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Ph 2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von RM-493 bei adipösen Patienten mit Prader-Willi-Syndrom

6. Juli 2023 aktualisiert von: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Eine Ph 2, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Pilotstudie zur Bewertung der Auswirkungen von RM-493, einem Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonisten, bei adipösen Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS) auf Sicherheit, Gewichtsreduktion, und lebensmittelbezogene Verhaltensweisen

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Auswirkungen einer einmal täglich subkutan (SC) injizierbaren Formulierung von RM-493 bei übergewichtigen Probanden mit Prader-Willi-Syndrom auf Verträglichkeit, Gewichtsverlust und Hyperphagie-bezogenes Verhalten. Das Studienmedikament (RM-493 und Placebo) wird verblindet verabreicht.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

40

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92617
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Vanderbilt University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. PWS aufgrund von Chromosom 15-Mikrodeletion, mütterlicher uniparentaler Disomie oder Prägungsdefekt, bestätigt durch Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierung, Chromosomen-Microarray und/oder Methylierungsstudien. Übergewichtige männliche oder weibliche Probanden mit einem Gewicht von mindestens 50 kg und einem BMI ≥ 27 kg/m²
  2. Alter 16-65 Jahre

  3. Wenn bei einem Freiwilligen Typ-2-Diabetes diagnostiziert wird, müssen folgende Kriterien erfüllt sein:

    1. HbA1c < 7,5 % wird nicht mit Insulin behandelt. Patienten, die GLP-1-Analoga (Exenatide oder Liraglutid) einnehmen, müssen länger als 3 Monate eine stabile Dosis erhalten haben.
    2. Plasmaglukose im Nüchternzustand < 140 mg/dL
    3. Keine Vorgeschichte von Ketoazidose oder hyperosmolarem Koma

  4. Die Vitalfunktionen müssen innerhalb der folgenden Bereiche liegen und stabil sein.

    1. Systolischer Blutdruck, 90-150 mm Hg
    2. Diastolischer Blutdruck 50-90 mm Hg
    3. Pulsfrequenz, 40-100 bpm
  5. Stabiles Körpergewicht zu Hause für ca. 2 Monate (selbst oder vom Erziehungsberechtigten gemeldeter Verlust/Zunahme innerhalb von ± 5 %).
  6. Blutdruck (≤150/90 mmHg); kann eine stabile Dosis (≥ 30 Tage Anwendung) von bis zu zwei blutdrucksenkenden Medikamenten umfassen, die während des Protokolls auf einer stabilen Dosis bleiben sollen
  7. Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist in der Lage, gut mit dem Prüfarzt zu kommunizieren, die Anforderungen der Studie zu verstehen und einzuhalten und in der Lage zu sein, die schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu unterzeichnen. Aufgrund der erheblichen geistigen Behinderung bei PWS muss die Zustimmung des Patienten erfolgen, der nicht selbst einwilligen kann.
  8. Ergebnisse klinischer Laborscreeningtests (CBC mit Differenzial- und Thrombozyten- und Chemieprofil) müssen innerhalb des normalen Bereichs liegen oder, wenn sie außerhalb des normalen Bereichs liegen, vom Prüfarzt und Sponsor als klinisch nicht signifikant akzeptiert werden.
  9. Frauen im gebärfähigen Alter, definiert als chirurgisch steril (Status nach Hysterektomie, bilateraler Ovarektomie oder bilateraler Tubenligatur) oder seit mindestens 12 Monaten postmenopausal (und bestätigt durch einen Screening-FSH-Wert im postmenopausalen Laborbereich), benötigen während der Studie keine Verhütung. Alle anderen Frauen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung von Verhütungsmitteln gemäß dem Protokoll zustimmen.
  10. Männer mit gebärfähigen Partnerinnen müssen einer doppelten Barrieremethode zustimmen, wenn sie während der Studie und für 90 Tage nach der Studie sexuell aktiv werden. Männliche Probanden dürfen nach ihrer Teilnahme an der Studie 90 Tage lang kein Sperma spenden.
  11. Die Patienten müssen während der Teilnahme an der Studie eine stabile Dosis aller zulässigen chronischen Begleitmedikationen einnehmen, wie im Protokoll beschrieben. Dies ist definiert als keine Änderung der Medikation für mindestens 60 Tage vor Tag 1 und keine Änderung der Dosis für mindestens 30 Tage vor Tag 1; Beachten Sie, dass eine stabile gleichzeitige Anwendung (> 3 Monate) von Wachstumshormon, Hormonersatztherapie, GLP-1-Mitteln, Statinen oder anderen Medikamenten (außer Insulin, Modafinil, Antipsychotika) und anderen Medikamenten, die üblicherweise bei PWS-Patienten verwendet werden, erlaubt ist ( Siehe Abschnitt 6.4.5 zu Begleitmedikationen).

Ausschlusskriterien:

  1. Kürzliche Anwendung (innerhalb von 3 Monaten) von Mitteln zur Gewichtsabnahme, einschließlich pflanzlicher Medikamente.
  2. Diagnose von Schizophrenie, bipolarer Störung, Persönlichkeitsstörung oder anderen DSM-III-Störungen, von denen der Prüfarzt glaubt, dass sie die Einhaltung der Studie erheblich beeinträchtigen werden.
  3. Ein PHQ-9-Score von ≥15.
  4. Jegliche Suizidgedanken vom Typ 4 oder 5 im C-SSRS.
  5. Klinisch signifikante Erkrankung in den 8 Wochen vor dem Screening.
  6. Geschichte von klinisch signifikanten Blutungsstörungen.
  7. Aktuelle, klinisch signifikante Leber-, Nieren-, Lungen-, Herz-, onkologische oder GI-Erkrankung.
  8. Diagnose von Typ-1-Diabetes mellitus oder anderen aktiven endokrinen Störungen (z. B. Cushing-Syndrom oder Schilddrüsenfunktionsstörung, außer bei adäquater Schilddrüsen- oder Glukokortikoid-Ersatzergänzung).
  9. Ereignis einer kardiovaskulären Erkrankung, einschließlich CHF in der Anamnese, koronare Herzkrankheit, MI, Herzblock zweiten Grades oder höher oder verlängertes QT-Syndrom.
  10. Blutdruck >150/90 mmHg.
  11. Lebererkrankung oder Leberschädigung, die durch abnormale Leberfunktionstests, SGOT (AST), alkalische Phosphatase oder Serumbilirubin (> 1,5 x ULN für einen dieser Tests) angezeigt wird, oder Leberzirrhose in der Vorgeschichte.
  12. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer eingeschränkten Nierenfunktion, angezeigt durch klinisch signifikant abnormales Kreatinin, BUN oder Harnbestandteile (z. B. Albuminurie) oder mittelschwere bis schwere Nierenfunktionsstörung, wie durch die Cockroft-Gault-Gleichung definiert (< 50 ml/min).
  13. Vorgeschichte oder enge Familiengeschichte (Eltern oder Geschwister) von Melanomen.
  14. Okulokutaner Albinismus (tritt bei ~1 % bei PWS auf).
  15. Signifikante dermatologische Befunde im Rahmen des Screenings umfassende Hautbeurteilung durch den Dermatologen. Alle relevanten Läsionen, die während des Screeningzeitraums identifiziert wurden, werden biopsiert und die Ergebnisse vor der Randomisierung als gutartig bekannt. Wenn die Ergebnisse der Biopsie vor der Behandlung besorgniserregend sind, wird der Patient von der Studie ausgeschlossen.
  16. Signifikanter Missbrauch von Drogen oder Lösungsmitteln in der Vorgeschichte im Jahr vor dem Screening oder ein positiver Test auf Drogenmissbrauch (DOA) beim Screening.
  17. Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch im vergangenen Jahr vor dem Screening oder trinkt derzeit mehr als 21 Einheiten pro Woche (3 Portionen oder Einheiten / Tag).
  18. Koffeinkonsum von mehr als 6 Tassen koffeinhaltigem Tee/Kaffee (oder Äquivalent) pro Tag.
  19. Der Freiwillige ist nach Ansicht des Prüfarztes nicht geeignet, an der Studie teilzunehmen.
  20. Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat/Gerät innerhalb von 3 Monaten vor dem ersten Tag der Dosierung.
  21. Positive Vorgeschichte für das humane Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Tests oder Tuberkulose.
  22. Schwerwiegende Nebenwirkung oder signifikante Überempfindlichkeit gegen ein Medikament.
  23. Klinisch signifikanter Blutverlust oder Blutspende > 500 ml innerhalb von 3 Monaten.
  24. Unzureichender venöser Zugang.
  25. Geschichte von niedrigen Blutwerten oder wiederkehrenden Infektionen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Setmelanotid 0,5 mg
Die Teilnehmer erhielten Setmelanotid 0,5 Milligramm (mg) einmal täglich als subkutane Injektion vom 15. bis zum 41. Tag (4-wöchiger, doppelblinder, randomisierter Behandlungszeitraum) und vom 42. bis zum 55. Tag (2-wöchiger, randomisierter Entzugszeitraum).
Arzneimittel: Setmelanotid
subkutane Injektion
Andere Namen:
  • RM-493
Experimental: Setmelanotid 1,5 mg
Die Teilnehmer erhielten Setmelanotid 1,5 einmal täglich als subkutane Injektion von Tag 15 bis Tag 41 (4-wöchiger, doppelblinder, randomisierter Behandlungszeitraum), Tag 42 bis Tag 55 (2-wöchiger, randomisierter Entzugszeitraum) und Tag 56 bis Tag 69 (optionale 2-wöchige, offene Verlängerungsfrist).
Arzneimittel: Setmelanotid
subkutane Injektion
Andere Namen:
  • RM-493
Experimental: Setmelanotid 2,5 mg
Die Teilnehmer erhielten Setmelanotid 2,5 einmal täglich als subkutane Injektion von Tag 15 bis Tag 41 (4-wöchiger, doppelblinder, randomisierter Behandlungszeitraum), Tag 42 bis Tag 55 (2-wöchiger, randomisierter Entzugszeitraum) und Tag 56 bis Tag 69 (optionale 2-wöchige, offene Verlängerungsfrist).
Arzneimittel: Setmelanotid
subkutane Injektion
Andere Namen:
  • RM-493
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten einmal täglich ein auf Setmelanotid abgestimmtes Placebo als subkutane Injektion von Tag 1 bis Tag 14 (2-wöchige, einfach verblindete Einlaufphase), von Tag 15 bis Tag 41 (4-wöchige, doppelblinde, randomisierte Behandlungsphase). und Tag 42 bis Tag 55 (2-wöchige, randomisierte Wartezeit).
Arzneimittel: Placebo
Subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) auftrat – Zeitraum 2
Zeitfenster: Tage 15 bis 41

Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienbehandlung angesehen wurde oder nicht. Eine UE gilt als behandlungsbedingt, wenn das Datum/die Uhrzeit des Auftretens während oder nach der Verabreichung des doppelblinden Studienmedikaments liegt oder, falls der Beginnzeitpunkt vor der Verabreichung des doppelblinden Studienmedikaments liegt, die Schwere des UE während oder nach der Verabreichung zunimmt Verabreichung eines doppelblinden Studienmedikaments; in jedem Fall bis 1 Woche nach der letzten Behandlungsdosis. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war jedes ungünstige medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis:

  • Hat zum Tod geführt;
  • War lebensbedrohlich;
  • Erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes;
  • Führte zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit;
  • War eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler
Tage 15 bis 41
Anzahl der Teilnehmer, die ein TEAE erlebt haben – Periode 3
Zeitfenster: Tage 42 bis 55

Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienbehandlung festgestellt wurde oder nicht. Eine UE gilt als behandlungsbedingt, wenn das Datum/die Uhrzeit des Auftretens während oder nach der Verabreichung des doppelblinden Studienmedikaments liegt oder, falls der Beginnzeitpunkt vor der Verabreichung des doppelblinden Studienmedikaments liegt, die Schwere des UE während oder nach der Verabreichung zunimmt Verabreichung eines doppelblinden Studienmedikaments; in jedem Fall bis 1 Woche nach der letzten Behandlungsdosis. Ein SUE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das, egal in welcher Dosis:

  • Hat zum Tod geführt;
  • War lebensbedrohlich;
  • Erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes;
  • Führte zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit;
  • War eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler
Tage 42 bis 55
Anzahl der Teilnehmer, die ein TEAE erlebt haben – Periode 4
Zeitfenster: Tage 56 bis 69

Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung der Studienbehandlung verbunden war, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit der Studienbehandlung festgestellt wurde oder nicht. Eine UE gilt als behandlungsbedingt, wenn das Datum/die Uhrzeit des Auftretens während oder nach der Verabreichung des doppelblinden Studienmedikaments liegt oder, falls der Beginnzeitpunkt vor der Verabreichung des doppelblinden Studienmedikaments liegt, die Schwere des UE während oder nach der Verabreichung zunimmt Verabreichung eines doppelblinden Studienmedikaments; in jedem Fall bis 1 Woche nach der letzten Behandlungsdosis. Ein SUE war jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das, egal in welcher Dosis:

  • Hat zum Tod geführt;
  • War lebensbedrohlich;
  • Erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes;
  • Führte zu einer dauerhaften Behinderung/Unfähigkeit;
  • War eine angeborene Anomalie/ein Geburtsfehler
Tage 56 bis 69
Mittleres Körpergewicht – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15)
Ausgangswert (Tag 15)
Prozentuale Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Gesamtpunktzahl des Hyperphagie-Fragebogens zum Prader-Willi-Syndrom (PWS) – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15)
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Drei in diesem Fragebogen identifizierte Faktoren sind: Hyperphagischer Antrieb, Hyperphagisches Verhalten und Hyperphagischer Schweregrad. Die Punkte werden von den Leistungserbringern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1 = kein Problem bis 5 = ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Für die Datenanalysen wurden Rohwerte für jeden Faktor verwendet und die drei Bereiche wurden zu einem zusammenfassenden Gesamtindex der Hyperphagie summiert. Die möglichen Punkte auf dem Fragebogen reichen von einem Mindestwert von 10 (keine Hyperphagie) bis zu einem Höchstwert von 50 (stärkere Hyperphagie).
Ausgangswert (Tag 15)
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore des Hyperphagie-Fragebogens zum Prader-Willi-Syndrom (PWS) – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Drei in diesem Fragebogen identifizierte Faktoren sind: Hyperphagischer Antrieb, Hyperphagisches Verhalten und Hyperphagischer Schweregrad. Die Punkte werden von den Leistungserbringern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1 = kein Problem bis 5 = ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Für die Datenanalysen wurden Rohwerte für jeden Faktor verwendet und die drei Bereiche wurden zu einem zusammenfassenden Gesamtindex der Hyperphagie summiert. Die möglichen Punkte auf dem Fragebogen reichen von einem Mindestwert von 10 (keine Hyperphagie) bis zu einem Höchstwert von 50 (stärkere Hyperphagie). Dargestellt ist die prozentuale Veränderung des Gesamtscores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hyperphagic Drive Score des PWS-Hyperphagie-Fragebogens – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Der Hyperphagic Drive Score bewertet die Beharrlichkeit, nach Nahrung zu fragen, anhand von 4 Elementen. Alle 4 Punkte werden von den Pflegedienstleistern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1=kein Problem bis 5=ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Die möglichen Werte für den hyperphagischen Antrieb reichen von einem Mindestwert von 4 (kein hyperphagischer Antrieb) bis zu einem Höchstwert von 20 (stärkerer hyperphagischer Antrieb). Dargestellt ist die prozentuale Veränderung des Hyperphagie-Antriebs-Scores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Prozentuale Veränderung des hyperphagischen Verhaltens-Scores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Der Hyperphagic Behavior Factor Score bewertet das Nahrungssuchverhalten anhand von 4 Elementen. Alle 4 Punkte werden von den Pflegedienstleistern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1=kein Problem bis 5=ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Mögliche Werte für hyperphagisches Verhalten reichen von einem Mindestwert von 4 (kein hyperphagisches Verhalten) bis zu einem Höchstwert von 20 (stärkeres hyperphagisches Verhalten). Dargestellt wird die prozentuale Veränderung des hyperphagischen Verhaltens-Scores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im hyperphagischen Schweregrad-Score des PWS-Hyperphagie-Fragebogens – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Der Hyperphagic-Severity-Factor-Score beurteilt den Schweregrad der Hyperphagie anhand von zwei Elementen. Beide Punkte werden von Pflegedienstleistern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1 = kein Problem bis 5 = ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Mögliche Werte für den Schweregrad der Hyperphagie reichen von einem Mindestwert von 2 (kein Schweregrad der Hyperphagie) bis zu einem Höchstwert von 10 (höherer Schweregrad der Hyperphagie). Dargestellt ist die prozentuale Veränderung des Hyperphagie-Schweregrad-Scores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore des PWS-Hyperphagie-Fragebogens – Periode 3
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 42) und Tag 56
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Drei in diesem Fragebogen identifizierte Faktoren sind: Hyperphagischer Antrieb, Hyperphagisches Verhalten und Hyperphagischer Schweregrad. Die Punkte werden von den Leistungserbringern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1 = kein Problem bis 5 = ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Für die Datenanalysen wurden Rohwerte für jeden Faktor verwendet und die drei Bereiche wurden zu einem zusammenfassenden Gesamtindex der Hyperphagie summiert. Die möglichen Punkte auf dem Fragebogen reichen von einem Mindestwert von 10 (keine Hyperphagie) bis zu einem Höchstwert von 50 (stärkere Hyperphagie). Dargestellt ist die prozentuale Veränderung des Gesamtscores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert (Tag 42) und Tag 56
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore des PWS-Hyperphagie-Fragebogens – Periode 4
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Der Hyperphagie-Fragebogen ist ein 10-Punkte-Instrument zur Messung ernährungsbezogener Sorgen und Probleme bei PWS sowie der Schwere dieser Bedenken. Drei in diesem Fragebogen identifizierte Faktoren sind: Hyperphagischer Antrieb, Hyperphagisches Verhalten und Hyperphagischer Schweregrad. Die Punkte werden von den Leistungserbringern auf einer 5-Punkte-Skala bewertet (1 = kein Problem bis 5 = ein schwerwiegendes und/oder häufiges Problem). Für die Datenanalysen wurden Rohwerte für jeden Faktor verwendet und die drei Bereiche wurden zu einem zusammenfassenden Gesamtindex der Hyperphagie summiert. Die möglichen Punkte auf dem Fragebogen reichen von einem Mindestwert von 10 (keine Hyperphagie) bis zu einem Höchstwert von 50 (stärkere Hyperphagie). Dargestellt ist die prozentuale Veränderung des Gesamtscores des PWS-Hyperphagie-Fragebogens gegenüber dem Ausgangswert.
Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Mittlere Setmelanotid-Talkonzentrationen
Zeitfenster: 5 Minuten Vordosierung an Tag 42 und Tag 70
Dargestellt ist der Durchschnitt der Setmelanotid-Talkonzentrationswerte für beide Zeitpunkte (5 Minuten vor der Einnahme an Tag 42 und Tag 70).
5 Minuten Vordosierung an Tag 42 und Tag 70
Maximale Arzneimittelkonzentration (Cmax) von Setmelanotid während eines 24-Stunden-Steady-State-Intervalls
Zeitfenster: Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Maximale Wirkstoffkonzentration direkt aus individuellen Konzentrations-Zeit-Daten ermittelt.
Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Zeit bis zur maximalen Wirkstoffkonzentration (Tmax) von Setmelanotid während eines 24-Stunden-Steady-State-Intervalls
Zeitfenster: Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Maximale Wirkstoffkonzentration direkt aus individuellen Konzentrations-Zeit-Daten ermittelt.
Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Fläche unter der Arzneimittelkonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis 24 Stunden nach der Einnahme (AUC24h) von Setmelanotid während eines 24-Stunden-Steady-State-Intervalls
Zeitfenster: Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Verteilungsvolumen (Vd) von Setmelanotid während eines 24-Stunden-Steady-State-Intervalls
Zeitfenster: Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Verteilungsvolumen berechnet als Dosis/beobachtete terminale Geschwindigkeitskonstante*AUC24h.
Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Gesamtclearance (CL) von Setmelanotid während eines 24-Stunden-Steady-State-Intervalls
Zeitfenster: Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Clearance nach extravaskulärer Verabreichung; berechnet als Dosis/AUC24h.
Beginnend an jedem Tag von Tag 63 bis 69 wurde ein 24-Stunden-PK-Profil erstellt; Blutproben wurden 0 (innerhalb von 5 Minuten vor der Verabreichung), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 und 24 Stunden nach der Verabreichung entnommen
Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Prozentuale Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert – Periode 3
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 42) und Tag 56
Ausgangswert (Tag 42) und Tag 56
Prozentuale Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert – Periode 4
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Prozentuale Veränderung des Körpergewichts gegenüber dem Ausgangswert für kontinuierliche aktive und kontinuierliche Placebo-Behandlungen – Zeitraum 2 und 3
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15), Tag 42, Tag 56
Ausgangswert (Tag 15), Tag 42, Tag 56
Prozentuale Veränderung des Körperfetts gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit Dual-Röntgen-Absorptiometrie (DEXA) – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Das gesamte Körperfett wurde mittels DEXA-Scan beurteilt.
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter prozentualer Veränderung des Körperfetts gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit DEXA – Periode 4
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Das gesamte Körperfett wurde mittels DEXA-Scan beurteilt. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter prozentualer Veränderung des Körperfetts gegenüber dem Ausgangswert wurde vom Prüfarzt beurteilt.
Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Prozentuale Veränderung der Körpermasse gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit DEXA – Periode 2
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Die Gesamtkörpermasse wurde mittels DEXA-Scan ermittelt.
Ausgangswert (Tag 15) und Tag 42
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter prozentualer Veränderung der Körpermasse gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit DEXA – Zeitraum 4
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70
Die Gesamtkörpermasse wurde mittels DEXA-Scan ermittelt. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanter prozentualer Veränderung der Körpermasse gegenüber dem Ausgangswert wurde vom Prüfarzt beurteilt.
Ausgangswert (Tag 56) und Tag 70

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. März 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. November 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

8. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RM-493-010
  • R01FD005094-01A1 (US-FDA-Zuschuss/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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