit van leven negatief beïnvloeden zonder een aanvaardbaar niveau van klinisch voordeel te bieden);
  • Refractair of recidiverend nefrotisch syndroom waarbij standaardtherapie gecontra-indiceerd is.

of

- Pediatrische post-niertransplantatiepatiënten met nefrotisch syndroom geassocieerd met primaire FSGS.

Uitsluitingscriteria:

• Algemene uitsluitingscriteria

  • Patiënt is ouder dan 21 jaar
  • Ouder of patiënt is niet bereid of niet in staat om de geïnformeerde toestemming te ondertekenen en te dateren (Opmerking: alleen patiënten van 18-21 jaar mogen de geïnformeerde toestemming namens zichzelf ondertekenen)
  • Zwanger, borstvoeding gevend of van plan zwanger te worden voorafgaand aan het voltooien van de studie (Opmerking: de veiligheid van het gebruik van Liposorber® bij zwangere vrouwen is niet onderzocht. Er kunnen onbekende risico's zijn voor een embryo/foetus. Seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd dienen zwangerschap te vermijden tijdens het gebruik van het Liposorber-apparaat en gedurende de duur van het onderzoek.)
  • Het vervolgschema niet kunnen of willen naleven
  • Gelijktijdig deelnemen aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel of apparaat
  • Lichaamsgewicht < 15 kg (33,1 lbs)

• Medische uitsluitingscriteria

  • Momenteel worden ACE-remmers toegediend die niet kunnen worden onthouden gedurende ten minste 24 uur voorafgaand aan elke aferesebehandeling (Opmerking: de tijdsperiode voor het onthouden van ACE-remmers moet worden verlengd, indien bepaald door de behandelend arts, rekening houdend met de nierfunctie van elk individu en de biologische halfwaardetijd). levensduur van de ACE-remmer die momenteel in gebruik is.)
  • Momenteel worden andere antihypertensiva toegediend dan ACE-remmers (bijv. Angiotensine II-receptorblokkers (ARB's) die op de dag van de aferese pas na de procedure kunnen worden onthouden
  • Medische aandoening of stoornis die de levensverwachting zou beperken tot minder dan het primaire eindpunt van de klinische studie of die kan leiden tot niet-naleving van het studieplan of de data-analyse kan verwarren
  • Overgevoeligheid voor dextraansulfaat, heparine of ethyleenoxide
  • Adequate antistolling kan niet worden bereikt vanwege ernstige hemofilie, ernstige hemorragiediathese, ernstige gastro-intestinale ulcera of als u vitamine K-antagonisten gebruikt
  • Extracorporale circulatietherapie met het Liposorber® LA-15-systeem kan niet worden getolereerd vanwege ernstige hartinsufficiëntie, acuut myocardinfarct, ernstige hartritmestoornissen, acute apoplexie, ernstige oncontroleerbare hypertensie of ernstige oncontroleerbare hypotensie
  • Hartstoornissen zoals ongecontroleerde aritmie, onstabiele angina pectoris, gedecompenseerd congestief hartfalen of hartklepaandoening
  • Functionele schildklierziekte of leverafwijkingen
  • Onopgeloste systemische of lokale infectie die de klinische studieresultaten zou kunnen beïnvloeden