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Studio post-approvazione del sistema Liposorber LA-15 per il trattamento della glomerulosclerosi focale segmentale nei bambini (FSGS pediatric)

29 aprile 2025 aggiornato da: Kaneka Medical America LLC

Trattamento della glomerulosclerosi segmentale focale primaria pediatrica resistente ai farmaci utilizzando il sistema Liposorber® LA-15

Il sistema Liposorber® LA-15 è una terapia di purificazione del sangue che rimuove selettivamente le lipoproteine ​​maligne, comprese le lipoproteine ​​a bassa densità, dal flusso sanguigno circolante e riduce rapidamente il livello di colesterolo plasmatico. Il sistema è stato originariamente sviluppato per il trattamento di pazienti con dislipidemia grave come l'ipercolesterolemia familiare e poi applicato per migliorare la dislipidemia, una complicanza comune della sindrome nefrosica e si è scoperto che determina un miglioramento non solo della condizione dislipidica ma anche della condizione nefrosica (ad es. proteinuria e ipoproteinemia).

Sebbene il meccanismo definitivo mediante il quale il sistema possa alleviare la sindrome nefrosica sia sconosciuto, è stato riconosciuto come una delle terapie alternative per la sindrome nefrosica refrattaria inclusa la glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) in Giappone e indicato nelle Linee guida per il trattamento della sindrome nefrosica approvate da La Società Giapponese di Nefrologia.

Questo studio è condotto come studio post-approvazione imposto dall'ordine Humanitarian Device Exemption (HDE) per confermare la sicurezza e l'efficacia del sistema Liposorber® LA-15 nel trattamento della FSGS pediatrica primaria resistente ai farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

35

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Reclutamento
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Contatto:
          • Cheryl P Sanchez-Kazi, MD
          • Numero di telefono: 909-651-1904
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Contatto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
        • Contatto:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Terminato
        • Nemours Children's Health
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contatto:
          • Alejandro Quiroga, MD
          • Numero di telefono: 616-267-2400
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medical Center / NewYork-Presbyterian
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
        • Contatto:
          • Koyal Jain, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Akron Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Reclutamento
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contatto:
          • Joshua J Zaritsky, MD
          • Numero di telefono: 215-427-5190
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina Children's Hospital
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Ritirato
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Un paziente pediatrico è considerato idoneo per l'inclusione nello studio se il paziente ha FSGS con un GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 e uno dei seguenti:

    • Sindrome nefrosica refrattaria in cui le opzioni terapeutiche standard non hanno successo (ovvero, il paziente non risponde alla terapia standard con corticosteroidi e/o inibitori della calcineurina per almeno 8 settimane con conseguente mancato raggiungimento della remissione completa o parziale);
    • Sindrome nefrosica refrattaria in cui le opzioni terapeutiche standard non sono ben tollerate (ovvero pazienti intolleranti alle terapie standard a causa di gravi effetti collaterali che influenzano negativamente la qualità della vita senza fornire un livello accettabile di beneficio clinico);
    • Sindrome nefrosica refrattaria o ricorrente in cui la terapia standard è controindicata.

O

- Pazienti pediatrici post trapianto renale con sindrome nefrosica associata a FSGS primaria.

Criteri di esclusione:

  • Criteri generali di esclusione

    • Il paziente ha più di 21 anni
    • Il genitore o il paziente non vuole o non è in grado di firmare e datare il consenso informato (Nota: solo i pazienti di età compresa tra 18 e 21 anni possono firmare il consenso informato per proprio conto)
    • Gravidanza, allattamento o pianificazione di una gravidanza prima del completamento dello studio (Nota: la sicurezza dell'uso di Liposorber® nelle donne in gravidanza non è stata studiata. Potrebbero esserci rischi sconosciuti per un embrione/feto. Le donne sessualmente attive in età fertile devono evitare la gravidanza durante l'uso del dispositivo Liposorber e per tutta la durata dello studio.)
    • Incapace o riluttante a rispettare il programma di follow-up
    • Partecipazione simultanea a un altro studio sperimentale su farmaci o dispositivi
    • Peso corporeo < 15 kg (33,1 libbre)

  • Criteri di esclusione medica

    • ACE-inibitori attualmente in corso di somministrazione che non possono essere sospesi per almeno 24 ore prima di ogni trattamento di aferesi (Nota: il periodo di tempo per sospendere gli ACE-inibitori deve essere prolungato, se determinato dal medico curante, considerando la funzione renale di ciascun individuo e la metà biologica durata dell'ACE-inibitore attualmente in uso.)
    • Farmaci antipertensivi attualmente in corso di somministrazione diversi dagli ACE-inibitori (ad esempio, bloccanti del recettore dell'angiotensina II (ARB) che non possono essere sospesi il giorno dell'aferesi fino a dopo la procedura
    • Condizione medica o disturbo che limiterebbe l'aspettativa di vita a un valore inferiore all'endpoint primario dello studio clinico o che potrebbe causare la non conformità con il piano di studio o confondere l'analisi dei dati
    • Ipersensibilità al destrano solfato, all'eparina o all'ossido di etilene
    • Non è possibile ottenere un'adeguata anticoagulazione a causa di grave emofilia, grave diatesi emorragica, gravi ulcere gastrointestinali o sono destinatari di farmaci antagonisti della vitamina K
    • La terapia della circolazione extracorporea con il sistema Liposorber® LA-15 non può essere tollerata a causa di grave insufficienza cardiaca, infarto miocardico acuto, grave aritmia cardiaca, apoplessia acuta, grave ipertensione incontrollabile o grave ipotensione incontrollabile
    • Compromissione cardiaca come aritmia incontrollata, angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia scompensata o malattia valvolare
    • Malattia funzionale della tiroide o anomalie del fegato
    • Infezione sistemica o locale irrisolta che potrebbe influenzare i risultati dello studio clinico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sistema Liposorber® LA-15
Tutti i pazienti dello studio che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio saranno sottoposti al trattamento extracorporeo utilizzando il sistema Liposorber® LA-15. I partecipanti devono essere trattati con il sistema due volte a settimana per le 3 settimane e poi una volta a settimana per le 6 settimane successive.
Dispositivo: Sistema LIPOSORBER® LA-15
LIPOSORBER® LA-15 System è un sistema extracorporeo di purificazione del sangue. In una singola sessione di trattamento vengono trattati circa 3-4 L di plasma e sono necessarie dalle 2 alle 3 ore. La frequenza raccomandata del trattamento è due volte alla settimana per 3 settimane seguite da una volta alla settimana per 6 settimane, quindi sono necessarie 9 settimane per un totale di 12 sessioni di trattamento.
Altri nomi:
  • LDL-aferesi
  • Adsorbimento LDL
  • colonna di destrano solfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti che mostrano una remissione completa o parziale
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trattamento finale
1 mese dopo il trattamento finale
il tasso di eventi avversi gravi correlati al dispositivo e alla procedura
Lasso di tempo: Durante il periodo in cui vengono somministrate le procedure di aferesi e fino alla visita di follow-up di 1 mese
Durante il periodo in cui vengono somministrate le procedure di aferesi e fino alla visita di follow-up di 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Condizione nefrosica
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 12 e 24 mesi dopo il trattamento finale

Condizione nefrosica definita come segue:

rapporto proteine ​​urinarie:creatinina > 2,0 (g/g) con un campione di urina del primo mattino
1, 3, 6, 12 e 24 mesi dopo il trattamento finale
La percentuale di pazienti che ottengono una remissione completa o parziale
Lasso di tempo: 3, 6, 12 e 24 mesi dopo il trattamento finale
3, 6, 12 e 24 mesi dopo il trattamento finale
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio della prima sessione di aferesi fino al termine dell'ultima (solitamente la 12a) sessione di aferesi, periodo standard di 9 settimane per un totale di 12 sessioni di aoresi

Il protocollo indica il programma di trattamento standard come segue:

2 sessioni settimanali per le prime 3 settimane seguite da 1 sessione settimanale per 6 settimane
Dall'inizio della prima sessione di aferesi fino al termine dell'ultima (solitamente la 12a) sessione di aferesi, periodo standard di 9 settimane per un totale di 12 sessioni di aoresi
Incidenza di eventi avversi ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Da 1 mese a 24 mesi dopo l'aphresis finale
Da 1 mese a 24 mesi dopo l'aphresis finale
Vari valori di laboratorio
Lasso di tempo: 1, 3, 6, 12 e 24 mesi dopo l'aferesi finale
Vari valori di laboratorio includono proteine ​​urinarie, creatinina urinaria, creatinina sierica, velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), proteine ​​totali sieriche, albumina sierica, vitamina E sierica, ematocrito, globuli rossi, globuli bianchi, piastrine, colesterolo totale, colesterolo LDL, Colesterolo HDL, Trigliceridi, Recettore dell'attivatore del plasminogeno urochinasi solubile nel siero.
1, 3, 6, 12 e 24 mesi dopo l'aferesi finale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kaneka Medical America LLC

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeffrey I Silberzweig, MD, Weill Medical College of Cornell University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 maggio 2015

Completamento primario (Stimato)

3 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

3 luglio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

10 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KMA-FSGS-H120005

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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