Undersøgelse efter godkendelse af Liposorber LA-15-system til behandling af fokal segmentel glomerulosklerose hos børn (FSGS pediatric)

Inklusionskriterier:

• En pædiatrisk patient anses for egnet til inklusion i undersøgelsen, hvis patienten har FSGS med en GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 og en af ​​følgende:

  • Refraktær nefrotisk syndrom, hvor standardbehandlingsmuligheder er mislykkede (dvs. patienten reagerer ikke på standard kortikosteroid- og/eller calcineurinhæmmerbehandling i mindst 8 uger, hvilket resulterer i manglende opnåelse af fuldstændig eller delvis remission);
  • Refraktær nefrotisk syndrom, hvor standardbehandlingsmuligheder ikke tolereres godt (dvs. patienter, der er intolerante over for standardterapier på grund af alvorlige bivirkninger, der negativt påvirker livskvaliteten uden at give et acceptabelt niveau af klinisk fordel);
  • Refraktært eller tilbagevendende nefrotisk syndrom, hvor standardbehandling er kontraindiceret.

eller

- Pædiatriske postnyretransplanterede patienter med nefrotisk syndrom forbundet med primær FSGS.

Ekskluderingskriterier:

• Generelle udelukkelseskriterier

  • Patienten er over 21 år
  • Forælder eller patient er uvillig eller ude af stand til at underskrive og datere det informerede samtykke (Bemærk: Kun patienter i alderen 18-21 år kan underskrive det informerede samtykke på egne vegne)
  • Gravid, ammende eller planlægger at blive gravid før afslutning af undersøgelsen (Bemærk: Sikkerheden ved brug af Liposorber® hos gravide kvinder er ikke blevet undersøgt. Der kan være ukendte risici for et embryo/foster. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder bør undgå graviditet under brugen af ​​Liposorber-enheden og i hele undersøgelsens varighed.)
  • Ude af stand eller vilje til at overholde opfølgningsplanen
  • Samtidig deltagelse i en anden lægemiddel- eller enhedsundersøgelse
  • Kropsvægt < 15 kg (33,1 lbs)

• Medicinske udelukkelseskriterier

  • I øjeblikket administreres ACE-hæmmere, som ikke kan tilbageholdes i mindst 24 timer før hver aferesebehandling (Bemærk: Tidsperioden for tilbageholdelse af ACE-hæmmere bør forlænges, hvis det bestemmes af den behandlende læge, under hensyntagen til hver enkelt persons nyrefunktion og den biologiske halv- levetid for den ACE-hæmmer, der er i brug.)
  • I øjeblikket administreres andre antihypertensive lægemidler end ACE-hæmmere (f.eks. angiotensin II-receptorblokkere (ARB'er), som ikke kan tilbageholdes på aferesedagen før efter proceduren
  • Medicinsk tilstand eller lidelse, der ville begrænse den forventede levetid til mindre end det primære kliniske studie-endepunkt, eller som kan forårsage manglende overholdelse af studieplanen eller forvirre dataanalysen
  • Overfølsomhed over for dextransulfat, heparin eller ethylenoxid
  • Tilstrækkelig antikoagulering kan ikke opnås på grund af svær hæmofili, svær blødningsdiatese, alvorlige mave-tarmsår eller er modtagere af vitamin K-antagonistmedicin
  • Ekstrakorporal cirkulationsterapi med Liposorber® LA-15 System kan ikke tolereres på grund af alvorlig hjerteinsufficiens, akut myokardieinfarkt, svær hjertearytmi, akut apopleksi, svær ukontrollerbar hypertension eller svær ukontrollerbar hypotension
  • Hjerteforstyrrelser såsom ukontrolleret arytmi, ustabil angina, dekompenseret kongestiv hjertesvigt eller klapsygdom
  • Funktionel skjoldbruskkirtelsygdom eller leverabnormiteter
  • Uafklaret systemisk eller lokal infektion, der kan påvirke de kliniske undersøgelsesresultater