Ph 2 -tutkimus RM-493:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi liikalihavilla potilailla, joilla on Prader-Willin oireyhtymä
torstai 6. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Ph 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu pilottitutkimus RM-493:n, melanokortiini 4 -reseptorin (MC4R) agonistin, vaikutusten arvioimiseksi lihavilla henkilöillä, joilla on Prader-Willi-oireyhtymä (PWS) turvallisuuteen, painonpudotukseen, ja ruokaan liittyvää käyttäytymistä
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida kerran päivässä annettavan ihonalaisen (SC) injektoitavan RM-493-formulaation vaikutuksia lihavilla henkilöillä, joilla on Prader-Willin oireyhtymä, siedettävyyteen, painonpudotukseen ja hyperfagiaan liittyvään käyttäytymiseen. Tutkimuslääke (RM-493 ja lumelääke) annetaan sokkoutetusti.
Rahoituslähde - FDA OOPD
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
40
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92617
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Kansas University Medical Center
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- Winthrop University Hospital
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- Vanderbilt University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PWS, joka johtuu kromosomin 15 mikrodeleetiosta, äidin uniparentaalisesta disomiasta tai painamisvirheestä, joka on vahvistettu fluoresoivalla in situ -hybridisaatiolla, kromosomaalisilla mikrosiru- ja/tai metylaatiotutkimuksilla. Ylipainoiset mies- tai naispuoliset vapaaehtoiset, jotka painavat vähintään 50 kg ja BMI ≥27 kg/m²
- Ikä 16-65 vuotta
Jos vapaaehtoisella on diagnosoitu tyypin 2 diabetes, seuraavat kriteerit on täytettävä:
- HbA1c <7,5 %, jota ei hoideta insuliinilla. GLP-1-analogeja (eksenatidi tai liraglutidi) käyttävien potilaiden on täytynyt olla vakaalla annoksella yli 3 kuukautta.
- Plasman paastoglukoosi <140 mg/dl
- Ei aiemmin ollut ketoasidoosia tai hyperosmolaarista koomaa
Elintoimintojen on oltava seuraavilla alueilla ja vakaita.
- Systolinen verenpaine, 90-150 mmHg
- Diastolinen verenpaine, 50-90 mmHg
- Pulssi, 40-100 bpm
- Vakaa ruumiinpaino kotona ~2 kuukautta (itsen tai huoltajan ilmoittama lasku/nousu ± 5 %:n sisällä).
- Verenpaine (≤150/90 mmHg); voi sisältää vakaan annoksen (≥ 30 päivän käyttö) enintään kahdesta verenpainelääkkeestä, joiden on tarkoitus pysyä vakaana annoksena protokollan aikana
- Vanhempi tai huoltaja pystyy kommunikoimaan hyvin tutkijan kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia sekä ymmärtämään ja allekirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen. PWS:n merkittävän kehitysvammaisuuden vuoksi suostumus on annettava sellaiselta potilaalta, joka ei voi suostua siihen.
- Kliinisten laboratoriotestien seulontatulosten (CBC erotus- ja verihiutale- ja kemiallinen profiili) on oltava normaalin alueen sisällä, tai jos ne ovat normaalin alueen ulkopuolella, tutkijan ja toimeksiantajan on hyväksyttävä ne kliinisesti merkityksettömiksi.
- Naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi ja jotka määritellään kirurgisesti steriileiksi (tila kohdunpoiston, molemminpuolisen munanpoiston tai molemminpuolisen munanjohtimen ligaation jälkeen) tai postmenopausaalisille vähintään 12 kuukauden ajan (ja jotka on vahvistettu FSH-seulonnalla postmenopausaalisilla laboratorioilla), eivät vaadi ehkäisyä tutkimuksen aikana. Kaikkien muiden hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava käyttämään ehkäisyä pöytäkirjassa kuvatulla tavalla.
- Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naispuoliso, on suostuttava kaksoisestemenetelmään, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan tutkimuksen jälkeen. Miespuoliset koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä 90 päivään tutkimukseen osallistumisensa jälkeen.
- Potilaiden tulee olla stabiilissa annoksessa kaikkia sallittuja kroonisia samanaikaisia lääkkeitä osallistuessaan tutkimukseen protokollan mukaisesti. Tämä määritellään siten, että lääkitykseen ei tehdä muutoksia vähintään 60 päivää ennen päivää 1 eikä annoksen muutoksia vähintään 30 päivää ennen päivää 1; Huomaa, että kasvuhormonin, hormonikorvaushoidon, GLP-1-aineiden, statiinien tai muiden lääkkeiden (pois lukien insuliini, modafiniili, psykoosilääkkeet) ja muiden PWS-potilailla yleisesti käytettyjen lääkkeiden samanaikainen käyttö (> 3 kuukautta) on sallittu. Katso kohta 6.4.5 Samanaikaiset lääkkeet).
Poissulkemiskriteerit:
- Äskettäinen painonpudotusaineiden, mukaan lukien kasviperäisten lääkkeiden, käyttö (3 kuukauden sisällä).
- Skitsofrenian, kaksisuuntaisen mielialahäiriön, persoonallisuushäiriön tai muiden DSM-III-häiriöiden diagnoosi, joiden tutkija uskoo häiritsevän merkittävästi tutkimuksen noudattamista.
- PHQ-9 pisteet ≥15.
- Kaikki tyypin 4 tai 5 itsemurha-ajatukset C-SSRS:ssä.
- Kliinisesti merkittävä sairaus seulontaa edeltäneiden 8 viikon aikana.
- Aiemmin kliinisesti merkittäviä verenvuotohäiriöitä.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä maksan, munuaisten, keuhkojen, sydämen, onkologinen tai GI-sairaus.
- Tyypin 1 diabeteksen tai muiden aktiivisten hormonaalisten häiriöiden (esim. Cushingin oireyhtymä tai kilpirauhasen vajaatoiminta) diagnoosi, paitsi jos kyseessä on riittävä kilpirauhasen tai glukokortikoidikorvauslisä.
- Sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien aiempi sepelvaltimotauti, sepelvaltimotauti, sydäninfarkti, toisen asteen tai suurempi sydäntukos tai pitkittynyt QT-oireyhtymä.
- Verenpaine > 150/90 mmHG.
- Maksasairaus tai maksasairaus, jonka osoittavat epänormaalit maksan toimintakokeet, SGOT (AST), alkalinen fosfataasi tai seerumin bilirubiini (> 1,5 x ULN missä tahansa näistä kokeista) tai aiemmista maksakirroosista.
- Aiempi tai esiintynyt munuaisten vajaatoiminta, mikä on osoituksena kliinisesti merkitsevästi poikkeavista kreatiniini-, BUN- tai virtsan ainesosista (esim. albuminuria) tai kohtalainen tai vaikea munuaisten vajaatoiminta Cockroft Gault -yhtälön määrittelemänä (< 50 ml/min).
- Melanooman historia tai lähisukuhistoria (vanhemmat tai sisarukset).
- Silmäkutaaninen albinismi (esiintyy noin 1 % PWS:ssä).
- Merkittävät dermatologiset löydökset osana ihotautilääkärin tekemää kattavaa ihon seulontaarviointia. Kaikista seulontajakson aikana havaituista leesioista otetaan biopsia ja tulosten tiedetään olevan hyvänlaatuisia ennen satunnaistamista. Jos hoitoa edeltävät biopsian tulokset ovat huolestuttavia, potilas suljetaan pois tutkimuksesta.
- Merkittäviä lääkkeiden tai liuottimien väärinkäyttöä seulontaa edeltävänä vuonna tai positiivinen Drugs of Abuse (DOA) -testi seulonnassa.
- Alkoholin väärinkäyttö kuluneen vuoden aikana ennen seulontaa tai juonut tällä hetkellä yli 21 yksikköä viikossa (3 annosta tai yksikköä/päivä).
- Kofeiinin kulutus yli 6 kupillista kofeiinipitoista teetä/kahvia (tai vastaavaa) päivässä.
- Vapaaehtoinen ei tutkijan mielestä sovellu osallistumaan tutkimukseen.
- Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä/-laitteella 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä annostelupäivää.
- Positiivinen historia ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -testien tai tuberkuloosin suhteen.
- Vakava haittavaikutus tai merkittävä yliherkkyys jollekin lääkkeelle.
- Kliinisesti merkittävä verenhukka tai verenluovutus > 500 ml 3 kuukauden sisällä.
- Riittämätön laskimopääsy.
- Alhaiset veriarvot tai toistuvat infektiot.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Setmelanotidi 0,5 mg
Osallistujat saivat setmelanotidia 0,5 milligrammaa (mg) kerran päivässä ihonalaisena injektiona päivästä 15 päivään 41 (4 viikon, kaksoissokkoutettu satunnaistettu hoitojakso) ja päivästä 42 päivään 55 (2 viikkoa, satunnaistettu varoaika).
|
ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Setmelanotidi 1,5 mg
Osallistujat saivat setmelanotidia 1,5 kerran päivässä ihonalaisena injektiona päivästä 15 päivään 41 (4 viikkoa, kaksoissokkoutettu satunnaistettu hoitojakso), päivästä 42 päivään 55 (2 viikkoa, satunnaistettu varoaika) ja päivästä 56 päivään 69 (valinnainen 2 viikon avoin jatkoaika).
|
ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Setmelanotidi 2,5 mg
Osallistujat saivat setmelanotidia 2,5 kerran päivässä ihonalaisena injektiona päivästä 15 päivään 41 (4 viikkoa, kaksoissokkoutettu satunnaistettu hoitojakso), päivästä 42 päivään 55 (2 viikkoa, satunnaistettu varoaika) ja päivästä 56 päivään 69 (valinnainen 2 viikon avoin jatkoaika).
|
ihonalainen injektio
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ja setmelanotidia kerran päivässä ihonalaisena injektiona päivästä 1 päivään 14 (2 viikkoa, yksisokkoinen sisäänajojakso), päivästä 15 päivään 41 (4 viikkoa, kaksoissokkoutettu satunnaistettu hoitojakso), ja päivä 42 - päivä 55 (2 viikkoa, satunnaistettu varoaika).
|
Ihonalainen injektio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) kokeneiden osallistujien määrä - jakso 2
Aikaikkuna: Päivät 15-41
|
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottava lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön, riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimushoitoon vai ei. AE katsotaan hoidosta johtuvaksi, jos alkamispäivä/aika on kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen annon aikana tai sen jälkeen, tai jos puhkeamisaika edeltää kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen antamista, haittavaikutusten vakavuus lisääntyy sen aikana tai sen jälkeen. kaksoissokkotutkimuslääkkeen antaminen; kummassakin tapauksessa 1 viikon kuluttua viimeisestä hoitoannoksesta. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella:
|
Päivät 15-41
|
|
TEAE:n kokeneiden osallistujien määrä - kausi 3
Aikaikkuna: Päivät 42-55
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimushoitoon vai ei. AE katsotaan hoidosta johtuvaksi, jos alkamispäivä/aika on kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen annon aikana tai sen jälkeen, tai jos puhkeamisaika edeltää kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen antamista, haittavaikutusten vakavuus lisääntyy sen aikana tai sen jälkeen. kaksoissokkotutkimuslääkkeen antaminen; kummassakin tapauksessa 1 viikon kuluttua viimeisestä hoitoannoksesta. SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella:
|
Päivät 42-55
|
|
TEAE:n kokeneiden osallistujien määrä - kausi 4
Aikaikkuna: Päivät 56-69
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimushoidon käyttöön riippumatta siitä, katsottiinko sen liittyväksi tutkimushoitoon vai ei. AE katsotaan hoidosta johtuvaksi, jos alkamispäivä/aika on kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen annon aikana tai sen jälkeen, tai jos puhkeamisaika edeltää kaksoissokkotutkimuksen lääkkeen antamista, haittavaikutusten vakavuus lisääntyy sen aikana tai sen jälkeen. kaksoissokkotutkimuslääkkeen antaminen; kummassakin tapauksessa 1 viikon kuluttua viimeisestä hoitoannoksesta. SAE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella:
|
Päivät 56-69
|
|
Keskimääräinen ruumiinpaino – jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15)
|
Perustaso (päivä 15)
|
|
|
Ruumiinpainon prosenttimuutos lähtötasosta - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
|
Prader-Willi-oireyhtymän (PWS) hyperfagiakyselylomakkeen kokonaispisteet - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15)
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Kolme tässä kyselylomakkeessa tunnistettua tekijää ovat: Hyperfagic Drive, Hyperphagic Behaviors ja Hyperfagic Severity.
Hoitohenkilöstö arvioi kohteet 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Raakoja pisteitä kullekin tekijälle käytettiin data-analyyseissä, ja 3 domeenia laskettiin yhteen hyperfagian yleiseksi yhteenvetoindeksiksi.
Kyselylomakkeen mahdolliset pisteet vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 10 (ei hyperfagiaa) maksimipistemäärään 50 (suurempi hyperfagia).
|
Perustaso (päivä 15)
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta Prader-Willi-oireyhtymän (PWS) hyperfagia-kyselylomakkeen kokonaispisteissä - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Kolme tässä kyselylomakkeessa tunnistettua tekijää ovat: Hyperfagic Drive, Hyperphagic Behaviors ja Hyperfagic Severity.
Hoitohenkilöstö arvioi kohteet 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Raakoja pisteitä kullekin tekijälle käytettiin data-analyyseissä, ja 3 domeenia laskettiin yhteen hyperfagian yleiseksi yhteenvetoindeksiksi.
Kyselylomakkeen mahdolliset pisteet vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 10 (ei hyperfagiaa) maksimipistemäärään 50 (suurempi hyperfagia).
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagiakyselylomakkeen kokonaispistemäärässä esitetään.
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagiakyselyn hyperfagian pistemäärässä - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Hyperfagisen halun pisteet arvioivat pysyvyyttä ruoan kysymisessä neljän kohteen perusteella.
Hoidon tarjoajat arvioivat kaikki 4 pistettä 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Mahdolliset pistemäärät hyperfagisesta ajamisesta vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 4 (ei hyperfagista ajaa) enimmäispistemäärään 20 (suurempi hyperfaginen ajaminen).
PWS-hyperfagiakyselylomakkeen hyperfagisen ajon pistemäärän prosenttimuutos lähtötasosta esitetään.
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagiakyselyn hyperfagisen käyttäytymisen pistemäärässä - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Hyperfagisen käyttäytymistekijän pistemäärä arvioi ruoanhakukäyttäytymistä neljän kohteen perusteella.
Hoidon tarjoajat arvioivat kaikki 4 pistettä 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Hyperfagisen käyttäytymisen mahdolliset pisteet vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 4 (ei hyperfagista käyttäytymistä) maksimipistemäärään 20 (suurempi hyperfaginen käyttäytyminen).
PWS-hyperfagiakyselylomakkeen hyperfagisen käyttäytymisen pistemäärän prosenttimuutos lähtötasosta on esitetty.
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagiakyselyn hyperfagisen vakavuuden pisteessä - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Hyperfagisen vakavuustekijän pistemäärä arvioi hyperfagian vakavuuden kahden kohteen perusteella.
Hoidon tarjoajat arvioivat molemmat kohteet 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Mahdolliset hyperfagisen vaikeusasteen pisteet vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 2 (ei hyperfagista vakavuutta) maksimipistemäärään 10 (suurempi hyperfaginen vakavuus).
PWS-hyperfagiakyselylomakkeen hyperfagisen vakavuuden pistemäärän prosenttimuutos lähtötasosta esitetään.
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagia-kyselyn kokonaispisteissä - jakso 3
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 42) ja päivä 56
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Kolme tässä kyselylomakkeessa tunnistettua tekijää ovat: Hyperfagic Drive, Hyperphagic Behaviors ja Hyperfagic Severity.
Hoitohenkilöstö arvioi kohteet 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Raakoja pisteitä kullekin tekijälle käytettiin data-analyyseissä, ja 3 domeenia laskettiin yhteen hyperfagian yleiseksi yhteenvetoindeksiksi.
Kyselylomakkeen mahdolliset pisteet vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 10 (ei hyperfagiaa) maksimipistemäärään 50 (suurempi hyperfagia).
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagiakyselylomakkeen kokonaispistemäärässä esitetään.
|
Perustaso (päivä 42) ja päivä 56
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagia-kyselyn kokonaispisteissä - jakso 4
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
Hyperfagiakyselylomake on 10 kohdan väline, joka on suunniteltu mittaamaan ruokaan liittyviä huolia ja ongelmia PWS:ssä sekä näiden huolenaiheiden vakavuutta.
Kolme tässä kyselylomakkeessa tunnistettua tekijää ovat: Hyperfagic Drive, Hyperphagic Behaviors ja Hyperfagic Severity.
Hoitohenkilöstö arvioi kohteet 5 pisteen asteikolla (1 = ei ongelma 5 = vakava ja/tai toistuva ongelma).
Raakoja pisteitä kullekin tekijälle käytettiin data-analyyseissä, ja 3 domeenia laskettiin yhteen hyperfagian yleiseksi yhteenvetoindeksiksi.
Kyselylomakkeen mahdolliset pisteet vaihtelevat vähimmäispistemäärästä 10 (ei hyperfagiaa) maksimipistemäärään 50 (suurempi hyperfagia).
Prosenttimuutos lähtötasosta PWS-hyperfagiakyselylomakkeen kokonaispistemäärässä esitetään.
|
Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
|
Keskimääräiset setmelanotidipitoisuudet
Aikaikkuna: 5 minuuttia ennen annosta päivinä 42 ja 70
|
Semelanotidin pienimpien pitoisuuksien arvojen keskiarvo molemmilla aikapisteillä (5 minuuttia ennen annostusta päivänä 42 ja päivänä 70) esitetään.
|
5 minuuttia ennen annosta päivinä 42 ja 70
|
|
Setmelanotidin suurin lääkeainepitoisuus (Cmax) 24 tunnin vakaan tilan välillä
Aikaikkuna: Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
Lääkkeen enimmäispitoisuus määritetään suoraan yksittäisistä pitoisuus-aikatiedoista.
|
Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
|
Aika Setmelanotiden lääkeainepitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen 24 tunnin vakaan tilan välillä
Aikaikkuna: Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
Lääkkeen enimmäispitoisuus määritetään suoraan yksittäisistä pitoisuus-aikatiedoista.
|
Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
|
Lääkkeen pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue aika-nollasta 24 tuntiin Setmelanotide-annoksen jälkeen (AUC24h) 24 tunnin vakaan tilan välillä
Aikaikkuna: Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
|
|
Setmelanotidin jakautumistilavuus (Vd) 24 tunnin vakaan tilan välillä
Aikaikkuna: Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
Jakautumistilavuus laskettuna annos/havaittu terminaalinopeusvakio*AUC24h.
|
Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
|
Setmelanotidin kokonaispuhdistuma (CL) 24 tunnin vakaan tilan välillä
Aikaikkuna: Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
Puhdistuminen ekstravaskulaarisen annon jälkeen; laskettuna Annos/AUC24h.
|
Alkaen mistä tahansa päivästä päivästä 63 päivään 69, saatiin 24 tunnin PK-profiili; verinäytteet kerättiin 0 (5 minuutin sisällä ennen annosta), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 ja 24 tuntia annostuksen jälkeen
|
|
Kehonpainon muutos lähtötasosta - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
|
Ruumiinpainon prosenttimuutos lähtötasosta - jakso 3
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 42) ja päivä 56
|
Perustaso (päivä 42) ja päivä 56
|
|
|
Ruumiinpainon prosenttimuutos lähtötasosta - jakso 4
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
|
|
Kehonpainon prosentuaalinen muutos lähtötasosta jatkuvassa aktiivisessa ja jatkuvassa lumelääkehoidossa - jaksot 2 ja 3
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15), päivä 42, päivä 56
|
Perustaso (päivä 15), päivä 42, päivä 56
|
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta kehon rasvassa mitattuna kaksoisröntgenabsorptiometrialla (DEXA) - jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Koko kehon rasva määritettiin DEXA-skannauksella.
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä prosenttimuutos lähtötasosta DEXA:lla mitattuna - jakso 4
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
Koko kehon rasva määritettiin DEXA-skannauksella.
Tutkija arvioi niiden osallistujien lukumäärän, joilla oli kliinisesti merkittävä prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
|
Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
|
DEXA:lla mitatun kehon massan prosentuaalinen muutos lähtötasosta - Jakso 2
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
Kokonaispaino määritettiin DEXA-skannauksella.
|
Perustaso (päivä 15) ja päivä 42
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä prosenttimuutos lähtötasosta mitattuna DEXA:lla - Jakso 4
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
Kokonaispaino määritettiin DEXA-skannauksella.
Tutkija arvioi niiden osallistujien lukumäärän, joiden ruumiinmassassa oli kliinisesti merkittävä prosentuaalinen muutos lähtötasosta.
|
Perustaso (päivä 56) ja päivä 70
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. marraskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Maanantai 8. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 27. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Yliravitsemus
- Ravitsemushäiriöt
- Ylipainoinen
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Henkinen vamma
- Poikkeavuuksia, useita
- Kromosomihäiriöt
- Lihavuus
- Oireyhtymä
- Prader-Willin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- RM-493-010
- R01FD005094-01A1 (Yhdysvaltain FDA:n apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .