A Liposorber LA-15 rendszer jóváhagyás utáni tanulmánya gyermekek fokális szegmentális glomerulosclerosisának kezelésére (FSGS pediatric)

Bevételi kritériumok:

• Egy gyermekgyógyászati ​​beteg akkor tekinthető alkalmasnak a vizsgálatba való bevonásra, ha a beteg FSGS-ben szenved, és a GFR ≥ 45 ml/perc/1,73 m 2 és a következők bármelyike:

  • Refrakter nefrotikus szindróma, amelyben a szokásos kezelési lehetőségek nem járnak sikerrel (azaz a beteg legalább 8 hétig nem reagál a standard kortikoszteroid- és/vagy kalcineurin-inhibitor-terápiára, aminek következtében nem sikerül teljes vagy részleges remissziót elérni);
  • Refrakter nefrotikus szindróma, amelyben a standard kezelési lehetőségek nem jól tolerálhatók (azaz olyan betegek, akik nem tolerálják a standard terápiákat olyan súlyos mellékhatások miatt, amelyek negatívan befolyásolják az életminőséget anélkül, hogy elfogadható szintű klinikai előnyt biztosítanának);
  • Refrakter vagy visszatérő nefrotikus szindróma, amelyben a standard terápia ellenjavallt.

vagy

- Primer FSGS-hez társuló nefrotikus szindrómában szenvedő, veseátültetés utáni gyermekgyógyászati ​​betegek.

Kizárási kritériumok:

• Általános kizárási kritériumok

  • A beteg 21 évesnél idősebb
  • A szülő vagy a beteg nem akarja vagy nem tudja aláírni és dátumozni a beleegyező nyilatkozatot (Megjegyzés: Csak 18-21 éves betegek írhatják alá a beleegyező nyilatkozatot saját nevében)
  • Terhes, szoptató vagy terhességet tervező a vizsgálat befejezése előtt (Megjegyzés: A Liposorber® terhes nőknél történő alkalmazásának biztonságosságát nem vizsgálták. Ismeretlen kockázatok lehetnek az embriót/magzatot érintően. Szexuálisan aktív, fogamzóképes korú nőknek kerülniük kell a terhességet a Liposorber eszköz használata során és a vizsgálat teljes időtartama alatt.)
  • Nem tud vagy nem hajlandó betartani a nyomon követési ütemtervet
  • Egyidejűleg egy másik vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban való részvétel
  • Testtömeg < 15 kg (33,1 font)

• Orvosi kizárási kritériumok

  • Jelenleg olyan ACE-gátlókat adnak, amelyeket nem lehet felfüggeszteni legalább 24 órával az egyes aferézises kezelések előtt (Megjegyzés: Az ACE-gátló kezelés felfüggesztésének időtartamát meg kell hosszabbítani, ha a kezelőorvos úgy határoz, figyelembe véve az egyes egyén veseműködését és biológiai felezését. a jelenleg használt ACE-gátló élettartama.)
  • Jelenleg az ACE-gátlókon kívüli vérnyomáscsökkentő gyógyszereket (pl. angiotenzin II receptor blokkolókat (ARB)) szednek, amelyek az aferézis napján a beavatkozás utánig nem tarthatók vissza
  • Egészségi állapot vagy rendellenesség, amely a várható élettartamot az elsődleges klinikai vizsgálati végpontnál kevesebbre korlátozza, vagy amely a vizsgálati tervnek való meg nem felelést okozhat, vagy megzavarhatja az adatelemzést
  • Dextrán-szulfáttal, heparinnal vagy etilén-oxiddal szembeni túlérzékenység
  • Súlyos hemofília, súlyos vérzéses diathesis, súlyos gyomor-bélrendszeri fekélyek, vagy K-vitamin antagonista gyógyszeres kezelésben részesülő személyek nem érhetők el megfelelő véralvadásgátló hatást.
  • A Liposorber® LA-15 rendszerrel végzett extracorporalis keringési terápia nem tolerálható súlyos szívelégtelenség, akut miokardiális infarktus, súlyos szívritmuszavar, akut apoplexia, súlyos, kontrollálhatatlan magas vérnyomás vagy súlyos, kontrollálhatatlan hipotenzió miatt.
  • Szívelégtelenség, például ellenőrizetlen aritmia, instabil angina, dekompenzált pangásos szívelégtelenség vagy billentyűbetegség
  • Funkcionális pajzsmirigy-betegség vagy májelégtelenség
  • Megoldatlan szisztémás vagy lokális fertőzés, amely befolyásolhatja a klinikai vizsgálat eredményeit