Studie po schválení systému Liposorber LA-15 pro léčbu fokální segmentální glomerulosklerózy u dětí (FSGS pediatric)

Kritéria pro zařazení:

• Pediatrický pacient je považován za vhodného pro zařazení do studie, pokud má pacient FSGS s GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 a některý z následujících:

  • Refrakterní nefrotický syndrom, při kterém jsou standardní možnosti léčby neúspěšné (tj. pacient nereaguje na standardní terapii kortikosteroidy a/nebo inhibitory kalcineurinu po dobu alespoň 8 týdnů, což vede k selhání dosažení úplné nebo částečné remise);
  • Refrakterní nefrotický syndrom, u kterého nejsou standardní možnosti léčby dobře tolerovány (tj. pacienti netolerující standardní terapie kvůli závažným vedlejším účinkům, které negativně ovlivňují kvalitu života, aniž by poskytovaly přijatelnou úroveň klinického přínosu);
  • Refrakterní nebo recidivující nefrotický syndrom, u kterého je standardní léčba kontraindikována.

nebo

- Pediatričtí pacienti po transplantaci ledviny s nefrotickým syndromem spojeným s primární FSGS.

Kritéria vyloučení:

• Obecná kritéria vyloučení

  • Pacient je starší 21 let
  • Rodič nebo pacient není ochoten nebo schopen podepsat a datovat informovaný souhlas (Poznámka: Informovaný souhlas mohou svým jménem podepsat pouze pacienti ve věku 18–21 let)
  • Těhotné, kojící nebo plánující otěhotnět před dokončením studie (Poznámka: Bezpečnost použití přípravku Liposorber® u těhotných žen nebyla studována. Mohou existovat neznámá rizika pro embryo/plod. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku by se měly během používání zařízení Liposorber a po celou dobu trvání studie vyvarovat těhotenství.)
  • Neschopnost nebo ochotu dodržovat plán následných kontrol
  • Současná účast ve studii jiného zkoumaného léku nebo zařízení
  • Tělesná hmotnost < 15 kg (33,1 lb)

• Kritéria lékařského vyloučení

  • V současné době jsou podávány inhibitory ACE, které nelze vysadit alespoň 24 hodin před každým ošetřením aferézou (Poznámka: Časové období pro vysazení inhibitorů ACE by mělo být prodlouženo, pokud to určí ošetřující lékař s ohledem na renální funkce každého jednotlivce a biologický poločas životnost aktuálně používaného ACE inhibitoru.)
  • V současné době jsou podávána jiná antihypertenziva než ACE inhibitory (např. blokátory receptoru pro angiotenzin II (ARB), které nelze vysadit v den aferézy až po zákroku
  • Zdravotní stav nebo porucha, která by omezila očekávanou délku života na méně, než je cíl primární klinické studie, nebo která může způsobit nesoulad s plánem studie nebo zmást analýzu dat
  • Hypersenzitivita na dextransulfát, heparin nebo ethylenoxid
  • Adekvátní antikoagulace nelze dosáhnout kvůli těžké hemofilii, těžké hemoragické diatéze, těžkým gastrointestinálním vředům nebo jsou příjemci léků antagonistů vitaminu K
  • Terapii mimotělního oběhu systémem Liposorber® LA-15 nelze tolerovat z důvodu těžké srdeční nedostatečnosti, akutního infarktu myokardu, těžké srdeční arytmie, akutní apoplexie, těžké nekontrolovatelné hypertenze nebo těžké nekontrolovatelné hypotenze
  • Srdeční poruchy, jako je nekontrolovaná arytmie, nestabilní angina pectoris, dekompenzované městnavé srdeční selhání nebo onemocnění chlopní
  • Funkční onemocnění štítné žlázy nebo abnormality jater
  • Nevyřešená systémová nebo lokální infekce, která by mohla ovlivnit výsledky klinické studie