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Estudio posterior a la aprobación del sistema Liposorber LA-15 para el tratamiento de la glomeruloesclerosis focal y segmentaria en niños (FSGS pediatric)

27 de agosto de 2026 actualizado por: Kaneka Medical America LLC

Tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal primaria pediátrica resistente a los medicamentos con el sistema Liposorber® LA-15

El sistema Liposorber® LA-15 es una terapia de purificación de la sangre que elimina de forma selectiva las lipoproteínas malignas, incluidas las lipoproteínas de baja densidad, del flujo sanguíneo circulante y reduce rápidamente el nivel de colesterol plasmático. El sistema se desarrolló originalmente para el tratamiento de pacientes con dislipidemia grave, como la hipercolesterolemia familiar, y luego se aplicó para mejorar la dislipidemia, una complicación común del síndrome nefrótico y se descubrió que produce mejoras no solo en la condición dislipidémica sino también en la condición nefrótica (p. ej., proteinuria e hipoproteinemia).

Aunque se desconoce el mecanismo definitivo por el cual el sistema puede aliviar el síndrome nefrótico, se ha reconocido como una de las terapias alternativas para el síndrome nefrótico refractario, incluida la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) en Japón, y se menciona en las Pautas para el tratamiento del síndrome nefrótico respaldadas por La Sociedad Japonesa de Nefrología.

Este estudio se lleva a cabo como un estudio posterior a la aprobación impuesto por la orden de exención de dispositivos humanitarios (HDE) para confirmar la seguridad y eficacia del sistema Liposorber® LA-15 en el tratamiento de la GEFS primaria pediátrica resistente a los medicamentos.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

35

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
        • Reclutamiento
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Contacto:
          • Cheryl P Sanchez-Kazi, MD
          • Número de teléfono: 909-651-1904
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Reclutamiento
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Contacto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
        • Contacto:
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Terminado
        • Nemours Children's Health
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contacto:
          • Alejandro Quiroga, MD
          • Número de teléfono: 616-267-2400
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Michelle Rheault, MD
          • Número de teléfono: 612-626-2922
          • Correo electrónico: rheau002@umn.edu
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Weill Cornell Medical Center / NewYork-Presbyterian
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina
        • Contacto:
          • Koyal Jain, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
        • Reclutamiento
        • Akron Children's Hospital
        • Contacto:
          • Rupesh Raina, MD
          • Número de teléfono: 330-543-8950
          • Correo electrónico: RRaina@chmca.org
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Reclutamiento
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contacto:
          • Joshua J Zaritsky, MD
          • Número de teléfono: 215-427-5190
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina Children's Hospital
        • Contacto:
          • Katherine E Twombley, MD
          • Número de teléfono: 843-792-8904
          • Correo electrónico: twombley@musc.edu
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Retirado
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Un paciente pediátrico se considera apto para su inclusión en el estudio si el paciente tiene GEFS con una TFG ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 y cualquiera de los siguientes:

    • Síndrome nefrótico refractario en el que las opciones de tratamiento estándar no tienen éxito (es decir, el paciente no responde a la terapia estándar con corticosteroides y/o inhibidores de la calcineurina durante al menos 8 semanas, lo que resulta en la imposibilidad de lograr una remisión completa o parcial);
    • Síndrome nefrótico refractario en el que las opciones de tratamiento estándar no se toleran bien (es decir, pacientes que no toleran las terapias estándar debido a efectos secundarios graves que afectan negativamente la calidad de vida sin proporcionar un nivel aceptable de beneficio clínico);
    • Síndrome nefrótico refractario o recurrente en el que está contraindicada la terapia estándar.

o

- Pacientes pediátricos postrasplante renal con síndrome nefrótico asociado a GFS primaria.

Criterio de exclusión:

  • Criterios generales de exclusión

    • El paciente es mayor de 21 años
    • El padre o el paciente no quiere o no puede firmar y fechar el consentimiento informado (Nota: solo los pacientes de 18 a 21 años pueden firmar el consentimiento informado en su propio nombre)
    • Embarazada, lactando o planeando quedar embarazada antes de completar el estudio (Nota: No se ha estudiado la seguridad del uso de Liposorber® en mujeres embarazadas. Puede haber riesgos desconocidos para un embrión/feto. Las mujeres sexualmente activas en edad fértil deben evitar el embarazo durante el uso del dispositivo Liposorber y durante la duración del estudio).
    • No puede o no quiere cumplir con el programa de seguimiento
    • Participar simultáneamente en otro estudio de dispositivo o fármaco en investigación
    • Peso corporal < 15 kg (33,1 libras)

  • Criterios de exclusión médica

    • Actualmente se están administrando inhibidores de la ECA que no se pueden suspender durante al menos 24 horas antes de cada tratamiento de aféresis (Nota: el período de tiempo para suspender los inhibidores de la ECA debe prolongarse, si lo determina el médico tratante, teniendo en cuenta la función renal de cada individuo y el medio biológico biológico). vida útil del inhibidor de la ECA actualmente en uso).
    • Actualmente se administran medicamentos antihipertensivos distintos de los inhibidores de la ECA (p. ej., bloqueadores de los receptores de la angiotensina II (BRA) que no pueden suspenderse el día de la aféresis hasta después del procedimiento)
    • Condición médica o trastorno que limitaría la esperanza de vida a menos del criterio principal de valoración del estudio clínico o que podría provocar el incumplimiento del plan del estudio o confundir el análisis de datos
    • Hipersensibilidad al sulfato de dextrano, heparina u óxido de etileno
    • No se puede lograr una anticoagulación adecuada debido a hemofilia grave, diátesis hemorrágica grave, úlceras gastrointestinales graves o receptores de medicamentos antagonistas de la vitamina K.
    • La terapia de circulación extracorpórea con el sistema Liposorber® LA-15 no se puede tolerar debido a insuficiencia cardíaca grave, infarto agudo de miocardio, arritmia cardíaca grave, apoplejía aguda, hipertensión grave incontrolable o hipotensión grave incontrolable
    • Deficiencias cardíacas como arritmia incontrolada, angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva descompensada o enfermedad valvular
    • Enfermedad funcional de la tiroides o anomalías hepáticas
    • Infección sistémica o local no resuelta que podría afectar los resultados del estudio clínico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Sistema Liposorber® LA-15
Todos los pacientes del estudio que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio se someterán al tratamiento extracorpóreo utilizando el sistema Liposorber® LA-15. Los participantes deben ser tratados con el sistema dos veces por semana durante las 3 semanas y luego una vez por semana durante las siguientes 6 semanas.
Dispositivo: Sistema LIPOSORBER® LA-15
LIPOSORBER® LA-15 System es un sistema de purificación de sangre extracorpórea. Se tratan aproximadamente de 3 a 4 L de plasma en una sola sesión de tratamiento y se tarda de 2 a 3 horas. La frecuencia recomendada del tratamiento es dos veces por semana durante 3 semanas, seguida de una vez por semana durante 6 semanas, por lo que se necesitan 9 semanas para un total de 12 sesiones de tratamiento.
Otros nombres:
  • Aféresis de LDL
  • Adsorción de LDL
  • columna de sulfato de dextrano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
El porcentaje de pacientes que muestran remisión completa o parcial.
Periodo de tiempo: 1 mes después del tratamiento final
1 mes después del tratamiento final
la tasa de eventos adversos graves relacionados con el dispositivo y el procedimiento
Periodo de tiempo: Durante el período en que se administran los procedimientos de aféresis y hasta en la visita de seguimiento de 1 mes
Durante el período en que se administran los procedimientos de aféresis y hasta en la visita de seguimiento de 1 mes

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Condición nefrótica
Periodo de tiempo: 1, 3, 6, 12 y 24 meses después del tratamiento final

Condición nefrótica definida como sigue:

cociente proteína:creatinina en orina > 2,0 (g/g) con una muestra de orina de la primera mañana
1, 3, 6, 12 y 24 meses después del tratamiento final
El porcentaje de pacientes que obtienen una remisión completa o parcial.
Periodo de tiempo: 3, 6, 12 y 24 meses después del tratamiento final
3, 6, 12 y 24 meses después del tratamiento final
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la primera sesión de aféresis hasta la finalización de la última sesión de aféresis (generalmente la 12), período estándar de 9 semanas para un total de 12 sesiones de aféresis

El protocolo indica el programa de tratamiento estándar de la siguiente manera:

2 sesiones semanales durante las primeras 3 semanas seguidas de 1 sesión semanal durante 6 semanas
Desde el inicio de la primera sesión de aféresis hasta la finalización de la última sesión de aféresis (generalmente la 12), período estándar de 9 semanas para un total de 12 sesiones de aféresis
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: De 1 mes a 24 meses después de la afresis final
De 1 mes a 24 meses después de la afresis final
Varios valores de laboratorio
Periodo de tiempo: 1, 3, 6, 12 y 24 meses después de la última aféresis
Varios valores de laboratorio incluyen proteína en orina, creatinina en orina, creatinina sérica, tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), proteína sérica total, albúmina sérica, vitamina E sérica, hematocrito, glóbulos rojos, glóbulos blancos, plaquetas, colesterol total, colesterol LDL, Colesterol HDL, Triglicéridos, Receptor activador del plasminógeno uroquinasa soluble en suero.
1, 3, 6, 12 y 24 meses después de la última aféresis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kaneka Medical America LLC

Investigadores

  • Investigador principal: Jeffrey I Silberzweig, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de mayo de 2015

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de septiembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de septiembre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de septiembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KMA-FSGS-H120005

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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