Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude post-approbation du système Liposorber LA-15 pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale chez les enfants (FSGS pediatric)

27 août 2026 mis à jour par: Kaneka Medical America LLC

Traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale primitive pédiatrique résistante aux médicaments à l'aide du système Liposorber® LA-15

Le système Liposorber® LA-15 est une thérapie de purification du sang qui élimine sélectivement les lipoprotéines malignes, y compris les lipoprotéines de basse densité, du flux sanguin circulant et réduit rapidement le taux de cholestérol plasmatique. Le système a été développé à l'origine pour le traitement des patients atteints de dyslipidémie grave telle que l'hypercholestérolémie familiale, puis appliqué pour améliorer la dyslipidémie, une complication courante du syndrome néphrotique et s'est avéré apporter une amélioration non seulement de l'état dyslipidémique mais aussi de l'état néphrotique (par exemple, protéinurie et hypoprotéinémie).

Bien que le mécanisme définitif par lequel le système peut soulager le syndrome néphrotique soit inconnu, il a été reconnu comme l'une des thérapies alternatives pour le syndrome néphrotique réfractaire, y compris la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) au Japon et mentionné dans les directives pour le traitement du syndrome néphrotique approuvées par La Société japonaise de néphrologie.

Cette étude est menée en tant qu'étude post-approbation imposée par l'ordre d'exemption de dispositif humanitaire (HDE) pour confirmer l'innocuité et l'efficacité du système Liposorber® LA-15 dans le traitement du FSGS primaire pédiatrique résistant aux médicaments.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

35

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Recrutement
        • Loma Linda University Children's Hospital
        • Contact:
          • Cheryl P Sanchez-Kazi, MD
          • Numéro de téléphone: 909-651-1904
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Recrutement
        • Cedars Sinai Medical Center
        • Contact:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, États-Unis, 19803
        • Recrutement
        • Nemours/A.I. duPont Hospital for Children
        • Contact:
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
        • Résilié
        • Nemours Children's Health
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Recrutement
        • Helen DeVos Children's Hospital
        • Contact:
          • Alejandro Quiroga, MD
          • Numéro de téléphone: 616-267-2400
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
          • Michelle Rheault, MD
          • Numéro de téléphone: 612-626-2922
          • E-mail: rheau002@umn.edu
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Recrutement
        • Weill Cornell Medical Center / NewYork-Presbyterian
        • Contact:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • University of North Carolina
        • Contact:
          • Koyal Jain, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Akron, Ohio, États-Unis, 44308
        • Recrutement
        • Akron Children's Hospital
        • Contact:
          • Rupesh Raina, MD
          • Numéro de téléphone: 330-543-8950
          • E-mail: RRaina@chmca.org
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Recrutement
        • St. Christopher's Hospital for Children
        • Contact:
          • Joshua J Zaritsky, MD
          • Numéro de téléphone: 215-427-5190
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina Children's Hospital
        • Contact:
          • Katherine E Twombley, MD
          • Numéro de téléphone: 843-792-8904
          • E-mail: twombley@musc.edu
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Retiré
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Un patient pédiatrique est jugé apte à être inclus dans l'étude si le patient a une FSGS avec un DFG ≥ 45 ml/min/1,73 m 2 et l'un des éléments suivants :

    • Syndrome néphrotique réfractaire dans lequel les options de traitement standard échouent (c'est-à-dire que le patient ne répond pas au traitement standard aux corticostéroïdes et/ou aux inhibiteurs de la calcineurine pendant au moins 8 semaines, ce qui entraîne l'échec de l'obtention d'une rémission complète ou partielle) ;
    • Syndrome néphrotique réfractaire dans lequel les options de traitement standard ne sont pas bien tolérées (c'est-à-dire les patients intolérants aux thérapies standard en raison d'effets secondaires graves qui affectent négativement la qualité de vie sans fournir un niveau acceptable de bénéfice clinique) ;
    • Syndrome néphrotique réfractaire ou récurrent dans lequel le traitement standard est contre-indiqué.

ou

- Patients pédiatriques post-transplantés rénaux atteints d'un syndrome néphrotique associé à une FSGS primaire.

Critère d'exclusion:

  • Critères généraux d'exclusion

    • Le patient a plus de 21 ans
    • Le parent ou le patient ne veut pas ou ne peut pas signer et dater le consentement éclairé (Remarque : seuls les patients âgés de 18 à 21 ans peuvent signer le consentement éclairé en leur propre nom)
    • Enceinte, allaitante ou prévoyant de devenir enceinte avant la fin de l'étude (Remarque : la sécurité de l'utilisation de Liposorber® chez les femmes enceintes n'a pas été étudiée. Il peut y avoir des risques inconnus pour un embryon/fœtus. Les femmes sexuellement actives en âge de procréer doivent éviter une grossesse pendant l'utilisation du dispositif Liposorber et pendant toute la durée de l'étude.)
    • Incapable ou refusant de se conformer au calendrier de suivi
    • Participer simultanément à une autre étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif
    • Poids corporel < 15 kg (33,1 lb)

  • Critères d'exclusion médicale

    • En cours d'administration d'inhibiteurs de l'ECA qui ne peuvent pas être suspendus pendant au moins 24 heures avant chaque traitement d'aphérèse (Remarque : la période de suspension des inhibiteurs de l'ECA doit être prolongée, si cela est déterminé par le médecin traitant, en tenant compte de la fonction rénale de chaque individu et de la demi-vie biologique). durée de vie de l'inhibiteur de l'ECA actuellement utilisé.)
    • En cours d'administration de médicaments antihypertenseurs autres que les inhibiteurs de l'ECA (par exemple, les antagonistes des récepteurs de l'angiotensine II (ARA) qui ne peuvent être suspendus le jour de l'aphérèse qu'après la procédure
    • Condition médicale ou trouble qui limiterait l'espérance de vie à moins que le critère d'évaluation principal de l'étude clinique ou qui pourrait entraîner le non-respect du plan d'étude ou confondre l'analyse des données
    • Hypersensibilité au sulfate de dextran, à l'héparine ou à l'oxyde d'éthylène
    • Une anticoagulation adéquate ne peut pas être obtenue en raison d'une hémophilie grave, d'une diathèse hémorragique grave, d'ulcères gastro-intestinaux graves ou si vous recevez des médicaments antagonistes de la vitamine K
    • La thérapie de circulation extracorporelle avec le système Liposorber® LA-15 ne peut pas être tolérée en raison d'une insuffisance cardiaque grave, d'un infarctus aigu du myocarde, d'une arythmie cardiaque grave, d'une apoplexie aiguë, d'une hypertension incontrôlable grave ou d'une hypotension incontrôlable grave
    • Déficiences cardiaques telles qu'arythmie incontrôlée, angor instable, insuffisance cardiaque congestive décompensée ou maladie valvulaire
    • Maladie thyroïdienne fonctionnelle ou anomalies hépatiques
    • Infection systémique ou locale non résolue pouvant affecter les résultats de l'étude clinique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Système Liposorber® LA-15
Tous les patients de l'étude qui répondent aux critères d'éligibilité à l'étude subiront le traitement extracorporel utilisant le système Liposorber® LA-15. Les participants doivent être traités avec le système deux fois par semaine pendant les 3 semaines, puis une fois par semaine pendant les 6 semaines suivantes.
Dispositif: Système LIPOSORBER® LA-15
Le système LIPOSORBER® LA-15 est un système extracorporel de purification du sang. Environ 3 à 4 L de plasma sont traités en une seule séance de traitement et cela prend 2 à 3 heures. La fréquence recommandée du traitement est de deux fois par semaine pendant 3 semaines suivie d'une fois par semaine pendant 6 semaines, il faut donc 9 semaines pour un total de 12 séances de traitement.
Autres noms:
  • Aphérèse des LDL
  • Adsorption des LDL
  • colonne de sulfate de dextran

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Le pourcentage de patients qui présentent une rémission complète ou partielle
Délai: 1 mois après le traitement final
1 mois après le traitement final
le taux d'événements indésirables graves liés au dispositif et à la procédure
Délai: Pendant la période au cours de laquelle les procédures d'aphérèse sont administrées et jusqu'à la visite de suivi d'un mois
Pendant la période au cours de laquelle les procédures d'aphérèse sont administrées et jusqu'à la visite de suivi d'un mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
État néphrotique
Délai: 1, 3, 6, 12 et 24 mois après le dernier traitement

État néphrotique défini comme suit :

rapport protéines urinaires:créatinine > 2,0 (g/g) avec un premier échantillon d'urine du matin
1, 3, 6, 12 et 24 mois après le dernier traitement
Le pourcentage de patients qui obtiennent une rémission complète ou partielle
Délai: 3, 6, 12 et 24 mois après le traitement final
3, 6, 12 et 24 mois après le traitement final
Incidence des événements indésirables
Délai: Du début de la première séance d'aphérèse jusqu'à la fin de la dernière (généralement la 12e) séance d'aphérèse, période standard de 9 semaines pour un total de 12 séances d'aphérèse

Le protocole indique le schéma de traitement standard comme suit :

2 séances hebdomadaires pendant les 3 premières semaines suivies de 1 séance hebdomadaire pendant 6 semaines
Du début de la première séance d'aphérèse jusqu'à la fin de la dernière (généralement la 12e) séance d'aphérèse, période standard de 9 semaines pour un total de 12 séances d'aphérèse
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
Délai: De 1 mois à 24 mois après la dernière aphrèse
De 1 mois à 24 mois après la dernière aphrèse
Diverses valeurs de laboratoire
Délai: 1, 3, 6, 12 et 24 mois après l'aphérèse finale
Diverses valeurs de laboratoire comprennent les protéines urinaires, la créatinine urinaire, la créatinine sérique, le taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe), les protéines totales sériques, l'albumine sérique, la vitamine E sérique, l'hématocrite, les globules rouges, les globules blancs, les plaquettes, le cholestérol total, le cholestérol LDL, Cholestérol HDL, Triglycérides, Récepteur activateur du plasminogène urokinase soluble dans le sérum.
1, 3, 6, 12 et 24 mois après l'aphérèse finale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kaneka Medical America LLC

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jeffrey I Silberzweig, MD, Weill Medical College of Cornell University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mai 2015

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2014

Première publication (Estimé)

10 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KMA-FSGS-H120005

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner