Studie etter godkjenning av Liposorber LA-15-system for behandling av fokal segmentell glomerulosklerose hos barn (FSGS pediatric)

Inklusjonskriterier:

• En pediatrisk pasient anses egnet for inkludering i studien dersom pasienten har FSGS med en GFR ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 og noen av følgende:

  • Refraktær nefrotisk syndrom der standard behandlingsalternativer ikke lykkes (dvs. pasienten reagerer ikke på standard kortikosteroid- og/eller kalsineurinhemmerbehandling i minst 8 uker, noe som resulterer i manglende oppnåelse av fullstendig eller delvis remisjon);
  • Refraktær nefrotisk syndrom der standard behandlingsalternativer ikke tolereres godt (dvs. pasienter som ikke tåler standardbehandlinger på grunn av alvorlige bivirkninger som negativt påvirker livskvaliteten uten å gi et akseptabelt nivå av klinisk nytte);
  • Refraktært eller tilbakevendende nefrotisk syndrom hvor standardbehandling er kontraindisert.

eller

- Pediatriske post nyretransplanterte pasienter med nefrotisk syndrom assosiert med primær FSGS.

Ekskluderingskriterier:

• Generelle eksklusjonskriterier

  • Pasienten er eldre enn 21 år
  • Forelder eller pasient er uvillig eller ute av stand til å signere og datere det informerte samtykket (Merk: Bare pasienter 18-21 år kan signere det informerte samtykket på egne vegne)
  • Gravid, ammende eller planlegger å bli gravid før fullføring av studien (Merk: Sikkerheten ved bruk av Liposorber® hos gravide kvinner er ikke studert. Det kan være ukjent risiko for et embryo/foster. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder bør unngå graviditet under bruk av Liposorber-enheten og gjennom hele studiens varighet.)
  • Kan ikke eller vil ikke overholde oppfølgingsplanen
  • Samtidig deltakelse i en annen legemiddel- eller enhetsstudie
  • Kroppsvekt < 15 kg (33,1 lbs)

• Medisinske eksklusjonskriterier

  • For tiden administreres ACE-hemmere som ikke kan holdes tilbake i minst 24 timer før hver aferesebehandling (Merk: Tidsperioden for å holde tilbake ACE-hemmere bør forlenges, hvis det bestemmes av den behandlende legen, med tanke på hvert individs nyrefunksjon og den biologiske halv- levetiden til ACE-hemmeren som er i bruk.)
  • Får for tiden andre antihypertensive legemidler enn ACE-hemmere (f.eks. angiotensin II-reseptorblokkere (ARB) som ikke kan holdes tilbake på aferesedagen før etter prosedyren
  • Medisinsk tilstand eller lidelse som vil begrense forventet levealder til mindre enn det primære kliniske studiens endepunkt eller som kan føre til manglende overholdelse av studieplanen eller forvirre dataanalysen
  • Overfølsomhet overfor dekstransulfat, heparin eller etylenoksid
  • Tilstrekkelig antikoagulasjon kan ikke oppnås på grunn av alvorlig hemofili, alvorlig blødningsdiatese, alvorlige mage-tarmsår, eller er mottakere av vitamin K-antagonistmedisiner
  • Ekstrakorporal sirkulasjonsterapi med Liposorber® LA-15 System kan ikke tolereres på grunn av alvorlig hjertesvikt, akutt hjerteinfarkt, alvorlig hjertearytmi, akutt apopleksi, alvorlig ukontrollerbar hypertensjon eller alvorlig ukontrollerbar hypotensjon
  • Hjertesvikt som ukontrollert arytmi, ustabil angina, dekompensert kongestiv hjertesvikt eller klaffesykdom
  • Funksjonell skjoldbruskkjertelsykdom eller leveravvik
  • Uløst systemisk eller lokal infeksjon som kan påvirke de kliniske studieresultatene