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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von WTX101 (ALXN1840) bei erwachsenen Patienten mit Wilson-Krankheit

28. September 2021 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von WTX101, das über 24 Wochen bei Patienten mit neu diagnostizierter Wilson-Krankheit im Alter von 18 Jahren und älter mit einer Verlängerungsphase von 36 Monaten verabreicht wurde

Der Hauptzweck der Studie war die Bewertung der Wirksamkeit von ALXN1840 (früher WTX101) über 24 Wochen auf die Konzentrationen von nicht an Ceruloplasmin gebundenem Kupfer (NCC), angepasst an die Molybdän-Plasmakonzentration, bei Teilnehmern im Alter von 18 Jahren, bei denen neu die Wilson-Krankheit (WD) diagnostiziert wurde und älter und die zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie NCC-Konzentrationen innerhalb oder oberhalb des Referenzbereichs aufwiesen. Die Studie bestand aus einer 24-wöchigen Behandlungsphase, gefolgt von einer geplanten 36-monatigen Verlängerungsphase.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

29

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Clinical Trial Site
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-957
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Clinical Trial Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Clinical Trial Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Clinical Trial Site
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Vereinigtes Königreich, GU27XX
        • Clinical Trial Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, die vom Ermittler beurteilten Studienverfahren, Einschränkungen und Anforderungen zu verstehen und bereit zu sein, diese einzuhalten.
  • Neu etablierte Diagnose von MW durch Leipzig-Score ≥ 4, dokumentiert durch Tests gemäß den Leitlinien der European Association for the Study of the Liver Wilson Disease Clinical Practice von 2012.
  • NCC-Werte innerhalb oder oberhalb des normalen Referenzbereichs (0,8 bis 2,3 Mikromol).
  • Bereit, sich einer 48-stündigen Auswaschung von der aktuellen WD-Behandlung zu unterziehen

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung von mehr als 24 Monaten bei WD mit Chelattherapie (z. B. Penicillamin, Trientinhydrochlorid) oder Zinktherapie.
  • Dekompensierte Leberzirrhose.
  • Modell für Lebererkrankungs-Score im Endstadium > 11.
  • Modifizierter Nazer-Score > 6.
  • Magen-Darm-Blutungen innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Alanin-Aminotransferase > 5 x Obergrenze des Normalwerts.
  • Ausgeprägte neurologische Erkrankung, die entweder eine nasogastrische Ernährung oder eine intensive stationäre medizinische Versorgung erfordert.
  • Schwere Anämie mit einem Hämoglobin < 9 Gramm/Deziliter.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALXN1840

Behandlungsdauer: ALXN1840 in individuellen Dosen von 15 bis 60 Milligramm (mg) pro Tag. Dosiserhöhungen oder Dosisreduktionen waren abhängig von den individuellen NCC-Konzentrationen, adjustiert für die Mo-Plasmakonzentration. ALXN1840 kann je nach individuellem Dosierungsschema jeden zweiten Tag, einmal täglich oder zweimal täglich über 24 Wochen verabreicht worden sein.

Verlängerungszeitraum: Die Teilnehmer setzten die gleiche ALXN1840-Tagesdosis, die in Woche 24 des Behandlungszeitraums beibehalten wurde, und das gleiche Dosierungsschema fort. Während des Verlängerungszeitraums wurde keine Auftitration vorgenommen, es sei denn, die NCC-Konzentrationen, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration, blieben innerhalb (oder unterhalb) des Referenzbereichs stabil. ALXN1840 hätte im Verlängerungszeitraum für bis zu 36 Monate empfangen werden können.
Arzneimittel: ALXN1840
Individualisierte orale Dosen von ALXN1840.
Andere Namen:
  • WTX101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit normalisierten NCC-Konzentrationen
Zeitfenster: Woche 24
Normalisierte NCC-Konzentrationen wurden definiert als das Erreichen oder Aufrechterhalten normalisierter NCC-Spiegel (0,8 bis 2,3 Mikromol [μmol]l/Liter [l]]), angepasst an die Mo-Plasmakonzentration, oder das Erreichen einer Reduktion von mindestens 25 % des NCC, korrigiert um Mo wenn sie zum Zeitpunkt der Einschreibung über dem normalen Referenzbereich liegen. NCC wurde durch Subtrahieren der an Ceruloplasmin (CP) gebundenen Kupfermenge (Cu) von der Gesamtplasma-Cu-Konzentration berechnet. Die NCC-Werte nach dem Ausgangswert wurden angepasst (korrigiert), um das in dreiteiligen Komplexen mit ALXN1840 und Albumin gebundene Cu zu berücksichtigen. Deskriptive Statistiken werden gemeldet.
Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der NCC-Konzentrationen gegenüber dem Ausgangswert, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die Veränderung der NCC gegenüber dem Ausgangswert, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration, über 24 Wochen wurde analysiert und deskriptive Statistiken werden berichtet. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = (NCC-Konzentrationen in Woche 24, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration) – (Ausgangslinien-NCC-Konzentrationen). Die Mittelwerte der kleinsten Quadrate und ihre 95 %-Konfidenzintervalle (KIs) wurden unter Verwendung eines auf eingeschränkter maximaler Wahrscheinlichkeit (REML) basierenden gemischten Modells für wiederholte Messungen (MMRM) mit festen Effekten für Baseline, Kohorte, Besuch, Baseline-by-Visit und Kohorte berechnet -by-visit Interaktion.
Baseline, Woche 24
Zeit bis zur Normalisierung des NCC, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration bei Teilnehmern mit erhöhtem NCC-Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zur letzten Beurteilung (bis Woche 176)
Für die Zeit bis zur Normalisierung von NCC, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration, wurde ein Kaplan-Meier-Ansatz verwendet, bei dem nicht normalisierte Teilnehmer zum letzten beobachteten Zeitpunkt zensiert wurden. Um eine normalisierte NCC-Konzentration zu erreichen, müssen die Teilnehmer 2 aufeinanderfolgende Messungen innerhalb des normalen Bereichs (0,8 bis 2,3 μmol/L) gezeigt haben. Die Analysen umfassen alle Daten bis zur letzten Bewertung im Verlängerungszeitraum für Teilnehmer, die das Ereignis der Normalisierung der NCC-korrigierten Konzentrationen erreicht haben. Last Assessment ist eine Zusammenfassung des letzten verfügbaren Post-Baseline-Ergebnisses für jeden Teilnehmer. Auswertungen umfassen alle Daten bis zur letzten Erhebung im Verlängerungszeitraum; bis Woche 176.
Bis zur letzten Beurteilung (bis Woche 176)
Änderung des neurologischen Status gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) (Neurological Subscore; Teil I) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Die UWDRS ist eine klinische Bewertungsskala zur Bewertung der neurologischen Manifestationen von WD. Die Veränderung gegenüber der Grundlinie im UWDRS I für das Bewusstsein wird dargestellt.

  • UWDRS I: Bereich 0 bis 3, maximale Punktzahl 3
  • UWDRS I wurde von einem Neurologen untersucht
  • Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Wochen-24-Score – Ausgangswert. Eine Abnahme der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert weist sowohl auf eine Verbesserung des Zustands als auch auf ein besseres Ergebnis hin.
Baseline, Woche 24
Veränderung des neurologischen Status gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des UWDRS (Neurological Subscore; Teile II, III und Gesamtscore) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Die UWDRS ist eine klinische Bewertungsskala zur Bewertung der neurologischen Manifestationen von WD. UWDRS besteht aus 3 Teilen: UWDRS I (Bewusstsein), UWDRS II (Behinderung) und UWDRS III (neurologischer Status). Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in UWDRS II, III und der Gesamtpunktzahl werden dargestellt.

  • UWDRS I: Bereich 0 bis 3, maximale Punktzahl 3
  • UWDRS II: Bereich 0 bis 40, maximale Punktzahl 40
  • UWDRS III: Bereich 0 bis 175, maximale Punktzahl von 175
  • UWDRS-Gesamtpunktzahl: Summe der UWDRS I, II und III: Bereich 0 bis 218, maximale Punktzahl 218
  • UWDRS I und III wurden von einem Neurologen beurteilt, während UWDRS II vom Teilnehmer oder Betreuer gemeldet wurde.
  • Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde wie folgt berechnet: Wochen-24-Score – Ausgangswert. Least-Square-Mittelwerte und ihre 95 %-KIs wurden unter Verwendung eines REML-basierten MMRM mit festen Effekten für Baseline-, Kohorten-, Besuchs-, Baseline-für-Besuch- und Kohorten-für-Besuch-Interaktion berechnet. Eine Abnahme der Punktzahl gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung des Zustands und ein besseres Ergebnis hin.
Baseline, Woche 24
Änderung der psychiatrischen Statusdimension gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung von Mini International Neuropsychiatric Interview (M.I.N.I.) Tracking standardisierter Scores in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Die M.I.N.I. ist ein kurzes strukturiertes diagnostisches Interview für das Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders IV und die 10. Revision der International Statistical Classification of Diseases and Related Health Problems. Es wurde verwendet, um die Schwere der Symptome zu „verfolgen“, indem eine Kombination von Fragen in 16 Dimensionen des psychiatrischen Status verwendet wurde, die unter Verwendung einer einzigen standardisierten Punktzahl für jede Dimension zusammengefasst wurden, die von 0 (interpretiert als „überhaupt nicht aufgetreten“) bis 4 reichte (interpretiert als „sehr oft aufgetreten“). Der standardisierte Score ist ein Durchschnitt dieser Antworten.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = standardisierter Score in Woche 24 – standardisierter Ausgangswert. Least-Square-Mittelwerte und 95 %-KIs wurden unter Verwendung eines REML-basierten MMRM mit festen Effekten für Baseline-, Kohorten-, Besuchs-, Baseline-für-Besuch- und Kohorten-für-Besuch-Interaktion berechnet.

Eine Abnahme gegenüber dem Ausgangswert (ein niedrigerer Wert) weist auf eine Abnahme der Symptome und ein besseres Ergebnis hin.
Baseline, Woche 24
Clinical Global Impression-Improvement Scale (CGI-I) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24

Der CGI-I ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt bewertete, wie sehr sich die Krankheit des Teilnehmers im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat, und wie folgt bewertet wurde: 1, sehr viel verbessert; 2, stark verbessert; 3, minimal verbessert; 4, keine Änderung; 5, minimal schlechter; 6, viel schlimmer; oder 7, sehr viel schlimmer.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Punktzahl in Woche 24 – Ausgangswert. Ein Anstieg des CGI-I-Scores zeigt eine Verbesserung an.
Woche 24
Änderung der Clinical Global Impression Severity Scale (CGI-S) in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Der CGI-S ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Prüfer den Schweregrad der Krankheit des Teilnehmers zum Zeitpunkt der Bewertung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Prüfers mit Teilnehmern mit derselben Diagnose bewertete. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wurde die Schwere der Erkrankung eines Teilnehmers zum Zeitpunkt der Bewertung wie folgt bewertet: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, sehr krank.

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Punktzahl in Woche 24 – Ausgangswert. Eine Abnahme des CGI-S-Scores und eine Zunahme zeigen eine Verbesserung an.
Baseline, Woche 24
Veränderung der Lebensqualität (QoL)/des vom Patienten gemeldeten Ergebnisses (PRO) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der visuellen Analogskala (VAS) der European Quality of Life 5 Dimensions (EQ-5D) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Das EQ-5D VAS zeichnet den selbst eingeschätzten Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 bis 100 auf, wobei 0 „der schlechteste Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können“ und 100 „der beste Gesundheitszustand, den Sie sich vorstellen können“, wobei höhere Werte für eine höhere Qualität stehen des Lebens. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Punktzahl in Woche 24 – Ausgangswert. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.

Die Mittelwerte der kleinsten Quadrate und ihre 95 %-KIs wurden unter Verwendung eines REML-basierten MMRM mit festen Effekten für Baseline-, Kohorten-, Besuchs-, Baseline-für-Besuch- und Kohorten-für-Besuch-Interaktion berechnet.
Baseline, Woche 24
Veränderung der Lebensqualität (QoL)/des vom Patienten gemeldeten Ergebnisses (PRO) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch die Ergebnisse des EQ-5D Descriptive System UK Health Index in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24

Das EQ-5D-5L Descriptive System bietet ein einfaches beschreibendes Profil und einen einzigen Indexwert für den Gesundheitszustand (United Kingdom [UK] Health Index Score). Der EQ-5D-5L besteht aus 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen, Angst/Depression), von denen jede 1 von 5 Antworten haben kann, die 5 Schweregrade darstellen (keine Probleme, leichte Probleme , mittlere Probleme, schwere Probleme, extreme Probleme). Der Teilnehmer wurde gebeten, seinen Gesundheitszustand für jede der 5 Dimensionen anzugeben. Der 5-Punkte-Indexwert wurde in einen Nutzenwert zwischen 0 (schlechtester Gesundheitszustand) und 1 (bester Gesundheitszustand) transformiert.

Veränderung vom Ausgangswert = Indexwert Woche 24 – Indexwert Ausgangswert. Eine Erhöhung der Punktzahl zeigt eine Verbesserung an.

Die Mittelwerte der kleinsten Quadrate und ihre 95 %-KIs wurden unter Verwendung eines REML-basierten MMRM mit festen Effekten für Baseline-, Kohorten-, Besuchs-, Baseline-für-Besuch- und Kohorten-für-Besuch-Interaktion berechnet.
Baseline, Woche 24
QoL/PRO, bewertet anhand der 8-Punkte-Medikamenteneinhaltungsskala (MMAS-8) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Der MMAS-8 ist eine Skala zur Beurteilung der Therapietreue. Der MMAS-8 besteht aus 8 Fragen mit einem Summenwert zwischen 0 und 8 Punkten, wobei 8 die maximale Therapietreue darstellt. Dargestellt ist die mittlere Therapietreue.
Woche 24
QoL/PRO bewertet durch den Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente (TSQM-9) in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24

Der TSQM-9 wurde verwendet, um das Gesamtniveau der Zufriedenheit oder Unzufriedenheit mit den von den Teilnehmern eingenommenen Medikamenten zu bewerten. Diese zusammengesetzte Skala besteht aus 2 Items der TSQM-9-Umfrage:

Wie zufrieden sind Sie, dass die guten Seiten dieses Medikaments die schlechten Seiten überwiegen? Wie zufrieden oder unzufrieden sind Sie insgesamt mit diesem Medikament? Die TSQM-9-Domain-Scores (Effektivitäts-Score, Convenience-Score, globaler Zufriedenheits-Score) reichen von 0 bis 100, wobei höhere Scores eine größere Zufriedenheit mit dem Bereich darstellen.
Woche 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Leberlabormessung Alaninaminotransferase (ALT) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Beurteilt durch Labormessungen. Veränderung vom Ausgangswert = Woche 24 ALT-Wert – Ausgangswert des ALT-Werts.
Baseline, Woche 24
Veränderung der Aspartataminotransferase (AST) in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert im Leberlabor
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Beurteilt durch Labormessungen. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = AST-Wert in Woche 24 – AST-Ausgangswert.
Baseline, Woche 24
Änderung des International Normalized Ratio (INR) im Vergleich zum Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Beurteilt durch Labormessungen. Änderung vom Ausgangswert = Woche 24 INR - Ausgangswert INR.
Baseline, Woche 24
Veränderung des hepatischen Laborwertes von Bilirubin in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Beurteilt durch Labormessungen. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Bilirubinspiegel in Woche 24 – Ausgangs-Bilirubinspiegel.
Baseline, Woche 24
Änderung des austauschbaren Cu gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Beurteilt durch Labormessungen. Änderung gegenüber dem Ausgangswert = Austauschbares Cu-Niveau in Woche 24 – Austauschbares Cu-Basisniveau.
Baseline, Woche 24
Änderung der Speziationsprofilierung gegenüber dem Ausgangswert (Profilierung von Mo, Cu und Proteinkomplexen mittels Größenausschlusschromatographie) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Aufgrund der geringen chromatographischen Auflösung der Daten war eine quantitative Analyse zur Speziationsprofilierung, wie im Protokoll geplant, nicht durchführbar.
Baseline, Woche 24
Veränderung von Mo und Cu im 24-Stunden-Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Beurteilt durch Labormessungen. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = Woche 24 (24-Stunden-) Mo- oder Cu-Spiegel im Urin – Ausgangswert des 24-Stunden-Mo- oder Cu-Spiegels im Urin.
Baseline, Woche 24
Pharmakokinetik (PK): Fläche unter der Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 24 (AUC0-24) der Plasma-Gesamtmo
Zeitfenster: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 und 12 (10 bis 12) Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 12 und Woche 24
PK-Blutentnahmen erfolgten an Tag 1, Woche 12 und Woche 24 zu den folgenden seriellen PK-Entnahmezeitpunkten: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 und 12 (10 bis 12) Stunden nach Dosis.
0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 und 12 (10 bis 12) Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 12 und Woche 24
PK: Maximale Konzentration (Cmax) von Plasma-Gesamt-Mo
Zeitfenster: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 und 12 (10 bis 12) Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 12 und Woche 24
PK-Blutentnahmen erfolgten an Tag 1, Woche 12 und Woche 24 zu den folgenden seriellen PK-Entnahmezeitpunkten: 0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 und 12 (10 bis 12) Stunden nach Dosis.
0, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 und 12 (10 bis 12) Stunden nach der Einnahme an Tag 1, Woche 12 und Woche 24
Verlängerungszeitraum: Prozentsatz der Teilnehmer mit normalisierten NCC-Konzentrationen
Zeitfenster: Bis zur letzten Beurteilung (bis Woche 176)
Normalisierte NCC-Konzentrationen wurden definiert als das Erreichen oder Aufrechterhalten normalisierter NCC-Spiegel (0,8–2,3 μM), angepasst an die Mo-Plasmakonzentration, oder das Erreichen einer Reduktion von mindestens 25 % des NCC, korrigiert um Mo, wenn über dem normalen Referenzbereich zum Zeitpunkt der Einschreibung. NCC wurde durch Subtrahieren der an Cp gebundenen Cu-Menge von der Gesamtplasma-Cu-Konzentration berechnet. Die NCC-Werte nach dem Ausgangswert wurden angepasst (korrigiert), um das in dreiteiligen Komplexen mit ALXN1840 und Albumin gebundene Cu zu berücksichtigen. Last Assessment ist eine Zusammenfassung des letzten verfügbaren Post-Baseline-Ergebnisses für jeden Teilnehmer. Auswertungen umfassen alle Daten bis zur letzten Erhebung im Verlängerungszeitraum; bis Woche 176.
Bis zur letzten Beurteilung (bis Woche 176)
Verlängerungszeitraum: Veränderung der NCC-Werte gegenüber dem Ausgangswert, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration
Zeitfenster: Baseline, letzte Beurteilung (bis Woche 176)
Die Veränderung des NCC gegenüber dem Ausgangswert, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration, über 176 Wochen wurde analysiert. Last Assessment ist eine Zusammenfassung des letzten verfügbaren Post-Baseline-Ergebnisses für jeden Teilnehmer. Analysen umfassen alle Daten bis zur letzten Bewertung im Verlängerungszeitraum bis Woche 176. Veränderung gegenüber dem Ausgangswert = (Letzte Bewertung [bis Woche 176] NCC-Konzentrationen, angepasst an die Mo-Plasmakonzentration) – (Ausgangslinien-NCC-Konzentrationen). Least-Square-Mittelwerte und ihre 95 %-KIs wurden unter Verwendung eines REML-basierten MMRM mit festen Effekten für Baseline-, Kohorten-, Besuchs-, Baseline-für-Besuch- und Kohorten-für-Besuch-Interaktion berechnet.
Baseline, letzte Beurteilung (bis Woche 176)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Eugene Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. November 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. November 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WTX101-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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