Studie efter godkännande av Liposorber LA-15-system för behandling av fokal segmentell glomeruloskleros hos barn (FSGS pediatric)

Inklusionskriterier:

• En pediatrisk patient anses lämplig för inkludering i studien om patienten har FSGS med en GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 och något av följande:

  • Refraktärt nefrotiskt syndrom där standardbehandlingsalternativ misslyckas (d.v.s. patienten svarar inte på standardbehandling med kortikosteroider och/eller kalcineurinhämmare under minst 8 veckor, vilket leder till misslyckande med att uppnå fullständig eller partiell remission);
  • Refraktärt nefrotiskt syndrom där standardbehandlingsalternativ inte tolereras väl (dvs patienter som inte tål standardterapier på grund av allvarliga biverkningar som negativt påverkar livskvaliteten utan att ge en acceptabel nivå av klinisk nytta);
  • Refraktärt eller återkommande nefrotiskt syndrom där standardbehandling är kontraindicerad.

eller

- Pediatriska postnjurtransplanterade patienter med nefrotiskt syndrom associerat med primär FSGS.

Exklusions kriterier:

• Allmänna uteslutningskriterier

  • Patienten är äldre än 21 år
  • Förälder eller patient är ovillig eller oförmögen att underteckna och datera det informerade samtycket (Obs: Endast patienter 18-21 år kan underteckna det informerade samtycket för sina egna vägnar)
  • Gravid, ammande eller planerar att bli gravid innan studien avslutas (Obs: Säkerheten vid användning av Liposorber® hos gravida kvinnor har inte studerats. Det kan finnas okända risker för ett embryo/foster. Sexuellt aktiva kvinnor i fertil ålder bör undvika graviditet under användningen av Liposorber-enheten och under hela studiens varaktighet.)
  • Kan eller vill inte följa uppföljningsschemat
  • Att samtidigt delta i en annan läkemedels- eller enhetsstudie
  • Kroppsvikt < 15 kg (33,1 lbs)

• Medicinska uteslutningskriterier

  • För närvarande administreras ACE-hämmare som inte kan hållas tillbaka i minst 24 timmar före varje aferesbehandling (Obs: Tidsperioden för att hålla inne ACE-hämmare bör förlängas, om det bestäms av den behandlande läkaren, med hänsyn till varje individs njurfunktion och den biologiska halvan- livslängden för den ACE-hämmare som för närvarande används.)
  • För närvarande administreras andra antihypertensiva läkemedel än ACE-hämmare (t.ex. angiotensin II-receptorblockerare (ARB) som inte kan hållas tillbaka på aferesdagen förrän efter proceduren
  • Medicinskt tillstånd eller störning som skulle begränsa den förväntade livslängden till mindre än den primära kliniska studiens slutpunkt eller som kan orsaka bristande efterlevnad av studieplanen eller förvirra dataanalysen
  • Överkänslighet mot dextransulfat, heparin eller etylenoxid
  • Tillräcklig antikoagulering kan inte uppnås på grund av svår blödarsjuka, svår blödningsdiates, svåra magsår eller får mediciner mot K-vitaminantagonister.
  • Extrakorporeal cirkulationsterapi med Liposorber® LA-15 System kan inte tolereras på grund av allvarlig hjärtinsufficiens, akut hjärtinfarkt, svår hjärtarytmi, akut apoplexi, svår okontrollerbar hypertoni eller svår okontrollerbar hypotoni
  • Hjärtfunktionsnedsättningar såsom okontrollerad arytmi, instabil angina, dekompenserad kronisk hjärtsvikt eller klaffsjukdom
  • Funktionell sköldkörtelsjukdom eller leveravvikelser
  • Olöst systemisk eller lokal infektion som kan påverka resultaten från kliniska studier