Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ph 2-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van RM-493 te evalueren bij zwaarlijvige patiënten met het Prader-Willi-syndroom

6 juli 2023 bijgewerkt door: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Een Ph 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde pilotstudie om de effecten te beoordelen van RM-493, een melanocortine 4-receptor (MC4R)-agonist, bij zwaarlijvige proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom (PWS) op veiligheid, gewichtsvermindering, en voedselgerelateerd gedrag

Het doel van deze studie is om de effecten te evalueren van een eenmaal daagse subcutane (SC) injecteerbare formulering van RM-493 bij zwaarlijvige proefpersonen met het Prader-Willi-syndroom op verdraagbaarheid, gewichtsverlies en hyperfagie-gerelateerd gedrag. Het onderzoeksgeneesmiddel (RM-493 en placebo) wordt geblindeerd toegediend.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92617
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Kansas University Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop University Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Vanderbilt University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. PWS als gevolg van microdeletie van chromosoom 15, maternale uniparentale disomie of imprinting-defect, bevestigd door fluorescerende in situ hybridisatie, chromosomale microarray en/of methyleringsonderzoeken. Zwaarlijvige mannelijke of vrouwelijke vrijwilligers die minstens 50 kg wegen met een BMI ≥27 kg/m²
  2. Leeftijd 16-65 jaar

  3. Als een vrijwilliger de diagnose diabetes type 2 heeft, moet aan de volgende criteria worden voldaan:

    1. HbA1c <7,5% wordt niet onder controle gehouden met insuline. Patiënten die GLP-1-analogen (exenatide of liraglutide) gebruiken, moeten langer dan 3 maanden een stabiele dosis hebben gehad.
    2. Nuchtere plasmaglucose <140 mg/dL
    3. Geen voorgeschiedenis van ketoacidose of hyperosmolair coma

  4. Vitale functies moeten binnen het volgende bereik liggen en stabiel zijn.

    1. Systolische bloeddruk, 90-150 mm Hg
    2. Diastolische bloeddruk, 50-90 mm Hg
    3. Hartslag, 40-100 slagen per minuut
  5. Stabiel lichaamsgewicht thuis gedurende ~2 maanden (zelf of voogd gerapporteerd verlies/toename binnen ± 5%).
  6. bloeddruk (≤150/90 mmHg); kan een stabiele dosis (≥ 30 dagen gebruik) van maximaal twee antihypertensiva bevatten die bedoeld zijn om tijdens het protocol op een stabiele dosis te blijven
  7. Ouder of voogd is in staat om goed met de onderzoeker te communiceren, de vereisten van het onderzoek te begrijpen en na te leven, en de schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen. Vanwege de aanzienlijke verstandelijke beperking bij PWS moet toestemming worden gegeven door de patiënt die zelf geen toestemming kan geven.
  8. De resultaten van de screening van klinische laboratoriumtests (CBC met differentiële en bloedplaatjes- en chemieprofiel) moeten binnen het normale bereik liggen of, indien buiten het normale bereik, door de onderzoeker en sponsor worden geaccepteerd als niet klinisch significant.
  9. Vrouwen die niet zwanger kunnen worden, gedefinieerd als chirurgisch steriel (status na hysterectomie, bilaterale ovariëctomie of bilaterale afbinding van de eileiders) of postmenopauzaal gedurende ten minste 12 maanden (en bevestigd met een screening FSH-niveau in het postmenopauzale laboratoriumbereik), geen anticonceptie nodig tijdens het onderzoek. Alle andere vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen anticonceptie te gebruiken zoals beschreven in het protocol.
  10. Mannen met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met een dubbele barrièremethode als ze seksueel actief worden tijdens het onderzoek en gedurende 90 dagen na het onderzoek. Mannelijke proefpersonen mogen gedurende 90 dagen na hun deelname aan het onderzoek geen sperma doneren.
  11. Patiënten moeten tijdens deelname aan het onderzoek een stabiele dosis krijgen van alle toegestane chronische gelijktijdige medicatie, zoals beschreven in het protocol. Dit wordt gedefinieerd als geen veranderingen in medicatie gedurende ten minste 60 dagen voorafgaand aan dag 1 en geen veranderingen in dosis gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan dag 1; Merk op dat stabiel gelijktijdig gebruik (> 3 maanden) van groeihormoon, hormoonvervangende therapie, GLP-1-middelen, statines of andere medicijnen (exclusief insuline, modafinil, antipsychotica) en andere medicijnen die vaak worden gebruikt bij PWS-patiënten, is toegestaan ​​( Zie rubriek 6.4.5 over gelijktijdige medicatie).

Uitsluitingscriteria:

  1. Recent gebruik (binnen 3 maanden) van middelen voor gewichtsverlies, waaronder kruidenmedicatie.
  2. Diagnose van schizofrenie, bipolaire stoornis, persoonlijkheidsstoornis of andere DSM-III-stoornissen waarvan de onderzoeker denkt dat ze de naleving van het onderzoek significant zullen verstoren.
  3. Een PHQ-9-score van ≥15.
  4. Elke zelfmoordgedachte van type 4 of 5 op de C-SSRS.
  5. Klinisch significante ziekte in de 8 weken voor screening.
  6. Geschiedenis van klinisch significante bloedingsstoornissen.
  7. Huidige, klinisch significante lever-, nier-, long-, hart-, oncologische of gastro-intestinale ziekte.
  8. Diagnose van diabetes mellitus type 1 of andere actieve endocriene stoornissen (bijv. Cushing-syndroom of schildklierdisfunctie, behalve bij een adequaat schildklier- of glucocorticoïdvervangend supplement).
  9. Cardiovasculaire ziekte inclusief voorgeschiedenis van CHF, coronaire hartziekte, MI, tweedegraads of hoger hartblok of verlengd QT-syndroom.
  10. Bloeddruk >150/90 mmHG.
  11. Leverziekte of leverbeschadiging zoals aangegeven door abnormale leverfunctietesten, SGOT (AST), alkalische fosfatase of serumbilirubine (> 1,5 x ULN voor een van deze tests) of voorgeschiedenis van levercirrose.
  12. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van verminderde nierfunctie, zoals blijkt uit klinisch significant abnormale creatinine, BUN of urinaire bestanddelen (bijv. albuminurie) of matige tot ernstige nierfunctiestoornis, zoals gedefinieerd door de Cockroft Gault-vergelijking (< 50 ml/min).
  13. Geschiedenis of naaste familiegeschiedenis (ouders of broers en zussen) van melanoom.
  14. Oculocutaan albinisme (treedt op bij ~1% bij PWS).
  15. Significante dermatologische bevindingen als onderdeel van de screening uitgebreide huidevaluatie uitgevoerd door de dermatoloog. Alle relevante laesies die tijdens de screeningperiode worden geïdentificeerd, zullen voorafgaand aan randomisatie een biopsie ondergaan en de resultaten waarvan bekend is dat ze goedaardig zijn. Als de resultaten van de biopsie vóór de behandeling van belang zijn, wordt de patiënt uitgesloten van het onderzoek.
  16. Aanzienlijke geschiedenis van misbruik van drugs of oplosmiddelen in het jaar voorafgaand aan de screening of een positieve DOA-test (Drugs of Abuse) bij de screening.
  17. Geschiedenis van alcoholmisbruik in het afgelopen jaar vóór screening of drinkt momenteel meer dan 21 eenheden per week (3 porties of eenheden/dag).
  18. Cafeïneconsumptie van meer dan 6 kopjes cafeïnehoudende thee/koffie (of equivalent) per dag.
  19. Vrijwilliger is naar het oordeel van de Onderzoeker niet geschikt om deel te nemen aan het onderzoek.
  20. Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksgeneesmiddel/apparaat binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dag van toediening.
  21. Positieve geschiedenis voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B- of hepatitis C-tests of tuberculose.
  22. Ernstige bijwerking of significante overgevoeligheid voor een geneesmiddel.
  23. Klinisch significant bloedverlies of bloeddonatie > 500 ml binnen 3 maand.
  24. Onvoldoende veneuze toegang.
  25. Geschiedenis van laag aantal bloedcellen of terugkerende infecties.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Setmelanotide 0,5 mg
Deelnemers kregen setmelanotide 0,5 milligram (mg) eenmaal daags als subcutane injectie van dag 15 tot dag 41 (4 weken, dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode) en dag 42 tot dag 55 (2 weken, gerandomiseerde ontwenningsperiode).
Geneesmiddel: Melanotide instellen
subcutane injectie
Andere namen:
  • RM-493
Experimenteel: Setmelanotide 1,5 mg
De deelnemers kregen setmelanotide 1,5 eenmaal daags als een subcutane injectie van dag 15 tot dag 41 (4 weken, dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode), dag 42 tot dag 55 (2 weken, gerandomiseerde ontwenningsperiode) en dag 56 tot dag 69 (optionele open-label verlengingsperiode van 2 weken).
Geneesmiddel: Melanotide instellen
subcutane injectie
Andere namen:
  • RM-493
Experimenteel: Setmelanotide 2,5 mg
De deelnemers kregen setmelanotide 2,5 eenmaal daags als subcutane injectie van dag 15 tot dag 41 (4 weken durende, dubbelblinde gerandomiseerde behandelperiode), dag 42 tot dag 55 (2 weken durende, gerandomiseerde ontwenningsperiode) en dag 56 tot dag 69 (optionele open-label verlengingsperiode van 2 weken).
Geneesmiddel: Melanotide instellen
subcutane injectie
Andere namen:
  • RM-493
Placebo-vergelijker: Placebo
De deelnemers kregen eenmaal daags placebo gematcht met setmelanotide als subcutane injectie van dag 1 tot dag 14 (2 weken durende, enkelblinde inloopperiode), dag 15 tot dag 41 (4 weken durende, dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode), en Dag 42 tot Dag 55 (2 weken, gerandomiseerde opnameperiode).
Geneesmiddel: Placebo
Subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een tijdens de behandeling optredend ongewenst voorval (TEAE) heeft ervaren - Periode 2
Tijdsspanne: Dag 15 tot 41

Een ongewenst voorval (AE) was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de onderzoeksbehandeling, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan de onderzoeksbehandeling. Een bijwerking wordt beschouwd als optredend tijdens de behandeling als de aanvangsdatum/-tijd tijdens of na toediening van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel valt of, in het geval dat de aanvangstijd voorafgaat aan de dubbelblinde toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, de bijwerking tijdens of na toediening in ernst toeneemt. toediening van dubbelblind studiegeneesmiddel; in beide gevallen tot 1 week na de laatste behandelingsdosis. Een ernstige bijwerking (SAE) was een ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook:

  • Met de dood tot gevolg;
  • Levensbedreigend geweest;
  • Vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname;
  • Gevolgd door blijvende invaliditeit/onbekwaamheid;
  • Was een aangeboren afwijking/aangeboren afwijking
Dag 15 tot 41
Aantal deelnemers dat een TEAE heeft meegemaakt - Periode 3
Tijdsspanne: Dag 42 tot 55

Een AE was een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studiebehandeling, al dan niet gerelateerd aan de studiebehandeling. Een bijwerking wordt beschouwd als optredend tijdens de behandeling als de aanvangsdatum/-tijd tijdens of na toediening van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel valt of, in het geval dat de aanvangstijd voorafgaat aan de dubbelblinde toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, de bijwerking tijdens of na toediening in ernst toeneemt. toediening van dubbelblind studiegeneesmiddel; in beide gevallen tot 1 week na de laatste behandelingsdosis. Een SAE was elke ongewenste medische gebeurtenis die, bij welke dosis dan ook:

  • Met de dood tot gevolg;
  • Levensbedreigend geweest;
  • Vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname;
  • Gevolgd door blijvende invaliditeit/onbekwaamheid;
  • Was een aangeboren afwijking/aangeboren afwijking
Dag 42 tot 55
Aantal deelnemers dat een TEAE heeft meegemaakt - Periode 4
Tijdsspanne: Dag 56 tot 69

Een AE was een ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van de studiebehandeling, al dan niet gerelateerd aan de studiebehandeling. Een bijwerking wordt beschouwd als optredend tijdens de behandeling als de aanvangsdatum/-tijd tijdens of na toediening van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel valt of, in het geval dat de aanvangstijd voorafgaat aan de dubbelblinde toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, de bijwerking tijdens of na toediening in ernst toeneemt. toediening van dubbelblind studiegeneesmiddel; in beide gevallen tot 1 week na de laatste behandelingsdosis. Een SAE was elke ongewenste medische gebeurtenis die, bij welke dosis dan ook:

  • Met de dood tot gevolg;
  • Levensbedreigend geweest;
  • Vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname;
  • Gevolgd door blijvende invaliditeit/onbekwaamheid;
  • Was een aangeboren afwijking/aangeboren afwijking
Dag 56 tot 69
Gemiddeld lichaamsgewicht - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15)
Basislijn (dag 15)
Procentuele verandering van baseline in lichaamsgewicht - periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
Basislijn (dag 15) en dag 42
Algemene Score van Prader-Willi Syndroom (PWS) Hyperfagie Vragenlijst - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15)
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Drie factoren die uit deze vragenlijst zijn geïdentificeerd, zijn: hyperfagische drive, hyperfagisch gedrag en hyperfagische ernst. Items worden door zorgverleners gescoord op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Ruwe scores voor elke factor werden gebruikt in data-analyses en de 3 domeinen werden opgeteld voor een algemene samenvattende index van hyperfagie. Mogelijke scores op de vragenlijst variëren van een minimale score van 10 (geen hyperfagie) tot een maximale score van 50 (grotere hyperfagie).
Basislijn (dag 15)
Percentage verandering ten opzichte van baseline in algemene score van Prader-Willi-syndroom (PWS) hyperfagievragenlijst - periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Drie factoren die uit deze vragenlijst zijn geïdentificeerd, zijn: hyperfagische drive, hyperfagisch gedrag en hyperfagische ernst. Items worden door zorgverleners gescoord op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Ruwe scores voor elke factor werden gebruikt in data-analyses en de 3 domeinen werden opgeteld voor een algemene samenvattende index van hyperfagie. Mogelijke scores op de vragenlijst variëren van een minimale score van 10 (geen hyperfagie) tot een maximale score van 50 (grotere hyperfagie). Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene score van de PWS-hyperfagievragenlijst wordt gepresenteerd.
Basislijn (dag 15) en dag 42

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hyperfagische drivescore van PWS hyperfagievragenlijst - periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Hyperfagische driftscore beoordeelt de volharding in het vragen om voedsel op basis van 4 items. Alle 4 items worden door zorgverleners beoordeeld op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Mogelijke scores voor hyperfagische drift variëren van een minimumscore van 4 (geen hyperfagische drift) tot een maximumscore van 20 (grotere hyperfagische drift). Percentage verandering ten opzichte van baseline in hyperfagische drive-score van de PWS hyperfagie-vragenlijst wordt gepresenteerd.
Basislijn (dag 15) en dag 42
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hyperfagisch gedrag Score van PWS Hyperfagie-vragenlijst - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Hyperfagische gedragsfactorscore beoordeelt voedselzoekgedrag op basis van 4 items. Alle 4 items worden door zorgverleners beoordeeld op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Mogelijke scores voor hyperfagisch gedrag variëren van een minimale score van 4 (geen hyperfagisch gedrag) tot een maximale score van 20 (meer hyperfagisch gedrag). Percentage verandering ten opzichte van baseline in hyperfagische gedragsscore van PWS hyperfagievragenlijst wordt gepresenteerd.
Basislijn (dag 15) en dag 42
Percentage verandering ten opzichte van baseline in hyperfagische ernstscore van PWS Hyperfagie-vragenlijst - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Hyperfagische ernstfactorscore beoordeelt de ernst van hyperfagie op basis van 2 items. Beide items worden door hulpverleners gescoord op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Mogelijke scores voor hyperfagische ernst variëren van een minimale score van 2 (geen hyperfagische ernst) tot een maximale score van 10 (grotere hyperfagische ernst). Percentage verandering ten opzichte van baseline in hyperfagische ernstscore van PWS hyperfagievragenlijst wordt gepresenteerd.
Basislijn (dag 15) en dag 42
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene score van de PWS-hyperfagievragenlijst - Periode 3
Tijdsspanne: Basislijn (dag 42) en dag 56
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Drie factoren die uit deze vragenlijst zijn geïdentificeerd, zijn: hyperfagische drive, hyperfagisch gedrag en hyperfagische ernst. Items worden door zorgverleners gescoord op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Ruwe scores voor elke factor werden gebruikt in data-analyses en de 3 domeinen werden opgeteld voor een algemene samenvattende index van hyperfagie. Mogelijke scores op de vragenlijst variëren van een minimale score van 10 (geen hyperfagie) tot een maximale score van 50 (grotere hyperfagie). Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene score van de PWS-hyperfagievragenlijst wordt gepresenteerd.
Basislijn (dag 42) en dag 56
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene score van de PWS-hyperfagievragenlijst - Periode 4
Tijdsspanne: Basislijn (dag 56) en dag 70
De hyperfagievragenlijst is een instrument met 10 items dat is ontworpen om voedselgerelateerde preoccupaties en problemen bij PWS te meten, evenals de ernst van deze zorgen. Drie factoren die uit deze vragenlijst zijn geïdentificeerd, zijn: hyperfagische drive, hyperfagisch gedrag en hyperfagische ernst. Items worden door zorgverleners gescoord op een 5-puntsschaal (1=geen probleem tot 5=ernstig en/of veel voorkomend probleem). Ruwe scores voor elke factor werden gebruikt in data-analyses en de 3 domeinen werden opgeteld voor een algemene samenvattende index van hyperfagie. Mogelijke scores op de vragenlijst variëren van een minimale score van 10 (geen hyperfagie) tot een maximale score van 50 (grotere hyperfagie). Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de algemene score van de PWS-hyperfagievragenlijst wordt gepresenteerd.
Basislijn (dag 56) en dag 70
Gemiddelde setmelanotide-dalconcentraties
Tijdsspanne: 5 minuten voordosering op dag 42 en dag 70
Het gemiddelde van de dalconcentratiewaarden van setmelanotide voor beide tijdstippen (5 minuten voor de dosis op dag 42 en dag 70) wordt weergegeven.
5 minuten voordosering op dag 42 en dag 70
Maximale geneesmiddelconcentratie (Cmax) van setmelanotide tijdens een 24-uurs steady-state-interval
Tijdsspanne: Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Maximale geneesmiddelconcentratie rechtstreeks bepaald uit individuele concentratie-tijdgegevens.
Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Tijd tot de maximale geneesmiddelconcentratie (Tmax) van setmelanotide tijdens een 24-uurs steady-state-interval
Tijdsspanne: Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Maximale geneesmiddelconcentratie rechtstreeks bepaald uit individuele concentratie-tijdgegevens.
Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurve van tijd-nul tot 24 uur na dosis (AUC24u) van setmelanotide tijdens een 24-uurs steady-state-interval
Tijdsspanne: Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Distributievolume (Vd) van Setmelanotide tijdens een 24-uurs steady-state-interval
Tijdsspanne: Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Distributievolume berekend als dosis/de waargenomen terminale snelheidsconstante*AUC24u.
Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Totale klaring (CL) van setmelanotide tijdens een 24-uurs steady-state interval
Tijdsspanne: Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Klaring na extravasculaire toediening; berekend als dosis/AUC24u.
Beginnend op een willekeurige dag van dag 63 tot en met 69, wordt een 24-uurs PK-profiel verkregen; bloedmonsters werden genomen op 0 (binnen 5 minuten voor de dosis), 1, 2, 4, 6, 7, 8, 9, 10, 12 en 24 uur na de dosis
Verandering van basislijn in lichaamsgewicht - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
Basislijn (dag 15) en dag 42
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht - Periode 3
Tijdsspanne: Basislijn (dag 42) en dag 56
Basislijn (dag 42) en dag 56
Procentuele verandering van baseline in lichaamsgewicht - periode 4
Tijdsspanne: Basislijn (dag 56) en dag 70
Basislijn (dag 56) en dag 70
Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht voor continue actieve en continue placebobehandelingen - periode 2 en 3
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15), dag 42, dag 56
Basislijn (dag 15), dag 42, dag 56
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsvet gemeten met behulp van dubbele röntgenabsorptiometrie (DEXA) - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
Het totale lichaamsvet werd beoordeeld met een DEXA-scan.
Basislijn (dag 15) en dag 42
Aantal deelnemers met klinisch significante procentuele verandering ten opzichte van baseline in lichaamsvet gemeten met behulp van DEXA - Periode 4
Tijdsspanne: Basislijn (dag 56) en dag 70
Het totale lichaamsvet werd beoordeeld met een DEXA-scan. Het aantal deelnemers met een klinisch significante procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsvet werd beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn (dag 56) en dag 70
Percentage verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht gemeten met DEXA - Periode 2
Tijdsspanne: Basislijn (dag 15) en dag 42
De totale lichaamsmassa werd beoordeeld met DEXA-scan.
Basislijn (dag 15) en dag 42
Aantal deelnemers met klinisch significante procentuele verandering ten opzichte van baseline in lichaamsgewicht gemeten met behulp van DEXA - Periode 4
Tijdsspanne: Basislijn (dag 56) en dag 70
De totale lichaamsmassa werd beoordeeld met DEXA-scan. Het aantal deelnemers met een klinisch significante procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht werd beoordeeld door de onderzoeker.
Basislijn (dag 56) en dag 70

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 november 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

8 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-010
  • R01FD005094-01A1 (Toekenning/contract van de Amerikaanse FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren