Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WTX101:n (ALXN1840) teho- ja turvallisuustutkimus aikuisilla Wilsonin tautipotilailla

tiistai 28. syyskuuta 2021 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals

Vaihe 2, monikeskus, avoin tutkimus WTX101:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi 24 viikon ajan äskettäin diagnosoiduilla 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla Wilsonin tautipotilailla 36 kuukauden jatkovaiheella

Tutkimuksen päätarkoituksena oli arvioida ALXN1840:n (entinen WTX101) tehoa 24 viikon ajan ei-seruloplasmiiniin sitoutuneilla kuparipitoisuuksilla, jotka on mukautettu molybdeenin plasmapitoisuuteen 18-vuotiailla osallistujilla, joilla on äskettäin diagnosoitu Wilsonin tauti (WD). ja vanhemmat ja joiden NCC-pitoisuudet olivat viitealueella tai sen yläpuolella tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana. Tutkimus koostui 24 viikon hoitojaksosta, jota seurasi suunniteltu 36 kuukauden jatkojakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Clinical Trial Site
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Clinical Trial Site
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Yhdistynyt kuningaskunta, GU27XX
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06519
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy ymmärtämään ja valmis noudattamaan tutkijan arvioimia tutkimusmenettelyjä, rajoituksia ja vaatimuksia.
  • Äskettäin vahvistettu WD-diagnoosi Leipzig-pisteillä ≥ 4, dokumentoitu testeillä vuoden 2012 Euroopan maksan Wilsonin taudin tutkimusjärjestön kliinisen käytännön ohjeistuksen mukaisesti.
  • NCC-tasot normaalin vertailualueen sisällä tai sen yläpuolella (0,8-2,3 mikromoolia).
  • Valmis 48 tunnin pesuun nykyisestä WD-hoidosta

Poissulkemiskriteerit:

  • Yli 24 kuukautta kestävä WD-hoito kelaatiohoidolla (esimerkiksi penisillamiinilla, trientiinihydrokloridilla) tai sinkkihoidolla.
  • Dekompensoitu maksakirroosi.
  • Malli loppuvaiheen maksasairauden pistemäärälle > 11.
  • Muokattu Nazer-pistemäärä > 6.
  • Ruoansulatuskanavan verenvuoto viimeisen 6 kuukauden aikana.
  • Alaniiniaminotransferaasi > 5 x normaalin yläraja.
  • Merkittävä neurologinen sairaus, joka vaatii joko nenä-mahaluokintaa tai intensiivistä sairaalahoitoa.
  • Vaikea anemia, jossa hemoglobiini < 9 grammaa/desilitra.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALXN1840

Hoitojakso: ALXN1840 yksilöllisillä annoksilla, jotka vaihtelevat välillä 15-60 milligrammaa (mg) päivässä. Annoksen suurentaminen tai pienentäminen riippui yksittäisistä NCC-pitoisuuksista, jotka oli säädetty Mo-plasmakonsentraatioon. ALXN1840:tä on voitu antaa joka toinen päivä, kerran päivässä tai kahdesti päivässä yksilöllisestä annostusohjelmasta riippuen 24 viikon ajan.

Jatkojakso: Osallistujat jatkoivat samaa ALXN1840-vuorokausiannosta, jota ylläpidettiin hoitojakson viikolla 24, ja samaa annostusohjelmaa. Pidennysjakson aikana titrausta ei tehty, elleivät plasman Mo-pitoisuuden mukaan säädetyt NCC-pitoisuudet pysyneet vakaina viitealueen sisällä (tai sen alapuolella). ALXN1840 olisi voitu vastaanottaa enintään 36 kuukauden ajan jatkoaikana.
Lääke: ALXN1840
Yksilölliset oraaliset ALXN1840-annokset.
Muut nimet:
  • WTX101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on normalisoituja NCC-pitoisuuksia
Aikaikkuna: Viikko 24
Normalisoidut NCC-pitoisuudet määriteltiin henkilöiksi, jotka saavuttavat tai ylläpitävät normalisoituja NCC-tasoja (0,8 - 2,3 mikromoolia [μmol]l/litra [L]]) plasman Mo-pitoisuuden mukaan tai saavuttavat vähintään 25 %:n alenemisen NCC:ssä Mo-korjattuina jos ylittää normaalin viitealueen ilmoittautumishetkellä. NCC laskettiin vähentämällä seruloplasmiiniin (CP) sitoutuneen kuparin (Cu) määrä plasman Cu-konsentraatiosta. Lähtötilanteen jälkeisiä NCC-arvoja säädettiin (korjattiin) ALXN1840:n ja albumiinin kanssa kolmiosaisiin komplekseihin sitoutuneen Cu:n huomioon ottamiseksi. Kuvaavat tilastot raportoidaan.
Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta NCC-pitoisuuksissa, jotka on mukautettu Mo-plasman pitoisuuteen viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Muutos lähtötilanteesta NCC:ssä, joka on mukautettu Mo-plasmapitoisuuteen 24 viikon aikana, analysoitiin ja kuvaavat tilastot raportoidaan. Muutos lähtötilanteesta = (viikon 24 NCC-pitoisuudet mukautettu Mo-plasmakonsentraatioon) - (NCC-peruspitoisuudet). Pienimmän neliösumman keskiarvot ja niiden 95 %:n luottamusvälit (CI:t) laskettiin käyttämällä rajoitettuun enimmäistodennäköisyyteen (REML) perustuvaa sekamallia toistuville mittauksille (MMRM), joilla on kiinteät vaikutukset lähtötasolle, kohortille, käynnille, lähtötilanne käyntikohtaisesti ja kohortille. -käyntikohtainen vuorovaikutus.
Perustaso, viikko 24
Aika NCC:n normalisoitumiseen, joka on mukautettu Mo-plasman pitoisuuteen osallistujilla, joilla on kohonnut NCC:n perusarvo
Aikaikkuna: Viimeiseen arviointiin (viikolle 176 asti)
Mo-plasmakonsentraatiolla säädetyn NCC:n normalisoitumiseen kuluvan ajan määrittämiseksi käytettiin Kaplan-Meier-lähestymistapaa, jossa normalisoimattomat osallistujat sensuroitiin viimeisimpänä havaittuna ajankohtana. Normalisoidun NCC-konsentraation saavuttamiseksi osallistujien on täytynyt osoittaa kaksi peräkkäistä mittausta normaalialueella (0,8-2,3 μmol/L). Analyysit sisältävät kaikki tiedot jatkoajan viimeiseen arviointiin saakka niiltä osallistujilta, jotka saavuttivat NCC-korjattujen pitoisuuksien normalisoitumisen. Viimeinen arviointi on yhteenveto kunkin osallistujan viimeisestä saatavilla olevasta perustilanteen jälkeisestä tuloksesta. Analyysit sisältävät kaikki tiedot jatkoajan viimeiseen arviointiin asti; viikkoon 176 asti.
Viimeiseen arviointiin (viikolle 176 asti)
Neurologisen tilan muutos lähtötilanteesta käyttämällä Unified Wilsonin taudin arviointiasteikkoa (UWDRS) (neurologinen alapistemäärä; osa I) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24

UWDRS on kliininen arviointiasteikko, joka on suunniteltu arvioimaan WD:n neurologisia ilmenemismuotoja. Muutos perustasosta UWDRS I:ssä tietoisuuden osalta esitetään.

  • UWDRS I: vaihteluväli 0–3, maksimipistemäärä 3
  • UWDRS Neurologi arvioi minut
  • Muutos lähtötilanteesta laskettiin seuraavasti: Viikon 24 pisteet - Lähtötilanteen pisteet. Pisteiden lasku lähtötasosta on osoitus sekä kunnon parantumisesta että paremmasta tuloksesta.
Perustaso, viikko 24
Neurologisen tilan muutos lähtötilanteesta käyttämällä UWDRS:ää (neurologinen alapistemäärä; osat II, III ja kokonaispistemäärä) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24

UWDRS on kliininen arviointiasteikko, joka on suunniteltu arvioimaan WD:n neurologisia ilmenemismuotoja. UWDRS koostuu kolmesta osasta: UWDRS I (tajunta), UWDRS II (vammaisuus) ja UWDRS III (neurologinen tila). Muutokset lähtötasosta UWDRS II:ssa, III:ssa ja kokonaispisteet esitetään.

  • UWDRS I: vaihteluväli 0–3, maksimipistemäärä 3
  • UWDRS II: alue 0–40, maksimipistemäärä 40
  • UWDRS III: alue 0–175, maksimipistemäärä 175
  • UWDRS-kokonaispisteet: UWDRS I:n, II:n ja III:n summa: vaihteluväli 0–218, maksimipistemäärä 218
  • UWDRS I:n ja III:n arvioi neurologi, kun taas UWDRS II:n raportoi osallistuja tai hoitaja.
  • Muutos lähtötilanteesta laskettiin seuraavasti: Viikon 24 pisteet - Lähtötilanteen pisteet. Pienimmän neliösumman keskiarvot ja niiden 95 % CI:t laskettiin käyttämällä REML-pohjaista MMRM:ää, jolla oli kiinteät vaikutukset lähtötilanteeseen, kohorttiin, käyntiin, lähtökohta-käyntiin ja kohortti-käyntikohtaiseen vuorovaikutukseen. Pisteiden lasku lähtötasosta on osoitus kunnon paranemisesta ja paremmasta tuloksesta.
Perustaso, viikko 24
Muutos lähtötasosta psykiatrisen tilan ulottuvuudessa käyttämällä minikansainvälistä neuropsykiatrista haastattelua (M.I.N.I.) Standardoitujen pisteiden seurantaa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24

M.I.N.I. on lyhyt strukturoitu diagnostinen haastattelu mielenterveyshäiriöiden diagnostiseen ja tilastolliseen käsikirjaan IV ja kansainvälisen sairauksien ja niihin liittyvien terveysongelmien tilastollisen luokituksen 10. versioon. Sitä käytettiin "seuraamaan" oireiden vakavuutta käyttämällä kysymysyhdistelmää 16:ssa Psykiatrinen tila -ulottuvuuksissa, jotka on tehty yhteenvetona käyttämällä yhtä standardoitua pistemäärää kullekin ulottuvuudelle, joka vaihtelee 0:sta (tulkitaan "ei esiintynyt ollenkaan") 4:ään. (tulkitaan "tapahtui erittäin usein"). Standardoitu pistemäärä on näiden vastausten keskiarvo.

Muutos lähtötilanteesta = Viikon 24 standardoitu pistemäärä - Perustason standardoitu pistemäärä. Pienimmän neliösumman keskiarvot ja 95 % CI:t laskettiin käyttämällä REML-pohjaista MMRM:ää, jolla oli kiinteät vaikutukset lähtötilanteen, kohortin, käynnin, perustilan käyntikohtaisesti ja kohorttikohtaisen vuorovaikutuksen suhteen.

Lasku lähtötasosta (alempi pistemäärä) on osoitus oireiden vähenemisestä ja paremmasta tuloksesta.
Perustaso, viikko 24
Kliininen globaali impression parannusasteikko (CGI-I) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24

CGI-I on 7-pisteinen asteikko, jossa kliinikko arvioi, kuinka paljon osallistujan sairaus parani tai paheni suhteessa perustilaan intervention alussa ja arvioi: 1, parantunut erittäin paljon; 2, paljon parannettu; 3, minimaalisesti parannettu; 4, ei muutosta; 5, vähän huonompi; 6, paljon huonompi; tai 7, paljon huonompi.

Muutos lähtötilanteesta = Viikon 24 pisteet - Peruspisteet. CGI-I-pisteiden nousu osoittaa paranemista.
Viikko 24
Muutos lähtötasosta kliinisen yleisen näyttökertojen vakavuusasteikon (CGI-S) kohdalla viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24

CGI-S on 7 pisteen asteikko, jossa tutkija arvioi osallistujan sairauden vakavuuden arvioinnin aikana suhteessa tutkijan aiempaan kokemukseen osallistujista, joilla on sama diagnoosi. Ottaen huomioon kliinisen kokonaiskokemuksen, osallistujan sairauden vakavuus arvioitiin luokitushetkellä seuraavasti: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas.

Muutos lähtötilanteesta = Viikon 24 pisteet - Peruspisteet. CGI-S-pisteiden lasku ja nousu osoittavat paranemista.
Perustaso, viikko 24
Elämänlaadun (QoL)/potilaan raportoiman tuloksen (PRO) muutos lähtötilanteesta eurooppalaisen elämänlaadun 5 ulottuvuuden (EQ-5D) visuaalisen analogisen asteikon (VAS) arvioituna viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24

EQ-5D VAS tallentaa osallistujan itsensä arvioiman terveyden asteikolla 0-100, jossa 0 on "pahin terveys, jonka voit kuvitella" ja 100 on "paras terveys, jonka voit kuvitella, korkeammilla pisteillä parempaa laatua varten elämästä. Muutos lähtötilanteesta = Viikon 24 pisteet - Peruspisteet. Pisteiden nousu osoittaa paranemista.

Pienimmän neliösumman keskiarvot ja niiden 95 %:n luottamusvälit laskettiin käyttämällä REML-pohjaista MMRM:ää, jolla oli kiinteät vaikutukset lähtötilanteen, kohortin, käynnin, lähtötilanteen käyntikohtaisesti ja kohorttikohtaisen vuorovaikutuksen suhteen.
Perustaso, viikko 24
Elämänlaadun (QoL)/potilaan raportoiman tuloksen (PRO) muutos lähtötasosta EQ-5D Descriptive Systemin arvioima Yhdistyneen kuningaskunnan terveysindeksin pisteet viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24

EQ-5D-5L Descriptive System tarjoaa yksinkertaisen kuvaavan profiilin ja yhden indeksiarvon terveydentilalle (Iso-Britannia [UK] Health Index Score). EQ-5D-5L koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistuneisuus/masennus), joista jokaisella voi olla yksi viidestä vasteesta, jotka edustavat viittä vaikeusastetta (ei ongelmia, vähäisiä ongelmia). , kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat, äärimmäiset ongelmat). Osallistujaa pyydettiin ilmoittamaan terveydentilansa jokaiselle viidelle ulottuvuudelle. Viiden kohdan indeksipisteet muutettiin hyödyllisyyspisteiksi välillä 0 (huonoin terveydentila) ja 1 (paras terveydentila).

Muutos lähtötasosta = Viikon 24 indeksipisteet - Perustason indeksipisteet. Pisteiden nousu osoittaa paranemista.

Pienimmän neliösumman keskiarvot ja niiden 95 % CI:t laskettiin käyttämällä REML-pohjaista MMRM:ää, jolla oli kiinteät vaikutukset lähtötilanteen, kohortin, käynnin, lähtötilanteen käynniltä ja kohortti käynniltä vuorovaikutukseen.
Perustaso, viikko 24
QoL/PRO arvioitu 8-osaisen lääkityksen noudattamisen asteikolla (MMAS-8) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24
MMAS-8 on asteikko, jolla arvioidaan lääkityksen noudattamista. MMAS-8 koostuu kahdeksasta kysymyksestä, joiden summapisteet vaihtelevat 0-8 pisteen välillä, ja 8 on suurin lääkityksen sitoutuminen. Lääkityksen keskimääräinen noudattaminen esitetään.
Viikko 24
QoL/PRO arvioitu lääkitystä koskevalla hoitotyytyväisyyskyselyllä (TSQM-9) viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24

TSQM-9:ää käytettiin arvioimaan osallistujien ottamien lääkkeiden yleistä tyytyväisyyttä tai tyytymättömyyttä. Tämä yhdistelmäasteikko koostuu kahdesta TSQM-9-kyselyn kohteesta:

Kuinka tyytyväinen olet siihen, että tämän lääkkeen hyvät asiat ovat suuremmat kuin huonot asiat? Kun kaikki asiat otetaan huomioon, kuinka tyytyväinen tai tyytymätön olet tähän lääkkeeseen? TSQM-9-toimialueen pisteet (tehokkuuspisteet, mukavuuspisteet, globaalit tyytyväisyyspisteet) vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat suurempaa tyytyväisyyttä toimialueeseen.
Viikko 24
Muutos lähtötasosta maksan laboratoriossa, mittaa alaniiniaminotransferaasi (ALT) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Arvioitu laboratoriomittauksilla. Muutos lähtötasosta = Viikon 24 ALT-taso - ALT-taso lähtötilanteessa.
Perustaso, viikko 24
Muutos lähtötasosta maksan laboratoriossa, mittaa aspartaattiaminotransferaasi (AST) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Arvioitu laboratoriomittauksilla. Muutos lähtötasosta = Viikon 24 AST-taso - AST-perustaso.
Perustaso, viikko 24
Muutos lähtötasosta maksan laboratoriomittauksessa kansainvälisen normalisoidun suhteen (INR) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Arvioitu laboratoriomittauksilla. Muutos lähtötilanteesta = Viikko 24 INR - Lähtötilan INR.
Perustaso, viikko 24
Muutos lähtötilanteesta maksan laboratoriossa Mittaa bilirubiini viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Arvioitu laboratoriomittauksilla. Muutos lähtötasosta = Viikon 24 bilirubiinitaso - Perustason bilirubiinitaso.
Perustaso, viikko 24
Vaihto lähtötasosta vaihdettavassa Cu:ssa viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Arvioitu laboratoriomittauksilla. Muutos lähtötasosta = viikko 24 Vaihdettava Cu-taso - Perustaso Vaihdettava Cu-taso.
Perustaso, viikko 24
Muutos perustasosta spesifikaatioprofiloinnissa (Mo-, Cu- ja proteiinikompleksiprofilointi kokopoikkeuskromatografiaa käyttäen) viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Tietojen alhaisen kromatografisen resoluution vuoksi spesiaatioprofiloinnin kvantitatiivinen analyysi, kuten protokollassa oli suunniteltu, ei ollut mahdollista.
Perustaso, viikko 24
Muutos lähtötasosta 24 tunnin virtsan Mo ja Cu viikolla 24
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 24
Arvioitu laboratoriomittauksilla. Muutos lähtötasosta = Viikon 24 (24 tunnin) virtsan Mo- tai Cu-taso - Perustason 24 tunnin virtsan Mo- tai Cu-taso.
Perustaso, viikko 24
Farmakokinetiikka (PK): Käyrän alla oleva pinta-ala ajalla 0–24 (AUC0-24) plasman kokonaismot.
Aikaikkuna: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ja 12 (10-12) tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 24
PK-verinäytteet otettiin päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 24 seuraavina PK-sarjan näytteenottoajankohtana: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ja 12 (10-12) tuntia hoidon jälkeen. annos.
0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ja 12 (10-12) tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 24
PK: Plasman kokonaismäärän maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ja 12 (10-12) tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 24
PK-verinäytteet otettiin päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 24 seuraavina PK-sarjan näytteenottoajankohtana: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ja 12 (10-12) tuntia hoidon jälkeen. annos.
0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 ja 12 (10-12) tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, viikolla 12 ja viikolla 24
Jatkamisjakso: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on normalisoituja NCC-pitoisuuksia
Aikaikkuna: Viimeiseen arviointiin (viikolle 176 asti)
Normalisoidut NCC-pitoisuudet määriteltiin henkilöksi, joka saavuttaa tai ylläpitää normalisoidut NCC-tasot (0,8-2,3 μM) plasman Mo-pitoisuuteen mukautettuna tai saavuttanut vähintään 25 %:n alenemisen Mo-korjatussa NCC:ssä, jos se ylitti normaalin vertailualueen ilmoittautuminen. NCC laskettiin vähentämällä Cp:hen sitoutuneen Cu:n määrä plasman Cu-konsentraatiosta. Lähtötilanteen jälkeisiä NCC-arvoja säädettiin (korjattiin) ALXN1840:n ja albumiinin kanssa kolmiosaisiin komplekseihin sitoutuneen Cu:n huomioon ottamiseksi. Viimeinen arviointi on yhteenveto kunkin osallistujan viimeisestä saatavilla olevasta perustilanteen jälkeisestä tuloksesta. Analyysit sisältävät kaikki tiedot jatkoajan viimeiseen arviointiin asti; viikkoon 176 asti.
Viimeiseen arviointiin (viikolle 176 asti)
Pidennysjakso: muutos lähtötasosta NCC-tasoissa, jotka on mukautettu Mo-plasman pitoisuuteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viimeinen arviointi (viikolle 176 asti)
Muutos lähtötilanteesta NCC:ssä, joka oli säädetty Mo-plasmapitoisuuteen 176 viikon aikana, analysoitiin. Viimeinen arviointi on yhteenveto kunkin osallistujan viimeisestä saatavilla olevasta perustilanteen jälkeisestä tuloksesta. Analyysit sisältävät kaikki tiedot jatkoajan viimeiseen arviointiin, viikkoon 176 asti. Muutos lähtötilanteesta = (Viimeinen arviointi [viikolle 176 asti] NCC-pitoisuudet mukautettuna Mo-plasmakonsentraatioon) - (NCC-peruspitoisuudet). Pienimmän neliösumman keskiarvot ja niiden 95 % CI:t laskettiin käyttämällä REML-pohjaista MMRM:ää, jolla oli kiinteät vaikutukset lähtötilanteeseen, kohorttiin, käyntiin, lähtökohta-käyntiin ja kohortti-käyntikohtaiseen vuorovaikutukseen.
Lähtötilanne, viimeinen arviointi (viikolle 176 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Eugene Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 7. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. lokakuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. lokakuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 24. lokakuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WTX101-201

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa